ثلاث دراسات صدرت تقربنا أكثر من أي وقت مضى من فهم مرض الشيخوخة المبكرة وعلاجه

قام باحثون من جامعة كاليفورنيا بلوس أنجلوس، بتمويل من صندوق أبحاث الشيخوخة، باختبار نموذج فأر يشبه مرض بروجيريا على علاج محتمل للأطفال المصابين بمرض بروجيريا. وقد وجدت دراستهم التي نُشرت في مجلة ساينس في السادس عشر من فبراير أن هذا الدواء FTI يحسن بعض علامات المرض.

في سبتمبر، أعلنت مؤسسة أبحاث الشيخوخة المبكرة بسرور أن الباحثين الممولين من PRF نشروا دراسات تدعم علاجًا محتملًا بالعقاقير للأطفال المصابين بالشيخوخة المبكرة - أصبحت خلايا الشيخوخة المبكرة طبيعية (في طبق) عند إعطائها هذا الدواء. كانت المرحلة التالية من الاختبار في نماذج حيوانية، ويسعدنا أن نعلن أن دراسة نُشرت في مجلة Science في 16 فبراير وجدت أن عقار FTI هذا يحسن بعض علامات المرض في نموذج فأر يشبه الشيخوخة المبكرة. ساعدت PRF في تمويل باحثي جامعة كاليفورنيا في لوس أنجلوس الدكتور لورين فونج والدكتور ستيفن يونج لهذه الخطوة الأخيرة والحيوية نحو التجارب العلاجية السريرية للأطفال. انقر هنا لمزيد من التفاصيل على هذه الأخبار المثيرة.

وتستمر المنشورات العلمية! فقد مولت مؤسسة البحوث الطبية دراسة للدكتورة كريمة جابالي، بالتعاون مع الدكتورة ديل ماكلينتوك والدكتورة ليزلي ب. جوردون، المديرة الطبية لمؤسسة البحوث الطبية، والتي نُشرت للتو في عدد هذا الأسبوع من مجلة الأكاديمية الوطنية للعلوم. (وقائع الأكاديمية الوطنية للعلوم). وخلصت الدراسة إلى أن البروتين المعيب الذي ينتجه جين بروجيريا (المسمى بروجيرين) يتراكم في خلايا جدران الأوعية الدموية لدى الأطفال. وهذا يوضح لنا، من الناحية الأولى، أن هناك صلة مباشرة بين بروجيرين وأمراض القلب.

وأخيرًا وليس آخرًا، نجح مختبر الدكتور فرانسيس كولينز، الذي اكتشف الجين المسبب لمرض بروجيريا، في تحقيق تقدم كبير وإنتاج فأر بروجيريا يحمل عيبًا وراثيًا مماثلًا لعيب الأطفال. يُظهِر هذا النموذج الكلاسيكي لفأر بروجيريا مرضًا وعائيًا شديدًا، وسيكون محوريًا لفهمنا ليس فقط لكيفية إصابة الأطفال المصابين بمرض بروجيريا بأمراض القلب، ولكن الأهم من ذلك أنه سيكون نماذج ممتازة لاختبار علاجات جديدة مثل FTI والعلاجات الجينية في علاج بروجيريا والشفاء منها، ويمكن استخدام هذا النموذج أيضًا لاستكشاف أمراض القلب والأوعية الدموية بشكل عام. ونحن فخورون بأن نقول إن مديرنا الطبي، الدكتور ليزلي ب. جوردون، هو أحد المؤلفين المشاركين. تظهر الدراسة في مجلة الأكاديمية الوطنية للعلوم هذا الأسبوع.

يمكن العثور على نسخ من مقالتي PNAS على الموقع الإلكتروني لوقائع الأكاديميات الوطنية للعلوم على العنوان التالي: www.pnas.org

ثلاث دراسات في شهر واحد - يا لها من روعة! نحن نستعد بالفعل للعلاج. شكرًا لكل هؤلاء الباحثين الذين يعملون بجد كل يوم لمساعدة الأطفال المصابين بمرض الشيخوخة المبكرة والملايين من الأشخاص الذين يعانون من أمراض القلب في جميع أنحاء العالم. والشكر موصول أيضًا للأسر والأطفال وكل المتبرعين الذين جعلوا كل هذا ممكنًا.

معًا نحن سوف ابحث عن العلاج!