نشكركم على مساعدتنا في الاحتفال بعيد ميلاد ميغان التاسع عشر هذا الشهر!

في الأول من مارس، بلغت سفيرة PRF ميغان والدرون عامها التاسع عشر، واحتفلنا بذلك جنون مارس 2020: أين ميغان والدورن في العالم؟ لقد شاركنا صورًا من رحلات ميغان ونأمل أن تكون قد ألهمتك للتفكير في المكان الذي ستكون فيه مغامرتك التالية بمجرد أن نتمكن جميعًا من السفر مرة أخرى.

إليكم مقالة ميغان على غلاف صحيفة بوسطن جلوب:

طالبة من إيمرسون تعاني من مرض الشيخوخة المبكرة، وتشعر بالارتياح للتقدم الطبي

ميغان والدرون طالبة في السنة الأولى تبلغ من العمر 18 عامًا في كلية إيمرسون، وقد عاشت بالفعل فترة أطول من معظم الأشخاص المصابين بهذا المرض النادر للغاية. وهي تتناول عقارًا تجريبيًا لعلاج مرض الشيخوخة المبكرة والذي يبدو أنه يطيل عمر الأشخاص المصابين بهذا المرض.

بواسطة جوناثان سالتزمان طاقم جلوب، 22 فبراير 2020، 2:32 مساءً

ميغان والدرون طالبة في السنة الأولى بكلية إيمرسون تعاني من مرض الشيخوخة المبكرة، وهو أحد أندر الأمراض في العالم. سوزان كريتر/طاقم جلوب

من نواح كثيرة، تبدو ميغان والدرون، الطالبة الجديدة في كلية إيمرسون، مثل العديد من الطلاب في بوسطن. فهي تعشق نجم البوب إيد شيران. كما أحبت النسخة السينمائية الأخيرة من فيلم "نساء صغيرات" وترغب في مشاهدتها عشر مرات أخرى. وقد قضت وقتًا رائعًا في أوروبا خلال الصيف وهي تحمل حقيبة ظهر بمفردها، لكنها اعترفت بأن والديها "ربما كانا في حالة من الذعر".

كما تعاني من مرض الشيخوخة المبكرة، وهو أحد أندر الأمراض في العالم. ويتسبب هذا الاضطراب الوراثي المميت في الشيخوخة المبكرة، ولم يتم التعرف عليه إلا لدى 169 طفلاً وشاباً على قيد الحياة اليوم في جميع أنحاء العالم، على الرغم من أن الباحثين يقدرون أن ما يصل إلى 400 مصاب بهذا المرض. ويموت معظم الأطفال المصابين بالشيخوخة المبكرة بسبب تصلب الشرايين، وهو مرض شائع بين كبار السن، في سن لا يتجاوز 14 عاماً.

لقد عاشت والدون بالفعل فترة أطول بكثير ـ حيث ستبلغ عامها التاسع عشر في الأول من مارس/آذار. وهي تنسب الفضل في ذلك إلى عقار لونافارنيب، وهو عقار تجريبي تناولته منذ عام 2007 في التجارب السريرية في مستشفى بوسطن للأطفال. وتخطط شركة أدوية في كاليفورنيا لاستكمال طلبها للحصول على الموافقة بحلول الحادي والثلاثين من مارس/آذار، على أمل الحصول على حكم إيجابي من إدارة الغذاء والدواء بحلول نهاية العام. وسوف يكون هذا أول عقار معتمد لعلاج هذا المرض النادر للغاية.

قالت والدرون، وهي من سكان ديرفيلد، مؤخرًا أثناء احتساء الشوكولاتة الساخنة في مقهى نيرو بالقرب من إيمرسون: "لقد ثبت أن تناول الشوكولاتة يساعد في إطالة العمر. أنا أبلغ من العمر 19 عامًا تقريبًا. ومن الناحية الفنية، يبلغ متوسط العمر المتوقع 14 عامًا". أضاءت ابتسامة جذابة وجهها. "يبدو أنه يقوم بعمل جيد.

منذ عام 2007، أجرى مستشفى الأطفال أربع تجارب سريرية على عقار لونافارنيب. وقد شارك والدون في جميع هذه التجارب، ويقول الباحثون إن النتائج مشجعة.

وفي ما قد يكون الاكتشاف الأكثر إقناعا، أفادت دراسة نشرتها مجلة الجمعية الطبية الأمريكية في عام 2018 أن الأطفال المصابين بالشيخوخة المبكرة الذين تناولوا كبسولات لونافارنيب مرتين في اليوم كان معدل الوفيات لديهم أقل بشكل كبير من أولئك الذين لم يتناولوها.

وبعد مرور أكثر من عامين بقليل، توفي طفل واحد من كل 27 طفلاً تناولوا عقار لونافارنيب، أو 3.7%، مقارنة بتسعة أطفال من كل 27 طفلاً لم يتناولوه، أو 33%، وفقاً للمقال الذي كتبه فريق من الباحثين من مؤسسة أبحاث الشيخوخة المبكرة، وجامعة براون، ومستشفى الأطفال. ويبدو أن عقار لونافارنيب يبطئ من تطور أمراض القلب والأوعية الدموية، على الرغم من أنه لم يكن له تأثير يذكر على الأعراض الأخرى، بما في ذلك تيبس المفاصل، وتأخر النمو، وتجعد الجلد، وفقدان الدهون والشعر في الجسم.

قالت الدكتورة ليزلي جوردون، المؤلفة الرئيسية للدراسة التي نشرتها مجلة الجمعية الطبية الأميركية والمديرة الطبية والمؤسس المشارك لمؤسسة أبحاث مرض بروجيريا، وهي مؤسسة غير ربحية مقرها بيبودي، والتي مولت التجارب: "تبدو البيانات رائعة. لقد أصبت بمرض مميت يصيب الأطفال ولا علاج له، وقد أظهرت نتائج الدراسة فائدة في البقاء على قيد الحياة".

بالنسبة لجوردون، أستاذ طب الأطفال في كلية الطب بجامعة براون والذي يمارس عمله في مستشفى بوسطن للأطفال ومستشفى هاسبرو للأطفال في بروفيدنس، فإن السعي إلى علاج مرض الشيخوخة المبكرة هو أمر شخصي للغاية.

توفي ابنها سام بيرنز، وهو طالب في السنة الثالثة بمدرسة فوكسبورو الثانوية، بسبب مرض الشيخوخة المبكرة في عام 2014 عن عمر يناهز 17 عامًا. ومثله كمثل والدرون، بدأ في تناول لونافارنيب في عام 2007 في التجارب السريرية. وكان من عشاق الرياضة الذين عزفوا على الطبلة في فرقة مدرسة فوكسبورو الثانوية، وكان موضوع الفيلم الوثائقي "الحياة وفقًا لسام" الذي بثته قناة HBO في عام 2013.

لم تكن جوردون قد سمعت قط بمرض الشيخوخة المبكرة عندما تم تشخيص إصابة سام، طفلها الوحيد، بهذا المرض في عمر 22 شهرًا. ومنذ ذلك الحين أصبحت خبيرة في هذا المجال. في عام 2003، كانت ضمن فريق البحث الذي قاده الدكتور فرانسيس إس كولينز، مدير المعاهد الوطنية للصحة، والذي اكتشف الجين المعيب الذي يسبب هذا المرض. شاركت في تأسيس مؤسسة الشيخوخة المبكرة مع زوجها وأختها.

إن الطفرة الجينية التي تسبب مرض الشيخوخة المبكرة تؤدي إلى زيادة مفرطة في بروتين البروجيرين. ويحدث تراكم البروجيرين داخل الخلية في الشيخوخة الطبيعية، ولكن معدل التراكم يتسارع بشكل كبير لدى الأطفال المصابين بهذا المرض. ولا يؤثر مرض الشيخوخة المبكرة على ذكاء الطفل، كما يستطيع أي شخص يلتقي بوالدرون ـ الذي التحق بدورة تدريبية متقدمة في التاريخ الأوروبي في المدرسة الثانوية ويتحدث بحماس عن مايكل أنجلو ـ أن يستنتج ذلك في لحظة.

تم تطوير لونافارنيب في الأصل من قبل شركة الأدوية العملاقة ميرك كعلاج محتمل للسرطان. لكن الباحثين وجدوا أنه يمكن أن يعكس الشذوذ في خلايا الفئران المعملية المصابة بمرض الشيخوخة المبكرة. وقد رخصت ميرك الدواء لشركة إيجر بيوفارماسيوتيكالز، وهي شركة صغيرة لصناعة الأدوية في بالو ألتو، كاليفورنيا. يقول ديفيد كوري، الرئيس التنفيذي لشركة إيجر، إن الشركة وظفت مديرًا تجاريًا ونائبًا لرئيس الشؤون الطبية تحسبًا لموافقة إدارة الغذاء والدواء.

ويعمل الباحثون على علاجات محتملة أخرى، بما في ذلك علاج يستهدف الجذر الجيني للمرض. فقد أعلن ديفيد ليو، أستاذ الكيمياء التابع لمعهد برود بجامعة هارفارد ومعهد هوارد هيوز الطبي، مؤخراً أنه وفريق من العلماء استخدموا شكلاً جديداً من أشكال تحرير الجينوم لتصحيح طفرة الحمض النووي التي تسببت في هذا الاضطراب لدى الفئران، مما أدى إلى إطالة أعمارها.

قالت والدرون، التي تعمل "سفيرة" لمؤسسة بروجيريا، إنها تم تشخيص إصابتها بالمرض عندما كانت في الثانية من عمرها. كانت والدتها، وهي مدبرة منزل في منشأة للمعيشة المساعدة، ووالدها، وهو مقاول للطاقة الشمسية، قلقين لأنها لم تكن تنمو أو تكتسب وزناً، وكان شعرها يتساقط.

أدركت والدون أنها تعاني من مرض الشيخوخة المبكرة عندما كانت في سن المراهقة عندما ذهبت إلى موقع المؤسسة ورأت صورًا لأطفال يشبهونها، على حد قولها.

"من الواضح أنني كنت أعلم أنني مختلفة قبل ذلك"، قالت. "لكن لم يكن الأمر يتعلق بإدراكي أنني مصابة بمرض الشيخوخة المبكرة حتى نقطة معينة."

لم يوقفها المرض تقريبًا. فقد شاركت في فرق الركض الريفي وألعاب القوى في مدرسة فرونتر الإقليمية الثانوية العامة في ديرفيلد. كما عزفت على الكمان في أوركسترا المدرسة الإعدادية وعلى التشيلو في أوركسترا المدرسة الثانوية.

وقد التقت بأكثر من اثني عشر طفلاً آخرين مصابين بالشيخوخة المبكرة من مختلف أنحاء البلاد في عطلات نهاية الأسبوع العائلية في معسكر Hole in the Wall Gang غير الربحي في ولاية كونيتيكت للأطفال المصابين بأمراض خطيرة وعائلاتهم.

قالت والدرون إنها عندما بدأت تفكر في الالتحاق بالجامعات، لم تكن مهتمة بالذهاب إلى المدرسة في بوسطن. لكنها وقعت في حب المدينة أثناء زيارة إلى إيمرسون.

وقالت "يمكنك المشي في الشارع أو ركوب القطار والذهاب إلى أي مكان"، مشيرة إلى أن منطقة نورث إند هي واحدة من الأماكن المفضلة لديها.

وأضافت "لدي أصدقاء رائعون، لقد كان لدي أصدقاء رائعون دائمًا".

لقد قامت إيمرسون بتوفير عدة تسهيلات لها. على سبيل المثال، قامت الكلية بتوفير مقعد لها لتستريح عليه قدميها عندما تجلس على مكتبها في الفصول الدراسية الأربعة. كما تم خفض مقبض خزانة ملابسها في غرفة نومها حتى تتمكن من الوصول إليها بسهولة أكبر.

ميغان والدرون سوزان كريتر / فريق غلوب

وتقول والدرون إنها تشعر عمومًا بأنها بخير على الرغم من المشاكل التي تعاني منها في مفاصلها. وقد تعرضت لخلع في كتفها الأيمن أربع مرات أثناء قيامها بمهام عادية، مثل محاولة الوصول إلى مفتاح الإضاءة.

ولكن كل هذا لم يقلل من روح المغامرة لديها.

وقال والدها بيل والدرون في مقطع فيديو نُشر العام الماضي على صفحة مؤسسة بروجيريا على فيسبوك: "ميغان تتمتع بشخصية قوية للغاية. إنها مدفوعة. لا أعتقد أنها تولي اهتمامًا لحقيقة أنها تعاني من مرض بروجيريا".

وبالفعل، بعد تخرجها من المدرسة الثانوية في يونيو/حزيران، سافرت إلى أوروبا بمفردها لمدة شهر. وكان أول ما جذب انتباهها هو رؤية آن ماري، المغنية التي تعاونت مع إد شيران في بعض الأحيان، وهي تؤدي عروضها في لندن. ولكن والدرون قررت أنها تريد أيضاً تجربة فن عصر النهضة. وزارت ميلانو وفلورنسا وروما وباريس ودبلن، وأقامت في بيوت الشباب على طول الطريق.

قالت والدة والدرون إن والديها كانا متوترين، وكانت هي أيضًا متوترة، ولكن لفترة وجيزة فقط.

قالت ضاحكة: "كانت هناك لحظة ما بعد حوالي خمس دقائق عندما قال لي والداي وداعًا وكنت على وشك ركوب الطائرة حيث بدأت أشعر بالذعر، ولكن بعد ذلك قلت لنفسي، "حسنًا،" وبعد ذلك أصبحت بخير".

تعليقات:

• يا لها من شابة رائعة! أتمنى أن تتم الموافقة على الدواء. يحتاج العالم إلى المزيد من الأشخاص مثل ميغان.
• ميغان، لدي شعور بأنك ستفعلين المزيد من الأشياء المذهلة! يا لها من قصة رائعة.
• ميغان رائعة، ما أجمل هذا الموقف وأنا سعيدة لأن الدواء يعمل بشكل جيد. سنوات عديدة أخرى مشرقة تنتظر هذه الطالبة في كلية إيمرسون!
• اذهبي يا فتاة!
• إذهبي يا فتاة!
• ميغان، أنت امرأة شابة رائعة.
  أتمنى أن تقضي وقتًا ممتعًا في بوسطن أثناء دراستك في إيمرسون.
• يا لها من شابة رائعة! أتمنى لها سنوات عديدة أخرى من النجاح والسعادة. من المذهل ما حققه الدواء. تحية إلى ليزلي بيرنز ومؤسسة بروجيريا!
• واو ميغان. أنت رائعة وملهمة! أتمنى لك كل التوفيق واستمتعي بإيمرسون وبوسطن.
• شكرًا آخرًا لكتاب جلوب الذين يبذلون جهدًا لتغطية الإنسانية!
• قصة رائعة، شابة رائعة. واو!
• بارك الله فيك أيتها الشابة!
• أنت مدهش وملهم.
• لقد سررت بسماع مدى استمتاعها بالموسيقى الكلاسيكية وفن عصر النهضة. هناك الكثير مما يستحق الاحتفال به في الحياة إذا نظرنا حولنا فقط. إليكم رحلتها القادمة إلى إيطاليا!
• شكرًا لك، السيد سالتزمان، على مشاركتنا قصة السيدة والدرون الملهمة! يا لها من درس في عيش الحياة على أكمل وجه.
• أنا متأكد من أننا جميعًا نتمنى لها الكثير من الحب والمزيد من الحياة لتعيشها وتستمتع بها! وإذا أتيحت لي الفرصة لرؤيتها، فسأقول لها "أنت حقًا بطلتي!"
• هذه قصة يجب علينا جميعًا أن نقرأها ونحتفظ بها معنا في تلك الأوقات التي نشعر فيها بأننا نواجه صعوبة في الحياة.
• لقد كان رد فعلي مماثلاً تماماً. هذه الشابة نموذج للقوة والشجاعة والكرامة.
• وشاركوها مع أطفالنا وأحفادنا. ميغان أنتِ رائعة!
• استمري يا ميغان!
• أتذكر سام. كان شابًا رائعًا ترك فراغًا في مجتمعه ومدرسته بوفاته. كان والداه من الأشخاص الرائعين. إن خسارتهم الفادحة، والطريقة التي اختاروا الاستمرار في معالجتها، هي السبب الرئيسي وراء بقاء ميغان على قيد الحياة للدراسة في إيمرسون. آمل أن تتمكن من مشاهدة تكملة فيلم "نساء صغيرات" وحجز مقعد فارغ لسام.
• أنت مصدر إلهام كبير يا ميغان! نشكرك على جهودك وإنجازاتك المستقبلية! نأمل أن تستمر جلوب في تقديم تحديثات عن قصتك. أنا سعيد جدًا بمعرفة نجاح الدواء، وآمل أن نشهد المزيد من الاكتشافات الطبية في المستقبل.
• وبارك الله في المتخصصين الطبيين والبحثيين الذين يقودون فريق ميغان.
• لدى الله "مكانة خاصة" لميغان عندما تلتقيان ببعضهما البعض في الجنة.
• الله يحفظها ويباركها ويوفقها وأتمنى لها دوام الصحة والعافية وأتمنى أن تبقى معنا لفترة طويلة وأنا متأكد أنها ستفعل أشياء رائعة.
• لا تضيع مقعدًا فارغًا أبدًا، املأه بالحب.
• بطل.