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PRF's 2022 PRF Internationaler wissenschaftlicher Workshop - Rennen Progeria zur Heilung, war ein überwältigender Erfolg, zusammenzubringen 124 Anmeldungen aus 14 Ländern. Führende Ärzte, Forscher und Familien mit Progeria trafen sich in Boston, MA, um die neuesten Erkenntnisse der Progeria-Forschung auszutauschen und die Voraussetzungen für zukünftige Bemühungen zur Entdeckung neuer Behandlungen und der Heilung von Kindern und jungen Erwachsenen mit Progeria zu schaffen.

Wir starteten mit unserem Eröffnungsabend allererste Diskussionsrunde, die von einem Erwachsenen mit Progerie moderiert wird, 27-jähriger Sammy Basso, aus Tezze sul Brenta, Italien. Auf der Diskussionsrunde standen auch zwei weitere Personen, die mit Progeria leben, Meg und Carlos, die das Publikum fesselten, indem sie die neuen und aufregenden Aktivitäten, die sie kürzlich im vergangenen Jahr durchgeführt haben, mitteilten. Ziemlich aufregend schloss Meg das College vorzeitig ab, einen Monat nach dem Workshop! Eröffnungsabend auch eine enthalten a Live-Zoom mit Kindern auf der ganzen Welt, gefolgt von einer Überraschung musikalische Darbietung von Dr. Francis Collins, wissenschaftlicher Berater des Präsidenten der USA und dessen Labor die Entdeckung des Progeria-Gens leitete. Dr. Collins bescherte dem Publikum ein Ständchen mit mehreren populären Liedern mit modifizierten Texten über die Fortschritte von PRF auf dem Weg zur Heilung. Wie besonders!

Tiefgreifende Fortschritte und Zusammenarbeit wie diese können nur stattfinden, wenn eine zutiefst engagierte wissenschaftliche Gemeinschaft zusammenkommt, wie wir es bei 11 internationalen Treffen getan haben.

Die Liebe und Leidenschaft, diesen Kindern und jungen Erwachsenen zu helfen, wurde in jeder einzelnen Präsentation zum Ausdruck gebracht und hat bereits zu vielen kontinentübergreifenden Kooperationen geführt, um zusätzliche Behandlungen und Wege zu einer Heilung zu erforschen.

Wir freuen uns sehr, diese erste Nacht mit Ihnen zu teilen.

Tag zwei und drei des Workshops drehten sich um 28 mündliche wissenschaftliche Präsentationen und 26 Poster. Wir begannen den dritten Tag mit einer neuen Ergänzung des Workshops: der Sunrise Session, die Nachwuchsforscher mit hochrangigen Führungskräften auf diesem Gebiet in einer kleinen Gruppe zusammenbrachte und einen überzeugenden Dialog zwischen den verschiedenen Forschergruppen anregte.

Unsere Blitzrunde brachte einen weiteren Workshop-Favoriten zurück und bot den Poster-Präsentatoren eine Plattform, um ihren Kollegen einen dynamischen Teaser der Poster zu liefern, die sie später an diesem Abend präsentieren würden. Diese Präsentationen beleuchteten die neuesten Entwicklungen in der klinischen Forschung zu Progeria, einschließlich eines tiefen Einblicks in die Transformationsfortschritt von RNA-Therapeutika und Gen-Editierung in vorklinischen Studien, sowie a Herzsitzung, die Interventionsstrategien für kritische Aortenstenose hervorhob bei jungen Erwachsenen mit Progerie. Die Präsentationen und Poster zeigten detailliert die Fortschritte bei potenziellen Progeria-Behandlungen und inspirierten die zukünftige Zusammenarbeit zwischen Forschung und medizinischen Fachkreisen.

Darüber hinaus nutzten mehrere Teilnehmer die vom CME-Büro des Lifespan Rhode Island Hospital angebotenen CME-Credits (Continuing Medical Education).

Beispiele für einige der Workshop-Feedbacks sind wie folgt:

„Tolles Treffen. Ich fand den Mittwochabend fantastisch. Leslie hielt einen großartigen Vortrag. Es war großartig, dass ein Progerie-Patient das Gremium leitete. Panel ist immer ein Highlight. Danke, dass du Francis gebeten hast, zurückzukommen, um zu singen. Ich liebe das Teil auch! Das Treffen war so gut organisiert. Vielen Dank!"

„Ich freue mich jedes Mal auf dieses Treffen. Der [Workshop-Ort] Royal Sonesta ist ein außergewöhnlicher Ort für das Meeting; jeder Aspekt war perfekt geplant!“

„Jedes Mal kann ich eine Verbesserung sehen … mach einfach so weiter! Sehr beeindruckend war die „familiäre Atmosphäre“, die es allen ermöglichte, entspannter und bequemer zu lernen und Fragen zu stellen. Unterhaltsam und lehrreich, so eine große Hoffnungsspritze!“

„Exzellente Konferenz mit phänomenalen Referenten!“

„Wie immer ein hervorragender Workshop, den man sich nicht entgehen lassen darf!“

Sammy und Carlos unterhalten sich, bevor sie ihre Podiumspräsentation halten

Francis Collins, MD, PhD, der für das Publikum mehrere populäre Lieder aufführte

Forscher, Kliniker und Progeria-Familien aus der ganzen Welt kamen bei PRF's 11 zusammenth Internationaler wissenschaftlicher Workshop.

Das freiwillige medizinische Forschungskomitee traf sich vor der Konferenz, um neue und spannende Förderanträge zu prüfen.

Vielen Dank an unsere Sponsoren: