Seit der Vergabe unseres ersten Forschungsstipendiums im Jahr 1999 haben Wissenschaftler von Weltrang die Progeria-Forschung zu neuen Durchbrüchen und Behandlungen geführt, die Kindern mit Progerie helfen, ein längeres und gesünderes Leben zu führen.
PRF pflanzt die Saat der Forschung in den modernsten Wissenschaftsbereichen.
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Fragen und Antworten mit Giovanna Lattanzi, PhD, Molekulargenetikerin in Bologna, Italien.
Wir freuen uns, eine der engagierten Forscherinnen von PRF, Giovanna Lattanzi, PhD, Molekulargenetikerin in Bologna, Italien, vorstellen zu können. Wir haben Giovanna ein paar Fragen zu ihrer Forschung gestellt und was das für sie bedeutet. Folgendes sagte sie:
PRF: Was hat Sie dazu bewogen, sich für die Progeria-Forschung zu interessieren?
Giovanna: Mein Interesse an der Progeria-Forschung begann 2003, als die LMNA-Mutation mit HGPS in Verbindung gebracht wurde. Ich war bereits an der LMNA-Forschung beteiligt und untersuchte mehrere LMNA-bedingte Krankheiten, die zwischen 1999 und 2002 entdeckt wurden.
PRF: Wie läuft Ihre Arbeit in der Progeria-Forschung?
Giovanna: Die Arbeit in Progeria ist spannend, da jeder Aspekt der Progeria-Pathogenese mit grundlegenden Prozessen unseres Organismus verbunden ist. Seit wir mit der Arbeit an Progeria begonnen haben, haben wir viele neue biologische Mechanismen verstanden, die das mutierte Protein Lamin A mit der Zellentwicklung, dem Fettgewebestoffwechsel und dem Altern in Verbindung bringen.
PRF: Worauf freust du dich bei deinem Forschungsfortschritt am meisten?
Giovanna: Wir sind jetzt immer begeisterter, da wir kürzlich herausgefunden haben, dass Störungen der Stressreaktion, die auch zu Entzündungsreaktionen führen, der HGPS zugrunde liegen und vor allem durch eine Behandlung mit biologischen Therapeutika entgegengewirkt werden kann.
PRF: Was möchten Sie der Progeria-Gemeinschaft darüber vermitteln, wohin Ihre Forschung geht?
Giovanna: Unsere Forschung befasst sich mit einem grundlegenden Aspekt von Krankheiten, der veränderten Reaktion von Zellen und Geweben auf Stress, und wir glauben, dass die Suche nach einem Modulator der Stressreaktion eine wirksame Behandlung darstellen kann. Darüber hinaus sind wir davon überzeugt, dass zur Heilung wie bei vielen anderen Krankheiten eine Kombination von Medikamenten notwendig sein wird. Die richtige Kombination zu finden, erfordert große Anstrengungen von Forschern: Wir und Kollegen weltweit arbeiten hart! Ich möchte PRF für ihre großartige Arbeit mit HGPS-Kindern und -Familien, für den Enthusiasmus, den sie mit den Forschern teilen, und für ihre Unterstützung unserer Forschung danken.
Fragen und Antworten mit Dr. Catherine Gordon, Endokrinologin und Spezialistin für Knochengesundheit am Boston Children's Hospital.
Treffen Sie Dr. Catherine Gordon, Endokrinologin und Spezialistin für Knochengesundheit am Boston Children's Hospital (BCH), die seit fast zwei Jahrzehnten ein fester Bestandteil des Teams für klinische Studien zu Progeria am BCH ist. Wir haben ihr ein paar Fragen zu ihren Erfahrungen in der Arbeit mit den Kindern während ihrer klinischen Studienbesuche gestellt und wünschen Ihnen viel Spaß beim Lesen ihrer Antworten:
PRF: Was hat Sie dazu bewogen, sich für diesen Beruf zu interessieren?
Dr.G.: Vor etwa 20 Jahren hatte ich das Glück, Dr. Leslie Gordon kennen zu lernen. Ich wurde von ihrem Enthusiasmus und ihrem Wunsch inspiriert, ein Heilmittel für Kinder mit Progerie zu finden. Leslie hat eine Art, jedem Teammitglied das Gefühl zu geben, dass es wertgeschätzt wird, und hat uns alle für unsere wichtige Arbeit begeistert, die dazu beiträgt, das Leben dieser schönen Kinder zu verbessern.
PRF: Worauf freust du dich bei diesen Studien am meisten?
Dr.G.: Es war erstaunlich zu sehen, wie das multidisziplinäre Team zusammengestellt wurde, wobei sich jeder von uns auf einen anderen Aspekt der Gesundheit konzentriert und die komplementären Gesundheitsergebnisse bei betroffenen Kindern untersucht. Es war besonders lohnend, Teil der ersten anerkannten Behandlung zu sein (jetzt von der FDA empfohlen), um das Leben von Kindern mit Progerie zu verlängern.
PRF: Gibt es etwas, das Sie der Progeria-Gemeinschaft über die klinischen Studien mitteilen möchten?
Dr.G.: Während wir alle im BCH-Team der Wissenschaft verpflichtet sind, die Progeria zugrunde liegt, tun wir ALLES für die Kinder! Es gibt nichts Schöneres, als in der klinischen Forschung zu sein, wo wir die Fähigkeit haben, wissenschaftliche Prinzipien und Konzepte zu verweben und auch diese wunderbaren Kinder und ihre Familien zu treffen. Es braucht ein Dorf, um eine klinische Studie durchzuführen, und jedes einzelne Teammitglied und seine einzigartige Rolle im Team sind wichtig.
PRF: Möchten Sie noch etwas hinzufügen?
Dr.G.: Ich schätze die Unterstützung von PRF, uns anzufeuern und die lebenswichtigen Mittel bereitzustellen, die unsere nun langfristige Arbeit ermöglichen.