Lesen Sie unseren Newsletter, um mehr über die FDA-Zulassung für die allererste Behandlung von Progeria zu erfahren, erfahren Sie, wie die von uns finanzierte Forschung bemerkenswerte Fortschritte auf dem Weg zur Heilung durch Gen- und RNA-Therapien gemacht hat, und erhalten Sie einen Überblick über all die aufregenden Meilensteine, die wir feiern im Augenblick. Hier ein kleiner Vorgeschmack aus unseren beiden Hauptgeschichten:
Erste Behandlung von Progerie erhält FDA-Zulassung
Am 20. November 2020 hat PRF in Partnerschaft mit Eiger Biopharmaceuticals einen wichtigen Teil unserer Mission erreicht: Lonafarnib, die erste Behandlung von Progeria, erhielt die Zulassung der US-amerikanischen Food & Drug Administration (FDA). Progeria schließt sich jetzt weniger als 5 % der 7,000 bekannten seltenen Krankheiten mit einer von der FDA zugelassenen Behandlung an.
Durchbrüche in den zukunftsweisenden Gebieten der Gen- und RNA-Therapien
In letzter Zeit gab es enorme Fortschritte bei zwei Therapieformen, die eines Tages zur Heilung von Progerie führen könnten. Eine Studie zur genetischen Bearbeitung in einem Mausmodell von Progeria korrigierte die Mutation, die Progeria in vielen Zellen verursacht, verbesserte die wichtigsten Krankheitssymptome und verlängerte die Lebensdauer der Mäuse dramatisch. Zwei weitere Studien zum Einsatz von RNA-Therapeutika zeigten eine signifikante Reduktion der toxischen Progerin-produzierenden RNA und eine erhebliche Verlängerung des Überlebens bei den Mäusen.