{"id":1868,"date":"2017-05-09T19:35:04","date_gmt":"2017-05-09T19:35:04","guid":{"rendered":"https:\/\/www.progeriaresearch.org\/?page_id=1868"},"modified":"2023-09-22T10:33:55","modified_gmt":"2023-09-22T14:33:55","slug":"workshop-2016","status":"publish","type":"page","link":"https:\/\/www.progeriaresearch.org\/de\/workshop-2016\/","title":{"rendered":"Werkstatt 2016"},"content":{"rendered":"

2. bis 4. Mai 2016; Cambridge, MA<\/strong><\/p>\n

173 Forscher, Kliniker und Experten<\/b> auf dem Gebiet der Progerie versammelten sich im Royal Sonesta Hotel & Conference Center in Cambridge, MA, zum 8.th<\/sup>\u00a0Internationaler wissenschaftlicher Workshop: \u00dcber den Tisch, rund um den Globus.\u00a0 25<\/b> Lautsprecher und 46<\/b> Posterpr\u00e4sentationen von 14<\/b> L\u00e4nder pr\u00e4sentierten wichtige wissenschaftliche Erkenntnisse, pr\u00e4sentierten den Fortschritt bei der Umsetzung von Laborforschung in potenzielle therapeutische Behandlungen und inspirierten zuk\u00fcnftige Kooperationen zwischen der Forschungs- und der medizinischen Gemeinschaft. Die Breite und der Umfang der Arbeit erweitert sich jedes Jahr, da Forscher und Kliniker auf die gemeinsamen Ziele hinarbeiten, ein Heilmittel f\u00fcr Progerie zu finden und das Geheimnis des Alterns und der Alterskrankheiten zu entschl\u00fcsseln.<\/p>\n

\"\"

8. Internationaler wissenschaftlicher Workshop der Progeria Research Foundation: Teilnehmer aus aller Welt \u2013 \u00fcber den Tisch.<\/p><\/div>\n

Die Tagesordnung der Sitzung im \u00dcberblick<\/b>:<\/p>\n

    \n
  • Kinder und Eltern mit Progerie: Kleinkinder und Teenager<\/li>\n
  • Ergebnisse klinischer Studien und Biomarker-Entdeckungen<\/li>\n
  • Neue pharmakologische Interventionen<\/li>\n
  • Molekulare und zellul\u00e4re Mechanismen bei HGPS und Alterung<\/li>\n
  • Pr\u00e4sentation von Francis S. Collins, NIH-Direktor<\/li>\n
  • Neue Therapeutika<\/li>\n
  • Die n\u00e4chste Phase: Strategien f\u00fcr die Zukunft \u2013 Wissenschaft und Medizin kommen zusammen<\/li>\n<\/ul>\n

    PRF ehrt Dr. Frank Rothman:<\/b><\/p>\n

    <\/p>\n

    Frank Rothman, PhD<\/b>, Professor und emeritierter Provost der Brown University und eines der Gr\u00fcndungsmitglieder des Medical Research Committee der Progeria Research Foundation, wurde f\u00fcr seine zahlreichen Beitr\u00e4ge zur PRF geehrt. Dr. Rothman erhielt 1955 seinen Ph.D. in organischer Chemie von der Harvard University und wechselte dann in das noch junge Forschungsgebiet der Molekulargenetik. Er trat 1961 der Fakult\u00e4t der Brown University bei und unterrichtete Kurse in Biochemie, Genetik, Molekularbiologie und Alternsforschung, wof\u00fcr er mehrere Lehrpreise gewann. Dr. Rothmans Forschung zur Regulierung der Genexpression in Bakterien und zellul\u00e4ren Schleimpilzen wurde durch neun aufeinanderfolgende Stipendien der NSF gef\u00f6rdert. Er war Vorsitzender des Undergraduate Curriculum Committee der Brown University und Gr\u00fcndungsdirektor des Graduate Program in Molecular and Cell Biology. Von 1984 bis 1990 leitete er als Dekan der Biologie die Reform der Einf\u00fchrungskurse in die Biologie und war Programmdirektor von Browns Stipendium f\u00fcr Undergraduate Biology vom HHMI. Von 1990 bis 1995 war er Provost der Brown University, eine Funktion, in der er in alle institutionellen Fragen der naturwissenschaftlichen, mathematischen und technischen Ausbildung involviert war. Seit seiner Emeritierung an der Brown University im Jahr 1997 ist er bei der Progeria Research Foundation aktiv und ma\u00dfgeblich an der Organisation vieler wissenschaftlicher Workshops und Fachtagungen der PRF beteiligt. So hat er die Grenzen der Progerieforschung erfolgreich erweitert und das Feld dorthin gebracht, wo es heute steht.\u00a0 Leslie Gordon, MD, PhD<\/b> dankte Dr. Rothman f\u00fcr seine 18-j\u00e4hrige T\u00e4tigkeit f\u00fcr die Progeria Research Foundation.<\/p>\n

    PRF 8th<\/sup> Zusammenfassung des internationalen Workshops:<\/b><\/p>\n

    \"\"

    Bill, Tina, Ian und Meghan Waldron; Laura und Zoey Penny; Heather Ryan und Carly Kudzia<\/p><\/div>\n

    Der Workshop begann mit einem Familienpanel mit dem Titel \u201eKinder und Eltern, die mit Progerie leben: Kleinkinder und Teenager\u201c, moderiert von Leslie Gordon, MD, PhD (Progeria Research Foundation). Die Forscher hatten die einmalige Gelegenheit, einige der Menschen kennenzulernen, denen ihre Arbeit helfen k\u00f6nnte: Meghan Waldron, ihren Bruder Ian und ihre Eltern Tina und Bill; Carly Kudzia zusammen mit ihren Eltern Heather und Ryan; und Zoey Penny mit ihrer Mutter Laura. Meghan sprach \u00fcber ihre Erfahrungen mit Progerie und las ein Gedicht vor, das sie k\u00fcrzlich in der Zeitschrift Stone Soup ver\u00f6ffentlicht hatte. Carly und Zoey beantworteten Fragen aus dem Publikum und f\u00fchrten die gesamte Gruppe in ein lebhaftes \u201eSimon sagt\u201c-Spiel. Die Eltern des Familienpanels beantworteten Fragen aus dem Publikum und dankten der Forschungs- und Medizingemeinschaft f\u00fcr ihre Arbeit bei der Suche nach einem Heilmittel.<\/p>\n

    Leslie Gordon, MD, PhD (Progeria Research Foundation, Boston Children's Hospital, Alpert Medical School an der BrownUniversity, USA) stellte den Plenarsprecher, Vicente Andr\u00e9s, PhD (Centro Nacional de Investigaciones Cardiovasculares (CNIC), Spanien) vor, der eloquent \u00fcber die bahnbrechenden pr\u00e4klinischen Forschungsergebnisse sprach, die zu klinischen Studien mit Kindern gef\u00fchrt haben. Er erw\u00e4hnte die bescheidenen klinischen Vorteile, die bisher f\u00fcr Kinder mit Progerie erzielt wurden, und betonte, wie wichtig es f\u00fcr Forscher sei, die Grundlagen- und medizinische Forschung fortzusetzen, die erforderlich sei, um wirksamere Therapien zur Behandlung und Heilung von Progerie zu finden.<\/p>\n

    Tag 2 begann mit einer Sitzung mit dem Titel: Klinische Ergebnisse und Biomarker-Entdeckung bei HGPS. Leslie Gordon, PhD, MD, er\u00f6ffnete die Sitzung mit einem \u00dcberblick \u00fcber die nat\u00fcrliche Krankheitsgeschichte bei HGPS und die vielversprechenden Ergebnisse der klinischen Studien des Boston Children's Hospital. Ashwin Prakash, MD (Boston Children's Hospital, USA) und Brian Snyder, MD (Harvard Medical School, Boston Children's Hospital, USA) pr\u00e4sentierten ihre Erkenntnisse zu kardiologischen und muskuloskelettalen Manifestationen aus ihrer Arbeit mit den klinischen Studien. Monica Kleinman, MD (Boston Children's Hospital, USA) pr\u00e4sentierte die Ergebnisse der Dreifachtherapie-Studie. Zhongjun Zhou, PhD (University of Hong Kong, Hong Kong) pr\u00e4sentierte seine klinische Pilotstudie mit Resveratrol als potenziellem neuen Therapeutikum f\u00fcr HGPS \u2013 seine Ergebnisse stehen noch aus. Die Sitzung wurde mit Marsha Moses, PhD (Harvard University, Boston Children's Hospital, USA), fortgesetzt, deren spannende Arbeit mit Biomarkern \u2013 einer Methode zum Testen, ob Behandlungen mit nicht-invasiven Methoden wirken \u2013 fortgesetzt wurde. Jes\u00fas V\u00e1zquez, PhD (CNIC, Spanien) schloss den Vormittag mit der Pr\u00e4sentation der Entwicklung einer neuen Technik zur Quantifizierung der Lamin-A- und Progerin-Akkumulation im Blut.<\/p>\n

    Die Nachmittagssitzung wurde mit pharmakologischen Interventionen bei HGPS und Alterungsmodellen fortgesetzt. Brian Kennedy, PhD (Buck Institute, USA), pr\u00e4sentierte Ergebnisse aus Studien an M\u00e4usen, bei denen Resveratrol und Rapamycin getestet wurden, und Fernando Osorio, PhD (Universidad de Oviedo, Spanien), untersuchte die NF-kB-Signalisierung bei M\u00e4usen und kam zu dem Schluss, dass DOT1L ein potenzielles neues Ziel f\u00fcr die HGPS-Behandlung ist. Dudley Lamming, PhD (University of Wisconsin-Madison, USA), pr\u00e4sentierte Ergebnisse, die darauf hinweisen, dass eine proteinarme Ern\u00e4hrung mTORC1, eine Proteinkinase, die durch eine Rapamycin-Behandlung angegriffen wird, ohne dieselben negativen Nebenwirkungen deutlich reduzieren kann. Claudia Cavadas, PhD (University of Coimbra, Portugal), zeigte ihre vielversprechenden Ergebnisse von NPY zur Rettung mehrerer Kennzeichen der Zellalterung in HGPS-Zellen, und Delphine Larrieu, PhD (University of Cambridge, Vereinigtes K\u00f6nigreich), pr\u00e4sentierte spannende Ergebnisse, die darauf hinweisen, dass die Hemmung von Remodelin und NAT10 bei HGPS-M\u00e4usen eine deutliche Verbesserung zeigt.<\/p>\n

    Abgerundet wurden die Abende des ersten und zweiten Tages durch Posterpr\u00e4sentationen, deren Themen von neuen potenziellen therapeutischen Zielen f\u00fcr die Behandlung wie Gherlin und JH4 \u00fcber potenzielle Biomarker und Technologien f\u00fcr nichtinvasive Ma\u00dfnahmen zur Feststellung der Wirksamkeit der Behandlung bis hin zu neuen Entdeckungen bei Patienten mit atypischer Progerie und aktuellen Erkenntnissen aus klinischen Studien reichten.<\/p>\n

    Titel<\/h1>\n
      \n
    • PRF in Zahlen und die Programme der Progeria Research Foundation<\/li>\n
    • Somatischer Mosaizismus mit zwei Populationen von Progerin-produzierenden<\/li>\n
    • MutationsMultiplex-Screening von Plasma-Biomarkern beim Hutchinson-Gilford-Progerie-Syndrom<\/li>\n
    • Ghrelin verbessert die Progerin-Clearance und rettet den seneszenten Ph\u00e4notyp der menschlichen Hutchinson-Gilford-Progerie-Syndromzelle<\/li>\n
    • Die Zell- und Gewebebank und das Diagnoseprogramm der Progeria Research Foundation<\/li>\n
    • Subgingivales mikrobielles Profil von Personen mit Hutchinson-Gilford-Progerie-Syndrom: Vergleich mit der parodontalen Gesundheit und Parodontitis unter Verwendung eines Microarrays zur Identifizierung menschlicher oraler Mikroben<\/li>\n
    • Die \u201eBuchstabensuppe\u201c der Magnetresonanztomographie des Gehirns bei Progerie<\/li>\n
    • Endothel-Ph\u00e4notyp beim Hutchinson-Gilford-Progerie-Syndrom<\/li>\n
    • St\u00f6rungen der Zentrosomenorientierung und der Kernbewegung in wandernden Fibroblasten sind charakteristisch f\u00fcr vorzeitiges und normales Altern<\/li>\n
    • Progerin und Lamin-A sind in aus iPSC gewonnenen mesenchymalen Stammzellen gleicherma\u00dfen phosphoryliert: Quantifizierung durch Feinexzisions- und Ausrichtungs-Massenspektrometrie (FEA-MS)<\/li>\n
    • Untersuchung der Rolle des kanonischen Wnt-\u03b2-Catenin-Signalwegs w\u00e4hrend der osteogenen Differenzierung und Knochenqualit\u00e4t beim Hutchinson-Gilford-Progerie-Syndrom<\/li>\n
    • Eine neuartige Form der Lamin-Klimaanlage<\/li>\n
    • Everolimus verbessert den Ph\u00e4notyp von Laminopathiezellen<\/li>\n
    • Schema und \u00dcbersicht klinischer Studien zu Progerie<\/li>\n
    • Die \u039435- und \u039450-Deletionen st\u00f6ren O-GlcNAc-modifizierte \u201eSweet Spots\u201c, die nur im Lamin-A-Schwanz vorkommen: Auswirkungen auf die metabolische (Des-)Regulierung von Lamin A<\/li>\n
    • Identifizierung urs\u00e4chlicher Mutationen bei atypischer Progerie durch Exomsequenzierung<\/li>\n
    • Entwicklung eines ultrasensitiven Immunassays zur Quantifizierung von Progerin in Matrix<\/li>\n
    • Atherosklerose bei Progerie: Erkenntnisse aus neuen Mausmodellen mit ubiquit\u00e4rer und VSMC-spezifischer Progerinexpression<\/li>\n
    • Aufkl\u00e4rung der proteolytischen Aktivit\u00e4t von menschlichem ZMPSTE24 und Krankheitsmutationen<\/li>\n
    • Pr\u00e4klinische Analyse von JH4-abgeleiteten Chemikalien zur Behandlung des Hutchinson-Gilford-Progerie-Syndroms<\/li>\n
    • Vitamin D reduziert die Progerin-Expression und verbessert zellul\u00e4re Defekte des HGPS<\/li>\n
    • Unterdr\u00fcckung des antioxidativen NRF2-Signalwegs bei vorzeitiger Alterung<\/li>\n
    • Sphingolipid-Metaboliten und der HGPS-Ph\u00e4notyp<\/li>\n
    • Therapeutische Effekte menschlicher Telomerase-mRNA auf Fibroblasten von Patienten mit Hutchinson-Gilford-Progerie-Syndrom<\/li>\n
    • Atypisches Hutchinson-Gilford-Progerie-Syndrom<\/li>\n
    • Ophthalmische Manifestationen von Progerie<\/li>\n
    • Menarche bei Progerie<\/li>\n
    • Vorzeitige Seneszenz in Zellen mit Hutchinson-Gilford-Progerie-Syndrom ist das Ergebnis einer Aktivierung von p53 als Reaktion auf Replikationsstress<\/li>\n
    • Induktion von microRNA-29 f\u00fchrt zu einem progeroiden Ph\u00e4notyp bei M\u00e4usen<\/li>\n
    • Grob- und Feinmotorik-Befunde in einer kleinen Kohorte von Kindern mit klassischem Hutchinson-Gilford-Progerie-Syndrom<\/li>\n
    • Mikrostrukturierte Substrate beschleunigen die Alterung pathologischer glatter Muskelzellen<\/li>\n
    • Niedrige Progerinwerte f\u00fchren mit der Zeit zum Abbau des Fettgewebes<\/li>\n
    • Atypisches Progeroid-Syndrom aufgrund einer Mutation in der Coiled-Coil-Dom\u00e4ne von Lamin A<\/li>\n
    • Zusammenhang zwischen ausgew\u00e4hlten Beeintr\u00e4chtigungen des Bewegungsumfangs (ROM) der unteren Extremit\u00e4ten (LE) und k\u00f6rperlicher Leistungsf\u00e4higkeit sowie Alter beim Hutchinson-Gilford-Progerie-Syndrom<\/li>\n
    • Funktionelles und topologisches Zusammenspiel des Telomerproteins AKTIP mit Laminen<\/li>\n
    • Update zum Einfluss von Farnesylierungsinhibitoren auf das \u00dcberleben beim Hutchinson-Gilford-Progerie-Syndrom<\/li>\n
    • Das Kernh\u00fcllprotein Luma ist f\u00fcr eine normale Herzfunktion entbehrlich<\/li>\n
    • \u0394133p53-Isoform als neues therapeutisches Ziel f\u00fcr das Hutchinson-Gilford-Progerie-Syndrom<\/li>\n
    • Mutation, die die ZMPSTE24-Spaltstelle in Prelamin A aufhebt, verursacht eine progeroide St\u00f6rung<\/li>\n
    • Niedriger NO-Gehalt: Gemeinsamer Weg bei normaler Alterung und Progerie? Ammoniakoxidierende Bakterien im Mikrobiom der menschlichen Haut als entz\u00fcndungshemmendes Mittel<\/li>\n
    • Progerie und Dermatologie: Eine vergessene Geschichte?<\/li>\n
    • Transkriptanalyse von fr\u00fchen postnatalen Keratinozyten, Osteoblasten und Osteozyten von transgenen M\u00e4usen mit Hutchinson-Gilford-Progerie-Syndrom<\/li>\n
    • Vergleich der skelettalen Wirksamkeit der Behandlung an einem G608G-Progerie-Mausmodell<\/li>\n
    • Dentale und kraniofaziale Manifestationen des Hutchinson-Gilford-Progerie-Syndroms: Eine L\u00e4ngsschnittstudie<\/li>\n
    • Kontrastverst\u00e4rkte Mikro-CT (CEuCT) zur \u00dcberwachung der strukturellen Eigenschaften und der biochemischen Zusammensetzung des Knorpels in einem G608G-Progerie-Mausmodell<\/li>\n
    • Arzneimittelscreening zum Hutchinson-Gilford-Progerie-Syndrom unter Verwendung induzierter pluripotenter Stammzellen<\/li>\n<\/ul>\n

      Am dritten Tag ging es tiefer in die Zellbiologie und -physiologie. Die Morgensitzung mit dem Titel \u201eMolekulare und zellul\u00e4re Mechanismen bei HGPS und Alterung\u201c wurde von Dr. Maria Eriksson (Karolinska Institutet, Schweden) moderiert. Dr. Robert Goldman (Northwestern University, USA) begann den Tag mit der Untersuchung der Kernlamina-Isoformen in der Kernlamina und der Entwicklung einer 3D-Mikroskopietechnik mit Superaufl\u00f6sung.<\/p>\n

      \"\"

      Dr. Frank Rothman, der Organisator des Workshops, stellt eine Frage.<\/p><\/div>\n

      Katherine Wilson, PhD (Johns Hopkins School of Medicine, USA) pr\u00e4sentierte ihre Arbeit \u00fcber das Enzym OGT, das Zielproteinen ein Zuckermolek\u00fcl hinzuf\u00fcgt und f\u00fcr alle Zellen essentiell ist. Giovanna Lattanzi, PhD (CNR Institute for Molecular Genetics, Italien) pr\u00e4sentierte ihre Erkenntnisse, dass Retins\u00e4ure und Rapamycin das Verh\u00e4ltnis von Lamin A zu Prelamin A erh\u00f6hen und so den DNA-Reparaturapparat in der Zelle retten. Gerardo Ferbeyre, MD, PhD (Universit\u00e9 de Montr\u00e9al, Kanada) untersuchte die Interphase-Serin-22-Phosphorylierung von endogenem mutiertem Lamin A in HGPS-Zellen, w\u00e4hrend Colin Stewart, D Phil (Institute of Medical Biology, Singapur) sich auf SUN1 konzentrierte, ein Protein, das HGPS-Zellen beeinflusst. Maria Eriksson, PhD, schloss die Sitzung mit ihrer Arbeit \u00fcber die m\u00f6glichen positiven Auswirkungen von Resveratrol auf den Knochenumbau bei HGPS-M\u00e4usen ab. Die Nachmittagssitzung des dritten Tages mit dem Titel \u201eNeue Therapeutika\u201c begann mit Tom Misteli, PhD (NIH\/National Cancer Institute, USA), der einen \u00dcberblick \u00fcber die Suche nach potenziellen Medikamenten f\u00fcr eine m\u00f6gliche Behandlung gab. Francis Collins, MD, PhD, berichtete \u00fcber vielversprechende Ergebnisse aus Mausstudien mit dem Medikament Everolimus. Joseph Rabinowitz, PhD (Temple University, USA), pr\u00e4sentierte die ersten Schritte in der Forschung zur Gentherapie. John Cooke, MD, PhD (Houston Methodist Research Institute, USA) beendete die Sitzung mit einer dynamischen Pr\u00e4sentation der Telomerase-RNA-Therapie als neuartige potenzielle Therapie.<\/p>\n

      Judy Campisi, PhD (Buck Institute, USA), Mark Kieran, MD, PhD (Dana Farber Cancer Institute, USA) und Francis Collins, MD, PhD moderierten die Zusammenfassung der Tagung und der wichtigsten Ergebnisse und leiteten eine lebhafte Diskussion \u00fcber die Zukunft der Progerieforschung. Als w\u00fcrdigen Abschluss der Konferenz trug Francis Collins, MD, PhD das von ihm geschriebene Lied vor: Traue dich zu tr\u00e4umen<\/i>, inspired by a conversation he had with Sam Berns at TEDMED 2012.[vc_column width=”1\/6″][vc_custom_heading text=”Attendees” font_container=”tag:h1|text_align:right” use_theme_fonts=”yes”]<\/p>\n\n\n\n\n\n\n\n\n\n
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      <\/td>\n<\/tr>\n<\/tbody>\n<\/table>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

      2.-4. Mai 2016; Cambridge, MA 173 Forscher, Kliniker und Experten auf dem Gebiet der Progerie trafen sich im Royal Sonesta Hotel & Conference Center in Cambridge, MA zum 8. Internationalen Wissenschaftsworkshop der Progeria Research Foundation: Across the Table, Around the Globe. 25 Sprecher und 46 Posterpr\u00e4sentationen aus 14 L\u00e4ndern stellten wichtige wissenschaftliche Erkenntnisse vor, pr\u00e4sentiert [\u2026]<\/p>","protected":false},"author":1,"featured_media":0,"parent":0,"menu_order":0,"comment_status":"closed","ping_status":"closed","template":"","meta":{"_et_pb_use_builder":"","_et_pb_old_content":"","_et_gb_content_width":"","footnotes":"","_links_to":"","_links_to_target":""},"class_list":["post-1868","page","type-page","status-publish","hentry"],"yoast_head":"\nworkshop 2016 | The Progeria Research Foundation<\/title>\n<meta name=\"robots\" content=\"index, follow, max-snippet:-1, max-image-preview:large, max-video-preview:-1\" \/>\n<link rel=\"canonical\" href=\"https:\/\/www.progeriaresearch.org\/de\/workshop-2016\/\" \/>\n<meta property=\"og:locale\" content=\"de_DE\" \/>\n<meta property=\"og:type\" content=\"article\" \/>\n<meta property=\"og:title\" content=\"workshop 2016 | The Progeria Research Foundation\" \/>\n<meta property=\"og:description\" content=\"May 2-4, 2016; 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