{"id":1900,"date":"2017-05-09T20:19:15","date_gmt":"2017-05-09T20:19:15","guid":{"rendered":"https:\/\/www.progeriaresearch.org\/?page_id=1900"},"modified":"2023-09-21T12:39:02","modified_gmt":"2023-09-21T16:39:02","slug":"2004-bone-marrow-transplant-scientific-meeting","status":"publish","type":"page","link":"https:\/\/www.progeriaresearch.org\/de\/2004-bone-marrow-transplant-scientific-meeting\/","title":{"rendered":"Wissenschaftliches Treffen zur Knochenmarktransplantation 2004"},"content":{"rendered":"

Wissenschaftliches Treffen zur Knochenmarkstransplantation:<\/strong><\/p>\n

Fortschritte durch die Erforschung potenzieller Behandlungen<\/strong><\/p>\n

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25.-26. April 2004 an den National Institutes of Health in Bethesda, Maryland<\/strong><\/p>\n<\/div>\n

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Die Progeria Research Foundation hat in Zusammenarbeit mit dem National Human Genome Research Institute und dem National Heart, Lung and Blood Institute ein spannendes Treffen gesponsert: \u201eErforschung des Potenzials einer Stammzelltransplantation beim Hutchinson-Gilford-Progerie-Syndrom\u201c. Dieses Treffen brachte \u00c4rzte und Wissenschaftler mit Fachwissen in Bereichen zusammen, die f\u00fcr eine umfassende Bewertung des Potenzials von Stammzell- und Knochenmarktransplantationsstrategien zur Behandlung von Kindern mit Progerie von wesentlicher Bedeutung sind. Dieser dritte von der PRF mitgesponserte Workshop brachte 22 wissenschaftliche Experten in verschiedenen Bereichen zusammen, die f\u00fcr die Erforschung dieser innovativen Forschungsrichtung von wesentlicher Bedeutung sind, und behandelte dieses anspruchsvolle Thema erfolgreich. Hier einige Hintergrundinformationen zu diesem Thema und den Ergebnissen des Treffens:<\/p>\n<\/div>\n

Was sind Knochenmark und Stammzellen?<\/strong><\/p>\n

Im Inneren unserer Knochen befindet sich Mark, das spezielle Zellen enth\u00e4lt, die als Stammzellen bezeichnet werden. Stammzellen k\u00f6nnen sich teilen, um weitere Stammzellen zu bilden, oder sie k\u00f6nnen zu Zelltypen heranreifen, die in allen Organen unseres K\u00f6rpers vorkommen, wie zum Beispiel den Zellen, aus denen unsere Blutgef\u00e4\u00dfe bestehen.<\/p>\n

Was ist eine Knochenmarktransplantation?<\/strong><\/p>\n

Bei einer Knochenmarktransplantation (BMT) werden die eigenen Knochenmarkzellen eines Kindes durch neue Knochenmarkstammzellen (ein Transplantat) eines gesunden Spenders ersetzt. Der ideale Spender ist ein eineiiger Zwilling, aber Progerie-Kinder k\u00f6nnen m\u00f6glicherweise auch Transplantate von einem Verwandten erhalten, dessen Zellen eng mit ihren eigenen \u00fcbereinstimmen, oder sogar von einer nicht verwandten Person.<\/p>\n

Zur Krebsbehandlung setzen \u00c4rzte vor einer Knochenmarktransplantation Strahlen- und Chemotherapie ein. W\u00e4re das Teil der Behandlung von Progerie?<\/strong><\/p>\n

Bei Krebs ist diese Art der \u201eVorbehandlung\u201c erforderlich, um so viele Krebszellen wie m\u00f6glich abzut\u00f6ten. Wir m\u00fcssen die Progeriezellen nicht entfernen, daher w\u00fcrden wir nicht erwarten, dieselbe Art der Vorbehandlung f\u00fcr die Knochenmarktransplantation bei Progerie anzuwenden. Es g\u00e4be jedoch eine mildere Form der Vorbehandlung, um dem Kind mit Progerie zu helfen, Zellen vom Spender zu erhalten, ohne gegen sie zu reagieren. Daher ist diese Art der Behandlung mit einem gewissen Risiko verbunden. Deshalb ist es sehr wichtig, so viel Forschung wie m\u00f6glich zu betreiben, bevor man m\u00f6glicherweise mit der Behandlung von Progeriekindern beginnt.<\/p>\n

Machen wir mit der Knochenmarktransplantation bei Kindern mit Progerie weiter oder arbeiten wir zun\u00e4chst an Tiermodellen? Hier ist die Empfehlung der Experten bei unserem Treffen:<\/strong><\/p>\n

Der erste Schritt f\u00fcr eine sichere und wirksame Behandlung besteht darin, eine Knochenmarktransplantation an Tieren wie M\u00e4usen durchzuf\u00fchren, die so geschaffen wurden, dass sie den Krankheitsverlauf bei Progerie so genau wie m\u00f6glich nachahmen. Viele Labore in der wissenschaftlichen Gemeinschaft arbeiten hart daran, diese Tiermodelle zu schaffen (einige davon werden von PRF finanziert). Die Experten, die an diesem Treffen teilnahmen, waren sich alle einig, dass PRF so schnell wie m\u00f6glich handeln muss, um die Knochenmarktransplantation als Behandlungsmethode an Progerie-M\u00e4usen zu testen. Dies wird dazu beitragen, zwei wichtige Fragen zu beantworten: 1) Ist dieses Verfahren sicher? und 2) Werden die Knochenmark-\/Stammzellen in die Organe gelangen, in denen sie am dringendsten ben\u00f6tigt werden \u2013 Blutgef\u00e4\u00dfe, Herz, Fettspeicher usw. \u2013, um ungesunde Zellen zu ersetzen? In den kommenden Monaten wird PRF die Forschung vorantreiben, die wesentlich ist, um zu verstehen, ob eine Knochenmarktransplantation das Leben von Kindern mit Progerie verbessern wird. Dieser Workshop bot einen gro\u00dfartigen Ausgangspunkt.<\/p>\n

Workshop-Agenda und Referenten<\/strong><\/p>\n

Sitzung Eins: Klinische und genetische Aspekte von HGPS<\/em><\/strong><\/p>\n

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Vorsitzender: Leslie B. Gordon, MD, PhD<\/p>\n<\/div>\n

Klinischer \u00dcberblick \u00fcber HGPS und Strategien zur L\u00e4ngsschnittbeurteilung: Woher wissen wir, ob die Behandlungen den Krankheitsverlauf verbessern?<\/em><\/p>\n

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Leslie Gordon, MD, PhD
\n\u00c4rztlicher Direktor, The Progeria Research Foundation;
\nAssistenzprofessor, Tufts University School of Medicine, Boston, MA;
\nAssistenzprofessor f\u00fcr P\u00e4diatrie, University School of Medicine, Brown University, Providence, RI<\/p>\n<\/div>\n

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Elizabeth Nabel, MD
\nWissenschaftlicher Leiter der klinischen Forschung und Leiter der
\nAbteilung f\u00fcr Biologie, National Heart, Lung and Blood Institute (NHLBI), Bethesda, MD<\/p>\n<\/div>\n

Der HGPS-Gendefekt und seine Bedeutung: M\u00f6glicher Krankheitsmechanismus und Alterungsmerkmale<\/em><\/p>\n

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Francis Collins, MD, PhD
\nDirektor des Nationalen Instituts f\u00fcr Humangenomforschung,
\nBethesda, MD<\/p>\n

Zweite Sitzung: Warum k\u00f6nnte BMT bei HGPS funktionieren? Lernen von BMT bei anderen Krankheiten<\/em><\/strong><\/p>\n<\/div>\n

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Vorsitzende: Jennifer M. Puck, MD
\nLeitender Forscher und Leiter, Genetik und Molekularbiologie
\nZweigstelle, Nationales Institut f\u00fcr Humangenomforschung, Bethesda, MD<\/p>\n<\/div>\n

Metabolische Korrektur von Mukopolysaccharidose-Erkrankungen durch Knochenmarktransplantation und Gentherapie<\/em><\/p>\n

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Chester B. Whitley, MD, PhD
\nProfessor, Gentherapiezentrum, Abteilung f\u00fcr P\u00e4diatrie und Professor,
\nInstitut f\u00fcr Humangenetik, University of Minnesota, Minneapolis, MN<\/p>\n<\/div>\n

BMT-Strategien bei Osteogenesis imperfecta: Klinische Studien und gewonnene Erkenntnisse<\/em><\/p>\n

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Edwin Horwitz, MD, PhD
\nAssoziiertes Mitglied, Abteilung H\u00e4matologie-Onkologie,
\nAbteilungen f\u00fcr Stammzelltransplantation und Experimentelle
\nH\u00e4matologie, St. Jude's Children's Research Hospital,
\nMemphis, Tennessee: Die besten St\u00e4dte in Tennessee<\/p>\n<\/div>\n

Transplantationserfahrungen mit Speicherkrankheiten, die auf HGPS zutreffen k\u00f6nnen<\/em><\/p>\n

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William Krivit, MD, PhD
\nEmeritierter Professor, Abteilung f\u00fcr P\u00e4diatrie, Universit\u00e4t
\nMinnesota, Minneapolis, MN<\/p>\n<\/div>\n

Sitzung Drei: Beweise f\u00fcr\/gegen die vaskul\u00e4re Neubesiedlung als klinischer Fortschritt<\/em><\/strong><\/p>\n

Vorsitzende: Elizabeth Nabel, MD und Donald Orlic, PhD
\nAssoziierter Forscher, Abteilung Genetik und Molekularbiologie,
\nNHLBI, Bethesda, MD<\/p>\n

Rekrutierung von Gef\u00e4\u00dfwandzellen und BMT: Welchen Einfluss k\u00f6nnte eine Transplantation auf Gef\u00e4\u00dfplaques haben?<\/em><\/p>\n

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Richard Mitchell, MD, PhD
\nAu\u00dferordentlicher Professor f\u00fcr Pathologie, Harvard Medical School,
\nPathologe im Stab, Brigham & Women's Hospital, Boston, MA<\/p>\n<\/div>\n

Potenzial f\u00fcr kardiovaskul\u00e4re Neubesiedlung mit BMT bei Progerie \u2013 Belege aus Studien an Menschen und M\u00e4usen<\/em><\/p>\n

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Richard Cannon, MD
\nKlinischer Direktor der Abteilung f\u00fcr intramurale Forschung,
\nNHLBI, Bethesda, MD<\/p>\n<\/div>\n

Der Stand der Finanzierung des Hutchinson-Gilford-Progerie-Syndroms durch das National Institute on Aging<\/em><\/p>\n

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Huber Warner, PhD
\nDirektor des Programms \u201eBiologie des Alterns\u201c, Nationales Institut f\u00fcr Altern,
\nNationale Gesundheitsinstitute, Bethesda, MD<\/p>\n<\/div>\n

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Vierte Sitzung: Komplikationen und Bewertung von Risiken und Vorteilen<\/em><\/strong><\/p>\n

Vorsitzender: William A. Gahl, MD, PhD
\nKlinischer Direktor, Nationales Institut f\u00fcr Humangenomforschung,
\nBethesda, MD<\/p>\n<\/div>\n

Fr\u00fche und sp\u00e4te Risiken von h\u00e4matopoetischen Zelltransplantationen vs. Krankheitskontrolle<\/em><\/p>\n

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Armand Keating, MD
\nChefarzt des Medizinischen Dienstes, Epstein-Professor und Leiter der
\nAbteilung f\u00fcr medizinische Onkologie und H\u00e4matologie, Princess
\nMargaret Hospital\/Ontario Cancer Institute, Toronto, Ontario, Kanada<\/p>\n<\/div>\n

Was k\u00f6nnen wir aus Stammzelltransplantationen lernen, um andere genetische St\u00f6rungen zu korrigieren?<\/em><\/p>\n

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John Barrett, MD
\nDirektor der Knochenmarktransplantationseinheit der H\u00e4matologie
\nZweigstelle, NHLBI, Bethesda, MD<\/p>\n<\/div>\n

Nabelschnurbluttransplantation; Ergebnisse aus fr\u00fcheren Studien und Bewertung dieser Strategie f\u00fcr Progerie<\/em><\/p>\n

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John Wagner, MD
\nWissenschaftlicher Leiter der Klinischen Forschung Blut und Knochenmark
\nTransplantationsprogramm, Abteilung f\u00fcr P\u00e4diatrie, Abteilung Knochen
\nKnochenmarktransplantation, University of Minnesota School of
\nMedizin, Minneapolis, MN<\/p>\n<\/div>\n

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Gentherapie f\u00fcr HGPS: Strategien, Ziele und Zeitplan<\/em><\/p>\n<\/div>\n

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Cynthia Dunbar, MD
\nLeiter der Sektion Molekulare H\u00e4matopoese,
\nH\u00e4matologie-Abteilung, NHLBI, Bethesda, MD<\/p>\n<\/div>\n

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Weitere Teilnehmer des BMT-Workshops<\/strong><\/h1>\n<\/div>\n
Scott D. Berns, MD, MPH, FAAP
\nVizepr\u00e4sident, Chapter Programs, March of Dimes, White Plains, NY<\/div>\n
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Fabio Candotti, MD
\nAbteilung f\u00fcr Genetik und Molekularbiologie, National Human
\nInstitut f\u00fcr Genomforschung, Bethesda, MD<\/p>\n<\/div>\n

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Michael Erdos, PhD
\nWissenschaftlicher Mitarbeiter im Labor von Dr. Francis Collins,
\nNationales Institut f\u00fcr Humangenomforschung, Bethesda, MD<\/p>\n<\/div>\n

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Audrey Gordon, Esq.
\nPr\u00e4sident, The Progeria Research Foundation<\/p>\n<\/div>\n

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Monica Kleinman, MD
\nLeitender Mitarbeiter der Intensivmedizin,
\nMedizinisch-chirurgische Intensivstation, Medizin
\nDirektor des Transportprogramms und Mitarbeiter f\u00fcr An\u00e4sthesie
\nKinderkrankenhaus, Boston, MA<\/p>\n<\/div>\n

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Felipe Sierra, PhD
\nLeiter des Extramuralen Portfolios f\u00fcr Zellstruktur und
\nFunktion des Programms Biologie des Alterns am Nationalen
\nInstitut f\u00fcr Altern, Bethesda, MD<\/p>\n<\/div>\n

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Lino Tessarollo, PhD
\nLeiter der Gruppe \u201eNeurale Entwicklung und Gen-Targeting\u201c
\nEinrichtung, Mauskrebsgenetikprogramm
\nNationales Krebsinstitut, Frederick, MD<\/p>\n<\/div>\n

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Rene Varga, PhD
\nPostdoktorand im Labor von Dr. Francis Collins
\nNationales Institut f\u00fcr Humangenomforschung, Bethesda, MD<\/p>\n<\/div>\n

Ausgew\u00e4hlte Teilnehmerkommentare:<\/h1>\n

\u201eEine sehr beeindruckende Gruppe von Experten wurde versammelt, und die<\/em> Die Qualit\u00e4t der wissenschaftlichen Diskussion war sehr hoch. Ich habe viel \u00fcber die Vor- und Nachteile einer Knochenmarktransplantation bei anderen genetischen Erkrankungen gelernt und wie sich diese Erfahrung auf das Hutchinson-Gilford-Progerie-Syndrom \u00fcbertragen l\u00e4sst.<\/em>\u201d<\/p>\n

Francis Collins, MD, PhD, Direktor des
\nNationales Institut f\u00fcr Humangenomforschung<\/p>\n

\u201eDie Teilnahme an diesem Workshop hat mir gro\u00dfen Spa\u00df gemacht.<\/em> Die gr\u00f6\u00dfte St\u00e4rke war, dass wir dank der vielf\u00e4ltigen Gruppe die meisten Aspekte von Progerie auf pr\u00e4gnante und informative Weise ansprechen konnten. Ich gratuliere Ihnen zur Zusammenstellung einer so hervorragenden Gruppe.<\/em>\u201d<\/p>\n

\n

Edwin Horwitz, MD, PhD
\nSt. Jude's Kinderforschungskrankenhaus<\/p>\n<\/div>\n