{"id":1900,"date":"2017-05-09T20:19:15","date_gmt":"2017-05-09T20:19:15","guid":{"rendered":"https:\/\/www.progeriaresearch.org\/?page_id=1900"},"modified":"2023-09-21T12:39:02","modified_gmt":"2023-09-21T16:39:02","slug":"2004-bone-marrow-transplant-scientific-meeting","status":"publish","type":"page","link":"https:\/\/www.progeriaresearch.org\/es\/2004-bone-marrow-transplant-scientific-meeting\/","title":{"rendered":"Reuni\u00f3n cient\u00edfica sobre trasplante de m\u00e9dula \u00f3sea de 2004"},"content":{"rendered":"

Reuni\u00f3n cient\u00edfica sobre trasplante de m\u00e9dula \u00f3sea:<\/strong><\/p>\n

Avanzando explorando posibles tratamientos<\/strong><\/p>\n

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25 y 26 de abril de 2004 en los Institutos Nacionales de Salud en Bethesda, Maryland<\/strong><\/p>\n<\/div>\n

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La Fundaci\u00f3n para la Investigaci\u00f3n de la Progeria, en colaboraci\u00f3n con el Instituto Nacional de Investigaci\u00f3n del Genoma Humano y el Instituto Nacional del Coraz\u00f3n, los Pulmones y la Sangre, patrocin\u00f3 una interesante reuni\u00f3n: \u201cExplorando el potencial del trasplante de c\u00e9lulas madre en el s\u00edndrome de progeria de Hutchinson-Gilford\u201d. Esta reuni\u00f3n reuni\u00f3 a m\u00e9dicos y cient\u00edficos con experiencia en campos que son esenciales para una evaluaci\u00f3n integral del potencial de las estrategias de trasplante de c\u00e9lulas madre y m\u00e9dula \u00f3sea para tratar a los ni\u00f1os con progeria. Al reunir a 22 expertos cient\u00edficos en varios campos esenciales para explorar esta innovadora direcci\u00f3n de investigaci\u00f3n, este tercer taller copatrocinado por la Fundaci\u00f3n para la Investigaci\u00f3n de la Progeria logr\u00f3 abordar este desafiante tema. A continuaci\u00f3n, se presenta informaci\u00f3n general sobre este tema y los resultados de la reuni\u00f3n:<\/p>\n<\/div>\n

\u00bfQu\u00e9 son la m\u00e9dula \u00f3sea y las c\u00e9lulas madre?<\/strong><\/p>\n

En el centro de nuestros huesos, tenemos m\u00e9dula \u00f3sea que contiene c\u00e9lulas especiales conocidas como c\u00e9lulas madre. Las c\u00e9lulas madre pueden dividirse para formar m\u00e1s c\u00e9lulas madre o pueden madurar y convertirse en tipos de c\u00e9lulas que se encuentran en todos los \u00f3rganos de nuestro cuerpo, como las c\u00e9lulas que forman nuestros vasos sangu\u00edneos.<\/p>\n

\u00bfQu\u00e9 es el trasplante de m\u00e9dula \u00f3sea?<\/strong><\/p>\n

El trasplante de m\u00e9dula \u00f3sea (TMO) es un procedimiento en el que las c\u00e9lulas de la m\u00e9dula \u00f3sea del propio ni\u00f1o se reemplazan por c\u00e9lulas madre de m\u00e9dula \u00f3sea nuevas (trasplante) de un donante sano. Si bien el donante ideal es un gemelo id\u00e9ntico, los ni\u00f1os con progeria podr\u00edan recibir trasplantes de un pariente con una compatibilidad cercana con sus propias c\u00e9lulas, o incluso de alguien que no sea pariente.<\/p>\n

Para el tratamiento del c\u00e1ncer, los m\u00e9dicos utilizan radioterapia y quimioterapia antes del trasplante de m\u00e9dula \u00f3sea. \u00bfSer\u00eda eso parte de este tratamiento para la progeria?<\/strong><\/p>\n

En el caso del c\u00e1ncer, este tipo de \u201ctratamiento previo\u201d es necesario para eliminar la mayor cantidad posible de c\u00e9lulas cancerosas. No es necesario eliminar las c\u00e9lulas de progeria, por lo que no esperar\u00edamos utilizar el mismo tipo de tratamiento previo para el trasplante de m\u00e9dula \u00f3sea en pacientes con progeria. Sin embargo, habr\u00eda una forma m\u00e1s leve de tratamiento previo para ayudar al ni\u00f1o con progeria a recibir c\u00e9lulas del donante sin reaccionar contra ellas. Por lo tanto, este tipo de tratamiento conlleva ciertos riesgos. Por eso es muy importante investigar lo m\u00e1s posible antes de pasar potencialmente al tratamiento en ni\u00f1os con progeria.<\/p>\n

\u00bfSeguimos adelante con el trasplante de m\u00e9dula \u00f3sea en ni\u00f1os con progeria o vamos a trabajar primero en modelos animales? Esto es lo que recomendaron los expertos en nuestra reuni\u00f3n:<\/strong><\/p>\n

El primer paso para un tratamiento seguro y eficaz es realizar el trasplante de m\u00e9dula \u00f3sea en animales, como ratones, que se han creado para imitar el proceso de la enfermedad en la progeria lo m\u00e1s fielmente posible. Muchos laboratorios de la comunidad cient\u00edfica est\u00e1n trabajando arduamente para crear estos modelos animales (algunos de los cuales est\u00e1n financiados por PRF). Los expertos que asistieron a esta reuni\u00f3n coincidieron en que PRF debe actuar lo m\u00e1s r\u00e1pido posible para probar el trasplante de m\u00e9dula \u00f3sea como tratamiento en ratones con progeria. Esto ayudar\u00e1 a responder dos preguntas clave: 1) \u00bfEs seguro este procedimiento? y 2) \u00bfIr\u00e1n las c\u00e9lulas madre y la m\u00e9dula \u00f3sea a los \u00f3rganos en los que m\u00e1s se necesitan (los vasos sangu\u00edneos, el coraz\u00f3n, los dep\u00f3sitos de grasa, etc.) para reemplazar las c\u00e9lulas enfermas? En los pr\u00f3ximos meses, PRF promover\u00e1 la investigaci\u00f3n que es esencial para comprender si el trasplante de m\u00e9dula \u00f3sea mejorar\u00e1 las vidas de los ni\u00f1os con progeria. Este taller proporcion\u00f3 un excelente punto de partida.<\/p>\n

Agenda del taller y ponentes<\/strong><\/p>\n

Sesi\u00f3n uno: Aspectos cl\u00ednicos y gen\u00e9ticos del HGPS<\/em><\/strong><\/p>\n

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Presidenta: Dra. Leslie B. Gordon<\/p>\n<\/div>\n

Panorama cl\u00ednico del HGPS y estrategias de evaluaci\u00f3n longitudinal: \u00bfC\u00f3mo sabremos si los tratamientos est\u00e1n mejorando la enfermedad?<\/em><\/p>\n

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Dra. Leslie Gordon, doctora en medicina
\nDirector M\u00e9dico, Fundaci\u00f3n para la Investigaci\u00f3n de la Progeria;
\nProfesor adjunto, Facultad de Medicina de la Universidad Tufts, Boston, MA;
\nProfesor adjunto de Pediatr\u00eda, Facultad de Medicina de la Universidad de Brown, Providence, RI<\/p>\n<\/div>\n

\n

Dra. Elizabeth Nabel
\nDirector Cient\u00edfico de Investigaci\u00f3n Cl\u00ednica y Jefe de Vascular
\nDivisi\u00f3n de Biolog\u00eda, Instituto Nacional del Coraz\u00f3n, los Pulmones y la Sangre (NHLBI), Bethesda, MD<\/p>\n<\/div>\n

El defecto del gen HGPS y lo que significa: mecanismo de la enfermedad putativa y caracter\u00edsticas de la senescencia<\/em><\/p>\n

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Dr. Francis Collins, doctor en medicina
\nDirector del Instituto Nacional de Investigaci\u00f3n del Genoma Humano,
\nBethesda, Maryland<\/p>\n

Segunda sesi\u00f3n: \u00bfPor qu\u00e9 el trasplante de m\u00e9dula \u00f3sea podr\u00eda funcionar en el tratamiento del s\u00edndrome de Guillain-Barr\u00e9? Aprendizajes del trasplante de m\u00e9dula \u00f3sea en otras enfermedades<\/em><\/strong><\/p>\n<\/div>\n

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Presidenta: Dra. Jennifer M. Puck
\nInvestigador principal y jefe de Gen\u00e9tica y Biolog\u00eda Molecular
\nRama, Instituto Nacional de Investigaci\u00f3n del Genoma Humano, Bethesda, Maryland<\/p>\n<\/div>\n

Correcci\u00f3n metab\u00f3lica de los trastornos de la mucopolisacaridosis mediante trasplante de m\u00e9dula \u00f3sea y terapia g\u00e9nica<\/em><\/p>\n

\n

Chester B. Whitley, doctor en medicina y doctor en filosof\u00eda
\nProfesor, Centro de Terapia G\u00e9nica, Departamento de Pediatr\u00eda y Profesor,
\nInstituto de Gen\u00e9tica Humana, Universidad de Minnesota, Minneapolis, MN<\/p>\n<\/div>\n

Estrategias de trasplante de m\u00e9dula \u00f3sea en la osteog\u00e9nesis imperfecta: ensayos cl\u00ednicos y lecciones aprendidas<\/em><\/p>\n

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Dr. Edwin Horwitz, doctor en medicina
\nMiembro asociado, Departamento de Hematolog\u00eda-Oncolog\u00eda,
\nDivisiones de Trasplante de C\u00e9lulas Madre y Experimentaci\u00f3n
\nHematolog\u00eda, St. Jude's Children's Research Hospital,
\nMemphis, Tennessee<\/p>\n<\/div>\n

Experiencias de trasplante con enfermedades de almacenamiento que pueden aplicarse al HGPS<\/em><\/p>\n

\n

Dr. William Krivit, doctor en medicina
\nProfesor Em\u00e9rito, Departamento de Pediatr\u00eda, Universidad de
\nMinnesota, Minneapolis, Minnesota<\/p>\n<\/div>\n

Sesi\u00f3n tres: evidencia a favor y en contra de la repoblaci\u00f3n vascular que conduce a una mejor\u00eda cl\u00ednica<\/em><\/strong><\/p>\n

Moderadores: Elizabeth Nabel, MD y Donald Orlic, PhD
\nInvestigador asociado, Divisi\u00f3n de Gen\u00e9tica y Biolog\u00eda Molecular,
\nInstituto Nacional de Salud y Bienestar de Bethesda (NHLBI)<\/p>\n

Reclutamiento de c\u00e9lulas de la pared vascular y trasplante de m\u00e9dula \u00f3sea: \u00bfc\u00f3mo podr\u00eda afectar el trasplante a las placas vasculares?<\/em><\/p>\n

\n

Doctor en Medicina, doctor en Filosof\u00eda, Richard Mitchell
\nProfesor asociado de patolog\u00eda, Facultad de Medicina de Harvard,
\nPat\u00f3logo del personal, Brigham & Women's Hospital, Boston, MA<\/p>\n<\/div>\n

Potencial de repoblaci\u00f3n cardiovascular con trasplante de m\u00e9dula \u00f3sea en pacientes con progeria: evidencia de estudios en humanos y ratones<\/em><\/p>\n

\n

Doctor Richard Cannon
\nDirector Cl\u00ednico de la Divisi\u00f3n de Investigaci\u00f3n Intramural,
\nInstituto Nacional de Salud y Bienestar de Bethesda (NHLBI)<\/p>\n<\/div>\n

El estado de la financiaci\u00f3n del s\u00edndrome de progeria de Hutchinson-Gilford por parte del Instituto Nacional sobre el Envejecimiento<\/em><\/p>\n

\n

Doctor Huber Warner
\nDirector, Programa de Biolog\u00eda del Envejecimiento, Instituto Nacional sobre el Envejecimiento,
\nInstitutos Nacionales de Salud, Bethesda, MD<\/p>\n<\/div>\n

\n

Sesi\u00f3n cuatro: Complicaciones y evaluaci\u00f3n de riesgos y beneficios<\/em><\/strong><\/p>\n

Presidente: William A. Gahl, MD, PhD
\nDirector Cl\u00ednico, Instituto Nacional de Investigaci\u00f3n del Genoma Humano,
\nBethesda, Maryland<\/p>\n<\/div>\n

Riesgos tempranos y tard\u00edos de los trasplantes de c\u00e9lulas hematopoy\u00e9ticas frente al control de la enfermedad<\/em><\/p>\n

\n

Dr. Armand Keating
\nJefe de Servicios M\u00e9dicos, Profesor Epstein y Jefe de
\nDepartamento de Oncolog\u00eda M\u00e9dica y Hematolog\u00eda, Princesa
\nHospital Margaret\/Instituto Oncol\u00f3gico de Ontario, Toronto, Ontario, Canad\u00e1<\/p>\n<\/div>\n

\u00bfQu\u00e9 podemos aprender de los trasplantes de c\u00e9lulas madre para corregir otros trastornos gen\u00e9ticos?<\/em><\/p>\n

\n

Dr. John Barrett
\nDirector de la Unidad de Trasplante de M\u00e9dula \u00d3sea de Hematolog\u00eda
\nSucursal, NHLBI, Bethesda, Maryland<\/p>\n<\/div>\n

Trasplante de sangre de cord\u00f3n umbilical: resultados de estudios previos y evaluaci\u00f3n de esta estrategia para la progeria<\/em><\/p>\n

\n

Dr. John Wagner
\nDirector Cient\u00edfico de Investigaci\u00f3n Cl\u00ednica Sangre y M\u00e9dula \u00d3sea
\nPrograma de Trasplantes, Departamento de Pediatr\u00eda, Divisi\u00f3n de Trasplantes \u00d3seos
\nTrasplante de m\u00e9dula \u00f3sea, Facultad de Medicina de la Universidad de Minnesota
\nMedicina, Minneapolis, MN<\/p>\n<\/div>\n

\n

Terapia g\u00e9nica para el s\u00edndrome de Guillain-Barr\u00e9: estrategias, objetivos y cronograma<\/em><\/p>\n<\/div>\n

\n

Dra. Cynthia Dunbar
\nJefe de la Secci\u00f3n de Hematopoyesis Molecular,
\nDivisi\u00f3n de Hematolog\u00eda, NHLBI, Bethesda, MD<\/p>\n<\/div>\n

\n

Asistentes adicionales al taller de BMT<\/strong><\/h1>\n<\/div>\n
Dr. Scott D. Berns, m\u00e1ster en salud p\u00fablica y miembro de la Academia Estadounidense de Psiquiatr\u00eda
\nVicepresidente de programas de cap\u00edtulos de March of Dimes, White Plains, Nueva York<\/div>\n
\n

Dr. Fabio Candotti
\nDivisi\u00f3n de Gen\u00e9tica y Biolog\u00eda Molecular, Instituto Nacional de Salud
\nInstituto de Investigaci\u00f3n Gen\u00f3mica, Bethesda, Maryland<\/p>\n<\/div>\n

\n

Doctor Michael Erdos
\nCient\u00edfico del personal en el laboratorio del Dr. Francis Collins,
\nInstituto Nacional de Investigaci\u00f3n del Genoma Humano, Bethesda, Maryland<\/p>\n<\/div>\n

\n

Audrey Gordon, Esq.
\nPresidente de la Fundaci\u00f3n para la Investigaci\u00f3n de la Progeria<\/p>\n<\/div>\n

\n

Dra. M\u00f3nica Kleinman
\nAsociado s\u00e9nior de medicina de cuidados cr\u00edticos,
\nUnidad de Cuidados Intensivos M\u00e9dico-Quir\u00fargicos, M\u00e9dica
\nDirector del Programa de Transporte y Asociado en Anestesia
\nHospital de Ni\u00f1os, Boston, MA<\/p>\n<\/div>\n

<\/div>\n
\n

Felipe Sierra, PhD
\nJefe de la Cartera Extramuros sobre Estructura Celular y
\nFunci\u00f3n del Programa de Biolog\u00eda del Envejecimiento en la Universidad Nacional
\nInstituto sobre el Envejecimiento, Bethesda, MD<\/p>\n<\/div>\n

\n

Lino Tessarollo, Doctor en Filosof\u00eda
\nJefe del Grupo de Desarrollo Neural y Orientaci\u00f3n Gen\u00e9tica
\nInstalaci\u00f3n, Programa de Gen\u00e9tica del C\u00e1ncer en Ratones
\nInstituto Nacional del C\u00e1ncer, Frederick, MD<\/p>\n<\/div>\n

\n

Dr. Ren\u00e9 Varga
\nCandidato postdoctoral en el laboratorio del Dr. Francis Collins
\nInstituto Nacional de Investigaci\u00f3n del Genoma Humano, Bethesda, Maryland<\/p>\n<\/div>\n

Comentarios de participantes seleccionados:<\/h1>\n

"Se reuni\u00f3 un grupo muy impresionante de expertos y el<\/em> La calidad de la discusi\u00f3n cient\u00edfica fue muy alta. Aprend\u00ed mucho sobre los pros y los contras del trasplante de m\u00e9dula \u00f3sea para otros trastornos gen\u00e9ticos y c\u00f3mo esa experiencia podr\u00eda extrapolarse al s\u00edndrome de progeria de Hutchinson-Gilford.<\/em>"<\/p>\n

Francis Collins, MD, PhD, Director del
\nInstituto Nacional de Investigaci\u00f3n del Genoma Humano<\/p>\n

"Disfrut\u00e9 much\u00edsimo participando en este taller.<\/em> La mayor fortaleza fue que el grupo diverso nos permiti\u00f3 abordar la mayor\u00eda de los aspectos de la progeria de una manera concisa e informativa. Mis felicitaciones por reunir a un grupo tan excepcional.<\/em>"<\/p>\n

\n

Dr. Edwin Horwitz, doctor en medicina
\nHospital de Investigaci\u00f3n Infantil St. Jude<\/p>\n<\/div>\n