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![\"\"](\"https:\/\/www.progeriaresearch.org\/wp-content\/uploads\/2019\/04\/HayleyMichielAmber-Aug09.jpg\")
Los ensayos cl\u00ednicos con medicamentos para la progeria son la mejor esperanza para los ni\u00f1os que padecen esta enfermedad, ya que prueban posibles tratamientos que les permitan vivir m\u00e1s tiempo y de forma m\u00e1s saludable. Estos ensayos son la culminaci\u00f3n de a\u00f1os de investigaci\u00f3n centrados en qu\u00e9 medicamento o combinaci\u00f3n de medicamentos tratar\u00e1 y curar\u00e1 a los ni\u00f1os.<\/p>\n
Desde 1999, cuando fundamos PRF y no hab\u00eda recursos para estos ni\u00f1os, hemos pasado de la oscuridad total al descubrimiento de genes, a los primeros ensayos cl\u00ednicos sobre progeria y al primer tratamiento aprobado por la FDA, llamado lonafarnib, todo a un ritmo pr\u00e1cticamente inaudito en la comunidad cient\u00edfica. Y, aunque ayudamos a este pu\u00f1ado de ni\u00f1os, la conexi\u00f3n de la progeria con las enfermedades card\u00edacas comunes y el envejecimiento tiene enormes implicaciones para todos nosotros.<\/p>\n
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![\"\"](\"https:\/\/www.progeriaresearch.org\/wp-content\/uploads\/2023\/11\/Bastianforweb-449x1024.png\")
<\/strong><\/em><\/strong><\/h4>\n<\/em><\/strong><\/p>\n PRF, en colaboraci\u00f3n con el patrocinador del estudio con sede en Corea PRG Science & Technology (PRG S&T), ha comenzado la inscripci\u00f3n para un nuevo ensayo cl\u00ednico con un f\u00e1rmaco llamado progerinina. La evidencia de laboratorio muestra que este f\u00e1rmaco, cuando se toma en combinaci\u00f3n con lonafarnib, puede ser m\u00e1s eficaz que el lonafarnib solo. PRF financi\u00f3 el trabajo de laboratorio que condujo a la formaci\u00f3n de PRG S&T y su desarrollo de progerinina. El trabajo previo al ensayo ha comenzado en el Boston Children's Hospital, con la expectativa de traer a ni\u00f1os de todo el mundo para inscribirse en este ensayo en los pr\u00f3ximos meses. Estamos muy emocionados por comenzar un nuevo ensayo con un f\u00e1rmaco tan prometedor y esperamos compartir m\u00e1s detalles con usted a medida que est\u00e9n disponibles.<\/p>\n Comun\u00edquese con Shelby Phillips para obtener m\u00e1s informaci\u00f3n sobre el ensayo. En junio, Audrey Gordon, cofundadora y directora ejecutiva de PRF, firma un acuerdo con el Dr. Bum-Joon Park de PRG S&T para avanzar con el trabajo previo al juicio.<\/em><\/p>\n <\/em><\/p>\n [\/et_pb_text][et_pb_text admin_label=\u201d\u00a1El estudio de viabilidad de la administraci\u00f3n de f\u00e1rmacos para la terapia con ARN est\u00e1 completo!\u201d _builder_version=\u201d4.27.2\u2033 header_4_line_height=\u201d1.2em\u201d vertical_offset_tablet=\u201d0\u2033 horizontal_offset_tablet=\u201d0\u2033 custom_margin=\u201d||25px\u201d header_4_font_size_tablet=\u201d\u201d header_4_font_size_phone=\u201d23px\u201d header_4_font_size_last_edited=\u201don|phone\u201d z_index_tablet=\u201d500\u2033 text_text_shadow_horizontal_length_tablet=\u201d0px\u201d text_text_shadow_vertical_length_tablet=\u201d0px\u201d text_text_shadow_blur_strength_tablet=\u201d1px\u201d link_text_shadow_horizontal_length_tablet=\u201d0px\u201d link_text_shadow_vertical_length_tablet=\u201d0px\u201d link_text_shadow_blur_strength_tablet=\u201d1px\u201d ul_text_shadow_horizontal_length_tablet=\u201d0px\u201d ul_text_shadow_vertical_length_tablet=\u201d0px\u201d ul_text_shadow_blur_strength_tablet=\u201d1px\u201d ol_text_shadow_horizontal_length_tablet=\u201d0px\u201d ol_text_shadow_vertical_length_tablet=\u201d0px\u201d ol_text_shadow_blur_strength_tablet=\u201d1px\u201d quote_text_shadow_horizontal_length_tablet=\u201d0px\u201d quote_text_shadow_vertical_length_tablet=\u201d0px\u201d quote_text_shadow_blur_strength_tablet=\u201d1px\u201d header_text_shadow_horizontal_length_tablet=\u201d0px\u201d header_text_shadow_vertical_length_tablet=\u201d0px\u201d header_text_shadow_blur_strength_tablet=\u201d1px\u201d header_2_text_shadow_horizontal_length_tablet=\u201d0px\u201d header_2_text_shadow_vertical_length_tablet=\u201d0px\u201d header_2_text_shadow_blur_strength_tablet=\u201d1px\u201d header_3_text_shadow_horizontal_length_tablet=\u201d0px\u201d header_3_text_shadow_vertical_length_tablet=\u201d0px\u201d header_3_text_shadow_blur_strength_tablet=\u201d1px\u201d header_4_text_shadow_horizontal_length_tablet=\u201d0px\u201d header_4_text_shadow_vertical_length_tablet=\u201d0px\u201d header_4_text_shadow_blur_strength_tablet=\u201d1px\u201d header_5_text_shadow_horizontal_length_tablet=\u201d0px\u201d header_5_text_shadow_vertical_length_tablet=\u201d0px\u201d header_5_text_shadow_blur_strength_tablet=\u201d1px\u201d header_6_text_shadow_horizontal_length_tablet=\u201d0px\u201d header_6_text_shadow_vertical_length_tablet=\u201d0px\u201d header_6_text_shadow_blur_strength_tablet=\u201d1px\u201d box_shadow_horizontal_tablet=\u201d0px\u201d box_shadow_vertical_tablet=\u201d0px\u201d box_shadow_blur_tablet=\u201d40px\u201d box_shadow_spread_tablet=\u201d0px\u201d global_colors_info=\u201d{}\u201d]<\/p>\n PRF ha dado los primeros pasos con participaci\u00f3n de pacientes hacia un ensayo cl\u00ednico en terapia de ARN: \u00a1es muy emocionante!<\/p>\n Antecedentes: En enero de 2021, informamos Hallazgos innovadores en terapias con ARN<\/strong>, en donde esta terapia producci\u00f3n inhibida de ARN que codifica la prote\u00edna causante de la enfermedad de progeria, la progerina<\/strong>El estudio*, dirigido por el Dr. Francis Collins, asesor cient\u00edfico de la Casa Blanca y ex director de los Institutos Nacionales de Salud (NIH), revel\u00f3 que los ratones con progeria tratados con un f\u00e1rmaco llamado SRP-2001 redujo la expresi\u00f3n da\u00f1ina del ARNm y de la prote\u00edna progerina en los vasos sangu\u00edneos<\/strong>, as\u00ed como en otros tejidos. Los vasos sangu\u00edneos eran m\u00e1s fuertes y los ratones mostraron una aumento de supervivencia de m\u00e1s de 60%<\/strong> en comparaci\u00f3n con los ratones no tratados. As\u00ed, el trabajo con esta prometedora terapia continu\u00f3 y hemos tomado la\u00a0Pr\u00f3ximo paso <\/strong>con un Estudio de factibilidad <\/strong>como sigue:<\/p>\n Por lo general, los tratamientos con ARN son l\u00edquidos que se inyectan por v\u00eda intravenosa (directamente en la vena). Sin embargo, las personas con progeria no podr\u00edan tolerar la administraci\u00f3n intravenosa de la dosis diaria requerida. Por lo tanto, PRF desarroll\u00f3 un sistema de administraci\u00f3n subcut\u00e1nea<\/strong> mediante el cual el l\u00edquido se puede inyectar con una peque\u00f1a aguja debajo de la piel. Se complet\u00f3 un estudio de 6 meses en BCH para determinar la viabilidad de este enfoque de administraci\u00f3n para personas con progeria.<\/strong>El equipo prob\u00f3 si la administraci\u00f3n de una soluci\u00f3n salina se puede inyectar c\u00f3modamente por v\u00eda subcut\u00e1nea y qu\u00e9 sistema y lugar de inyecci\u00f3n ser\u00edan m\u00e1s c\u00f3modos. Una vez que se analicen los datos de este estudio, estaremos Un paso m\u00e1s cerca de un ensayo cl\u00ednico en terapia gen\u00e9tica<\/strong>!<\/p>\n *<\/strong>Erdos, MR, Cabral, WA, Tavarez, UL et al. Un enfoque terap\u00e9utico antisentido dirigido para el s\u00edndrome de progeria de Hutchinson-Gilford. Medicina natural<\/em> (2021).<\/p>\n [\/et_pb_text][\/et_pb_column_inner][\/et_pb_row_inner][et_pb_row_inner estructura_columna=\u201dindefinido\u201d uso_medianil_personalizado=\u201dactivado\u201d ancho_medianil=\u201d1\u2033 _builder_version=\u201d4.16\u2033 color_fondo=\u201d#29327a\u201d relleno_personalizado=\u201d40px|0px|35.2344px|0px|falso|falso\u201d estilo_animaci\u00f3n=\u201ddeslizar\u201d direcci\u00f3n_animaci\u00f3n=\u201dderecha\u201d intensidad_animaci\u00f3n_deslizar=\u201d25%\u201d ancho_borde_inferior=\u201d10px\u201d color_border_inferior=\u201d#8fd2ed\u201d bloqueado=\u201ddesactivado\u201d informaci\u00f3n_colores_globales=\u201d{}\u201d][et_pb_column_inner tipo=\u201dindefinido\u201d save_specialty_column_type=\u201d3_4\u2033 _builder_version=\u201d4.16\u2033 custom_padding=\u201d|||\u201d global_colors_info=\u201d{}\u201d custom_padding__hover=\u201d|||\u201d][et_pb_text admin_label=\u201d\u00bfQu\u00e9 sigue en cuanto a tratamientos y curas? \u201d _builder_version=\u201d4.27.0\u2033 header_text_align=\u201dcenter\u201d header_text_color=\u201d#ffffff\u201d background_layout=\u201ddark\u201d custom_margin=\u201d|||15px|false|false\u201d animation_style=\u201dfade\u201d header_font_size_tablet=\u201d\u201d header_font_size_phone=\u201d30px\u201d header_font_size_last_edited=\u201don|desktop\u201d z_index_tablet=\u201d500\u2033 global_colors_info=\u201d{}\u201d]<\/p>\n <\/p>\n [\/et_pb_text][\/et_pb_column_inner][\/et_pb_row_inner][et_pb_row_inner estructura_columna=\u201dindefinido\u201d padding_\u00faltima_edici\u00f3n_personalizado=\u201den|escritorio\u201d padding_izquierda_derecha_enlace_1=\u201dverdadero\u201d padding_izquierda_derecha_enlace_2=\u201dverdadero\u201d _builder_version=\u201d4.16\u2033 padding_personalizado=\u201d0|35px|0|0px|falso|falso\u201d padding_tablet=\u201d0px|35px||35px\u201d padding_tel\u00e9fono_personalizado=\u201d0px||0px\u201d direcci\u00f3n_animaci\u00f3n=\u201dderecha\u201d informaci\u00f3n_colores_globales=\u201d{}\u201d][et_pb_column_inner tipo=\u201dindefinido\u201d tipo_columna_especialidad_guardada=\u201d3_4\u2033 _builder_version=\u201d4.16\u2033 custom_padding=\u201d|||\u201d custom_padding_tablet=\u201d|0px||0px\u201d custom_padding_phone=\u201d||30px\u201d custom_padding_last_edited=\u201don|phone\u201d global_colors_info=\u201d{}\u201d custom_padding__hover=\u201d|||\u201d][et_pb_text admin_label=\u201d\u00bfQu\u00e9 est\u00e1 pasando HOY con los ensayos cl\u00ednicos de progeria? \u201d _builder_version=\u201d4.27.0\u2033 header_4_line_height=\u201d1.2em\u201d vertical_offset_tablet=\u201d0\u2033 horizontal_offset_tablet=\u201d0\u2033 custom_margin=\u201d||25px\u201d header_4_font_size_tablet=\u201d\u201d header_4_font_size_phone=\u201d23px\u201d header_4_font_size_last_edited=\u201don|phone\u201d z_index_tablet=\u201d500\u2033 text_text_shadow_horizontal_length_tablet=\u201d0px\u201d text_text_shadow_vertical_length_tablet=\u201d0px\u201d text_text_shadow_blur_strength_tablet=\u201d1px\u201d link_text_shadow_horizontal_length_tablet=\u201d0px\u201d link_text_shadow_vertical_length_tablet=\u201d0px\u201d link_text_shadow_blur_strength_tablet=\u201d1px\u201d ul_text_shadow_horizontal_length_tablet=\u201d0px\u201d ul_text_shadow_vertical_length_tablet=\u201d0px\u201d ul_text_shadow_blur_strength_tablet=\u201d1px\u201d ol_text_shadow_horizontal_length_tablet=\u201d0px\u201d ol_text_shadow_vertical_length_tablet=\u201d0px\u201d ol_text_shadow_blur_strength_tablet=\u201d1px\u201d quote_text_shadow_horizontal_length_tablet=\u201d0px\u201d quote_text_shadow_vertical_length_tablet=\u201d0px\u201d quote_text_shadow_blur_strength_tablet=\u201d1px\u201d header_text_shadow_horizontal_length_tablet=\u201d0px\u201d header_text_shadow_vertical_length_tablet=\u201d0px\u201d header_text_shadow_blur_strength_tablet=\u201d1px\u201d header_2_text_shadow_horizontal_length_tablet=\u201d0px\u201d header_2_text_shadow_vertical_length_tablet=\u201d0px\u201d header_2_text_shadow_blur_strength_tablet=\u201d1px\u201d header_3_text_shadow_horizontal_length_tablet=\u201d0px\u201d header_3_text_shadow_vertical_length_tablet=\u201d0px\u201d header_3_text_shadow_blur_strength_tablet=\u201d1px\u201d header_4_text_shadow_horizontal_length_tablet=\u201d0px\u201d header_4_text_shadow_vertical_length_tablet=\u201d0px\u201d header_4_text_shadow_blur_strength_tablet=\u201d1px\u201d header_5_text_shadow_horizontal_length_tablet=\u201d0px\u201d header_5_text_shadow_vertical_length_tablet=\u201d0px\u201d header_5_text_shadow_blur_strength_tablet=\u201d1px\u201d header_6_text_shadow_horizontal_length_tablet=\u201d0px\u201d header_6_text_shadow_vertical_length_tablet=\u201d0px\u201d header_6_text_shadow_blur_strength_tablet=\u201d1px\u201d box_shadow_horizontal_tablet=\u201d0px\u201d box_shadow_vertical_tablet=\u201d0px\u201d box_shadow_blur_tablet=\u201d40px\u201d box_shadow_spread_tablet=\u201d0px\u201d global_colors_info=\u201d{}\u201d]<\/p>\n <\/p>\n El ensayo m\u00e1s reciente involucr\u00f3 dos medicamentos: lonafarnib<\/strong>\u00a0y una nueva droga, everolimus<\/strong>La fase 1, para determinar la dosis segura y adecuada de everolimus, comenz\u00f3 en abril de 2016 y se complet\u00f3 con \u00e9xito en junio de 2017. La fase 2, que prob\u00f3 la eficacia de la combinaci\u00f3n de 2 f\u00e1rmacos, comenz\u00f3 en julio de 2017 y se complet\u00f3 en abril de 2022. \u00a1Sesenta ni\u00f1os de 27 pa\u00edses se inscribieron en esta fase de dos f\u00e1rmacos!<\/p>\n Everolimus es una forma del f\u00e1rmaco rapamicina; everolimus podr\u00eda administrarse m\u00e1s f\u00e1cilmente a ni\u00f1os con progeria porque requiere menos extracciones de sangre para medir los niveles del f\u00e1rmaco. Si bien el lonafarnib puede bloquear el desarrollo de la progerina t\u00f3xica, la rapamicina parece permitir que las c\u00e9lulas eliminen la progerina m\u00e1s r\u00e1pidamente. Por lo tanto, como la rapamicina act\u00faa sobre una v\u00eda diferente a la del lonafarnib, la combinaci\u00f3n puede resultar un \u201cdoble golpe\u201d para la progeria; esperemos que sea un mejor tratamiento que el lonafarnib por s\u00ed solo.<\/p>\n Hemos entrado en un per\u00edodo de an\u00e1lisis de datos y esperamos publicar los resultados en una revista cient\u00edfica revisada por pares. Mientras tanto, los participantes del ensayo han pasado a la extensi\u00f3n de monoterapia del ensayo o a otro programa de acceso. A trav\u00e9s de cualquiera de las dos v\u00edas, los participantes siguen recibiendo lonafarnib, el tratamiento est\u00e1ndar actual.<\/p>\n [\/et_pb_text][\/et_pb_column_inner][\/et_pb_row_inner][et_pb_row_inner estructura_columna=\u201dindefinido\u201d uso_medianil_personalizado=\u201dactivado\u201d ancho_medianil=\u201d1\u2033 _builder_version=\u201d4.16\u2033 color_fondo=\u201d#29327a\u201d relleno_personalizado=\u201d40px|0px|35.2344px|0px|falso|falso\u201d estilo_animaci\u00f3n=\u201ddeslizar\u201d direcci\u00f3n_animaci\u00f3n=\u201dderecha\u201d intensidad_animaci\u00f3n_deslizar=\u201d25%\u201d ancho_borde_inferior=\u201d10px\u201d color_border_inferior=\u201d#8fd2ed\u201d bloqueado=\u201ddesactivado\u201d informaci\u00f3n_colores_globales=\u201d{}\u201d][et_pb_column_inner tipo=\u201dindefinido\u201d Tipo de columna de especialidad guardada = 3_4\u2033 _builder_version = 4.16\u2033 Padding personalizado = \u2033|||\u2033 Informaci\u00f3n global de colores = \u2033{}\u2033 Padding personalizado __hover = \u2033|||\u2033][et_pb_text Admin_label = \u2033 Historial de pruebas de un vistazo\u2033 _builder_version = \u20334.27.0\u2033 Alineaci\u00f3n del texto del encabezado = \u2033Centro\u2033 Color del encabezado = \u2033#ffffff\u2033 Dise\u00f1o de fondo = \u2033Oscuro\u2033 Margen personalizado = \u2033|||15 px | Falso | Falso\u2033 Estilo de animaci\u00f3n = \u2033Desvanecer\u2033 Tama\u00f1o de fuente del encabezado = \u2033Tablet\u2033 Tama\u00f1o de fuente del encabezado = \u2033Tel\u00e9fono\u2033 \u203330 px\u2033 Tama\u00f1o de fuente del encabezado = \u2033Last_edited\u2033En\u2033Escritorio\u2033 Z_index_tablet = \u2033500\u2033 Informaci\u00f3n global de colores = \u2033{}\u2033]<\/p>\n <\/p>\n [\/et_pb_text][\/et_pb_column_inner][\/et_pb_row_inner][et_pb_row_inner estructura_columna=\u201dindefinido\u201d padding_\u00faltima_edici\u00f3n_personalizado=\u201don|phone\u201d padding_izquierda_derecha_link_1=\u201dverdadero\u201d padding_izquierda_derecha_link_2=\u201dverdadero\u201d _builder_version=\u201d4.22.1\u2033 margen_personalizado=\u201d0px||||falso|falso\u201d padding_personalizado=\u201d|35px|0px|0px|falso|falso\u201d padding_tablet=\u201d0px|35px||35px\u201d padding_tel\u00e9fono_personalizado=\u201d0px||0px\u201d direcci\u00f3n_animaci\u00f3n=\u201dderecha\u201d informaci\u00f3n_colores_global=\u201d{}\u201d][et_pb_column_inner tipo=\u201dindefinido\u201d Saved_specialty_column_type=\u201d3_4\u2033 _builder_version=\u201d4.16\u2033 custom_padding=\u201d|||\u201d custom_padding_tablet=\u201d|0px||0px\u201d custom_padding_phone=\u201d||30px\u201d custom_padding_last_edited=\u201don|phone\u201d global_colors_info=\u201d{}\u201d custom_padding__hover=\u201d|||\u201d][et_pb_text admin_label=\u201dHasta la fecha, PRF ha financiado y coordinado tres ensayos cl\u00ednicos\u201d _builder_version=\u201d4.27.0\u2033 text_font=\u201d||||||||\u201d header_4_font=\u201d|||||||||\u201d header_4_line_height=\u201d1.2em\u201d custom_padding=\u201d||0px|||\u201d header_4_font_size_tablet=\u201d\u201d header_4_font_size_phone=\u201d23px\u201d header_4_font_size_last_edited=\u201don|phone\u201d global_colors_info=\u201d{}\u201d]<\/p>\n Hasta la fecha, PRF ha financiado y coordinado cuatro ensayos cl\u00ednicos<\/strong>La PRF es y siempre ha sido responsable de todos los gastos del ensayo, incluidos los an\u00e1lisis, los viajes, la comida, el alojamiento, los traductores y el personal. Cada nuevo ensayo es m\u00e1s caro que el anterior, ya que m\u00e1s ni\u00f1os se inscriben para tener la oportunidad de vivir m\u00e1s tiempo y de manera m\u00e1s saludable.<\/p>\n [\/et_pb_text][et_pb_button button_url=\u201dhttps:\/\/progeriaresearch.donorsupport.co\/-\/XZHJVWZR\u201d url_new_window=\u201don\u201d button_text=\u201dAy\u00fadenos a financiar estos ensayos vitales. Done hoy\u201d admin_label=\u201dDonar\u201d _builder_version=\u201d4.22.1\u2033 background_layout=\u201ddark\u201d custom_margin=\u201d20px||25px\u201d animation_style=\u201dslide\u201d animation_direction=\u201dleft\u201d animation_intensity_slide=\u201d25%\u201d global_colors_info=\u201d{}\u201d] El tratamiento #1, que inclu\u00eda un \u00fanico f\u00e1rmaco, lonafarnib, comenz\u00f3 en 2007 y result\u00f3 exitoso. Lea todo sobre el hist\u00f3rico descubrimiento del tratamiento aqu\u00ed.<\/a><\/p>\n #2, la parte de viabilidad del \u201censayo triple\u201d involucr\u00f3 3 medicamentos: lonafarnib, pravastatina y zoledronato. Este \u201cminiensayo\u201d de fase 1 de 1 mes de duraci\u00f3n se llev\u00f3 a cabo en marzo de 2009 para determinar si era seguro agregar 2 medicamentos m\u00e1s al r\u00e9gimen de lonafarnib para seguir adelante con una poblaci\u00f3n m\u00e1s grande (lo cual fue as\u00ed).<\/p>\n El ensayo #3, el \u201censayo triple\u201d, fue una continuaci\u00f3n del ensayo de viabilidad y fue un estudio de fase 2 que comenz\u00f3 en agosto de 2009. Su protocolo cambi\u00f3 en el transcurso de cinco a\u00f1os, volviendo a utilizar solo lonafarnib y reabriendo la inscripci\u00f3n para que m\u00e1s ni\u00f1os pudieran participar. Leer m\u00e1s aqu\u00ed<\/a>.<\/p>\n #4 es el ensayo de dos f\u00e1rmacos, lonafarnib y everolimus. La fase 1, para determinar la dosis segura y adecuada de everolimus, comenz\u00f3 en abril de 2016 y se complet\u00f3 con \u00e9xito en junio de 2017. La fase 2, que prob\u00f3 la eficacia de la combinaci\u00f3n de dos f\u00e1rmacos, comenz\u00f3 en julio de 2017 y se complet\u00f3 en abril de 2022. La extensi\u00f3n de monoterapia de este ensayo contin\u00faa en la actualidad.<\/p>\n [\/et_pb_text][\/et_pb_column_inner][et_pb_column_inner tipo=\u201d1_2\u2033 tipo_columna_especial_guardada=\u201d3_4\u2033 _builder_version=\u201d4.16\u2033 relleno_personalizado=\u201d|||\u201d custom_padding_tablet=\u201d|0px||0px\u201d custom_padding_phone=\u201d||30px\u201d custom_padding_last_edited=\u201den|escritorio\u201d global_colors_info=\u201d{}\u201d custom_padding__hover=\u201d|||\u201d][et_pb_image src=\u201dhttps:\/\/www.progeriaresearch.org\/wp-content\/uploads\/2018\/02\/Ana-Clara-trial-page.jpg\u201d align=\u201dcenter\u201d align_tablet=\u201dcenter\u201d align_phone=\u201d\u201d align_last_edited=\u201den|escritorio\u201d admin_label=\u201dliv\u201d _builder_version=\u201d4.22.1\u2033 border_width_all=\u201d4px\u201d border_color_all=\u201d#392887\u2033 global_colors_info=\u201d{}\u201d] En 2006, los investigadores identificaron un posible tratamiento farmacol\u00f3gico para ni\u00f1os con progeria,\u00a0llamadas FTI.<\/a>\u00a0Por primera vez ten\u00edamos ante nosotros un posible tratamiento para ni\u00f1os con progeria.\u00a0<\/b>\u00a1Tiempos emocionantes! El ensayo cl\u00ednico del f\u00e1rmaco contra la progeria comenz\u00f3 el 7 de mayo de 2007 con dos ni\u00f1as, Meghan y Megan, que llegaron al Boston Children's Hospital en Boston, Massachusetts, para su primera de siete visitas a lo largo de un per\u00edodo de 2 a\u00f1os. En esta primera visita, se les realizaron pruebas exhaustivas y se les administraron las primeras dosis del f\u00e1rmaco. A partir de entonces, un promedio de dos familias viajaron a Boston cada semana hasta diciembre de 2009, seguido de un per\u00edodo en el que el equipo del ensayo analiz\u00f3 los miles de elementos de datos (\u00a1cada ni\u00f1o se someti\u00f3 a m\u00e1s de 100 pruebas por visita!) y solicit\u00f3 la publicaci\u00f3n de los resultados.<\/p>\n <\/p>\n [\/et_pb_text][et_pb_testimonial author=\u201dFrancis Collins, MD, PhD\u201d job_title=\u201dDirector del Instituto Nacional de Investigaci\u00f3n del Genoma Humano que traz\u00f3 el genoma humano, orador de talleres y codescubridor del gen de la progeria\u201d. quote_icon_color=\u201d#00b2e2\u2033 portrait_width=\u201d140px\u201d portrait_height=\u201d140px\u201d _builder_version=\u201d4.16\u2033 background_color=\u201d#f7f7f7\u2033 custom_margin_tablet=\u201d\u201d custom_margin_phone=\u201d\u201d custom_margin_last_edited=\u201don|desktop\u201d z_index_tablet=\u201d500\u2033 custom_css_testimonial_author=\u201dcolor: #00b2e2;||font-size: 19px !important;||font-weight: 700;\u201d custom_css_testimonial_meta=\u201dfont-style: italic;||font-weight: 700;\u201d box_shadow_style_image=\u201dpreset3\u2033 bloqueado=\u201ddesactivado\u201d global_colors_info=\u201d{}\u201d]<\/p>\n \u201cNo conozco ninguna otra enfermedad gen\u00e9tica rara que haya pasado del descubrimiento gen\u00e9tico al ensayo cl\u00ednico en menos de cuatro a\u00f1os: un testimonio fenomenal del arduo trabajo de la Fundaci\u00f3n para la Investigaci\u00f3n de la Progeria\u201d.<\/p>\n [\/et_pb_testimonial][\/et_pb_column_inner][\/et_pb_row_inner][et_pb_row_inner estructura_columna=\u201d1_2,1_2\u2033 padding_\u00faltima_edici\u00f3n=\u201den|escritorio\u201d padding_izquierda_derecha_enlace_1=\u201dfalso\u201d padding_izquierda_derecha_enlace_2=\u201dfalso\u201d _builder_version=\u201d4.16\u2033 margen_personalizado=\u201d||25px\u201d padding_personalizado=\u201d0|35px|0|0px|falso|falso\u201d padding_tablet=\u201d0px|35px||35px\u201d padding_tel\u00e9fono=\u201d0px||0px\u201d direcci\u00f3n_animaci\u00f3n=\u201dderecha\u201d informaci\u00f3n_colores_global=\u201d{}\u201d][et_pb_column_inner tipo=\u201d1_2\u2033 tipo_columna_especial_guardada=\u201d3_4\u2033 _builder_version=\u201d4.16\u2033 relleno_personalizado=\u201d|20px||\u201d padding_tablet=\u201d|0px||0px\u201d padding_phone=\u201d||30px\u201d padding_last_edited=\u201den|tel\u00e9fono\u201d global_colors_info=\u201d{}\u201d padding__hover=\u201d|||\u201d][et_pb_image src=\u201dhttps:\/\/www.progeriaresearch.org\/wp-content\/uploads\/2023\/11\/redoof2007photocollage.png\u201d title_text=\u201dredoof2007photocollage\u201d align_tablet=\u201dcenter\u201d align_phone=\u201d\u201d align_last_edited=\u201den|escritorio\u201d admin_label=\u201dcollage\u201d _builder_version=\u201d4.27.0\u2033 custom_margin=\u201d|-50px|||false|false\u201d global_colors_info=\u201d{}\u201d] <\/p>\n Participaron veintiocho (28) ni\u00f1os de diecis\u00e9is pa\u00edses, de edades comprendidas entre los 3 y los 15 a\u00f1os. Los ni\u00f1os regresaban al Children's Hospital Boston cada cuatro meses para realizarles pruebas y recibir un nuevo suministro de medicamentos, y permanec\u00edan en Boston entre 4 y 8 d\u00edas en cada visita. Mientras estaban en casa, sus m\u00e9dicos vigilaban de cerca a los ni\u00f1os y enviaban informes peri\u00f3dicos de salud al equipo de investigaci\u00f3n de Boston. Durante la duraci\u00f3n del ensayo, un promedio de 2 ni\u00f1os por semana viajaban a Boston para participar.<\/p>\n <\/p>\n [\/et_pb_text][\/et_pb_column_inner][\/et_pb_row_inner][et_pb_row_inner estructura_columna=\u201dindefinido\u201d uso_medianil_personalizado=\u201dactivado\u201d ancho_medianil=\u201d1\u2033 _builder_version=\u201d4.16\u2033 color_fondo=\u201d#29327a\u201d relleno_personalizado=\u201d40px|0px|35.2344px|0px|falso|falso\u201d estilo_animaci\u00f3n=\u201ddeslizar\u201d direcci\u00f3n_animaci\u00f3n=\u201dderecha\u201d intensidad_animaci\u00f3n_deslizar=\u201d25%\u201d ancho_borde_inferior=\u201d10px\u201d color_border_inferior=\u201d#8fd2ed\u201d bloqueado=\u201ddesactivado\u201d informaci\u00f3n_colores_globales=\u201d{}\u201d][et_pb_column_inner tipo=\u201dindefinido\u201d tipo_columna_especialidad_guardada=\u201d3_4\u2033 _versi\u00f3n_constructor=\u201d4.16\u2033 relleno_personalizado=\u201d|||\u201d custom_padding_tablet=\u201d|0px||0px\u201d custom_padding_phone=\u201d||30px\u201d custom_padding_last_edited=\u201don|phone\u201d global_colors_info=\u201d{}\u201d custom_padding__hover=\u201d|||\u201d][et_pb_text admin_label=\u201dQui\u00e9n, d\u00f3nde, cu\u00e1ndo, c\u00f3mo y cu\u00e1nto\u2026\u201d _builder_version=\u201d4.27.0\u2033 header_text_align=\u201dcenter\u201d header_text_color=\u201d#ffffff\u201d background_layout=\u201doscuro\u201d animation_style=\u201dfade\u201d header_font_size_tablet=\u201d\u201d header_font_size_phone=\u201d30px\u201d header_font_size_last_edited=\u201don|desktop\u201d z_index_tablet=\u201d500\u2033 global_colors_info=\u201d{}\u201d]<\/p>\n <\/p>\n [\/et_pb_text][\/et_pb_column_inner][\/et_pb_row_inner][et_pb_row_inner estructura_columna=\u201dindefinido\u201d relleno_personalizado_\u00faltima_edici\u00f3n=\u201den|escritorio\u201d relleno_izquierdo_derecho_enlace_1=\u201dverdadero\u201d relleno_izquierdo_derecho_enlace_2=\u201dverdadero\u201d _builder_version=\u201d4.16\u2033 relleno_personalizado=\u201d|35px|0|0px|falso|falso\u201d relleno_personalizado_tablet=\u201d0px|35px||35px\u201d relleno_personalizado_tel\u00e9fono=\u201d0px||0px\u201d direcci\u00f3n_animaci\u00f3n=\u201dderecha\u201d informaci\u00f3n_colores_globales=\u201d{}\u201d][et_pb_column_inner tipo=\u201dindefinido\u201d tipo_columna_especialidad_guardada=\u201d3_4\u2033 _builder_version=\u201d4.16\u2033 custom_padding=\u201d|||\u201d custom_padding_tablet=\u201d|0px||0px\u201d custom_padding_phone=\u201d||30px\u201d custom_padding_last_edited=\u201don|phone\u201d global_colors_info=\u201d{}\u201d custom_padding__hover=\u201d|||\u201d][et_pb_text admin_label=\u201dLos primeros tres ensayos cl\u00ednicos fueron dirigidos por el Dr. Mark Kieran\u201d _builder_version=\u201d4.27.0\u2033 header_4_line_height=\u201d1.2em\u201d custom_margin=\u201d||25px\u201d custom_margin_tablet=\u201d35px||\u201d margen_personalizado_tel\u00e9fono=\u201d\u201d margen_personalizado_\u00faltima_edici\u00f3n=\u201den|escritorio\u201d tama\u00f1o_fuente_encabezado_4_tableta=\u201d\u201d tama\u00f1o_fuente_encabezado_4_tel\u00e9fono=\u201d23px\u201d tama\u00f1o_fuente_encabezado_4_tel\u00e9fono_\u00faltima_edici\u00f3n=\u201den|tel\u00e9fono\u201d \u00edndice_z_tableta=\u201d500\u2033 informaci\u00f3n_colores_global=\u201d{}\u201d]<\/p>\n Los primeros tres ensayos cl\u00ednicos fueron dirigidos por el Dr. Mark Kieran, PhD.,\u00a0<\/strong>Director de Neurooncolog\u00eda M\u00e9dica Pedi\u00e1trica del Instituto de C\u00e1ncer Dana-Farber y del Hospital Infantil de Boston; Profesor Adjunto de los Departamentos de Pediatr\u00eda y Hematolog\u00eda\/Oncolog\u00eda de la Facultad de Medicina de Harvard. El Dr. Kieran es un onc\u00f3logo pedi\u00e1trico con amplia experiencia con el f\u00e1rmaco en estudio (farnesiltransferasa o FTI) en ni\u00f1os. En 2017, dej\u00f3 su puesto en Dana Farber para trabajar en el sector privado. Los copresidentes fueron la Dra. Monica Kleinman, directora de la Unidad de Cuidados Intensivos M\u00e9dicos y Quir\u00fargicos, asociada s\u00e9nior en Medicina de Cuidados Cr\u00edticos en el BCH, profesora adjunta en la Facultad de Medicina de Harvard; y la Dra. Leslie Gordon, PhD, directora m\u00e9dica de PRF, profesora en el BCH y la Facultad de Medicina de Harvard, profesora de Pediatr\u00eda en el Hospital Infantil Hasbro y la Universidad Brown en Providence, RI. El Dr. Kleinman ha asumido el papel principal de investigador principal.<\/p>\n Los ensayos cl\u00ednicos son un esfuerzo colaborativo en el que participan m\u00e9dicos del Boston Children's Hospital, el Dana-Farber Cancer Institute y el Brigham and Women's Hospital.,<\/strong>\u00a0Todas las instituciones de la Universidad de Harvard. Adem\u00e1s, m\u00e9dicos y cient\u00edficos de la Escuela de Medicina Warren Alpert de la Universidad de Brown y del NIH contribuyeron a que este primer ensayo y los dem\u00e1s fueran un \u00e9xito.<\/p>\n [\/et_pb_text][et_pb_text admin_label=\u201d\u00bfC\u00f3mo llegamos a este punto?\u201d _builder_version=\u201d4.22.1\u2033 header_4_line_height=\u201d1.2em\u201d custom_margin=\u201d||25px\u201d header_4_font_size_tablet=\u201d\u201d header_4_font_size_phone=\u201d23px\u201d header_4_font_size_last_edited=\u201don|phone\u201d z_index_tablet=\u201d500\u2033 global_colors_info=\u201d{}\u201d]<\/p>\n En 2003, el equipo de investigaci\u00f3n colaborativa de la Fundaci\u00f3n para la Investigaci\u00f3n de la Progeria\u00a0\u00a0descubri\u00f3 el gen de la progeria<\/a>.<\/a> Este descubrimiento no solo condujo a una mayor comprensi\u00f3n de la progeria, sino que los cient\u00edficos ahora saben que estudiar la progeria puede ayudarnos a aprender m\u00e1s sobre las enfermedades card\u00edacas y el proceso normal de envejecimiento que nos afecta a todos. Desde el descubrimiento del gen, el apoyo de investigadores, m\u00e9dicos, familias de ni\u00f1os con progeria y personas como USTED nos llev\u00f3 a otra encrucijada en la b\u00fasqueda de un tratamiento. Los investigadores comenzaron un estudio intenso de esta prote\u00edna enemiga llamada\u00a0progerina<\/em>En 2006, identificaron un posible tratamiento farmacol\u00f3gico para ni\u00f1os con progeria, llamado inhibidores de la farnesiltransferasa (FTI), y realizaron estudios en el laboratorio que respaldaron un ensayo en humanos con el f\u00e1rmaco. El FTI elegido fue suministrado inicialmente por Merck y se denomin\u00f3 lonafarnib<\/em>.\u00a0haga clic aqu\u00ed<\/a>\u00a0para m\u00e1s detalles sobre la investigaci\u00f3n.<\/p>\n [\/et_pb_text][\/et_pb_column_inner][\/et_pb_row_inner][et_pb_row_inner estructura_columna=\u201dindefinido\u201d padding_\u00faltima_edici\u00f3n_personalizado=\u201den|escritorio\u201d padding_izquierda_derecha_enlace_1=\u201dverdadero\u201d padding_izquierda_derecha_enlace_2=\u201dverdadero\u201d _builder_version=\u201d4.16\u2033 padding_personalizado=\u201d0|35px|0|0px|falso|falso\u201d padding_tablet=\u201d0px|35px||35px\u201d padding_tel\u00e9fono_personalizado=\u201d0px||0px\u201d direcci\u00f3n_animaci\u00f3n=\u201dderecha\u201d informaci\u00f3n_colores_globales=\u201d{}\u201d][et_pb_column_inner tipo=\u201dindefinido\u201d tipo_columna_especialidad_guardada=\u201d3_4\u2033 _builder_version=\u201d4.16\u2033 custom_padding=\u201d|||\u201d custom_padding_tablet=\u201d|0px||0px\u201d custom_padding_phone=\u201d||30px\u201d custom_padding_last_edited=\u201don|phone\u201d global_colors_info=\u201d{}\u201d custom_padding__hover=\u201d|||\u201d][et_pb_text admin_label=\u201d\u00bfPor qu\u00e9 los investigadores pensaron que este medicamento funcionar\u00eda en la progeria?\u201d _builder_version=\u201d4.16\u2033 header_4_line_height=\u201d1.2em\u201d custom_margin=\u201d||25px\u201d header_4_font_size_tablet=\u201d\u201d header_4_font_size_phone=\u201d23px\u201d header_4_font_size_last_edited=\u201don|phone\u201d z_index_tablet=\u201d500\u2033 global_colors_info=\u201d{}\u201d]<\/p>\n C\u00e9lula normal, c\u00e9lula de progeria, c\u00e9lula de progeria despu\u00e9s de ser tratada con FTI.<\/p><\/div>\n La prote\u00edna que creemos que es responsable de la progeria se llama progerina. Para bloquear la funci\u00f3n celular normal y causar progeria, una mol\u00e9cula llamada \u201cgrupo farnesilo\u201d debe unirse a la prote\u00edna progerina. Los FTI act\u00faan bloqueando (inhibiendo) la uni\u00f3n del grupo farnesilo a la progerina. Por lo tanto, si el medicamento FTI puede bloquear esta uni\u00f3n del grupo farnesilo en ni\u00f1os con progeria, entonces la progerina puede quedar \u201cparalizada\u201d y la progeria puede mejorar.\u00a0\u00a0haga clic aqu\u00ed<\/a>\u00a0para obtener m\u00e1s informaci\u00f3n sobre las FTI.<\/p>\n [\/et_pb_text][et_pb_text admin_label=\u201d\u00bfC\u00f3mo financi\u00f3 PRF el ensayo?\u201d _builder_version=\u201d4.16\u2033 header_4_line_height=\u201d1.2em\u201d custom_margin=\u201d||25px\u201d header_4_font_size_tablet=\u201d\u201d header_4_font_size_phone=\u201d23px\u201d header_4_font_size_last_edited=\u201don|phone\u201d z_index_tablet=\u201d500\u2033 global_colors_info=\u201d{}\u201d]<\/p>\n Gracias al apoyo de miles de personas, pudimos recaudar todos los fondos necesarios para cubrir los costos del ensayo. Nuestro m\u00e1s sincero agradecimiento a todos los que contribuyeron con su \u201ctiempo, talento y dinero\u201d para hacer posible este incre\u00edble logro y, por supuesto, a todas las valientes familias que participaron.<\/p>\n [\/et_pb_text][\/et_pb_column_inner][\/et_pb_row_inner][et_pb_row_inner estructura_columna=\u201dindefinido\u201d uso_medianil_personalizado=\u201dactivado\u201d ancho_medianil=\u201d1\u2033 _builder_version=\u201d4.16\u2033 color_fondo=\u201d#29327a\u201d relleno_personalizado=\u201d40px|35px|35.2344px|35px|falso|falso\u201d estilo_animaci\u00f3n=\u201ddeslizar\u201d direcci\u00f3n_animaci\u00f3n=\u201dderecha\u201d intensidad_animaci\u00f3n_deslizar=\u201d25%\u201d ancho_borde_inferior=\u201d10px\u201d color_border_inferior=\u201d#8fd2ed\u201d bloqueado=\u201ddesactivado\u201d informaci\u00f3n_colores_globales=\u201d{}\u201d][et_pb_column_inner tipo=\u201dindefinido\u201d saved_specialty_column_type=\u201d3_4\u2033 _builder_version=\u201d4.16\u2033 custom_padding=\u201d|||\u201d custom_padding_tablet=\u201d|0px||0px\u201d custom_padding_phone=\u201d||30px\u201d custom_padding_last_edited=\u201don|phone\u201d global_colors_info=\u201d{}\u201d custom_padding__hover=\u201d|||\u201d][et_pb_text admin_label=\u201dEl lonafarnib de FTI es ahora un tratamiento comprobado para la progeria.\u201d _builder_version=\u201d4.22.1\u2033 text_font=\u201d||||||||\u201d header_font=\u201d|||||||||\u201d header_text_align=\u201dcenter\u201d header_text_color=\u201d#ffffff\u201d background_layout=\u201ddark\u201d animation_style=\u201dfade\u201d header_font_size_tablet=\u201d\u201d header_font_size_phone=\u201d30px\u201d header_font_size_last_edited=\u201don|desktop\u201d global_colors_info=\u201d{}\u201d]<\/p>\n <\/p>\n [\/et_pb_text][\/et_pb_column_inner][\/et_pb_row_inner][et_pb_row_inner estructura_columna=\u201dindefinido\u201d padding_\u00faltima_edici\u00f3n_personalizado=\u201den|escritorio\u201d padding_izquierda_derecha_enlace_1=\u201dverdadero\u201d padding_izquierda_derecha_enlace_2=\u201dverdadero\u201d _builder_version=\u201d4.16\u2033 padding_personalizado=\u201d0|35px|0|0px|falso|falso\u201d padding_tablet=\u201d0px|35px||35px\u201d padding_tel\u00e9fono_personalizado=\u201d0px||0px\u201d direcci\u00f3n_animaci\u00f3n=\u201dderecha\u201d informaci\u00f3n_colores_globales=\u201d{}\u201d][et_pb_column_inner tipo=\u201dindefinido\u201d tipo_columna_especialidad_guardada=\u201d3_4\u2033 _builder_version=\u201d4.16\u2033 padding_personalizado=\u201d|||\u201d padding_personalizado_tablet=\u201d|0px||0px\u201d padding_personalizado_tel\u00e9fono=\u201d||30px\u201d padding_personalizado_\u00faltima_edici\u00f3n=\u201den|tel\u00e9fono\u201d informaci\u00f3n_global_colores=\u201d{}\u201d padding_personalizado__hover=\u201d|||\u201d][et_pb_text admin_label=\u201d2012 2014\u2033 _builder_version=\u201d4.22.1\u2033 header_4_line_height=\u201d1.2em\u201d custom_margin=\u201d39px||25px\u201d header_4_font_size_tablet=\u201d\u201d header_4_font_size_phone=\u201d23px\u201d header_4_font_size_\u00faltima_edici\u00f3n=\u201den|tel\u00e9fono\u201d z_index_tablet=\u201d500\u2033 informaci\u00f3n_global_colores=\u201d{}\u201d]<\/p>\n En 2012, se publicaron los resultados del estudio, que demostraban que todos los ni\u00f1os experimentaron una mejora en una o m\u00e1s \u00e1reas, incluido el sistema cardiovascular vital. En mayo de 2014, un estudio mostr\u00f3 que uno o m\u00e1s de tres medicamentos (incluido el lonafarnib) que se estaban probando en ensayos cl\u00ednicos financiados por la PRF prolongaban la esperanza de vida; no estaba claro qu\u00e9 medicamento ten\u00eda este efecto positivo que cambia la vida. Sin embargo, en abril de 2018, un estudio publicado en Revista de la Asociaci\u00f3n M\u00e9dica Estadounidense (JAMA)<\/em> se inform\u00f3 que el lonafarnib solo prolong\u00f3 la supervivencia en ni\u00f1os con progeria por al menos 1,6 a\u00f1os. haga clic aqu\u00ed<\/a>\u00a0<\/a>Para obtener m\u00e1s detalles sobre el estudio de descubrimiento de tratamiento hist\u00f3rico de 2012,\u00a0aqu\u00ed\u00a0<\/a>para obtener detalles sobre los hallazgos de 2014, y\u00a0aqu\u00ed<\/a>\u00a0para obtener m\u00e1s detalles sobre el estudio de 2018.<\/p>\n [\/et_pb_text][\/et_pb_column_inner][\/et_pb_row_inner][et_pb_row_inner estructura_columna=\u201dindefinido\u201d padding_\u00faltima_edici\u00f3n_personalizado=\u201den|escritorio\u201d padding_izquierda_derecha_enlace_1=\u201dverdadero\u201d padding_izquierda_derecha_enlace_2=\u201dverdadero\u201d _builder_version=\u201d4.16\u2033 padding_personalizado=\u201d0|35px|0|0px|falso|falso\u201d padding_tablet=\u201d0px|35px||35px\u201d padding_tel\u00e9fono_personalizado=\u201d0px||0px\u201d direcci\u00f3n_animaci\u00f3n=\u201dderecha\u201d informaci\u00f3n_colores_globales=\u201d{}\u201d][et_pb_column_inner tipo=\u201dindefinido\u201d tipo_columna_especialidad_guardada=\u201d3_4\u2033 _builder_version=\u201d4.16\u2033 relleno_personalizado=\u201d|||\u201d padding_tablet=\u201d|0px||0px\u201d padding_phone=\u201d||30px\u201d padding_last_edited=\u201don|phone\u201d global_colors_info=\u201d{}\u201d padding_hover=\u201d|||\u201d][et_pb_testimonial portrait_url=\u201dhttps:\/\/www.progeriaresearch.org\/wp-content\/uploads\/2017\/05\/Cam-and-DadMarch09.jpg\u201d quote_icon_color=\u201d#00b2e2\u2033 portrait_width=\u201d140px\u201d portrait_height=\u201d140px\u201d _builder_version=\u201d4.16\u2033 background_color=\u201d#f7f7f7\u2033 custom_margin_tablet=\u201d\u201d custom_margin_phone=\u201d\u201d custom_margin_last_edited=\u201don|desktop\u201d z_index_tablet=\u201d500\u2033 custom_css_testimonial_author=\u201dcolor: #00b2e2;||font-size: 19px !important;||font-weight: 700;\u201d custom_css_testimonial_meta=\u201dfont-style: italic;||font-weight: 700;\u201d box_shadow_style_image=\u201dpreset3\u2033 bloqueado=\u201ddesactivado\u201d global_colors_info=\u201d{}\u201d]<\/p>\n \u201cTODOS han sido maravillosos. Para nosotros, TODOS son ENVIADOS DE DIOS y APRECIAMOS todo lo que hacen por estos peque\u00f1os \u00e1ngeles. Nuestra familia est\u00e1 tan emocionada y llena de todo tipo de emociones con el viaje de Adalia a Boston este fin de semana que ni siquiera puedo empezar a escribir las palabras para expresar c\u00f3mo nos sentimos\u201d.<\/em><\/p>\n \u201cEste nuevo medicamento para Zach nos da una nueva esperanza de que su coraz\u00f3n ser\u00e1 m\u00e1s fuerte, su sonrisa ser\u00e1 m\u00e1s brillante y su vida ser\u00e1 m\u00e1s larga. Este nuevo ensayo con medicamentos es una respuesta a nuestras oraciones. Gracias a todos los involucrados con PRF que hicieron que esto sucediera... los m\u00e9dicos, los investigadores y el personal. \u00a1Ustedes son nuestros h\u00e9roes!\u201d<\/em><\/p>\n \u201cEn nombre de Cam y de nuestra familia, \u00a1muchas gracias a todos en PRF por todo lo que han hecho! Sin ustedes, habr\u00edamos estado perdidos en un mundo de confusi\u00f3n y dolor. En cambio, vivimos en un mundo de esperanza y prop\u00f3sito. \u00a1Gracias una y otra vez! Con mucho amor y respeto\u201d.\u00a0<\/em><\/p>\n [\/et_pb_testimonial][\/et_pb_column_inner][\/et_pb_row_inner][et_pb_row_inner estructura_columna=\u201dindefinido\u201d padding_\u00faltima_edici\u00f3n=\u201den|escritorio\u201d padding_izquierda_derecha_enlace_1=\u201dverdadero\u201d padding_izquierda_derecha_enlace_2=\u201dverdadero\u201d _builder_version=\u201d4.16\u2033 margen_personalizado=\u201d39px||\u201d padding_personalizado=\u201d0|35px|0|0px|falso|falso\u201d padding_tablet_personalizado=\u201d0px|35px||35px\u201d padding_tel\u00e9fono_personalizado=\u201d0px||0px\u201d direcci\u00f3n_animaci\u00f3n=\u201dderecha\u201d informaci\u00f3n_colores_globales=\u201d{}\u201d][et_pb_column_inner type=\u201dundefined\u201d tipo_columna_especialidad_guardada=\u201d3_4\u2033 _builder_version=\u201d4.16\u2033 padding_personalizado=\u201d|||\u201d custom_padding_tablet=\u201d|0px||0px\u201d custom_padding_phone=\u201d||30px\u201d custom_padding_last_edited=\u201don|phone\u201d global_colors_info=\u201d{}\u201d custom_padding__hover=\u201d|||\u201d][et_pb_image src=\u201dhttps:\/\/www.progeriaresearch.org\/wp-content\/uploads\/2019\/04\/trophies-3-kids.jpg\u201d align=\u201dcenter\u201d align_tablet=\u201dcenter\u201d align_phone=\u201d\u201d align_last_edited=\u201don|desktop\u201d admin_label=\u201dimagen de aloha para ni\u00f1os\u201d _builder_version=\u201d4.22.1\u2033 animation_style=\u201dfade\u201d animation_direction=\u201dbottom\u201d global_colors_info=\u201d{}\u201d] <\/p>\n [\/et_pb_text][\/et_pb_column_inner][\/et_pb_row_inner][et_pb_row_inner estructura_columna=\u201dindefinido\u201d padding_\u00faltima_edici\u00f3n_personalizado=\u201den|escritorio\u201d padding_izquierda_derecha_enlace_1=\u201dverdadero\u201d padding_izquierda_derecha_enlace_2=\u201dverdadero\u201d _builder_version=\u201d4.16\u2033 padding_personalizado=\u201d0|35px|30px|0px|falso|falso\u201d padding_tablet=\u201d0px|35px||35px\u201d padding_tel\u00e9fono_personalizado=\u201d0px||0px\u201d direcci\u00f3n_animaci\u00f3n=\u201dderecha\u201d informaci\u00f3n_colores_globales=\u201d{}\u201d][et_pb_column_inner tipo=\u201dindefinido\u201d tipo_columna_especialidad_guardada=\u201d3_4\u2033 _builder_version=\u201d4.16\u2033 padding_personalizado=\u201d|||\u201d padding_personalizado_tablet=\u201d|0px||0px\u201d padding_personalizado_tel\u00e9fono=\u201d||30px\u201d padding_personalizado_\u00faltima_edici\u00f3n=\u201den|tel\u00e9fono\u201d global_colors_info=\u201d{}\u201d padding_personalizado__hover=\u201d|||\u201d][et_pb_text admin_label=\u201dResumen, etc.\u201d _builder_version=\u201d4.22.1\u2033 header_4_line_height=\u201d1.2em\u201d custom_margin=\u201d39px||25px\u201d header_4_font_size_tablet=\u201d\u201d header_4_font_size_phone=\u201d23px\u201d header_4_font_size_\u00faltima_edici\u00f3n=\u201den|tel\u00e9fono\u201d z_index_tablet=\u201d500\u2033 global_colors_info=\u201d{}\u201d]<\/p>\n Los investigadores identificaron dos f\u00e1rmacos adicionales que, cuando se utilizan en combinaci\u00f3n con el f\u00e1rmaco FTI que se est\u00e1 probando actualmente (lonafarnib), pueden proporcionar un tratamiento a\u00fan m\u00e1s eficaz para los ni\u00f1os con progeria que el tratamiento FTI solo. Pravastatina y zoledronato se agregaron al tratamiento actual lonafarnib. \u00a1Este ensayo mucho m\u00e1s amplio incluy\u00f3 a 45 ni\u00f1os de 24 pa\u00edses diferentes!<\/p>\n Los tres f\u00e1rmacos act\u00faan sobre diferentes puntos de la v\u00eda que conduce a la producci\u00f3n de la progerina, la causante de la enfermedad. En estudios de laboratorio muy interesantes presentados por el Dr. Carlos L\u00f3pez-Ot\u00edn de Espa\u00f1a en el Taller Cient\u00edfico de la Fundaci\u00f3n para la Investigaci\u00f3n de la Progeria de 2007, los dos nuevos f\u00e1rmacos mejoraron la enfermedad en las c\u00e9lulas de progeria y prolongaron la esperanza de vida en modelos de rat\u00f3n con progeria.<\/p>\n Si los tres f\u00e1rmacos administrados en este ensayo pueden bloquear eficazmente la uni\u00f3n del grupo farnesilo, la progerina puede quedar \u201cparalizada\u201d y la progeria puede mejorar incluso m\u00e1s que con el lonafarnib solo. La esperanza es que los f\u00e1rmacos funcionen como socios, para complementarse entre s\u00ed, de modo que la prote\u00edna progerina se vea m\u00e1s afectada al combinar los tres f\u00e1rmacos.<\/p>\n El equipo llev\u00f3 a cabo un miniensayo con cinco ni\u00f1os con progeria. El breve ensayo de \u201cfactibilidad\u201d de un mes de duraci\u00f3n se centr\u00f3 en determinar si la combinaci\u00f3n de tres f\u00e1rmacos ser\u00eda bien tolerada, antes de embarcarse en un ensayo internacional m\u00e1s amplio. Los efectos secundarios fueron aceptables y el equipo pas\u00f3 a realizar un ensayo de eficacia m\u00e1s amplio.\u00a0\u00a0<\/strong><\/p>\n En este ensayo participaron 45 ni\u00f1os de 24 pa\u00edses que hablaban 17 idiomas. Esto incluye a los ni\u00f1os que participaron en el ensayo de solo FTI, los participantes en el ensayo de viabilidad y otros ni\u00f1os que eran demasiado peque\u00f1os para participar en el primer ensayo o que descubrimos durante el primer ensayo cl\u00ednico (despu\u00e9s de que finaliz\u00f3 la inscripci\u00f3n). Los ni\u00f1os inscritos en el ensayo de solo FTI tuvieron la oportunidad de inscribirse en el ensayo triple cuando participaron en su \u00faltima visita para el ensayo actual. Esto permiti\u00f3 que esos ni\u00f1os continuaran tomando FTI sin omitir ninguna dosis.<\/p>\n [\/et_pb_text][et_pb_text admin_label=\u201dMedicamentos de prueba de un vistazo\u201d _builder_version=\u201d4.22.1\u2033 header_4_line_height=\u201d1.2em\u201d custom_margin=\u201d39px||25px\u201d header_4_font_size_tablet=\u201d\u201d header_4_font_size_phone=\u201d23px\u201d header_4_font_size_last_edited=\u201don|phone\u201d z_index_tablet=\u201d500\u2033 global_colors_info=\u201d{}\u201d]<\/p>\n Pravastatina<\/strong>\u00a0(comercializado como Pravachol o Selektine) es un medicamento perteneciente a la clase de las estatinas. Generalmente se utiliza para reducir el colesterol y prevenir enfermedades cardiovasculares.<\/p>\n \u00c1cido zoledr\u00f3nico\u00a0<\/strong>es un\u00a0bisfosfonato<\/strong>, generalmente utilizado como medicamento para los huesos para mejorar la osteoporosis y prevenir fracturas esquel\u00e9ticas en personas que padecen algunas formas de c\u00e1ncer.<\/p>\n Lonafarnib <\/strong>es un\u00a0Inversi\u00f3n extranjera directa\u00a0<\/strong>(Inhibidor de la farnesiltransferasa), un f\u00e1rmaco que puede revertir una anomal\u00eda en las c\u00e9lulas de progeria en el laboratorio y ha mejorado la enfermedad en ratones con progeria. En julio un\u00a0estudiar\u00a0<\/a>** Se public\u00f3 que no se encontraron mejoras significativas con respecto a la terapia \u00fanica con lonafarnib. **Gordon, et. al., Ensayo cl\u00ednico de inhibidores de la farnesilaci\u00f3n de prote\u00ednas lonafarnib, pravastatina y \u00e1cido zoledr\u00f3nico en ni\u00f1os con s\u00edndrome de progeria de Hutchinson-Gilford, Circulaci\u00f3n<\/em>, 10.1161\/CIRCULACI\u00d3NAHA.116.022188<\/strong><\/p>\n Sin embargo, el \u201censayo triple\u201d se extendi\u00f3 m\u00e1s all\u00e1 de su marco temporal original de 2 a 3 a\u00f1os y se ampli\u00f3 para incluir hasta 80 ni\u00f1os, de modo que cada ni\u00f1o pudiera tener acceso solo al lonafarnib porque sabemos que est\u00e1 ayudando a los ni\u00f1os. Por lo general, los ensayos cl\u00ednicos siguen su curso y los pacientes dejan de tomar todos los medicamentos hasta que la FDA los apruebe; esto podr\u00eda llevar a\u00f1os. PRF se ha asegurado de que los ni\u00f1os sigan tomando el \u00fanico tratamiento conocido, mientras ellos y sus socios de investigaci\u00f3n contin\u00faan explorando opciones de tratamiento adicionales (como el everolimus, que actualmente se est\u00e1 probando).<\/p>\n [\/et_pb_text][et_pb_text admin_label=\u201dEverolimus\u201d _builder_version=\u201d4.22.1\u2033 header_4_line_height=\u201d1.2em\u201d custom_margin=\u201d||25px\u201d header_4_font_size_tablet=\u201d\u201d header_4_font_size_phone=\u201d23px\u201d header_4_font_size_last_edited=\u201don|phone\u201d z_index_tablet=\u201d500\u2033 global_colors_info=\u201d{}\u201d]<\/p>\n Everolimus es una forma del f\u00e1rmaco rapamicina; everolimus podr\u00eda administrarse m\u00e1s f\u00e1cilmente a ni\u00f1os con progeria porque requiere menos extracciones de sangre para medir los niveles del f\u00e1rmaco. Si bien el lonafarnib puede bloquear el desarrollo de la progerina t\u00f3xica, la rapamicina parece permitir que las c\u00e9lulas eliminen la progerina m\u00e1s r\u00e1pidamente. Por lo tanto, como la rapamicina act\u00faa sobre una v\u00eda diferente a la del lonafarnib, la combinaci\u00f3n puede resultar un \u201cdoble golpe\u201d para la progeria; esperemos que sea un mejor tratamiento que el lonafarnib por s\u00ed solo.<\/p>\n Rapamicina<\/em> es un f\u00e1rmaco aprobado por la FDA que ya ha demostrado que prolonga la vida de modelos de ratones sin progeria. Un estudio* realizado por investigadores del NIH en Bethesda, Maryland y el Hospital General de Massachusetts en Boston demuestra que la rapamicina reduce la cantidad de la prote\u00edna causante de la enfermedad progerina en 50%, mejora la forma anormal del n\u00facleo y prolonga la vida de las c\u00e9lulas de progeria en el laboratorio.<\/p>\n La rapamicina es conocida por sus propiedades antienvejecimiento en ratones. Estos hallazgos forman parte de una lista cada vez mayor de estudios que ayudan a validar la teor\u00eda de que encontrar la cura para la progeria tambi\u00e9n puede beneficiar a toda la poblaci\u00f3n envejeciente.<\/p>\n \u00a0* K. Cao, J. J. Graziotto, C. D. Blair, J. R. Mazzulli, M. R. Erdos, D. Krainc, F. S. Collins, \u201cLa rapamicina revierte los fenotipos celulares y mejora la eliminaci\u00f3n de prote\u00ednas mutantes en c\u00e9lulas con s\u00edndrome de progeria de Hutchinson-Gilford\u201d. Sci. Transl. Med. 3, 89ra58 (2011).<\/p>\n La Fundaci\u00f3n para la Investigaci\u00f3n de la Progeria proporcion\u00f3 c\u00e9lulas para este proyecto de la\u00a0Banco de c\u00e9lulas y tejidos PRF<\/a>\u00a0y ayud\u00f3 a financiar la investigaci\u00f3n a trav\u00e9s de nuestro\u00a0programa de subvenciones<\/a>\u00a0\u2013 m\u00e1s pruebas de que los programas de investigaci\u00f3n de PRF son esenciales para los avances hacia la cura.<\/p>\n Este ensayo con dos f\u00e1rmacos ha sido un esfuerzo colaborativo que se bas\u00f3 en el conocimiento adquirido en ensayos cl\u00ednicos anteriores de PRF. Los ni\u00f1os fueron examinados por pr\u00e1cticamente el mismo equipo de m\u00e9dicos del Boston Children's Hospital y del Brigham and Women's Hospital, todos ellos con una experiencia reconocida mundialmente en progeria y en los f\u00e1rmacos utilizados.<\/p>\n Sesenta ni\u00f1os de 27 pa\u00edses participaron en esta fase de dos f\u00e1rmacos. Se est\u00e1n analizando los datos de la parte del ensayo con dos f\u00e1rmacos y se est\u00e1n formulando y redactando los resultados para su publicaci\u00f3n en una revista cient\u00edfica revisada por pares.<\/p>\n [\/et_pb_text][\/et_pb_column_inner][\/et_pb_row_inner][et_pb_row_inner estructura_columna=\u201dindefinido\u201d padding_\u00faltima_edici\u00f3n=\u201den|escritorio\u201d padding_izquierda_derecha_enlace_1=\u201dverdadero\u201d padding_izquierda_derecha_enlace_2=\u201dverdadero\u201d _builder_version=\u201d4.16\u2033 padding_personalizado=\u201d0|35px|30px|0px|falso|falso\u201d padding_tablet=\u201d0px|35px|2px|35px|falso|falso\u201d padding_tel\u00e9fono=\u201d0px||0px\u201d direcci\u00f3n_animaci\u00f3n=\u201dderecha\u201d ancho_borde_superior=\u201d10px\u201d color_border_superior=\u201d#8fd2ed\u201d ancho_border_inferior=\u201d10px\u201d border_color_bottom=\u201d#00b2e2\u2033 global_colors_info=\u201d{}\u201d][et_pb_column_inner type=\u201dundefined\u201d save_specialty_column_type=\u201d3_4\u2033 _builder_version=\u201d4.16\u2033 custom_padding=\u201d|||\u201d custom_padding_tablet=\u201d|0px||0px\u201d custom_padding_phone=\u201d||30px\u201d custom_padding_last_edited=\u201don|phone\u201d global_colors_info=\u201d{}\u201d custom_padding__hover=\u201d|||\u201d][et_pb_text admin_label=\u201dQuest\u201d _builder_version=\u201d4.22.1\u2033 header_4_line_height=\u201d1.2em\u201d custom_margin=\u201d25px||25px\u201d custom_padding=\u201d||\u201d animation_direction=\u201dderecha\u201d header_4_font_size_tablet=\u201d\u201d header_4_font_size_phone=\u201d23px\u201d header_4_font_size_last_edited=\u201don|phone\u201d z_index_tablet=\u201d500\u2033 global_colors_info=\u201d{}\u201d]<\/p>\n \u00a1Nuestro trabajo con terapias gen\u00e9ticas avanza a toda velocidad! Estudios de terapia de ARN y edici\u00f3n gen\u00e9tica de ADN <\/strong>han demostrado una vasta Mejora la esperanza de vida de los ratones con progeria. <\/strong>PRF contin\u00faa invirtiendo fondos sustanciales en su desarrollo, con la esperanza de que estos esfuerzos de investigaci\u00f3n rindan frutos. conducir a ensayos cl\u00ednicos y, en \u00faltima instancia, a la cura.<\/strong><\/p>\n Estas terapias de vanguardia tienen enorme potencial<\/em>\u00a1Con su ayuda, PRF puede seguir avanzando lo m\u00e1s r\u00e1pido posible hacia los tratamientos m\u00e1s eficaces y la cura!<\/p>\n [\/et_pb_text][et_pb_button button_url=\u201dhttps:\/\/www.progeriaresearch.org\/lonafarnib-map-program\/\u201d button_text=\u201dPacientes, cuidadores y m\u00e9dicos: Haga clic aqu\u00ed para obtener m\u00e1s detalles.\u201d admin_label=\u201dBot\u00f3n del pdf de Lonafarnib\u201d _builder_version=\u201d4.22.1\u2033 background_layout=\u201doscuro\u201d 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for Progeria. In 2012 the study results were published, demonstrating that every child experienced improvement in one or more areas, including the vital cardiovascular system.\u00a0 And in May 2014, further study revealed lonafarnib (and possibly the other 2 drugs tested in the Triple Trial \u2013 see below) increases estimated lifespan by at least 1.6 years (time will tell if that number increases \u2013 it just hasn\u2019t been long enough to determine.)\u00a0 Click here<\/a> for details on the 2012 study, and here<\/a> for details on the 2014 findings.<\/p>\r\n<\/a>\r\nAlways Moving Forward: The Progeria Triple Drug Trial Begins August 2009<\/strong>\r\n\r\nWho Enrolled in the Triple Drug Trial?<\/b>\r\n\r\nThe Progeria Research Foundation and Boston Children\u2019s Hospital once again partnered to conduct a new clinical trial for children with Progeria. This much larger trial initially included 45 children from 24 different countries!\r\n\r\n\u00a0\r\n\r\n[caption id=\"\" align=\"alignright\" width=\"200\"] \u201cOn behalf of Cam and our family, thank you all at PRF so much for all you have done! We would have been lost in a world of confusion and grief without you. Instead, we live in a world of hope and purpose. Thank you again and again! With much love and respect,\u201d\u00a0<\/em><\/p>\r\nThere were changes to the Triple Trial protocol.<\/b>\r\n\r\n[caption id=\"\" align=\"alignright\" width=\"150\"]Poniendo en marcha un nuevo ensayo cl\u00ednico con un f\u00e1rmaco: \u00a1ha comenzado la inscripci\u00f3n para el ensayo con progerinina!<\/em><\/strong><\/h4>\n
Correo electr\u00f3nico: sphillips@progeriaresearch.org<\/a>
WhatsApp, Telegram, WeChat: 1-978-876-2407
Tel\u00e9fono de la oficina: 978-548-5308<\/p>\nTerapia con ARN: administraci\u00f3n de f\u00e1rmacos<\/strong> \u00a1El estudio de viabilidad est\u00e1 completo!<\/strong><\/h4>\n
\u00bfQu\u00e9 est\u00e1 pasando HOY con los ensayos cl\u00ednicos de progeria?<\/strong><\/h2>\n
Historial de juicios de un vistazo<\/b><\/h2>\n
\n[\/et_pb_button][\/et_pb_column_inner][\/et_pb_row_inner][et_pb_row_inner estructura_columna=\u201d1_2,1_2\u2033 relleno_personalizado_\u00faltima_edici\u00f3n=\u201den|escritorio\u201d relleno_izquierdo_derecho_enlace_1=\u201dverdadero\u201d relleno_izquierdo_derecho_enlace_2=\u201dverdadero\u201d _builder_version=\u201d4.16\u2033 relleno_personalizado=\u201d0|35px|0|0px|falso|falso\u201d relleno_tableta_personalizado=\u201d0px|35px||35px\u201d relleno_personalizado_tel\u00e9fono=\u201d0px||0px\u201d direcci\u00f3n_animaci\u00f3n=\u201dderecha\u201d informaci\u00f3n_colores_globales=\u201d{}\u201d][et_pb_column_inner tipo=\u201d1_2\u2033 tipo_columna_especialidad_guardada=\u201d3_4\u2033 _builder_version=\u201d4.16\u2033 custom_padding=\u201d|||\u201d custom_padding_tablet=\u201d|0px||0px\u201d custom_padding_phone=\u201d||30px\u201d custom_padding_last_edited=\u201don|phone\u201d global_colors_info=\u201d{}\u201d custom_padding__hover=\u201d|||\u201d][et_pb_text admin_label=\u201dDetalles sobre las pruebas anteriores\u201d _builder_version=\u201d4.27.0\u2033 global_colors_info=\u201d{}\u201d]<\/p>\nDetalles de los juicios previos<\/h4>\n
\n[\/et_pb_image][\/et_pb_column_inner][\/et_pb_row_inner][et_pb_row_inner estructura_columna=\u201dindefinido\u201d padding_\u00faltima_edici\u00f3n_personalizado=\u201den|escritorio\u201d padding_izquierda_derecha_enlace_1=\u201dverdadero\u201d padding_izquierda_derecha_enlace_2=\u201dverdadero\u201d _builder_version=\u201d4.16\u2033 margen_personalizado=\u201d||25px\u201d padding_personalizado=\u201d|35px|0|0px|falso|falso\u201d padding_tablet=\u201d35px|35px||35px\u201d padding_tel\u00e9fono_personalizado=\u201d0px||0px\u201d direcci\u00f3n_animaci\u00f3n=\u201dderecha\u201d informaci\u00f3n_colores_globales=\u201d{}\u201d][et_pb_column_inner tipo=\u201dindefinido\u201d tipo_columna_especialidad_guardada=\u201d3_4\u2033 _builder_version=\u201d4.16\u2033 custom_padding=\u201d|||\u201d custom_padding_tablet=\u201d|0px||0px\u201d custom_padding_phone=\u201d||30px\u201d custom_padding_last_edited=\u201don|phone\u201d global_colors_info=\u201d{}\u201d custom_padding__hover=\u201d|||\u201d][et_pb_text admin_label=\u201d7 de mayo de 2007: \u00a1El inicio del primer ensayo cl\u00ednico de un f\u00e1rmaco contra la progeria marca un momento hist\u00f3rico en la historia de la investigaci\u00f3n sobre esta enfermedad!\u201d _builder_version=\u201d4.27.2\u2033 z_index_tablet=\u201d500\u2033 global_colors_info=\u201d{}\u201d]<\/p>\n7 de mayo de 2007: \u00a1El inicio del primer ensayo cl\u00ednico con un f\u00e1rmaco contra la progeria marca un momento hist\u00f3rico en la historia de la investigaci\u00f3n sobre esta enfermedad!<\/strong><\/h4>\n
\n[\/et_pb_image][\/et_pb_column_inner][et_pb_column_inner type=\u201d1_2\u2033 save_specialty_column_type=\u201d3_4\u2033 _builder_version=\u201d4.16\u2033 custom_padding=\u201d|||\u201d custom_padding_tablet=\u201d|0px||0px\u201d custom_padding_phone=\u201d||30px\u201d custom_padding_last_edited=\u201don|desktop\u201d global_colors_info=\u201d{}\u201d custom_padding__hover=\u201d|||\u201d][et_pb_text admin_label=\u201dVeintiocho (28) ni\u00f1os de diecis\u00e9is pa\u00edses participaron\u201d _builder_version=\u201d4.27.0\u2033 custom_margin=\u201d|||-30px|false|false\u201d custom_margin_tablet=\u201d35px||\u201d custom_margin_phone=\u201d\u201d custom_margin_last_edited=\u201den|escritorio\u201d global_colors_info=\u201d{}\u201d]<\/p>\nQui\u00e9n, d\u00f3nde, cu\u00e1ndo, c\u00f3mo y cu\u00e1nto\u2026<\/strong><\/h2>\n
\u00bfC\u00f3mo llegamos a este punto?<\/b><\/h4>\n
\u00bfPor qu\u00e9 los investigadores pensaron que este medicamento funcionar\u00eda en la progeria?<\/strong><\/h4>\n
![\"\"](\"https:\/\/www.progeriaresearch.org\/wp-content\/uploads\/2019\/04\/FTI-3-cell-image-crpd-300x71.jpg\")
\u00bfC\u00f3mo financi\u00f3 PRF el ensayo?
<\/strong><\/h4>\nEl lonafarnib de FTI es ahora un tratamiento probado para la progeria<\/strong>.<\/h2>\n
\n[\/et_pb_image][\/et_pb_column_inner][\/et_pb_row_inner][et_pb_row_inner estructura_columna=\u201dindefinido\u201d uso_medianil_personalizado=\u201dactivado\u201d ancho_medianil=\u201d1\u2033 id_m\u00f3dulo=\u201dthreeCT\u201d _builder_version=\u201d4.16\u2033 color_fondo=\u201d#29327a\u201d relleno_personalizado=\u201d40px|0px|35.2344px|0px|falso|falso\u201d estilo_animaci\u00f3n=\u201ddeslizar\u201d direcci\u00f3n_animaci\u00f3n=\u201dderecha\u201d intensidad_animaci\u00f3n_deslizar=\u201d25%\u201d ancho_borde_inferior=\u201d10px\u201d color_border_inferior=\u201d#8fd2ed\u201d bloqueado=\u201ddesactivado\u201d informaci\u00f3n_colores_globales=\u201d{}\u201d][et_pb_column_inner tipo=\u201dindefinido\u201d save_specialty_column_type=\u201d3_4\u2033 _builder_version=\u201d4.16\u2033 custom_padding=\u201d|||\u201d custom_padding_tablet=\u201d|0px||0px\u201d custom_padding_phone=\u201d||30px\u201d custom_padding_last_edited=\u201don|phone\u201d global_colors_info=\u201d{}\u201d custom_padding__hover=\u201d|||\u201d][et_pb_text admin_label=\u201dEl ensayo de triple f\u00e1rmaco contra la progeria comienza en agosto de 2009\u2033 _builder_version=\u201d4.22.1\u2033 text_font=\u201d||||||||\u201d header_font=\u201d|||||||||\u201d header_text_align=\u201dcenter\u201d header_text_color=\u201d#ffffff\u201d background_layout=\u201ddark\u201d animation_style=\u201dfade\u201d header_font_size_tablet=\u201d\u201d header_font_size_phone=\u201d30px\u201d header_font_size_last_edited=\u201don|desktop\u201d global_colors_info=\u201d{}\u201d]<\/p>\nSiempre avanzando: comienza el ensayo con tres f\u00e1rmacos contra la progeria en agosto de 2009<\/strong><\/h2>\n
Resumen:<\/strong><\/h4>\n
Estrategia:<\/strong><\/h4>\n
Meta:<\/strong><\/h4>\n
El ensayo de viabilidad:<\/strong><\/h4>\n
El ensayo de eficacia:<\/strong><\/h4>\n
Un vistazo a los medicamentos en fase de prueba<\/strong><\/h4>\n
Los tres medicamentos bloquean la producci\u00f3n de la mol\u00e9cula de farnesilo que la progerina necesita para crear la enfermedad de progeria.
<\/em>
*<\/em>\u00a0"<\/strong>El tratamiento combinado con estatinas y aminobisfosfonatos prolonga la longevidad en un modelo de rat\u00f3n de envejecimiento prematuro humano"<\/strong>, por Ignacio Varela, Sandrine Pereira, Alejandro P. Ugalde, Claire L. Navarro, Mar\u00eda F. Su\u00e1rez, Pierre Cau, Juan Cadinanos, Fernando G. Osorio, Nicol\u00e1s Foray, Juan Cobo, F\u00e9lix de Carlos, Nicol\u00e1s Levy, Jos\u00e9 MP Freije y Carlos L\u00f3pez-Ot\u00c4\u00b1n. Medicina de la naturaleza, 2008. 14(7): p\u00e1g. 767-72.<\/p>\nLa adici\u00f3n de un nuevo<\/strong> Medicamento: Everolimus<\/strong><\/h4>\n
La ciencia detr\u00e1s de la adici\u00f3n de este segundo f\u00e1rmaco<\/strong><\/h4>\n
![\"\"](\"https:\/\/www.progeriaresearch.org\/wp-content\/uploads\/2017\/05\/Cao-with-caption.jpg\")
<\/em><\/p>\nNuestra b\u00fasqueda de la cura contin\u00faa\u2026<\/strong><\/h4>\n
\n[\/et_pb_button][\/et_pb_column_inner][\/et_pb_row_inner][\/et_pb_column][\/et_pb_section][et_pb_section fb_built=\u201d1\u2033 clase_m\u00f3dulo=\u201dpie de p\u00e1gina\u201d _builder_version=\u201d4.21.0\u2033 color_de_fondo=\u201d#29327a\u201d margen_personalizado=\u201d-2px|||||\u201d padding_personalizado=\u201d0|0px|0|0px|falso|falso\u201d z_index_tablet=\u201d500\u2033 border_width_top=\u201d12px\u201d border_color_top=\u201d#00b2e2\u2033 global_module=\u201d133\u2033 bloqueado=\u201ddesactivado\u201d global_colors_info=\u201d{}\u201d][et_pb_row_inner column_structure=\u201d1_3,1_3,1_3\u2033 deshabilitado_on=\u201dactivado|activado|activado\u201d admin_label=\u201dFila\u201d _builder_version=\u201d4.21.0\u2033 _module_preset=\u201dpredeterminado\u201d min_height=\u201d277px\u201d custom_margin=\u201d|20px|30px||falso|falso\u201d padding_personalizado=\u201d0px|30px|0px||falso|falso\u201d deshabilitado=\u201dactivado\u201d global_colors_info=\u201d{}\u201d][et_pb_column_inner type=\u201d1_3\u2033 save_specialty_column_type=\u201d3_4\u2033 _builder_version=\u201d4.21.0\u2033 _module_preset=\u201ddefault\u201d global_colors_info=\u201d{}\u201d][et_pb_image src=\u201dhttps:\/\/www.progeriaresearch.org\/wp-content\/uploads\/2023\/08\/Startbanner-1.png\u201d title_text=\u201dStartbanner\u201d url=\u201dhttps:\/\/www.gravoc.com\/\u201d align=\u201dright\u201d _builder_version=\u201d4.21.0\u2033 _module_preset=\u201ddefault\u201d custom_margin=\u201d|-50px||20px|false|false\u201d global_colors_info=\u201d{}\u201d][\/et_pb_image][\/et_pb_column_inner][et_pb_column_inner tipo=\u201d1_3\u2033 tipo_columna_especial_guardada=\u201d3_4\u2033 _builder_version=\u201d4.21.0\u2033 _module_preset=\u201dpredeterminado\u201d global_colors_info=\u201d{}\u201d][\/et_pb_column_inner][et_pb_column_inner tipo=\u201d1_3\u2033 tipo_columna_especial_guardada=\u201d3_4\u2033 _builder_version=\u201d4.21.0\u2033 _module_preset=\u201dpredeterminado\u201d global_colors_info=\u201d{}\u201d][et_pb_image src=\u201dhttps:\/\/www.progeriaresearch.org\/wp-content\/uploads\/2023\/07\/RFRFinish.png\u201d title_text=\u201dRFRFinish\u201d _builder_version=\u201d4.21.0\u2033 _module_preset=\u201ddefault\u201d custom_margin=\u201d|20px||-50px|false|false\u201d global_colors_info=\u201d{}\u201d][\/et_pb_image][\/et_pb_column_inner][\/et_pb_row_inner][et_pb_row column_structure=\u201d1_4,1_4,1_2\u2033 make_equal=\u201don\u201d module_class=\u201d et_pb_row_fullwidth\u201d _builder_version=\u201d4.16\u2033 width=\u201d89%\u201d width_tablet=\u201d80%\u201d width_phone=\u201d\u201d width_last_edited=\u201don|desktop\u201d max_width=\u201d89%\u201d max_width_tablet=\u201d80%\u201d max_width_phone=\u201d\u201d max_width_last_edited=\u201don|desktop\u201d z_index_tablet=\u201d500\u2033 make_fullwidth=\u201don\u201d width_unit=\u201doff\u201d custom_width_percent=\u201d100%\u201d global_colors_info=\u201d{}\u201d][et_pb_column type=\u201d1_4\u2033 _builder_version=\u201d4.16\u2033 custom_padding=\u201d|||\u201d global_colors_info=\u201d{}\u201d custom_padding__hover=\u201d|||\u201d][et_pb_cta button_url=\u201dhttps:\/\/www.progeriaresearch.org\/newsletter-signup\/\u201d button_text=\u201dReg\u00edstrese ahora\u201d admin_label=\u201dSuscr\u00edbase al bolet\u00edn informativo\u201d module_class=\u201dsign-btn\u201d _builder_version=\u201d4.16\u2033 header_font_size=\u201d25px\u201d background_color=\u201d#29327a\u201d animation_style=\u201dslide\u201d animation_direction=\u201dleft\u201d animation_intensity_slide=\u201d25%\u201d header_font_size_tablet=\u201d\u201d header_font_size_phone=\u201d30px\u201d header_font_size_last_edited=\u201don|desktop\u201d z_index_tablet=\u201d500\u2033 radio_borde=\u201dactivado|25px|25px|25px|25px\u201d informaci\u00f3n_colores_global=\u201d{}\u201d color_bot\u00f3n_fondo__hover_habilitado=\u201dactivado\u201d color_bot\u00f3n_fondo__hover=\u201d#8fd2ed\u201d color_borde_bot\u00f3n__hover_habilitado=\u201dactivado\u201d]<\/p>\nInscribirse<\/h2>\n
Para nuestro<\/h2>\n
\u00a1Hoja informativa!<\/h2>\n
Juntos, nosotros<\/h2>\n
VOLUNTAD<\/em><\/h2>\n
\u00a1Encuentra la cura!<\/h2>\n
Trials history at-a-glance:<\/strong><\/h4>\r\nIn just 17 years, since we founded PRF and there were no resources for these children, we have soared from total obscurity, to gene finding, to the first clinical trials in Progeria, to a first-ever treatment \u2013 all at a pace virtually unheard of in the scientific community. And while helping this handful of children, the connection of Progeria to common heart disease and aging has tremendous implications for us all.\r\n\r\nTo date, PRF has funded and co-coordinated four clinical trials. PRF is and always has been responsible for\u00a0all trial expenses, including testing, travel, food, lodging, translators and staff.\u00a0\u00a0 Each new trial is more expensive than the last, as more children enroll for a chance at longer, healthier lives. Please help us fund these vital trials \u2013 DONATE TODAY!<\/a>\r\n\r\n#1<\/strong> involved a single drug lonafarnib, began in 2007, and proved successful;\u00a0<\/a>\r\n\r\n#2<\/strong> was a 1-month, phase 1 \u201cmini trial\u201d in March 2009 to determine if adding 2 more drugs to the lonafarnib regimen (pravastatin and zoledronate) was safe to move forward with a larger population (which it was);<\/a>\r\n\r\n#3<\/strong>, the \u201cTriple Trial\u201d involved the 3 drugs described above (lonafarnib, pravastatin and zoledronate) and began August 2009.\u00a0 Its protocol changed over the course of 5 years, switching back to just lonafarnib and re-opening enrollment so more children could participate; and<\/a>\r\n\r\n#4<\/strong> is a 2-drug trial involving the treatment lonafarnib and a new drug everolimus.\u00a0 It began in April 2016 and is ongoing.\u00a0 Phase 1, to determine the dosage of everolimus, was successfully completed in June 2017. Phase 2, which will test the effectiveness of the 2-drug combination, began in July 2017.\u00a0 As of February 2018, 41 children from 18 countries have enrolled.\u00a0<\/a>\r\n\r\nClick here to learn more about the current clinical trial.<\/a>\r\n\r\nRead all about the historic treatment discovery here,\u00a0<\/a>and below is the detailed history of these 4 trials.[\/vc_column_text][vc_column_text]<\/a>May 7, 2007:\u00a0The Start of the First-Ever Progeria Clinical Drug Trial Marks Historic Moment in Progeria Research History!<\/strong>\r\n
![](\"https:\/\/www.progeriaresearch.org\/assets\/images\/news_images\/2-megans-frnt-cover.jpg\")
\r\n\r\nIn 2006, researchers identified\u00a0a potential\u00a0drug treatment\u00a0for children with\u00a0Progeria,\u00a0called FTIs.<\/a>\u00a0For the first time, we had in front of us a possible treatment for children with Progeria.\u00a0<\/b>Exciting times! \u00a0The Progeria clinical drug trial began on May 7th, 2007 with two children \u2013 Meghan and Megan - arriving at Boston Children\u2019s Hospital in Boston, MA for their first of seven visits over a 2-year period. At this first visit, they were given extensive tests and their first doses of the drug. An average of two families traveled to Boston each week thereafter, through December 2009, followed by a period of time in which the trial team analyzed the many thousands of data elements (each child underwent over 100 tests per visit!)and sought publication of the results.\r\n\r\n\u201cI know of no other rare genetic disease that has gone from gene discovery to clinical trial in under four years - a phenomenal testament to the hard work of The Progeria Research Foundation.\u201d \u00a0Francis Collins, MD, PhD, Director of the National Human Genome Research Institute that mapped the human genome, workshop speaker and co-discoverer of the Progeria gene.<\/i>\r\n\r\nTwenty-eight (28) children from sixteen countries participated, ages 3 to 15 years.\u00a0Children returned to Children\u2019s Hospital Boston every four months, for testing and to receive new drug supply, and stayed in Boston for 4-8 days each visit. \u00a0While at home, their doctors kept a close watch over the children and submitted periodic health reports to the Boston research team.\u00a0 For the duration of the trial, an average of 2 children per week traveled to Boston to participate.\r\n![\"Children](\"https:\/\/www.progeriaresearch.org\/assets\/images\/medical_images\/Trial-kids-words-flags.jpg\")
<\/p>\r\nThe Progeria Clinical Drug Trial:\u00a0 Who, Where, When, How and How Much\u2026<\/strong>\r\n\r\nThe first three clinical trials were led by Mark Kieran MD, PhD, <\/b>Director, Pediatric Medical Neuro-Oncology, Dana-Farber Cancer Institute and Children\u2019s Hospital Boston; Assistant Professor, Departments of Pediatrics and Hematology\/Oncology, Harvard Medical School.\u00a0Dr. Kieran is a pediatric oncologist with extensive experience with the drug under study (farnesyltransferase, or FTI) in children. Co-Chairs were Monica Kleinman, MD, Director of Medical-Surgical Intensive Care Unit, Sr. Associate in Critical Care Medicine at BCH, Assistant Prof. at Harvard Medical School; and\u00a0 Leslie Gordon, MD, PhD, Medical Director of PRF, Lecturer at BCH and Harvard Medical School, Associate Prof. of Pediatrics at Hasbro Children's Hospital and Brown University in Providence, RI.\u00a0 All three continue to lead the current trial, with Dr. Kleinman assuming the lead role of Principal Investigator.\u00a0The clinical trials are a collaborative effort, involving physicians at Boston Children\u2019s Hospital, Dana-Farber Cancer Institute, and Brigham and Women\u2019s Hospital,<\/b> all Harvard University institutions.\u00a0In addition, physicians and scientists from The Warren Alpert Medical School at Brown University and NIH helped to make this first and the other trials a success.\r\n\r\nHow did we get to this point?<\/b>\r\n\r\nIn 2003, The Progeria Research Foundation\u2019s collaborative research team\u00a0 discovered the Progeria gene<\/a>.<\/a>\u00a0\u00a0This discovery not only led to further understanding of Progeria, but scientists now know that studying Progeria can help us learn more about heart disease and the normal aging process that affects us all. \u00a0 Since the\u00a0gene discovery, the support of researchers, clinicians, families of children with Progeria and people like\u00a0YOU brought us to another crossroads in the search for a treatment. Researchers began an intense study of this enemy protein called progerin<\/i>, and in 2006 they identified\u00a0a potential\u00a0drug treatment\u00a0for children with\u00a0Progeria,\u00a0called farnesyltransferase inhibitors (FTIs), and conducted studies in the lab that supported a human trial with the drug. The FTI chosen is supplied by Merck and called lonafarnib<\/i>. \u00a0Click here<\/a>\u00a0for more details on the research.\r\n\r\nWhy did researchers think this drug would work in Progeria?<\/b>\r\n\r\nThe protein that we believe is responsible for Progeria is called progerin.\u00a0In order to block normal cell function and cause Progeria, a molecule called a \u201cfarnesyl group\u201d must be attached to the progerin protein. FTIs act by blocking (inhibiting) the attachment of the farnesyl group onto progerin. \u00a0So if the FTI drug can block this farnesyl group attachment in children with Progeria, then progerin may be \u201cparalyzed\u201d and Progeria improved.\u00a0Click here<\/a> for more information on FTIs.\r\n\r\n[caption id=\"\" align=\"aligncenter\" width=\"375\"]![\"Normal](\"https:\/\/www.progeriaresearch.org\/assets\/images\/news_images\/FTI-3-cell-image-crpd.jpg\")
Normal cell, Progeria cell, Progeria cell after being treated with FTI.<\/strong><\/span>[\/caption]\r\n\r\nHow did PRF fund the trial? <\/b>\r\n\r\nThanks to the support of thousands, we were able to raise all the funds necessary to cover the trial costs, including clinical testing, translators, staff, travel, food and lodging for the 28 families from 16 countries who came to Boston every four months for two years.\u00a0 Our heartfelt gratitude goes out to everyone who contributed their \u201ctime, talents and treasure\u201d to make this incredible achievement possible, and of course to all the courageous families who participated.\r\n\r\n[caption id=\"\" align=\"aligncenter\" width=\"300\"]![\"\"](\"https:\/\/www.progeriaresearch.org\/assets\/images\/medical_images\/trophies-3-kids.jpg\")
All of the children received trophies at their final, 2-year visit for the first-ever Progeria clinical drug trial. Here, Mateo, Milagros and Jesper are thrilled to get their awards<\/span>.<\/strong><\/span>[\/caption]\r\n\r\n\u00a0\r\n![\"\"](\"https:\/\/www.progeriaresearch.org\/assets\/images\/news_images\/HayleyMichielAmber-Aug09.jpg\")
Hayley from England and Michiel from Belgium are all smiles as they pose with their trophies for completing the first-ever Progeria clinical drug trial in August, 2009. They also, along with Michiel\u2019s sister Amber (right), completed their first visit for the triple drug trial that week.<\/strong><\/span>[\/caption]\r\n\r\n\u00a0\r\n\r\nSummary:<\/b>\u00a0Researchers identified two additional drugs that, when used in combination with the current FTI drug being tested (lonafarnib), may provide an even more effective treatment for children with Progeria than FTI\u2019s alone. Pravastatin and zoledronate were added to the current treatment lonafarnib.\r\n\r\nStrategy:<\/i><\/b> All three drugs target different points along the pathway leading to production of the disease-causing progerin. In exciting laboratory studies presented by Dr. Carlos Lopez-Otin of Spain at the 2007 Progeria Research Foundation Scientific Workshop, the two new drugs improved disease in Progeria cells and extended lifespan in mouse models of Progeria.\r\n\r\nGoal:<\/i><\/b> If the three drugs administered in this trial can effectively block this farnesyl group attachment, then progerin may be \u201cparalyzed\u201d and Progeria may be improved even more than it is with the lonafarnib alone. The hope is that the drugs will work as partners, to complement each other so that the progerin protein is affected more by combining the three drugs.\r\n\r\nThe Feasibility Trial:<\/b> The team conducted a mini-trial for 5 children with Progeria. The short, one-month \u201cfeasibility\u201d trial asked whether the three-drug combination would be well-tolerated, prior to embarking on a larger international trial. Side effects were acceptable, and the team moved ahead to the larger efficacy trial. \u00a0<\/b>\r\n\r\nThe Efficacy Trial:<\/b>\u00a045 children enrolled in this trial, from 24 different countries, speaking 17 different languages. This includes children that participated in the FTI-only trial, the 5 participants in the feasibility trial, and other children that were either too young to participate in the first trial or children that we discovered during the first clinical trial (after enrollment had ended). Children enrolled in the FTI-only trial had the opportunity to enroll in the triple trial when they participated in their last visit for the current trial. This allowed those children to continue taking FTI without any missed doses.\r\n\r\nThe Treatment\/Progeria Relationship <\/b>\r\n<\/b>How did we get from gene discovery to drug therapy for children with Progeria? Finding the gene for Progeria was the key. This gene is called LMNA, and it normally encodes a protein called prelamin A (this protein is further processed and becomes lamin A). Children with Progeria have a mutation in LMNA which leads to the production of an abnormal form of prelamin A called \u201cprogerin.\u201d Many years\u2019 worth of basic research on prelamin A and lamin A gave us the ability to understand that the drugs administered in this trial may affect disease in Progeria. Over the past six years, research has focused on systematically testing these drugs on Progeria cells and Progeria mice.\r\n\r\nThe Clinical Trial Team<\/b>\r\nSince the first trial began in May 2007, a 28-member team has treated children with Progeria from around the globe. Members of the team have expertise not only in Progeria, but also in the drugs administered.\r\n\r\nTrial Medications at a Glance<\/b>\r\nPravastatin<\/b> (marketed as Pravachol or Selektine) is a member of the drug class of statins. It is usually used for lowering cholesterol and preventing cardiovascular disease.\r\nZoledronic acid <\/b>is a bisphosphonate<\/b>, usually used as a bone drug for improving osteoporosis, and to prevent skeletal fractures in people suffering from some forms of cancer.\r\nLonafarnib<\/b> is an FTI <\/b>(Farnesyltransferase inhibitor), a drug that can reverse an abnormality in Progeria cells in the laboratory, and has improved disease in Progeria mice.\r\n\r\nAll 3 drugs block the production of the farnesyl molecule that is needed for progerin to create disease in Progeria. <\/i>\r\n<\/i>\r\n*<\/i><\/b> \u201c<\/b>Combined treatment with statins and aminobisphosphonates extends longevity in a mouse model of human premature aging\u201d<\/b>, by Ignacio Varela, Sandrine Pereira, Alejandro P. Ugalde, Claire L. Navarro, Mar\u00c4\u00b1a F. Suarez, Pierre Cau, Juan Cadinanos, Fernando G. Osorio, Nicolas Foray, Juan Cobo, Felix de Carlos, Nicolas Levy, Jose MP Freije and Carlos Lopez-Ot\u00c4\u00b1n. Nature Medicine, 2008. 14(7): p. 767-72.\r\n<\/a>\r\nThe new generation of children PRF is helping<\/b>\r\n![](\"https:\/\/www.progeriaresearch.org\/assets\/images\/news_images\/AdaliaJAN09.jpg\")
\r\n\r\nIn March 2009, five children, ages 2-3, participated in the one-month feasibility study to determine if the side effects of the three drugs taken together were tolerable. The results were positive, paving the way for the full Triple Drug Trial to (initially) enroll up to 45 children with Progeria. Hats off to these amazing families! Here is what some of them had to say:\r\n<\/b>\r\n<\/b>\u201cEVERYONE has been so wonderful. To us you are ALL GOD SENT and we APPRECIATE all that you do for these little angels. Our family is so overwhelmed with excitement and all sorts of emotions with Adalia\u2019s trip to Boston this weekend, I can\u2019t even begin to type the words of how we are feeling.\"<\/em>\r\n\r\n\u201cThis new medication for Zach gives us a renewed hope that his heart will be stronger, his smile will be brighter and his life will be longer. This new drug trial is an answer to our prayers. Thank you to everyone involved with PRF who made this happen...the doctors, the researchers and the staff. You are our heroes!\u201d<\/em>\r\n![\"\"](\"https:\/\/www.progeriaresearch.org\/assets\/images\/news_images\/Cam-and-DadMarch09.jpg\")
Cam and his dad learn how to mix the FTI drug with a sweetener.<\/strong><\/span>[\/caption]\r\n\r\nThe \u201cTriple Trial\u201d was extended beyond its original 2-3-year timeframe, and expanded to include up to 80 children, so that every child could have access to treatment that may give them longer and healthier lives. However, during this last trial phase, all children are taking lonafarnib alone while the trial team analyzes the many thousands of data elements (each child underwent over 100 tests per visit!) on the three-drug therapy phase of the trial.\u00a0\u00a0 The triple therapy trial was pre-designed to include lonafarnib, pravastatin, and zoledronate.\u00a0 The hope is that adding two additional drugs to lonafarnib will boost the beneficial effects of the single drug therapy.\u00a0 While we know that lonafarnib is helping the children, it is still too early to tell if the other two are boosting the benefit.\u00a0 Usually, clinical trials run their course and the patients are taken off all the drugs until the data is analyzed to see if it helps; this could take years.\u00a0 PRF and the Boston Children\u2019s Hospital team made the important decision to add additional time of lonafarnib treatment<\/b> while the trial team explores other potential benefits and tracks any long-term side effects of lonafarnib, including lifespan. While the children continue to take the one known treatment, PRF and its research partners continue exploring additional treatment options - and have found one that they began testing in April 2016! Thus this last, lonafarnib only phase of the \u201cTriple Trial\u201d is overlapping with PRF\u2019s fourth trial, and all known children living with Progeria today have the opportunity to participate in a clinical trial.<\/a>\r\n\r\nWe are very happy with the visit\u2026To know that we will have a better quality of life for my baby makes me feel amazing, as my wife says he is a \"Warrior of Life \".<\/i>\r\n\r\nNew Drug, New Hope for Children with Progeria: Phase 1, 2-Drug Trial Began April 2016<\/strong>\r\n\r\nPRF is thrilled to announce that we are now funding and co-coordinating a new clinical trial, which will assess a two-drug combination of lonafarnib plus everolimus.\u00a0 Everolimus is a form of the drug rapamycin, <\/b>but everolimus can be more easily given to the children with Progeria because it requires fewer blood draws to measure drug levels.\u00a0 While lonafarnib may block progerin from developing, rapamycin appears to allow cells to more rapidly clear out the toxic progerin.\u00a0 Thus with rapamycin targeting a different pathway than lonafarnib, the combination may prove to be a \u201cone-two punch\u201d to Progeria - hopefully a better treatment than lonafarnib on its own.\r\n\r\nRapamycin<\/em> is an FDA-approved drug that has previously been shown to extend the lives of non-Progeria mouse models.\u00a0 A study* by researchers at the NIH in Bethesda, MD and Massachusetts General Hospital in Boston demonstrates that rapamycin decreases the amount of the disease-causing protein progerin by 50%, improves the abnormal nuclear shape, and extends the lifespan of Progeria cells in the laboratory.\r\n\r\nRapamycin is known for its anti-aging properties in mice. These findings are part of a growing list of studies that help to validate the theory that finding the cure for Progeria may also benefit the entire aging population.\r\n\r\n* K.\u00a0 Cao, J.\u00a0 J.\u00a0 Graziotto, C.\u00a0 D.\u00a0 Blair, J.\u00a0 R.\u00a0 Mazzulli, M.\u00a0 R.\u00a0 Erdos, D.\u00a0 Krainc, F.\u00a0 S.\u00a0 Collins, \u201cRapamycin Reverses\r\n\r\nCellular Phenotypes and Enhances Mutant Protein Clearance in Hutchinson-Gilford Progeria Syndrome Cells.\u201d Sci.\u00a0 Transl.\u00a0 Med.\u00a0 <\/em>3<\/strong>, 89ra58 (2011).\r\n\r\nPhase 1, to determine the dosage of everolimus, began in April 2016 and was successfully completed in June 2017, within the timeline and under the projected budget. The 17 children that participated in Phase 1 have been moved into Phase 2, which will test the effectiveness of the 2-drug combination. Enrollment of additional children began in July 2017. 2017 was a busy year, with 39 children from 18 countries traveling to Boston. Enrollment of additional children will continue through July 2018, and those already enrolled will be returning for their second visit. Together, this Phase 1-2 treatment trial may enroll up to 80 children, and take an estimated 3.5-4 years to complete, at a cost of $2.5 million dollars.\r\n\r\n![](\"https:\/\/www.progeriaresearch.org\/assets\/images\/medical_images\/Cao-rapamycin-image.jpg\")
The Progeria Research Foundation provided cells for this project from the PRF Cell & Tissue Bank<\/a> and helped fund the research through our grants program<\/a> \u2013 more proof that PRF\u2019s research-related programs are essential to advancements toward the cure.\r\n\r\nThis new trial is a collaborative effort that will build upon the knowledge gained from the previous Progeria trials. The children will be seen by virtually the same team of physicians from Boston Children\u2019s Hospital, Dana-Farber Cancer Institute and Brigham and Women\u2019s Hospital, all of whom now have world-renowned expertise in Progeria as well as the drugs involved.\r\n\r\nAs we begin this new chapter, PRF is and always has been responsible for\u00a0all trial expenses, including testing, travel, food, lodging, translators and staff. Each new trial is more expensive than the last, as more children enroll for a chance at longer, healthier lives. \u00a0 Please help us fund these vital trials \u2013 DONATE TODAY!<\/a>\r\n\r\n[caption id=\"attachment_3791\" align=\"aligncenter\" width=\"250\"]![\"\"](\"https:\/\/www.progeriaresearch.org\/wp-content\/uploads\/2018\/02\/Ana-Clara-trial-page.jpg\")
8-year-old Ana Clara shares a special moment with her mother while taking a break from testing at Boston Children\u2019s Hospital. She recently enrolled in phase 2 of the Progeria clinical trial. Travel from her remote town in Brazil included a 10-hour bus ride to the airport.<\/span><\/strong><\/span>[\/caption]\r\n\r\n[\/vc_column_text][\/vc_column][\/vc_row][vc_row][vc_column][\/vc_column][\/vc_row][vc_row][vc_column][vc_column_text]\r\n\r\n[\/vc_column_text][\/vc_column][\/vc_row]\t\t","_et_gb_content_width":"","footnotes":"","_links_to":"","_links_to_target":""},"class_list":["post-772","page","type-page","status-publish","hentry"],"yoast_head":"\n