Les résultats du 10e atelier scientifique international du PRF publiés dans la revue Aging !

En novembre 2020, la PRF a réuni plus de 370 participants de 30 pays lors de son tout premier atelier scientifique virtuel. Les participants ont eu la possibilité de partager leur expertise en matière de recherche sur la progéria et de rencontrer certains des enfants qui bénéficieront de leurs travaux. Un résumé de l'atelier a été publié aujourd'hui dans la revue VieillissementParmi les participants figuraient des médecins, des scientifiques et des chercheurs précliniques de renommée mondiale, ainsi que des familles d’enfants et de jeunes adultes atteints de progéria.

Les présentations des familles de patients ont animé le programme, suivies de mises à jour sur la toute première demande d'approbation du médicament Progeria par la FDA (qui a été accordé plus tard dans le mois), ainsi que les premiers résultats du seul essai clinique actuel sur la progéria. Cela a été suivi par des présentations de données précliniques inédites sur des médicaments en développement ciblant la mutation de l'ADN responsable de la maladie, l'ARNm aberrant, la protéine progérine et ses protéines effectrices en aval. En reliant le laboratoire au chevet du patient, les cliniciens ont présenté de nouvelles découvertes sur l'histoire naturelle de la maladie pour éclairer le développement futur des essais cliniques et les nouvelles procédures de remplacement de la valve aortique de la progéria. Le programme a réuni la communauté de recherche sur la progéria en tant qu'unité unique avec un objectif commun : traiter et guérir les enfants atteints de progéria dans le monde entier.

Pour un résumé complet des principales voies scientifiques explorées par les plus grands esprits de la recherche sur la progéria, cliquez ici. ici pour lire l'article.