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Consultez notre newsletter pour en savoir plus sur l'approbation par la FDA du tout premier traitement contre la progéria, découvrir comment la recherche que nous finançons a fait des progrès remarquables vers la guérison grâce aux thérapies génétiques et à ARN, et obtenir des informations exclusives sur toutes les étapes importantes que nous célébrons en ce moment. Voici un aperçu de nos deux articles principaux :

Le tout premier traitement contre la progéria reçoit l'approbation de la FDA
Le 20 novembre 2020, en partenariat avec Eiger Biopharmaceuticals, PRF a réalisé une étape importante de sa mission : le lonafarnib, le tout premier traitement contre la progéria, a reçu l'approbation de la Food & Drug Administration (FDA) américaine. La progéria rejoint désormais moins de 51 maladies rares sur les 7 000 connues pour lesquelles un traitement a été approuvé par la FDA.

Des avancées dans les domaines de pointe des thérapies génétiques et à base d'ARN
Des progrès considérables ont été réalisés récemment dans deux types de thérapies qui pourraient un jour permettre de guérir la progéria. Une étude sur l’édition génétique d’un modèle murin de progéria a permis de corriger la mutation responsable de la progéria dans de nombreuses cellules, d’améliorer les principaux symptômes de la maladie et d’augmenter considérablement la durée de vie des souris. Deux autres études sur l’utilisation de thérapies à base d’ARN ont montré une réduction significative de l’ARN toxique producteur de progérine et une augmentation substantielle de la survie des souris.