{"id":1900,"date":"2017-05-09T20:19:15","date_gmt":"2017-05-09T20:19:15","guid":{"rendered":"https:\/\/www.progeriaresearch.org\/?page_id=1900"},"modified":"2023-09-21T12:39:02","modified_gmt":"2023-09-21T16:39:02","slug":"2004-bone-marrow-transplant-scientific-meeting","status":"publish","type":"page","link":"https:\/\/www.progeriaresearch.org\/fr\/2004-bone-marrow-transplant-scientific-meeting\/","title":{"rendered":"R\u00e9union scientifique sur la greffe de moelle osseuse 2004"},"content":{"rendered":"

R\u00e9union scientifique sur la greffe de moelle osseuse :<\/strong><\/p>\n

Aller de l\u2019avant en explorant les traitements potentiels<\/strong><\/p>\n

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25-26 avril 2004 aux National Institutes of Health \u00e0 Bethesda, Maryland<\/strong><\/p>\n<\/div>\n

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La Fondation de recherche sur la prog\u00e9ria, en partenariat avec le National Human Genome Research Institute et le National Heart, Lung and Blood Institute, a organis\u00e9 une r\u00e9union passionnante : \u00ab Exploration du potentiel de la transplantation de cellules souches dans le syndrome de Hutchinson-Gilford pour la prog\u00e9ria \u00bb. Cette r\u00e9union a r\u00e9uni des m\u00e9decins et des scientifiques sp\u00e9cialis\u00e9s dans des domaines essentiels \u00e0 une \u00e9valuation compl\u00e8te du potentiel des strat\u00e9gies de transplantation de cellules souches et de moelle osseuse pour traiter les enfants atteints de prog\u00e9ria. R\u00e9unissant 22 experts scientifiques dans divers domaines essentiels \u00e0 l\u2019exploration de cette orientation de recherche innovante, ce troisi\u00e8me atelier co-parrain\u00e9 par la PRF a r\u00e9ussi \u00e0 aborder ce sujet difficile. Voici quelques informations g\u00e9n\u00e9rales sur ce sujet et les r\u00e9sultats de la r\u00e9union :<\/p>\n<\/div>\n

Que sont la moelle osseuse et les cellules souches ?<\/strong><\/p>\n

Au centre de nos os se trouve la moelle osseuse qui contient des cellules sp\u00e9ciales appel\u00e9es cellules souches. Les cellules souches peuvent se diviser pour former d'autres cellules souches ou se transformer en types de cellules que l'on trouve dans tous les organes de notre corps, comme les cellules qui composent nos vaisseaux sanguins.<\/p>\n

Qu\u2019est-ce que la greffe de moelle osseuse ?<\/strong><\/p>\n

La greffe de moelle osseuse (GMO) est une proc\u00e9dure au cours de laquelle les cellules de moelle osseuse d'un enfant sont remplac\u00e9es par de nouvelles cellules souches de moelle osseuse (une greffe) provenant d'un donneur sain. Bien que le donneur id\u00e9al soit un jumeau identique, les enfants atteints de prog\u00e9ria pourraient potentiellement recevoir des greffes d'un parent ayant une correspondance proche avec leurs propres cellules, ou m\u00eame d'une personne sans lien de parent\u00e9.<\/p>\n

Pour traiter le cancer, les m\u00e9decins ont recours \u00e0 la radioth\u00e9rapie et \u00e0 la chimioth\u00e9rapie avant la greffe de moelle osseuse. Cela ferait-il partie du traitement contre la prog\u00e9ria ?<\/strong><\/p>\n

Dans le cas du cancer, ce type de \u00ab pr\u00e9traitement \u00bb est n\u00e9cessaire pour tuer le plus grand nombre possible de cellules canc\u00e9reuses. Nous n\u2019avons pas besoin de nous d\u00e9barrasser des cellules prog\u00e9ria, nous ne devrions donc pas utiliser le m\u00eame type de pr\u00e9traitement pour la greffe de moelle osseuse dans le cas de la prog\u00e9ria. Cependant, il existe une forme de pr\u00e9traitement plus douce pour aider l\u2019enfant atteint de prog\u00e9ria \u00e0 recevoir des cellules du donneur sans r\u00e9agir contre elles. Ce type de traitement comporte donc certains risques. C\u2019est pourquoi il est tr\u00e8s important de faire autant de recherches que possible avant de passer potentiellement au traitement chez les enfants atteints de prog\u00e9ria.<\/p>\n

Allons-nous aller de l'avant avec la transplantation de moelle osseuse chez les enfants atteints de prog\u00e9ria, ou allons-nous d'abord travailler sur des mod\u00e8les animaux ? Voici ce que les experts pr\u00e9sents \u00e0 notre r\u00e9union ont recommand\u00e9 :<\/strong><\/p>\n

La premi\u00e8re \u00e9tape pour un traitement s\u00fbr et efficace consiste \u00e0 effectuer une greffe de moelle osseuse sur des animaux, comme des souris, qui ont \u00e9t\u00e9 cr\u00e9\u00e9s pour imiter le plus fid\u00e8lement possible le processus pathologique de la prog\u00e9ria. De nombreux laboratoires de la communaut\u00e9 scientifique travaillent d\u2019arrache-pied pour cr\u00e9er ces mod\u00e8les animaux (dont certains sont financ\u00e9s par la PRF). Les experts qui ont assist\u00e9 \u00e0 cette r\u00e9union ont tous convenu que la PRF doit agir le plus rapidement possible pour tester la greffe de moelle osseuse comme traitement chez les souris atteintes de la prog\u00e9ria. Cela permettra de r\u00e9pondre \u00e0 deux questions cl\u00e9s : 1) cette proc\u00e9dure est-elle s\u00fbre ? et 2) la moelle osseuse\/les cellules souches iront-elles vers les organes o\u00f9 elles sont le plus n\u00e9cessaires (les vaisseaux sanguins, le c\u0153ur, les r\u00e9serves de graisse, etc.) pour remplacer les cellules malades ? Dans les mois \u00e0 venir, la PRF encouragera les recherches essentielles pour comprendre si la greffe de moelle osseuse am\u00e9liorera la vie des enfants atteints de la prog\u00e9ria. Cet atelier a constitu\u00e9 un excellent point de d\u00e9part.<\/p>\n

Programme et intervenants de l'atelier<\/strong><\/p>\n

Premi\u00e8re s\u00e9ance : Aspects cliniques et g\u00e9n\u00e9tiques du syndrome de Horton-Hypertrophie h\u00e9r\u00e9ditaire<\/em><\/strong><\/p>\n

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Pr\u00e9sident : Leslie B. Gordon, MD, PhD<\/p>\n<\/div>\n

Aper\u00e7u clinique du HGPS et strat\u00e9gies d\u2019\u00e9valuation longitudinale : comment saurons-nous si les traitements am\u00e9liorent la maladie ?<\/em><\/p>\n

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Dr Leslie Gordon, Ph. D.
\nDirecteur m\u00e9dical, Fondation de recherche sur la prog\u00e9ria\u00a0;
\nProfesseur adjoint, \u00c9cole de m\u00e9decine de l\u2019Universit\u00e9 Tufts, Boston, MA\u00a0;
\nProfesseur adjoint de p\u00e9diatrie, facult\u00e9 de m\u00e9decine de l'universit\u00e9 Brown, Providence, Rhode Island<\/p>\n<\/div>\n

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Dr Elizabeth Nabel
\nDirecteur scientifique de la recherche clinique et chef du service vasculaire
\nService de biologie, Institut national du c\u0153ur, des poumons et du sang (NHLBI), Bethesda, MD<\/p>\n<\/div>\n

Le d\u00e9faut du g\u00e8ne HGPS et sa signification : m\u00e9canisme pr\u00e9sum\u00e9 de la maladie et caract\u00e9ristiques de la s\u00e9nescence<\/em><\/p>\n

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Dr Francis Collins, Ph. D.
\nDirecteur de l'Institut national de recherche sur le g\u00e9nome humain,
\nBethesda, Maryland<\/p>\n

Deuxi\u00e8me s\u00e9ance : Pourquoi la greffe de moelle osseuse peut-elle \u00eatre efficace pour le syndrome de Guillain-Barr\u00e9 ? Apprendre de la greffe de moelle osseuse dans d'autres maladies<\/em><\/strong><\/p>\n<\/div>\n

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Pr\u00e9sidente : Dr Jennifer M. Puck
\nChercheur principal et chef, g\u00e9n\u00e9tique et biologie mol\u00e9culaire
\nFiliale, Institut national de recherche sur le g\u00e9nome humain, Bethesda, MD<\/p>\n<\/div>\n

Correction m\u00e9tabolique des troubles de la mucopolysaccharidose par transplantation de moelle osseuse et th\u00e9rapie g\u00e9nique<\/em><\/p>\n

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Docteur en m\u00e9decine et docteur en philosophie Chester B. Whitley
\nProfesseur, Centre de th\u00e9rapie g\u00e9nique, D\u00e9partement de p\u00e9diatrie et professeur,
\nInstitut de g\u00e9n\u00e9tique humaine, Universit\u00e9 du Minnesota, Minneapolis, MN<\/p>\n<\/div>\n

Strat\u00e9gies de greffe de moelle osseuse dans l'ost\u00e9ogen\u00e8se imparfaite : essais cliniques et le\u00e7ons apprises<\/em><\/p>\n

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Dr Edwin Horwitz, Ph. D.
\nMembre associ\u00e9, D\u00e9partement d'h\u00e9matologie-oncologie,
\nDivisions de transplantation de cellules souches et de recherche exp\u00e9rimentale
\nH\u00e9matologie, h\u00f4pital de recherche pour enfants St. Jude,
\nMemphis, Tennessee<\/p>\n<\/div>\n

Exp\u00e9riences de transplantation avec des maladies de stockage qui peuvent s'appliquer au HGPS<\/em><\/p>\n

\n

Dr William Krivit, Ph. D.
\nProfesseur \u00e9m\u00e9rite, D\u00e9partement de p\u00e9diatrie, Universit\u00e9 de
\nMinnesota, Minneapolis, MN<\/p>\n<\/div>\n

Troisi\u00e8me s\u00e9ance : Preuves pour\/contre la repopulation vasculaire menant \u00e0 une am\u00e9lioration clinique<\/em><\/strong><\/p>\n

Pr\u00e9sidents : Elizabeth Nabel, MD et Donald Orlic, PhD
\nChercheur associ\u00e9, Direction de la g\u00e9n\u00e9tique et de la biologie mol\u00e9culaire,
\nNHLBI, Bethesda, Maryland<\/p>\n

Recrutement de cellules de la paroi vasculaire et greffe de moelle osseuse : comment la transplantation pourrait-elle affecter les plaques vasculaires ?<\/em><\/p>\n

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Dr Richard Mitchell, Ph. D.
\nProfesseur associ\u00e9 de pathologie, facult\u00e9 de m\u00e9decine de Harvard,
\nPathologiste du personnel, Brigham & Women's Hospital, Boston, MA<\/p>\n<\/div>\n

Potentiel de repeuplement cardiovasculaire gr\u00e2ce \u00e0 la greffe de moelle osseuse chez les patients atteints de prog\u00e9ria \u2013 donn\u00e9es issues d\u2019\u00e9tudes sur l\u2019homme et la souris<\/em><\/p>\n

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Dr Richard Cannon
\nDirecteur clinique de la Division de recherche intramuros,
\nNHLBI, Bethesda, Maryland<\/p>\n<\/div>\n

L'\u00e9tat du financement du syndrome de Hutchinson-Gilford-Progeria par le National Institute on Aging<\/em><\/p>\n

\n

Dr Huber Warner
\nDirecteur du programme de biologie du vieillissement, Institut national du vieillissement,
\nInstituts nationaux de la sant\u00e9, Bethesda, Maryland<\/p>\n<\/div>\n

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Quatri\u00e8me s\u00e9ance : Complications et \u00e9valuation des risques et des avantages<\/em><\/strong><\/p>\n

Pr\u00e9sident : William A. Gahl, docteur en m\u00e9decine et titulaire d'un doctorat
\nDirecteur clinique, Institut national de recherche sur le g\u00e9nome humain,
\nBethesda, Maryland<\/p>\n<\/div>\n

Risques pr\u00e9coces et tardifs des greffes de cellules h\u00e9matopo\u00ef\u00e9tiques par rapport au contr\u00f4le de la maladie<\/em><\/p>\n

\n

Dr Armand Keating
\nChef des services m\u00e9dicaux, professeur Epstein et chef de
\nD\u00e9partement d'oncologie m\u00e9dicale et d'h\u00e9matologie, Princesse
\nH\u00f4pital Margaret\/Institut ontarien du cancer, Toronto, Ontario, Canada<\/p>\n<\/div>\n

Que pouvons-nous apprendre des greffes de cellules souches pour corriger d\u2019autres troubles g\u00e9n\u00e9tiques ?<\/em><\/p>\n

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Dr John Barrett
\nDirecteur, Unit\u00e9 de transplantation de moelle osseuse d'h\u00e9matologie
\nFiliale, NHLBI, Bethesda, MD<\/p>\n<\/div>\n

Transplantation de sang de cordon ombilical : r\u00e9sultats d'\u00e9tudes ant\u00e9rieures et \u00e9valuation de cette strat\u00e9gie pour la prog\u00e9ria<\/em><\/p>\n

\n

Dr John Wagner
\nDirecteur scientifique de la recherche clinique Sang et moelle osseuse
\nProgramme de transplantation, D\u00e9partement de p\u00e9diatrie, Division des os
\nTransplantation de moelle osseuse, \u00c9cole de m\u00e9decine de l'Universit\u00e9 du Minnesota
\nM\u00e9decine, Minneapolis, MN<\/p>\n<\/div>\n

\n

Th\u00e9rapie g\u00e9nique pour le syndrome de Guillain-Barr\u00e9 (HGPS) : strat\u00e9gies, cibles et calendrier<\/em><\/p>\n<\/div>\n

\n

Dr Cynthia Dunbar
\nChef de la Section d'H\u00e9matopo\u00ef\u00e8se Mol\u00e9culaire,
\nService d'h\u00e9matologie, NHLBI, Bethesda, MD<\/p>\n<\/div>\n

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Participants suppl\u00e9mentaires \u00e0 l'atelier BMT<\/strong><\/h1>\n<\/div>\n
Dr Scott D. Berns, MPH, FAAP
\nVice-pr\u00e9sident, programmes des sections, March of Dimes, White Plains, NY<\/div>\n
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Dr Fabio Candotti
\nDirection de la g\u00e9n\u00e9tique et de la biologie mol\u00e9culaire, National Human
\nInstitut de recherche g\u00e9nomique, Bethesda, Maryland<\/p>\n<\/div>\n

\n

Dr Michael Erdos
\nScientifique au laboratoire du Dr Francis Collins,
\nInstitut national de recherche sur le g\u00e9nome humain, Bethesda, Maryland<\/p>\n<\/div>\n

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Me Audrey Gordon
\nPr\u00e9sident de la Fondation de recherche sur la prog\u00e9ria<\/p>\n<\/div>\n

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Dr Monica Kleinman
\nAssoci\u00e9 principal en m\u00e9decine de soins intensifs,
\nUnit\u00e9 de soins intensifs m\u00e9dico-chirurgicaux, service m\u00e9dical
\nDirectrice du programme de transport et associ\u00e9e en anesth\u00e9sie
\nH\u00f4pital pour enfants, Boston, MA<\/p>\n<\/div>\n

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Felipe Sierra, Ph. D.
\nResponsable du portefeuille extra-muros sur la structure cellulaire et
\nFonction du programme de biologie du vieillissement au National
\nInstitut sur le vieillissement, Bethesda, Maryland<\/p>\n<\/div>\n

\n

Lino Tessarollo, Ph. D.
\nChef du groupe de d\u00e9veloppement neuronal et de ciblage g\u00e9n\u00e9tique
\nInstallation, Programme de g\u00e9n\u00e9tique du cancer de la souris
\nInstitut national du cancer, Frederick, Maryland<\/p>\n<\/div>\n

\n

Ren\u00e9 Varga, Ph. D.
\nCandidate postdoctorale dans le laboratoire du Dr Francis Collins
\nInstitut national de recherche sur le g\u00e9nome humain, Bethesda, Maryland<\/p>\n<\/div>\n

Commentaires des participants s\u00e9lectionn\u00e9s\u00a0:<\/h1>\n

\u00abUn groupe tr\u00e8s impressionnant d\u2019experts a \u00e9t\u00e9 r\u00e9uni, et le<\/em> La qualit\u00e9 des discussions scientifiques \u00e9tait tr\u00e8s \u00e9lev\u00e9e. J'ai beaucoup appris sur les avantages et les inconv\u00e9nients de la greffe de moelle osseuse pour d'autres maladies g\u00e9n\u00e9tiques, et sur la mani\u00e8re dont cette exp\u00e9rience pourrait s'\u00e9tendre au syndrome de Hutchinson-Gilford Progeria.<\/em>"<\/p>\n

Francis Collins, MD, PhD, directeur de la
\nInstitut national de recherche sur le g\u00e9nome humain<\/p>\n

\u00abJ'ai vraiment appr\u00e9ci\u00e9 participer \u00e0 cet atelier.<\/em> Le point fort de ce groupe a \u00e9t\u00e9 sa grande diversit\u00e9, qui nous a permis d\u2019aborder la plupart des aspects de la prog\u00e9ria de mani\u00e8re concise et informative. F\u00e9licitations pour avoir r\u00e9uni un groupe aussi remarquable.<\/em>"<\/p>\n

\n

Dr Edwin Horwitz, Ph. D.
\nH\u00f4pital de recherche pour enfants St. Jude<\/p>\n<\/div>\n