24 avril 2018 : Une nouvelle \u00e9tude publi\u00e9e dans le Journal of the American Medical Association (JAMA) indique que le lonafarnib, un inhibiteur de la farn\u00e9syltransf\u00e9rase (FTI), a permis de prolonger la survie des enfants atteints de prog\u00e9ria. Des auteurs du Boston Children's Hospital et de l'Universit\u00e9 Brown ont suivi plus de 250 enfants sur six continents pour d\u00e9montrer un lien entre le traitement au lonafarnib et la survie prolong\u00e9e.<\/p>\n
Cliquez ici pour lire le r\u00e9sum\u00e9 de l'\u00e9tude<\/b><\/a><\/p>\n POUR LES M\u00c9DIAS :\u00a0 <\/strong><\/p>\n Les r\u00e9sultats de\u00a0<\/strong>l'essai clinique de m\u00e9dicaments pour les enfants<\/strong><\/a>\u00a0avec Progeria sont l\u00e0 et c'est officiel !<\/strong>\u00a0 \u00a0L'\u00e9tude utilisant le lonafarnib, un type d'inhibiteur de la farn\u00e9syltransf\u00e9rase (FTI) d\u00e9velopp\u00e9 \u00e0 l'origine pour traiter le cancer, soutient l'allongement de la dur\u00e9e de vie des enfants atteints de Progeria. Dans l'essai clinique, 27 enfants atteints de Progeria ont re\u00e7u du lonafarnib par voie orale deux fois par jour en monoth\u00e9rapie. Le groupe t\u00e9moin de cette \u00e9tude \u00e9tait compos\u00e9 d'enfants atteints de Progeria ayant le m\u00eame \u00e2ge, le m\u00eame sexe et le m\u00eame continent de r\u00e9sidence que les patients trait\u00e9s, qui ne faisaient pas partie de l'essai clinique et n'ont donc pas re\u00e7u de lonafarnib. Les r\u00e9sultats ont d\u00e9montr\u00e9 que le traitement par le lonafarnib seul par rapport \u00e0 l'absence de traitement \u00e9tait associ\u00e9 \u00e0 un taux de mortalit\u00e9 significativement plus faible (3,7% contre 33,3%) apr\u00e8s une m\u00e9diane de suivi de 2,2 ans. R\u00e9sultats de l'\u00e9tude, qui a \u00e9t\u00e9 r\u00e9alis\u00e9e en 2011.\u00a0financ\u00e9 et coordonn\u00e9 par la Progeria Research Foundation<\/strong>, ont \u00e9t\u00e9 publi\u00e9s le 24 avril 2018 dans Journal de l'Association m\u00e9dicale am\u00e9ricaine.<\/em><\/p>\n Gordon et al., Association entre le traitement par Lonafarnib et l'absence de traitement et le taux de mortalit\u00e9 chez les patients atteints du syndrome de Hutchinson-Gilford-Progeria<\/em>, JAMA, 24 avril 2018 Volume 319, num\u00e9ro 16<\/em>Les r\u00e9sultats apportent un nouvel espoir et un nouvel optimisme \u00ab Chez PRF, nous travaillons sans rel\u00e2che pour financer de nouvelles avanc\u00e9es scientifiques pour les enfants atteints de prog\u00e9ria. Cette \u00e9tude nous montre que les essais cliniques men\u00e9s aujourd'hui sont notre meilleur espoir de sauver ces enfants \u00e0 l'avenir. Sur la base des r\u00e9sultats prometteurs de cette \u00e9tude sur le lonafarnib, nous ressentons un sentiment d'urgence plus fort que jamais. L'\u00e9tape d'aujourd'hui marque un nouveau d\u00e9part pour ces enfants et leurs familles. Chaque jour et chaque instant comptent. L'objectif de PRF est de trouver un rem\u00e8de contre la prog\u00e9ria et cette \u00e9tude nous fait franchir une \u00e9tape suppl\u00e9mentaire vers cet objectif \u00bb, a d\u00e9clar\u00e9 Meryl Fink, pr\u00e9sidente et directrice g\u00e9n\u00e9rale de PRF<\/p>\n Couverture m\u00e9diatique<\/strong><\/p>\n Voici un \u00e9chantillon de la couverture m\u00e9diatique re\u00e7ue :<\/p>\n \u00ab C\u2019est une histoire qui est inspirante \u00e0 bien des \u00e9gards. Elle a le potentiel de transformer la vie d\u2019un groupe d\u2019enfants tr\u00e8s sp\u00e9ciaux. Mais elle est aussi un exemple de m\u00e9thode scientifique efficace, o\u00f9 la rigueur scientifique et l\u2019application intelligente d\u2019un m\u00e9dicament existant se sont combin\u00e9es pour produire des r\u00e9sultats qui constituent de v\u00e9ritables avanc\u00e9es. \u00bb<\/em><\/p>\n \u2013 F. Perry Wilson, docteur en m\u00e9decine et titulaire d\u2019une ma\u00eetrise en sciences de la vie et de la communication, Facult\u00e9 de m\u00e9decine de Yale, MedPage Today<\/em><\/p>\n Comment en sommes-nous arriv\u00e9s \u00e0 cette merveilleuse journ\u00e9e ?<\/strong> Pour plus de d\u00e9tails sur l'\u00e9tude,\u00a0Cliquez ici pour le communiqu\u00e9 de presse<\/a> <\/strong><\/p>\n\n
\n<\/strong>Les enfants se sont rendus au Boston Children's Hospital pour subir des tests m\u00e9dicaux complets et recevoir les m\u00e9dicaments de l'\u00e9tude. Tous ont re\u00e7u du lonafarnib par voie orale, un FTI fourni par Merck & Co. \u00ab Cette \u00e9tude publi\u00e9e dans le JAMA montre que nous pouvons commencer \u00e0 freiner le processus de vieillissement rapide des enfants atteints de prog\u00e9ria. Ces r\u00e9sultats apportent de nouvelles promesses et de l'optimisme \u00e0 la communaut\u00e9 prog\u00e9ria \u00bb, a d\u00e9clar\u00e9 Leslie Gordon, MD, PhD, cofondatrice et directrice m\u00e9dicale de PRF, et auteure principale de l'\u00e9tude.<\/p>\n\n
\n<\/strong>Un m\u00e9dicament pourrait rendre la prog\u00e9ria plus facile \u00e0 g\u00e9rer <\/em><\/a><\/li>\n
\nUn chercheur en p\u00e9diatrie dont le fils est mort de la prog\u00e9ria voit un nouveau traitement prometteur<\/em> 24 avril 2018<\/a><\/li>\n
\nDes recherches sugg\u00e8rent un traitement m\u00e9dicamenteux prometteur pour le vieillissement pr\u00e9matur\u00e9<\/em> 24 avril 2018<\/a><\/li>\n<\/ul>\n
\nSuite \u00e0 la D\u00e9couverte de la mutation g\u00e9n\u00e9tique en 2003<\/a> qui cause la prog\u00e9ria, ont identifi\u00e9 des chercheurs financ\u00e9s par le PRF\u00a0FTI<\/a>\u00a0comme traitement m\u00e9dicamenteux potentiel. La mutation \u00e0 l'origine de la prog\u00e9ria conduit \u00e0 la production de la prot\u00e9ine\u00a0prog\u00e9rine<\/em>, qui endommage la fonction cellulaire. Une partie de l'effet toxique de la prog\u00e9rine sur le corps est provoqu\u00e9e par une mol\u00e9cule appel\u00e9e \u00ab groupe farn\u00e9syle \u00bb, qui se fixe \u00e0 la prot\u00e9ine prog\u00e9rine et l'aide \u00e0 endommager les cellules du corps. Les FTI agissent en bloquant la fixation du groupe farn\u00e9syle sur la prog\u00e9rine, r\u00e9duisant ainsi les dommages caus\u00e9s par la prog\u00e9rine.<\/p>\n