अच्छी चीजें 3 के आकार में आती हैं!

निकोलो, एलेसेंड्रो और सैमी दुनिया भर में प्रोजेरिया से पीड़ित लगभग 100 बच्चों और युवा वयस्कों में से हैं, जो जीवन-विस्तार करने वाली, FDA-स्वीकृत लोनाफरनिब दवा से लाभान्वित हो रहे हैं। PRF सभी के लिए लोनाफरनिब तक पहुँच सुनिश्चित करने और इसके दीर्घकालिक प्रभावों का अध्ययन करने के लिए धन समर्पित करना जारी रखेगा।

लेकिन हम यहीं नहीं रुकेंगे।

पीआरएफ खोज कर रहा है 3 अन्य उपचारात्मक मार्ग

प्रोजेरिया रोग का उपचार और इलाज करने के लिए, इस रोग पर हमला करें:

पर प्रोटीन, पर शाही सेना, और पर डीएनए स्तर!

छोटे अणु औषधियाँ

यह कैसे काम करता है? यह उपचार कम कर देता है विषैले प्रोजेरिन प्रोटीन का स्तर जो प्रोजेरिया का कारण बनता है।

पीआरएफ की भूमिका क्या है? पीआरएफ बायोटेक कंपनी पीआरजीएसएंडटी के साथ मिलकर एक नया क्लिनिकल परीक्षण शुरू कर रहा है, जिसमें यह पता लगाया जाएगा कि क्या प्रोजेरिनिन नामक नई दवा के साथ संयोजन में आयोनाफर्निब, अकेले आयोनाफर्निब की तुलना में अधिक प्रभावी है।

यह आशाजनक क्यों है? इस नई दवा ने प्रोजेरिया माउस मॉडल में जीवनकाल बढ़ाया 50%.

आरएनए थेरेप्यूटिक्स

यह कैसे काम करता है? यह उपचार ब्लॉक करता है प्रोजेरिन का उत्पादन आरएनए स्तर पर, शरीर की कोशिकाओं द्वारा विषाक्त प्रोटीन बनाये जाने से पहले।

पीआरएफ की भूमिका क्या है? पीआरएफ दवा डेवलपर (या "प्रायोजक") है। इसका मतलब है कि पीआरएफ दवा निर्माण, परीक्षण-पूर्व पशु और सेलुलर अध्ययनों और विश्व स्तरीय वैज्ञानिक विशेषज्ञों द्वारा किए गए नैदानिक परीक्षणों की जिम्मेदारी और लागत वहन करता है।

यह आशाजनक क्यों है? आरएनए उपचार के परिणामस्वरूप 62% प्रोजेरिया माउस के जीवनकाल में वृद्धि।

डीएनए बेस संपादन

यह कैसे काम करता है? यह दवा शरीर की कोशिकाओं में प्रवेश करेगी, प्रोजेरिया उत्परिवर्तन का पता लगाएं, और इसे स्थायी रूप से ठीक करेंसंपादित कोशिका अब कोई प्रोजेरिन नहीं बनाएगी - वाह!

पीआरएफ की भूमिका क्या है? पीआरएफ दवा निर्माण, परीक्षण-पूर्व पशु और कोशिकीय अध्ययनों तथा विश्व स्तरीय वैज्ञानिक विशेषज्ञों द्वारा किए जाने वाले नैदानिक परीक्षणों को वित्तपोषित करेगा।

यह आशाजनक क्यों है? प्रोजेरिया माउस मॉडल में, जीवनकाल बढ़ाया गया था 140%, स्वस्थ चूहों के लिए सामान्य रूप से बुढ़ापे की अवस्था के करीब पहुँचना। यह एक बार का इंजेक्शन है जो हमारा हो सकता है मार्ग इलाज!

विज्ञान एक महंगा प्रयास है, और आपके निरंतर समर्थन से हम इसे जारी रखेंगे।

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