{"id":1900,"date":"2017-05-09T20:19:15","date_gmt":"2017-05-09T20:19:15","guid":{"rendered":"https:\/\/www.progeriaresearch.org\/?page_id=1900"},"modified":"2023-09-21T12:39:02","modified_gmt":"2023-09-21T16:39:02","slug":"2004-bone-marrow-transplant-scientific-meeting","status":"publish","type":"page","link":"https:\/\/www.progeriaresearch.org\/id\/2004-bone-marrow-transplant-scientific-meeting\/","title":{"rendered":"Pertemuan Ilmiah Transplantasi Sumsum Tulang 2004"},"content":{"rendered":"

Pertemuan Ilmiah Transplantasi Sumsum Tulang:<\/strong><\/p>\n

Melangkah Maju dengan Menjelajahi Perawatan Potensial<\/strong><\/p>\n

\n

25-26 April 2004 di Institut Kesehatan Nasional di Bethesda, Maryland<\/strong><\/p>\n<\/div>\n

\n

Progeria Research Foundation, bermitra dengan National Human Genome Research Institute dan National Heart, Lung and Blood Institute, mensponsori pertemuan yang menarik: \u201cMenjelajahi Potensi Transplantasi Sel Punca pada Sindrom Progeria Hutchinson-Gilford\u201d. Pertemuan ini mempertemukan para dokter dan ilmuwan dengan keahlian di bidang yang penting untuk penilaian komprehensif terhadap potensi strategi transplantasi sel punca dan sumsum tulang belakang untuk mengobati anak-anak penderita Progeria. Dengan mempertemukan 22 pakar ilmiah di berbagai bidang yang penting untuk mengeksplorasi arah penelitian inovatif ini, lokakarya ketiga yang disponsori bersama oleh PRF ini berhasil membahas topik yang menantang ini. Berikut ini beberapa informasi latar belakang tentang topik ini dan hasil pertemuan tersebut:<\/p>\n<\/div>\n

Apa itu sumsum tulang dan sel punca?<\/strong><\/p>\n

Di bagian tengah tulang kita, terdapat sumsum tulang yang mengandung sel-sel khusus yang disebut sel punca. Sel punca dapat membelah diri untuk membentuk lebih banyak sel punca, atau dapat tumbuh menjadi jenis sel yang ditemukan di semua organ tubuh kita, seperti sel-sel yang membentuk pembuluh darah kita.<\/p>\n

Apa itu transplantasi sumsum tulang?<\/strong><\/p>\n

Transplantasi sumsum tulang (BMT) adalah prosedur penggantian sel sumsum tulang anak dengan sel induk sumsum tulang baru (transplantasi) dari donor yang sehat. Meskipun donor yang ideal adalah saudara kembar identik, anak-anak Progeria berpotensi menerima transplantasi dari kerabat yang memiliki kecocokan dekat dengan sel mereka sendiri, atau bahkan seseorang yang tidak memiliki hubungan darah.<\/p>\n

Untuk pengobatan kanker, dokter menggunakan radiasi dan kemoterapi sebelum transplantasi sumsum tulang. Apakah itu bagian dari pengobatan Progeria?<\/strong><\/p>\n

Untuk kanker, jenis "praperawatan" ini diperlukan untuk membunuh sebanyak mungkin sel kanker. Kita tidak perlu membuang sel Progeria, jadi kita tidak akan menggunakan jenis praperawatan yang sama untuk BMT pada Progeria. Namun, akan ada bentuk praperawatan yang lebih ringan untuk membantu anak dengan Progeria menerima sel dari donor tanpa bereaksi terhadapnya. Oleh karena itu, ada beberapa risiko yang terlibat dalam jenis perawatan ini. Itulah sebabnya sangat penting untuk melakukan penelitian sebanyak mungkin sebelum beralih ke perawatan pada anak-anak Progeria.<\/p>\n

Apakah kita akan melanjutkan transplantasi sumsum tulang pada anak-anak penderita Progeria, atau akankah kita bekerja pada model hewan terlebih dahulu? Berikut ini rekomendasi para ahli dalam pertemuan kami:<\/strong><\/p>\n

Langkah pertama untuk pengobatan yang aman dan efektif adalah melakukan BMT pada hewan, seperti tikus, yang telah diciptakan untuk meniru proses penyakit di Progeria sedekat mungkin. Banyak laboratorium di komunitas ilmiah bekerja keras untuk menciptakan model hewan ini (beberapa di antaranya didanai oleh PRF.) Para ahli yang menghadiri pertemuan ini semuanya sepakat bahwa PRF perlu bergerak secepat mungkin untuk menguji BMT sebagai pengobatan pada tikus Progeria. Ini akan membantu menjawab dua pertanyaan utama: 1) Apakah prosedur ini aman? dan 2) Apakah sumsum tulang\/sel induk akan pergi ke organ-organ di mana mereka paling membutuhkannya \u2013 pembuluh darah, jantung, simpanan lemak, dll. \u2013 untuk menggantikan sel-sel yang tidak sehat? Dalam beberapa bulan mendatang, PRF akan mempromosikan penelitian yang penting untuk memahami apakah BMT akan meningkatkan kehidupan anak-anak dengan Progeria. Lokakarya ini memberikan titik awal yang bagus.<\/p>\n

Agenda Lokakarya & Pembicara<\/strong><\/p>\n

Sesi Satu: Aspek Klinis dan Genetik HGPS<\/em><\/strong><\/p>\n

\n

Ketua: Leslie B. Gordon, MD, PhD<\/p>\n<\/div>\n

Gambaran klinis HGPS dan strategi penilaian longitudinal: Bagaimana kita tahu jika perawatan dapat memperbaiki penyakit?<\/em><\/p>\n

\n

Leslie Gordon, Dokter Spesialis Bedah Mulut dan Maksimal
\nDirektur Medis, Yayasan Penelitian Progeria;
\nAsisten Profesor, Fakultas Kedokteran Universitas Tufts, Boston, MA;
\nAsisten Profesor Pediatri, Fakultas Kedokteran Universitas, Universitas Brown, Providence, RI<\/p>\n<\/div>\n

\n

Elizabeth Nabel, Dokter Spesialis
\nDirektur Ilmiah Penelitian Klinis dan Kepala Vaskular
\nCabang Biologi, Institut Jantung, Paru, dan Darah Nasional (NHLBI), Bethesda, MD<\/p>\n<\/div>\n

Cacat gen HGPS dan artinya: Mekanisme penyakit yang diduga dan karakteristik penuaan<\/em><\/p>\n

\n

Francis Collins, Dokter Spesialis Bedah Mulut dan Maksimal
\nDirektur Institut Penelitian Genom Manusia Nasional,
\nBethesda, MD<\/p>\n

Sesi Dua: Mengapa BMT Bisa Berfungsi untuk HGPS? Belajar dari BMT pada Penyakit Lain<\/em><\/strong><\/p>\n<\/div>\n

\n

Ketua: Jennifer M. Puck, MD
\nPeneliti Senior dan Kepala, Genetika dan Biologi Molekuler
\nCabang, Institut Penelitian Genom Manusia Nasional, Bethesda, MD<\/p>\n<\/div>\n

Koreksi Metabolik Gangguan Mucopolysaccharidosis dengan Transplantasi Sumsum Tulang dan Terapi Gen<\/em><\/p>\n

\n

Dokter Chester B. Whitley, MD, PhD
\nProfesor, Pusat Terapi Gen, Departemen Pediatri dan Profesor,
\nInstitut Genetika Manusia, Universitas Minnesota, Minneapolis, MN<\/p>\n<\/div>\n

Strategi BMT pada osteogenesis imperfekta: Uji klinis dan pelajaran yang didapat<\/em><\/p>\n

\n

Dokter Spesialis Edwin Horwitz, MD, PhD
\nAnggota Asosiasi, Departemen Hematologi-Onkologi,
\nDivisi Transplantasi Sel Punca dan Eksperimen
\nHematologi, Rumah Sakit Penelitian Anak St. Jude,
\nMemphis, Tennessee<\/p>\n<\/div>\n

Pengalaman transplantasi dengan penyakit penyimpanan yang mungkin berlaku untuk HGPS<\/em><\/p>\n

\n

William Krivit, Dokter Spesialis Bedah Mulut dan Makrofag
\nProfesor Emeritus, Departemen Pediatri, Universitas
\nMinnesota, Amerika Serikat<\/p>\n<\/div>\n

Sesi Tiga: Bukti Untuk \/ Melawan Repopulasi Vaskular yang Mengarah pada Perbaikan Klinis<\/em><\/strong><\/p>\n

Ketua: Elizabeth Nabel, MD dan Donald Orlic, PhD
\nPeneliti Asosiasi, Cabang Genetika dan Biologi Molekuler,
\nNHLBI, Bethesda, MD<\/p>\n

Perekrutan sel dinding pembuluh darah dan BMT: Bagaimana transplantasi dapat memengaruhi plak pembuluh darah?<\/em><\/p>\n

\n

Richard Mitchell, Dokter Spesialis Bedah Mulut dan Maksimal
\nProfesor Madya Patologi, Sekolah Kedokteran Harvard,
\nDokter Spesialis Patologi, Brigham & Women's Hospital, Boston, MA<\/p>\n<\/div>\n

Potensi repopulasi kardiovaskular dengan BMT pada Progeria \u2013 bukti dari studi manusia dan tikus<\/em><\/p>\n

\n

Richard Cannon, Dokter Spesialis
\nDirektur Klinis Divisi Penelitian Intramural,
\nNHLBI, Bethesda, MD<\/p>\n<\/div>\n

Kondisi pendanaan untuk Sindrom Progeria Hutchinson-Gilford dari Institut Nasional Penuaan<\/em><\/p>\n

\n

Huber Warner, Doktor
\nDirektur, Program Biologi Penuaan, Institut Nasional Penuaan,
\nInstitut Kesehatan Nasional, Bethesda, MD<\/p>\n<\/div>\n

\n

Sesi Empat: Komplikasi dan Penilaian Risiko dan Manfaat<\/em><\/strong><\/p>\n

Ketua: William A. Gahl, MD, PhD
\nDirektur Klinis, Institut Penelitian Genom Manusia Nasional,
\nBethesda, MD<\/p>\n<\/div>\n

Risiko awal dan akhir transplantasi sel hematopoietik vs pengendalian penyakit<\/em><\/p>\n

\n

Dokter Armand Keating
\nKepala Layanan Medis, Profesor Epstein dan Kepala
\nDepartemen Onkologi Medis dan Hematologi, Princess
\nRumah Sakit Margaret\/Institut Kanker Ontario, Toronto, Ontario, Kanada<\/p>\n<\/div>\n

Apa yang dapat kita pelajari dari transplantasi sel punca untuk memperbaiki kelainan genetik lainnya?<\/em><\/p>\n

\n

Dokter John Barrett
\nDirektur, Unit Transplantasi Sumsum Tulang, Hematologi
\nCabang, NHLBI, Bethesda, MD<\/p>\n<\/div>\n

Transplantasi darah tali pusat; hasil dari penelitian sebelumnya dan penilaian strategi ini untuk Progeria<\/em><\/p>\n

\n

Dokter John Wagner
\nDirektur Ilmiah Penelitian Klinis Darah dan Sumsum Tulang
\nProgram Transplantasi, Departemen Pediatri, Divisi Tulang
\nTransplantasi Sumsum Tulang, Fakultas Kedokteran Universitas Minnesota
\nKedokteran, Minneapolis, MN<\/p>\n<\/div>\n

\n

Terapi gen untuk HGPS: Strategi, target, dan garis waktu<\/em><\/p>\n<\/div>\n

\n

Cynthia Dunbar, Dokter Spesialis
\nKepala Bagian Hematopoiesis Molekuler,
\nCabang Hematologi, NHLBI, Bethesda, MD<\/p>\n<\/div>\n

\n

Peserta Tambahan Workshop BMT<\/strong><\/h1>\n<\/div>\n
Dokter Scott D. Berns, MPH, FAAP
\nWakil Presiden, Program Cabang, March of Dimes, White Plains, NY<\/div>\n
\n

Fabio Candotti, Dokter Spesialis
\nCabang Genetika dan Biologi Molekuler, Fakultas Ilmu Pengetahuan Alam dan Kemanusiaan,
\nInstitut Penelitian Genom, Bethesda, MD<\/p>\n<\/div>\n

\n

Michael Erdos, Doktor Filsafat
\nIlmuwan Staf di laboratorium Dr. Francis Collins,
\nInstitut Penelitian Genom Manusia Nasional, Bethesda, MD<\/p>\n<\/div>\n

\n

Audrey Gordon, Tuan.
\nPresiden, Yayasan Penelitian Progeria<\/p>\n<\/div>\n

\n

Monica Kleinman, Dokter Spesialis
\nRekan Senior Kedokteran Perawatan Kritis,
\nUnit Perawatan Intensif Medis-Bedah, Medis
\nDirektur Program Transportasi & Associate di Anestesi
\nRumah Sakit Anak, Boston, MA<\/p>\n<\/div>\n

<\/div>\n
\n

Felipe Sierra, Doktor
\nKepala Portofolio Ekstramural pada Struktur Sel dan
\nFungsi Program Biologi Penuaan di Nasional
\nInstitut Penuaan, Bethesda, MD<\/p>\n<\/div>\n

\n

Lino Tessarollo, Doktor
\nKepala, Kelompok Pengembangan Saraf dan Penargetan Gen
\nFasilitas, Program Genetika Kanker Tikus
\nInstitut Kanker Nasional, Frederick, MD<\/p>\n<\/div>\n

\n

Rene Varga, Doktor
\nKandidat pascadoktoral di laboratorium Dr. Francis Collins
\nInstitut Penelitian Genom Manusia Nasional, Bethesda, MD<\/p>\n<\/div>\n

Komentar Peserta Terpilih:<\/h1>\n

\u201cSebuah kelompok ahli yang sangat mengesankan telah berkumpul, dan<\/em> Kualitas diskusi ilmiahnya sangat tinggi. Saya belajar banyak tentang pro dan kontra transplantasi sumsum tulang untuk kelainan genetik lainnya, dan bagaimana pengalaman itu dapat diterapkan pada Sindrom Progeria Hutchinson-Gilford.<\/em>" "<\/p>\n

Francis Collins, MD, PhD, Direktur
\nInstitut Penelitian Genom Manusia Nasional<\/p>\n

\u201cSaya benar-benar menikmati partisipasi dalam lokakarya ini.<\/em> Kekuatan terbesarnya adalah bahwa kelompok yang beragam memungkinkan kami untuk membahas sebagian besar aspek Progeria dengan cara yang ringkas dan informatif. Selamat atas terbentuknya kelompok yang luar biasa ini.<\/em>" "<\/p>\n

\n

Dokter Spesialis Edwin Horwitz, MD, PhD
\nRumah Sakit Penelitian Anak St. Jude<\/p>\n<\/div>\n