Le cose belle arrivano a tre a tre!

Niccolo, Alessandro e Sammy sono tra i quasi 100 bambini e giovani adulti con Progeria in tutto il mondo che stanno beneficiando del farmaco lonafarnib, che prolunga la vita ed è approvato dalla FDA. PRF continuerà a stanziare fondi per garantire l'accesso al lonafarnib a tutti e per studiarne gli effetti a lungo termine.

Ma non ci fermeremo qui.

PRF sta esplorando 3 altro percorsi terapeutici

per curare e guarire la Progeria, attaccando questa malattia:

al Proteina, al RNA, e al Il DNA livelli!

FARMACI A PICCOLE MOLECOLE

COME funziona? Questo trattamento riduce il livello della proteina tossica progerina che causa la Progeria.

QUAL è il ruolo del PRF? PRF sta collaborando con la società biotecnologica PRGS&T per avviare un nuovo studio clinico volto a verificare se Ionafarnib, in combinazione con un nuovo farmaco chiamato progerinina, sia più efficace di Ionafarnib da solo.

PERCHÉ è promettente? Questo nuovo farmaco ha aumentato la durata della vita in un modello di topo con Progeria 50%.

TERAPIE DELL'RNA

COME funziona? Questo trattamento blocca il produzione di progerina a livello di RNA, prima che la proteina tossica venga prodotta dalle cellule del corpo.

QUAL è il ruolo del PRF? PRF è lo sviluppatore del farmaco (o "sponsor"). Ciò significa che PRF si assume la responsabilità e i costi per la produzione del farmaco, gli studi pre-sperimentali su animali e cellule e le sperimentazioni cliniche condotte da esperti scientifici di fama mondiale.

PERCHÉ è promettente? La terapia con RNA ha prodotto un 62% aumento della durata della vita nei topi affetti da Progeria.

MODIFICA DELLE BASI DEL DNA

COME funziona? Questo farmaco entrerà nelle cellule del corpo, trova la mutazione della Progeria e risolverlo definitivamenteLa cellula modificata non produrrà più progerina – WOW!

QUAL è il ruolo del PRF? PRF finanzierà la produzione del farmaco, gli studi preliminari sugli animali e sulle cellule e le sperimentazioni cliniche condotte da esperti scientifici di fama mondiale.

PERCHÉ è promettente? Nel modello murino di Progeria, la durata della vita è stata estesa di 140%, avvicinandosi a quella che normalmente è la vecchiaia per i topi sani. Questa è un'iniezione una tantum che potrebbe essere la nostra percorso verso la CURA!

La scienza è un'impresa costosa e con il vostro continuo supporto, continueremo a

spingere i confini della scienza verso la cura.

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