{"id":1900,"date":"2017-05-09T20:19:15","date_gmt":"2017-05-09T20:19:15","guid":{"rendered":"https:\/\/www.progeriaresearch.org\/?page_id=1900"},"modified":"2023-09-21T12:39:02","modified_gmt":"2023-09-21T16:39:02","slug":"2004-bone-marrow-transplant-scientific-meeting","status":"publish","type":"page","link":"https:\/\/www.progeriaresearch.org\/it\/2004-bone-marrow-transplant-scientific-meeting\/","title":{"rendered":"Riunione scientifica sul trapianto di midollo osseo del 2004"},"content":{"rendered":"

Riunione scientifica sul trapianto di midollo osseo:<\/strong><\/p>\n

Andare avanti esplorando potenziali trattamenti<\/strong><\/p>\n

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25-26 aprile 2004 presso il National Institutes of Health di Bethesda, Maryland<\/strong><\/p>\n<\/div>\n

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La Progeria Research Foundation, in collaborazione con il National Human Genome Research Institute e il National Heart, Lung and Blood Institute, ha sponsorizzato un entusiasmante incontro: "Esplorare il potenziale del trapianto di cellule staminali nella sindrome di Hutchinson-Gilford Progeria". Questo incontro ha riunito medici e scienziati con competenze in campi essenziali per una valutazione completa del potenziale delle strategie di trapianto di cellule staminali e midollo osseo per curare i bambini affetti da Progeria. Riunendo 22 esperti scientifici in vari campi essenziali per esplorare questa innovativa direzione di ricerca, questo terzo workshop co-sponsorizzato dalla PRF ha avuto successo nell'affrontare questo argomento impegnativo. Ecco alcune informazioni di base su questo argomento e i risultati dell'incontro:<\/p>\n<\/div>\n

Cosa sono il midollo osseo e le cellule staminali?<\/strong><\/p>\n

Al centro delle nostre ossa, abbiamo il midollo che contiene cellule speciali note come cellule staminali. Le cellule staminali possono dividersi per formare altre cellule staminali, oppure possono maturare in tipi di cellule presenti in tutti gli organi del nostro corpo, come quelle che compongono i nostri vasi sanguigni.<\/p>\n

Che cos'\u00e8 il trapianto di midollo osseo?<\/strong><\/p>\n

Il trapianto di midollo osseo (BMT) \u00e8 una procedura in cui le cellule del midollo osseo di un bambino vengono sostituite con nuove cellule staminali del midollo osseo (un trapianto) da un donatore sano. Mentre il donatore ideale \u00e8 un gemello identico, i bambini affetti da Progeria potrebbero potenzialmente ricevere trapianti da un parente con una corrispondenza vicina alle proprie cellule, o anche da qualcuno che non \u00e8 imparentato.<\/p>\n

Per il trattamento del cancro, i dottori usano radioterapia e chemioterapia prima del trapianto di midollo osseo. Potrebbero essere parte di questo trattamento per la Progeria?<\/strong><\/p>\n

Per il cancro, questo tipo di "pretrattamento" \u00e8 necessario per uccidere quante pi\u00f9 cellule cancerose possibile. Non abbiamo bisogno di sbarazzarci delle cellule di Progeria, quindi non ci aspetteremmo di usare lo stesso tipo di pretrattamento per il trapianto di midollo osseo nella Progeria. Tuttavia, ci sarebbe una forma pi\u00f9 blanda di pretrattamento per aiutare il bambino con Progeria a ricevere cellule dal donatore senza reagire contro di esse. Pertanto, c'\u00e8 un certo rischio in questo tipo di trattamento. Ecco perch\u00e9 \u00e8 molto importante fare pi\u00f9 ricerche possibili prima di passare potenzialmente al trattamento nei bambini con Progeria.<\/p>\n

Stiamo andando avanti con il trapianto di midollo osseo nei bambini con Progeria o lavoreremo prima su modelli animali? Ecco cosa hanno raccomandato gli esperti al nostro incontro:<\/strong><\/p>\n

Il primo passo per un trattamento sicuro ed efficace \u00e8 eseguire il trapianto di midollo osseo su animali, come i topi, creati per imitare il pi\u00f9 possibile il processo della malattia nella Progeria. Molti laboratori nella comunit\u00e0 scientifica stanno lavorando duramente per creare questi modelli animali (alcuni dei quali sono finanziati dalla PRF). Gli esperti che hanno partecipato a questo incontro hanno concordato che la PRF deve muoversi il pi\u00f9 rapidamente possibile per testare il trapianto di midollo osseo come trattamento nei topi con Progeria. Ci\u00f2 aiuter\u00e0 a rispondere a due domande chiave: 1) Questa procedura \u00e8 sicura? e 2) Il midollo osseo\/le cellule staminali andranno negli organi in cui sono pi\u00f9 necessarie (i vasi sanguigni, il cuore, i depositi di grasso, ecc.) per sostituire le cellule malate? Nei prossimi mesi, la PRF promuover\u00e0 la ricerca essenziale per comprendere se il trapianto di midollo osseo migliorer\u00e0 la vita dei bambini con Progeria. Questo workshop ha fornito un ottimo punto di partenza.<\/p>\n

Programma del workshop e relatori<\/strong><\/p>\n

Sessione uno: aspetti clinici e genetici dell'HGPS<\/em><\/strong><\/p>\n

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Presidente: Leslie B. Gordon, MD, PhD<\/p>\n<\/div>\n

Panoramica clinica delle strategie di valutazione HGPS e longitudinale: come sapremo se i trattamenti migliorano la malattia?<\/em><\/p>\n

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Dott. Leslie Gordon, dottore in medicina e chirurgia
\nDirettore medico, The Progeria Research Foundation;
\nProfessore associato, Tufts University School of Medicine, Boston, MA;
\nProfessore associato di Pediatria, Facolt\u00e0 di Medicina dell'Universit\u00e0, Brown University, Providence, RI<\/p>\n<\/div>\n

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Dott.ssa Elizabeth Nabel
\nDirettore scientifico della ricerca clinica e responsabile della ricerca vascolare
\nSezione di biologia, National Heart, Lung and Blood Institute (NHLBI), Bethesda, MD<\/p>\n<\/div>\n

Il difetto genetico HGPS e il suo significato: meccanismo putativo della malattia e caratteristiche della senescenza<\/em><\/p>\n

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Dott. Francis Collins, dottore in medicina e chirurgia
\nDirettore dell'Istituto nazionale di ricerca sul genoma umano,
\nBethesda, MD<\/p>\n

Sessione due: perch\u00e9 il trapianto di midollo osseo potrebbe funzionare per l'HGPS? Imparare dal trapianto di midollo osseo in altre malattie<\/em><\/strong><\/p>\n<\/div>\n

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Presidente: Jennifer M. Puck, MD
\nRicercatore senior e capo, genetica e biologia molecolare
\nFiliale, Istituto nazionale di ricerca sul genoma umano, Bethesda, MD<\/p>\n<\/div>\n

Correzione metabolica dei disturbi della mucopolisaccaridosi mediante trapianto di midollo osseo e terapia genica<\/em><\/p>\n

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Chester B. Whitley, dottore in medicina, dottore di ricerca
\nProfessore, Centro di terapia genica, Dipartimento di pediatria e Professore,
\nIstituto di genetica umana, Universit\u00e0 del Minnesota, Minneapolis, MN<\/p>\n<\/div>\n

Strategie BMT nell'osteogenesi imperfecta: sperimentazioni cliniche e lezioni apprese<\/em><\/p>\n

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Dott. Edwin Horwitz, dottore in medicina e chirurgia
\nMembro associato, Dipartimento di Ematologia-Oncologia,
\nDivisioni di trapianto di cellule staminali e sperimentale
\nEmatologia, St. Jude's Children's Research Hospital,
\nMemphis, TN<\/p>\n<\/div>\n

Esperienze di trapianto con malattie da accumulo che possono essere applicate a HGPS<\/em><\/p>\n

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Dott. William Krivit, dottore in medicina e chirurgia
\nProfessore emerito, Dipartimento di Pediatria, Universit\u00e0 di
\nMinnesota, Minneapolis, MN<\/p>\n<\/div>\n

Sessione tre: Prove a favore\/contro il ripopolamento vascolare che porta al miglioramento clinico<\/em><\/strong><\/p>\n

Presidenti: Elizabeth Nabel, MD e Donald Orlic, PhD
\nRicercatore associato, Sezione di genetica e biologia molecolare,
\nNHLBI, Bethesda, MD<\/p>\n

Reclutamento delle cellule della parete vascolare e trapianto di midollo osseo: in che modo il trapianto pu\u00f2 influire sulle placche vascolari?<\/em><\/p>\n

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Dott. Richard Mitchell, dottore in medicina e chirurgia
\nProfessore associato di patologia, Harvard Medical School,
\nPatologo dello staff, Brigham & Women's Hospital, Boston, MA<\/p>\n<\/div>\n

Potenziale di ripopolamento cardiovascolare con BMT nella Progeria: prove da studi su esseri umani e topi<\/em><\/p>\n

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Dott. Richard Cannon
\nDirettore clinico della Divisione di ricerca intramurale,
\nNHLBI, Bethesda, MD<\/p>\n<\/div>\n

Lo stato dei finanziamenti per la sindrome di Hutchinson-Gilford Progeria dal National Institute on Aging<\/em><\/p>\n

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Dott. Huber Warner
\nDirettore, Programma di biologia dell'invecchiamento, Istituto nazionale sull'invecchiamento,
\nIstituti nazionali di sanit\u00e0, Bethesda, MD<\/p>\n<\/div>\n

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Sessione quattro: Complicazioni e valutazione dei rischi e dei benefici<\/em><\/strong><\/p>\n

Presidente:William A. Gahl, MD, PhD
\nDirettore clinico, Istituto nazionale per la ricerca sul genoma umano,
\nBethesda, MD<\/p>\n<\/div>\n

Rischi precoci e tardivi dei trapianti di cellule emopoietiche rispetto al controllo della malattia<\/em><\/p>\n

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Dott. Armand Keating
\nCapo dei servizi medici, professore Epstein e responsabile
\nDipartimento di Oncologia Medica ed Ematologia, Princess
\nMargaret Hospital\/Ontario Cancer Institute, Toronto, Ontario, Canada<\/p>\n<\/div>\n

Cosa possiamo imparare dai trapianti di cellule staminali per correggere altre malattie genetiche?<\/em><\/p>\n

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Dott. John Barrett
\nDirettore, Unit\u00e0 di trapianto di midollo osseo di ematologia
\nFiliale, NHLBI, Bethesda, MD<\/p>\n<\/div>\n

Trapianto di sangue del cordone ombelicale; risultati di studi precedenti e valutazione di questa strategia per la Progeria<\/em><\/p>\n

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Dott. John Wagner
\nDirettore Scientifico della Ricerca Clinica Sangue e Midollo
\nProgramma Trapianti, Dipartimento di Pediatria, Divisione di Ossa
\nTrapianto di midollo osseo, Facolt\u00e0 di Medicina dell'Universit\u00e0 del Minnesota
\nMedicina, Minneapolis, MN<\/p>\n<\/div>\n

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Terapia genica per HGPS: strategie, obiettivi e tempistiche<\/em><\/p>\n<\/div>\n

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Dott.ssa Cynthia Dunbar
\nResponsabile della Sezione di Emopoiesi Molecolare,
\nSezione di ematologia, NHLBI, Bethesda, MD<\/p>\n<\/div>\n

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Partecipanti aggiuntivi al workshop BMT<\/strong><\/h1>\n<\/div>\n
Dott. Scott D. Berns, MPH, FAAP
\nVicepresidente, Programmi di Sezione, March of Dimes, White Plains, NY<\/div>\n
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Dott. Fabio Candotti
\nSezione di genetica e biologia molecolare, National Human
\nIstituto di ricerca sul genoma, Bethesda, MD<\/p>\n<\/div>\n

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Dott. Michael Erdos
\nScienziato dello staff nel laboratorio del dottor Francis Collins,
\nIstituto nazionale di ricerca sul genoma umano, Bethesda, MD<\/p>\n<\/div>\n

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Avvocato Audrey Gordon.
\nPresidente, Fondazione per la ricerca sulla Progeria<\/p>\n<\/div>\n

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Dott.ssa Monica Kleinman
\nAssociato Senior di Medicina di Terapia Intensiva,
\nUnit\u00e0 di Terapia Intensiva Medico-Chirurgica, Medicina
\nDirettore del programma di trasporto e associato in anestesia
\nOspedale pediatrico, Boston, MA<\/p>\n<\/div>\n

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Dott. Felipe Sierra
\nResponsabile del portafoglio extramurale sulla struttura cellulare e
\nFunzione del programma di biologia dell'invecchiamento presso l'Universit\u00e0 Nazionale
\nIstituto sull'invecchiamento, Bethesda, MD<\/p>\n<\/div>\n

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Dott. Lino Tessarollo
\nResponsabile del gruppo di sviluppo neurale e targeting genico
\nStruttura, Programma di genetica del cancro del topo
\nIstituto nazionale del cancro, Frederick, MD<\/p>\n<\/div>\n

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Dott. Ren\u00e9 Varga
\nCandidato post-dottorato nel laboratorio del Dott. Francis Collins
\nIstituto nazionale di ricerca sul genoma umano, Bethesda, MD<\/p>\n<\/div>\n

Commenti dei partecipanti selezionati:<\/h1>\n

\u201cFu riunito un gruppo di esperti molto impressionante, e il<\/em> la qualit\u00e0 della discussione scientifica \u00e8 stata molto alta. Ho imparato molto sui pro e contro del trapianto di midollo osseo per altri disturbi genetici e su come quell'esperienza potrebbe essere estrapolata alla sindrome di Hutchinson-Gilford Progeria.<\/em>\u201d<\/p>\n

Francis Collins, MD, PhD, Direttore del
\nIstituto nazionale di ricerca sul genoma umano<\/p>\n

\u201cMi \u00e8 piaciuto moltissimo partecipare a questo workshop.<\/em> Il punto di forza pi\u00f9 grande \u00e8 stato il fatto che il gruppo eterogeneo ci ha permesso di affrontare la maggior parte degli aspetti della Progeria in modo conciso e informativo. Le mie congratulazioni per aver messo insieme un gruppo cos\u00ec eccezionale.<\/em>\u201d<\/p>\n

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Dott. Edwin Horwitz, dottore in medicina e chirurgia
\nOspedale pediatrico di ricerca St. Jude<\/p>\n<\/div>\n