{"id":4004,"date":"2018-04-25T00:03:37","date_gmt":"2018-04-25T00:03:37","guid":{"rendered":"https:\/\/www.progeriaresearch.org\/?page_id=4004"},"modified":"2023-09-21T12:15:37","modified_gmt":"2023-09-21T16:15:37","slug":"first-ever-demonstrate-survival-benefit-in-progeria","status":"publish","type":"page","link":"https:\/\/www.progeriaresearch.org\/it\/first-ever-demonstrate-survival-benefit-in-progeria\/","title":{"rendered":"La prima terapia in assoluto a dimostrare benefici in termini di sopravvivenza nella progeria"},"content":{"rendered":"<p>24 aprile 2018: un nuovo studio pubblicato su The Journal of the American Medical Association (JAMA) riporta che il lonafarnib, un inibitore della farnesiltransferasi (FTI), ha contribuito a prolungare la sopravvivenza nei bambini affetti da Progeria. Gli autori del Boston Children&#039;s Hospital e della Brown University hanno monitorato oltre 250 bambini provenienti da sei continenti per dimostrare un collegamento tra il trattamento con lonafarnib e la sopravvivenza prolungata.<\/p>\n<p><a href=\"https:\/\/jamanetwork.com\/journals\/jama\/article-abstract\/2679278?redirect=true&amp;appId=scweb\" target=\"_blank\" rel=\"noopener noreferrer\"><b>Clicca qui per leggere l&#039;abstract dello studio<\/b><\/a><\/p>\n<p><strong>PER I MEDIA:\u00a0 <\/strong><\/p>\n<ul>\n<li><strong><a href=\"https:\/\/www.progeriaresearch.org\/wp-content\/uploads\/2018\/04\/PRF-JAMA-Announcement_Press-Release-1.pdf\">Comunicato stampa<\/a><\/strong><\/li>\n<li><strong><a href=\"https:\/\/www.progeriaresearch.org\/wp-content\/uploads\/2018\/04\/PRF-JAMA-Announcement-Infographic.pdf\">Infografica<\/a><\/strong><strong>\u00a0<\/strong><\/li>\n<li><a href=\"https:\/\/www.dropbox.com\/sh\/uuq64xv0w0kfrcf\/AAACRWWU4ZKezFTksabaimzba?dl=0\" target=\"_blank\" rel=\"noopener noreferrer\"><strong>Video di seconda mano<\/strong><\/a><\/li>\n<\/ul>\n<p><strong>I risultati di\u00a0<\/strong><a href=\"https:\/\/www.progeriaresearch.org\/it\/clinical-trials\/\"><strong>la sperimentazione clinica del farmaco per i bambini<\/strong><\/a><strong>\u00a0con la Progeria sono arrivati ed \u00e8 ufficiale!<\/strong>\u00a0 \u00a0Lo studio che utilizza lonafarnib, un tipo di inibitore della farnesiltransferasi (FTI) originariamente sviluppato per trattare il cancro, supporta l&#039;estensione della durata della vita nei bambini con Progeria. Nella sperimentazione clinica, 27 bambini con Progeria hanno ricevuto lonafarnib orale due volte al giorno come monoterapia. Il braccio di controllo di questo studio era costituito da bambini con Progeria con et\u00e0, sesso e continente di residenza simili ai pazienti trattati, che non facevano parte della sperimentazione clinica e pertanto non hanno ricevuto lonafarnib. I risultati hanno dimostrato che il trattamento con lonafarnib da solo rispetto a nessun trattamento era associato a un tasso di mortalit\u00e0 significativamente inferiore (3,7% contro 33,3%) dopo una mediana di 2,2 anni di follow-up. I risultati dello studio, che \u00e8 stato\u00a0<strong>finanziato e coordinato dalla Progeria Research Foundation<\/strong>, sono stati pubblicati il 24 aprile 2018 in <em>Rivista dell&#039;Associazione Medica Americana.<\/em><\/p>\n<p><em>Gordon et. al., Associazione del trattamento con lonafarnib rispetto a nessun trattamento con il tasso di mortalit\u00e0 nei pazienti con sindrome di Hutchinson-Gilford Progeria<\/em>, <em>JAMA, 24 aprile 2018 Volume 319, Numero 16<\/em><strong>I risultati portano nuova speranza e ottimismo<br \/>\n<\/strong>I bambini sono andati al Boston Children&#039;s Hospital per sottoporsi a esami medici completi e farmaci di studio. Tutti hanno ricevuto lonafarnib orale, un FTI fornito da Merck &amp; Co. &quot;Questo studio pubblicato su JAMA dimostra che possiamo iniziare a frenare il rapido processo di invecchiamento dei bambini con Progeria. Questi risultati offrono nuove promesse e ottimismo alla comunit\u00e0 Progeria&quot;, ha affermato Leslie Gordon, MD, PhD, co-fondatrice e direttrice medica per PRF e autrice principale dello studio.<\/p>\n<p>&quot;Presso PRF, lavoriamo instancabilmente per finanziare nuove scoperte scientifiche per i bambini affetti da Progeria. Questo studio ci dimostra che gli studi clinici condotti oggi sono la nostra migliore speranza per salvare questi bambini in futuro. Sulla base dei promettenti risultati di questo studio con lonafarnib, sentiamo un senso di urgenza pi\u00f9 forte che mai. La pietra miliare di oggi segna un nuovo inizio per questi bambini e le loro famiglie. Ogni giorno e ogni momento contano. L&#039;obiettivo di PRF \u00e8 trovare la cura per la Progeria e questo studio ci porta un ulteriore passo avanti verso questo obiettivo&quot;, ha affermato Meryl Fink, Presidente e Direttore esecutivo di PRF<\/p>\n<p><strong>Copertura mediatica<\/strong><\/p>\n<p>Ecco un campione della copertura stampa ricevuta:<\/p>\n<ul>\n<li><strong>MedPage Oggi<br \/>\n<\/strong><a href=\"https:\/\/www.medpagetoday.com\/blogs\/themethodsman\/72505\" target=\"_blank\" rel=\"noopener noreferrer\"><em>Il farmaco potrebbe rendere la progeria gestibile <\/em><\/a><\/li>\n<li><strong>Globo di Boston<\/strong><br \/>\n<a href=\"https:\/\/www.progeriaresearch.org\/wp-content\/uploads\/2018\/07\/The-Boston-Globe_A-pediatric-researcher-whose-son-died-of-progeria-sees-....pdf\" target=\"_blank\" rel=\"noopener noreferrer\"><em>Un ricercatore pediatrico il cui figlio \u00e8 morto di progeria vede promettenti nuove cure<\/em> 24 aprile 2018<\/a><\/li>\n<li><strong>Notizie marroni<\/strong><br \/>\n<a href=\"https:\/\/news.brown.edu\/articles\/2018\/04\/progeria\" target=\"_blank\" rel=\"noopener noreferrer\"><em>La ricerca suggerisce una promettente terapia farmacologica per la malattia dell&#039;invecchiamento precoce<\/em> 24 aprile 2018<\/a><\/li>\n<\/ul>\n<p><em>&quot;Questa \u00e8 una storia che ispira a molti livelli. C&#039;\u00e8 il potenziale per trasformare le vite di un gruppo di bambini molto speciali. Ma \u00e8 anche un esempio del metodo scientifico fatto bene, dove la scienza di base rigorosa e un&#039;applicazione intelligente di un farmaco esistente si sono combinate per produrre risultati che sono vere e proprie scoperte&quot;.<\/em><\/p>\n<p><em>\u2013 Dott. F. Perry Wilson, MSCE, Yale School of Medicine, MedPage Today<\/em><\/p>\n<p><strong>Come siamo arrivati a questo giorno meraviglioso?<\/strong><br \/>\nSeguendo il <a href=\"https:\/\/www.progeriaresearch.org\/it\/identification-of-gene-gives-hope-to-children-with-progeria\/\" target=\"_blank\" rel=\"noopener noreferrer\">2003 scoperta della mutazione genetica<\/a> che causa la progeria, i ricercatori finanziati dal PRF hanno identificato\u00a0<a href=\"https:\/\/www.progeriaresearch.org\/it\/the-fti-drug\/\">FTI<\/a>\u00a0come potenziale trattamento farmacologico. La mutazione che causa la Progeria porta alla produzione della proteina\u00a0<em>progerina<\/em>, che danneggia la funzione cellulare. Parte dell&#039;effetto tossico della progerina sul corpo \u00e8 causato da una molecola chiamata &quot;gruppo farnesile&quot;, che si lega alla proteina progerina e la aiuta a danneggiare le cellule del corpo. Gli FTI agiscono bloccando l&#039;attaccamento del gruppo farnesile alla progerina, riducendo il danno causato dalla progerina.<\/p>\n<p><strong>Per maggiori dettagli sullo studio,\u00a0<a href=\"https:\/\/www.progeriaresearch.org\/wp-content\/uploads\/2018\/04\/PRF-JAMA-Announcement_Press-Release-1.pdf\">Clicca qui per il comunicato stampa<\/a> <\/strong><\/p>\n<p><em>&quot;Dimostrare l&#039;efficacia dei trattamenti in questa piccola popolazione di bambini con questa rara malattia mortale \u00e8 una sfida importante. Pertanto, sono particolarmente incoraggiato da queste ultime scoperte&quot;.<\/em><\/p>\n<p><em>\u2013 Dott. Francis Collins, Direttore del National Institutes of Health<\/em><\/p>\n<p><strong>Progeria collegata al normale processo di invecchiamento<\/strong><a href=\"https:\/\/web-beta.archive.org\/web\/20170128050324\/https:\/www.progeriaresearch.org\/whats_new_in_progeria_research.html#2\"><br \/>\n<\/a>La ricerca dimostra che la proteina che causa la progeria\u00a0<em>progerina<\/em>\u00a0viene prodotto anche nella popolazione generale e aumenta con l&#039;et\u00e0. I ricercatori hanno in programma di continuare a esplorare l&#039;effetto degli FTI, che potrebbero aiutare gli scienziati a saperne di pi\u00f9 sulla malattia cardiovascolare che colpisce milioni di persone, nonch\u00e9 sul normale processo di invecchiamento che colpisce tutti noi.<\/p>\n<p><strong>Grazie a TUTTI \u2013<\/strong>\u00a0<strong>Non avremmo potuto farcela senza di voi!<\/strong><br \/>\nUno dei motivi principali per cui abbiamo ottenuto questi risultati rivoluzionari \u00e8 dovuto agli straordinari sostenitori che hanno fornito finanziamenti e altro supporto, aiutandoci ad avvicinarci sempre di pi\u00f9 al raggiungimento del nostro obiettivo finale: una cura per la progeria.<\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>April 24, 2018: A new study published in The Journal of the American Medical Association (JAMA) reports that lonafarnib, a farnesyltransferase inhibitor (FTI), helped extend survival in children with Progeria. 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