La progeria colpisce circa 1 neonato su 4-8 milioni, colpisce entrambi i sessi in egual misura e tutte le razze. Uno su 18-20 milioni di individui viventi \u00e8 affetto da progeria classica e si stima che nel mondo 400 bambini convivano con la progeria. Da quando \u00e8 stata creata la Progeria Research Foundation (PRF) nel 1999, abbiamo trovato e aiutato bambini con la progeria che vivono in 72 paesi e in tutti i continenti.[2]<\/a><\/p>\n<\/div>\n<\/div>\n<\/div>\n<\/div>\n [\/et_pb_toggle][et_pb_toggle title=\u201dQuali sono le caratteristiche della Progeria?\u201d open_toggle_background_color=\u201d#f7f7f7\u2033 closed_toggle_text_color=\u201d#ffffff\u201d closed_toggle_background_color=\u201d#00b2e2\u2033 icon_color=\u201d#ffc15e\u201d open_icon_color=\u201d#ffc15e\u201d admin_label=\u201dQuali sono le caratteristiche della Progeria?\u201d Italiano: _builder_version=\u201d4.24.3\u2033 title_text_color=\u201d#00b2e2\u2033 background_color=\u201d#ffffff\u201d custom_margin=\u201d10px||10px||true\u201d custom_padding=\u201d|50px||50px||true\u201d animation_style=\u201dslide\u201d animation_direction=\u201dtop\u201d animation_intensity_slide=\u201d25%\u201d link_option_url_new_window=\u201don\u201d hover_enabled=\u201d0\u2033 z_index_tablet=\u201d500\u2033 border_width_all=\u201d0px\u201d global_colors_info=\u201d{}\u201d sticky_enabled=\u201d0\u2033]<\/p>\n Sebbene nascano solitamente sani, la maggior parte dei bambini con Progeria inizia a mostrare le caratteristiche della Progeria entro il primo anno di vita. A volte i primi segni della Progeria sono tensione o rigonfiamento della pelle nell'area addominale e\/o della coscia e ritardo della crescita (ben al di sotto della curva di crescita pediatrica). Altri primi segni della Progeria includono perdita di grasso corporeo e capelli, cambiamenti della pelle, contratture articolari e alcuni reperti radiografici rivelatori. I bambini raggiungono un'altezza massima media di 125 cm (49,21 pollici) e 25 kg (55,12 libbre). I bambini hanno un aspetto notevolmente simile nonostante le diverse origini etniche. Man mano che i bambini crescono, sviluppano aterosclerosi accelerata e malattie cardiovascolari (cardiache). Questa \u00e8 la stessa aterosclerosi che di solito colpisce le persone di 60 anni o pi\u00f9, ma colpisce coloro che sono affetti da Progeria molto prima e a un ritmo rapido.<\/p>\n<\/div>\n<\/div>\n<\/div>\n<\/div>\n<\/div>\n [\/et_pb_toggle][et_pb_toggle title=\u201dQual \u00e8 la causa della Progeria?\u201d open_toggle_background_color=\u201d#f7f7f7\u2033 closed_toggle_text_color=\u201d#ffffff\u201d closed_toggle_background_color=\u201d#00b2e2\u2033 icon_color=\u201d#ffc15e\u201d open_icon_color=\u201d#ffc15e\u201d admin_label=\u201dQual \u00e8 la causa della Progeria?\u201d module_id=\u201d#ftn8\u2033 _builder_version=\u201d4.24.3\u2033 title_text_color=\u201d#00b2e2\u2033 background_color=\u201d#ffffff\u201d custom_margin=\u201d10px||10px||true\u201d custom_padding=\u201d|50px||50px||true\u201d animation_style=\u201dslide\u201d animation_direction=\u201dtop\u201d animation_intensity_slide=\u201d25%\u201d link_option_url_new_window=\u201don\u201d hover_enabled=\u201d0\u2033 z_index_tablet=\u201d500\u2033 border_width_all=\u201d0px\u201d global_colors_info=\u201d{}\u201d sticky_enabled=\u201d0\u2033]<\/p>\n Un gruppo di scienziati di spicco del Consorzio Genetico del PRF, tra cui il Dott. Francis Collins, allora Direttore del National Human Genome Research Institute, isol\u00f2 il gene Progeria. Nell'aprile 2003, il Consorzio pubblic\u00f2 questa scoperta sulla rivista scientifica pi\u00f9 importante Natura.[3]<\/a><\/em><\/p>\n \u201cIsolamento<\/em> IL<\/em> Progeria<\/em> gene<\/em> \u00c8<\/em> un risultato importante per la comunit\u00e0 della ricerca medica", <\/em>ha affermato il dottor Francis Collins, autore principale del rapporto sulla mutazione del gene Progeria. "La scoperta non solo d\u00e0 speranza ai bambini e alle famiglie colpiti dalla Progeria, ma potrebbe anche far luce sul fenomeno dell'invecchiamento e delle malattie cardiovascolari".<\/em><\/p>\n La scoperta del gene Progeria ha rivelato che la Progeria \u00e8 causata da una mutazione nel gene chiamato LMNA <\/em>(pronunciato \u201clamin-A\u201d). Il LMNA <\/em>gene produce la proteina lamina A, che fa parte dell'impalcatura strutturale che tiene insieme il nucleo di una cellula e aiuta a mantenere le cellule sane. La proteina lamina A anomala che causa la progeria \u00e8 chiamata progerina<\/em><\/strong>La progerina rende le cellule instabili, il che porta al processo di invecchiamento precoce e alla malattia della Progeria.<\/p>\n [\/et_pb_toggle][et_pb_toggle title=\u201dCosa c\u2019entra la Progeria con l\u2019invecchiamento?\u201d open_toggle_background_color=\u201d#f7f7f7\u2033 closed_toggle_text_color=\u201d#ffffff\u201d closed_toggle_background_color=\u201d#00b2e2\u2033 icon_color=\u201d#ffc15e\u201d open_icon_color=\u201d#ffc15e\u201d admin_label=\u201dCosa c\u2019entra la Progeria con l\u2019invecchiamento?\u201d module_id=\u201d#ftn8\u2033 _builder_version=\u201d4.24.3\u2033 title_text_color=\u201d#00b2e2\u2033 background_color=\u201d#ffffff\u201d custom_margin=\u201d10px||10px||true\u201d custom_padding=\u201d|50px||50px||true\u201d animation_style=\u201dslide\u201d animation_direction=\u201dtop\u201d animation_intensity_slide=\u201d25%\u201d link_option_url_new_window=\u201don\u201d hover_enabled=\u201d0\u2033 z_index_tablet=\u201d500\u2033 border_width_all=\u201d0px\u201d global_colors_info=\u201d{}\u201d sticky_enabled=\u201d0\u2033]<\/p>\n Forse l'indizio pi\u00f9 emozionante sul processo di invecchiamento \u00e8 la scoperta che la proteina progerina \u00e8 presente in concentrazioni crescenti sia nelle cellule Progeria che in quelle normali man mano che invecchiamo. I nostri corpi accumulano progerina nelle cellule del sistema cardiovascolare a una velocit\u00e0 di circa 3% ogni anno (molto pi\u00f9 bassa rispetto a quella dei bambini e dei giovani adulti con Progeria). Quindi, comprendere la Progeria promette nuove strade per comprendere il naturale processo di invecchiamento.<\/p>\n I bambini con Progeria sono geneticamente predisposti a malattie cardiache premature e progressive. La morte avviene quasi esclusivamente a causa di una diffusa malattie cardiache, la principale causa di morte nel mondo<\/strong>.[4]<\/a> Quindi, \u00e8 chiaro che c'\u00e8 un enorme bisogno di ricerca sulla Progeria. Trovare una cura per la Progeria non solo aiuter\u00e0 chi \u00e8 affetto da Progeria, ma potrebbe anche fornire indizi per curare milioni di adulti con malattie cardiache e ictus <\/strong>associato al naturale processo di invecchiamento.<\/strong><\/p>\n<\/div>\n [\/et_pb_toggle][et_pb_toggle title=\u201dLa Progeria si trasmette dai genitori ai figli?\u201d open_toggle_background_color=\u201d#f7f7f7\u2033 closed_toggle_text_color=\u201d#ffffff\u201d closed_toggle_background_color=\u201d#00b2e2\u2033 icon_color=\u201d#ffc15e\u201d open_icon_color=\u201d#ffc15e\u201d admin_label=\u201dLa Progeria si trasmette dai genitori ai figli?\u201d Italiano: _builder_version=\u201d4.24.3\u2033 title_text_color=\u201d#00b2e2\u2033 background_color=\u201d#ffffff\u201d custom_margin=\u201d10px||10px||true\u201d custom_padding=\u201d|50px||50px||true\u201d animation_style=\u201dslide\u201d animation_direction=\u201dtop\u201d animation_intensity_slide=\u201d25%\u201d link_option_url_new_window=\u201don\u201d hover_enabled=\u201d0\u2033 z_index_tablet=\u201d500\u2033 border_width_all=\u201d0px\u201d global_colors_info=\u201d{}\u201d sticky_enabled=\u201d0\u2033]<\/p>\n L'HGPS di solito non viene trasmesso in famiglia. Il cambiamento genetico \u00e8 quasi sempre un evento casuale estremamente raro. I bambini con altri tipi di sindromi "progeroidi" che non sono HGPS possono avere malattie che vengono trasmesse in famiglia. Tuttavia, l'HGPS \u00e8 una mutazione "autosomica dominante sporadica", sporadica perch\u00e9 \u00e8 un nuovo cambiamento in quella famiglia e dominante perch\u00e9 solo una copia del gene deve essere cambiata per avere la sindrome. Per i genitori che non hanno mai avuto un figlio con Progeria, le probabilit\u00e0 sono di una su 4 - 8 milioni. Ma per i genitori che hanno gi\u00e0 avuto un figlio con Progeria, le probabilit\u00e0 che accada di nuovo a quei genitori sono molto pi\u00f9 alte, circa 2-3%. Perch\u00e9 questo aumento? Ci\u00f2 \u00e8 dovuto a una condizione chiamata "mosaicismo", in cui un genitore ha la mutazione genetica per la Progeria in una piccola percentuale delle sue cellule, ma non ha la Progeria. Sono disponibili test prenatali durante la gravidanza per cercare la LMNA <\/em>cambiamento genetico che causa l'HGPS nel feto.<\/p>\n<\/div>\n<\/div>\n<\/div>\n [\/et_pb_toggle][et_pb_toggle title=\u201dCome viene diagnosticata la Progeria?\u201d open_toggle_background_color=\u201d#f7f7f7\u2033 closed_toggle_text_color=\u201d#ffffff\u201d closed_toggle_background_color=\u201d#00b2e2\u2033 icon_color=\u201d#ffc15e\u201d open_icon_color=\u201d#ffc15e\u201d admin_label=\u201dCome viene diagnosticata la Progeria?\u201d Italiano: _builder_version=\u201d4.24.3\u2033 title_text_color=\u201d#00b2e2\u2033 background_color=\u201d#ffffff\u201d custom_margin=\u201d10px||10px||true\u201d custom_padding=\u201d|50px||50px||true\u201d animation_style=\u201dslide\u201d animation_direction=\u201dtop\u201d animation_intensity_slide=\u201d25%\u201d link_option_url_new_window=\u201don\u201d hover_enabled=\u201d0\u2033 z_index_tablet=\u201d500\u2033 border_width_all=\u201d0px\u201d global_colors_info=\u201d{}\u201d sticky_enabled=\u201d0\u2033]<\/p>\n Grazie alla scoperta storica del gene Progeria, abbiamo un modo definitivo e scientifico per diagnosticare i bambini. <\/em><\/strong>Ci\u00f2 si traduce in diagnosi pi\u00f9 accurate e precoci, in modo che possano ricevere cure adeguate. La Progeria Research Foundation ha un Programma di test diagnostici <\/strong><\/a>che esamina il cambiamento genetico specifico, o mutazione, nel gene della Progeria che porta all'HGPS. Dopo una valutazione clinica iniziale (che esamina l'aspetto del bambino e la cartella clinica), un campione del sangue del bambino viene analizzato per la Progeria. I test genetici sono disponibili anche presso alcune strutture di diagnostica genetica. Si consiglia sempre una consulenza genetica di accompagnamento.<\/p>\n<\/div>\n<\/div>\n<\/div>\n<\/div>\n<\/div>\n<\/div>\n [\/et_pb_toggle][et_pb_toggle title=\u201dEsiste una cura per la Progeria?\u201d open_toggle_background_color=\u201d#f7f7f7\u2033 closed_toggle_text_color=\u201d#ffffff\u201d closed_toggle_background_color=\u201d#00b2e2\u2033 icon_color=\u201d#ffc15e\u201d open_icon_color=\u201d#ffc15e\u201d admin_label=\u201dEsiste una cura per la Progeria?\u201d module_id=\u201d#ftn8\u2033 _builder_version=\u201d4.24.3\u2033 title_text_color=\u201d#00b2e2\u2033 background_color=\u201d#ffffff\u201d custom_margin=\u201d10px||10px||true\u201d custom_padding=\u201d|50px||50px||true\u201d animation_style=\u201dslide\u201d animation_direction=\u201dtop\u201d animation_intensity_slide=\u201d25%\u201d link_option_url_new_window=\u201don\u201d hover_enabled=\u201d0\u2033 z_index_tablet=\u201d500\u2033 border_width_all=\u201d0px\u201d global_colors_info=\u201d{}\u201d sticky_enabled=\u201d0\u2033]<\/p>\n S\u00cc<\/em>! La storia \u00e8 stata fatta in Settembre 2012<\/strong>, quando i risultati del primo studio clinico sul farmaco Progeria hanno dimostrato che il lonafarnib, un inibitore della farnesiltransferasi (o FTI), era un trattamento efficace per la Progeria[5]<\/a>Tutti i partecipanti allo studio hanno riscontrato miglioramenti significativi nell'aumento di peso, nella struttura ossea e, cosa pi\u00f9 importante, nel sistema cardiovascolare.<\/p>\n Due studi successivi, uno da 2018<\/strong> pubblicato nel Rivista dell'Associazione Medica Americana<\/em> (GIOCO)[6]<\/a>, <\/em>e uno da 2023<\/strong> pubblicato in Circolazione[7]<\/a>,<\/em> hanno dimostrato che il lonafarnib ha contribuito a prolungare la sopravvivenza nei bambini affetti da Progeria.<\/p>\n IL 2012<\/strong> E 2018<\/strong> gli studi hanno portato allo straordinario 2020<\/strong> Approvazione da parte della Food & Drug Administration (FDA) statunitense del lonafarnib, ora denominato "Zokinvy", come primo trattamento in assoluto per la Progeria. Una pietra miliare fondamentale nella missione della PRF, questa approvazione \u00e8 stata il culmine di 13 anni di ricerca clinica che ha coinvolto quattro sperimentazioni cliniche, portando 96 bambini da 37 paesi a Boston per il trattamento.<\/p>\n Con questo traguardo, la Progeria entra a far parte delle meno di 5% malattie rare per le quali \u00e8 disponibile un trattamento approvato dalla FDA.<\/p>\n Subito dopo l'approvazione del lonafarnib da parte della FDA, l'Agenzia europea per i medicinali (EMA) ha autorizzato l'uso del lonafarnib in Europa nel luglio 2022, seguita dal Ministero della Salute, del Lavoro e del Welfare giapponese (MHLW) nel gennaio 2024.<\/p>\n Senza lonafarnib, i bambini muoiono di aterosclerosi (insufficienza cardiaca o ictus) a un'et\u00e0 media di 14,5 anni [6]<\/a><\/em>\u00a0Con il trattamento a lungo termine con lonafarnib, la salute cardiovascolare migliora significativamente e \u00e8 stato dimostrato che l'aspettativa di vita aumenta in media di 4,5 anni7<\/span>. \u00a0<\/strong>Si tratta di un aumento della durata media della vita di oltre 30%, da 14,5 anni a quasi 20 anni di et\u00e0!<\/p>\n Poich\u00e9 i bambini vivono pi\u00f9 a lungo grazie alla terapia con lonafarnib, i medici stanno vedendo la stenosi aortica (restringimento di una valvola cardiaca critica) come un problema nei bambini pi\u00f9 grandi e nei giovani adulti con Progeria che potrebbe essere suscettibile di intervento chirurgico salvavita. In alcuni casi, l'intervento chirurgico per inserire nuove valvole cardiache o aprire i vasi sanguigni che irrorano il cuore (stent) ha contribuito a migliorare la salute dei pazienti nelle fasi avanzate della malattia[8]<\/span><\/a>.<\/p>\n<\/div>\n<\/div>\n<\/div>\n<\/div>\n<\/div>\n<\/div>\n [\/et_pb_toggle][et_pb_toggle title=\u201dQuali sono gli sviluppi pi\u00f9 recenti nella ricerca sulla Progeria?\u201d open_toggle_background_color=\u201d#f7f7f7\u2033 closed_toggle_text_color=\u201d#ffffff\u201d closed_toggle_background_color=\u201d#00b2e2\u2033 icon_color=\u201d#ffc15e\u201d open_icon_color=\u201d#ffc15e\u201d admin_label=\u201dQuali sono gli sviluppi pi\u00f9 recenti nella ricerca sulla Progeria?\u201d module_id=\u201d#ftn8\u2033 _builder_version=\u201d4.24.3\u2033 title_text_color=\u201d#00b2e2\u2033 background_color=\u201d#ffffff\u201d custom_margin=\u201d10px||10px||true\u201d custom_padding=\u201d|50px||50px||true\u201d animation_style=\u201dslide\u201d animation_direction=\u201dtop\u201d animation_intensity_slide=\u201d25%\u201d link_option_url_new_window=\u201don\u201d hover_enabled=\u201d0\u2033 z_index_tablet=\u201d500\u2033 border_width_all=\u201d0px\u201d global_colors_info=\u201d{}\u201d sticky_enabled=\u201d0\u2033]<\/p>\n La PRF \u00e8 fortemente coinvolta nello sviluppo di altri tre percorsi terapeutici<\/strong>, ognuno dei quali ha mostrato vari livelli di aumento della durata della vita quando studiato nei modelli di topi Progeria, da 50% a uno sbalorditivo 140%! I nostri obiettivi sono scoprire nuovi trattamenti che funzioneranno anche meglio del solo lonafarnib e, infine, curare la Progeria correggendo la mutazione genetica. Stiamo prendendo di mira la malattia a livello di proteine, RNA e DNA.<\/em><\/strong><\/p>\n "Vedere questa risposta drammatica nel nostro modello murino di Progeria \u00e8 uno degli sviluppi terapeutici pi\u00f9 entusiasmanti a cui abbia preso parte in 40 anni come medico-scienziato", ha affermato Francis Collins, MD, PhD.<\/em><\/p>\n [\/et_pb_toggle][et_pb_toggle title=\u201dIn che modo la PRF sta facendo progredire la ricerca verso una cura futura e aiutando i bambini affetti da Progeria oggi?\u201d open_toggle_background_color=\u201d#f7f7f7\u2033 closed_toggle_text_color=\u201d#ffffff\u201d closed_toggle_background_color=\u201d#00b2e2\u2033 icon_color=\u201d#ffc15e\u201d open_icon_color=\u201d#ffc15e\u201d admin_label=\u201dIn che modo la PRF sta facendo progredire la ricerca verso una cura futura e aiutando i bambini affetti da Progeria oggi?\u201d Italiano: _builder_version=\u201d4.24.3\u2033 title_text_color=\u201d#00b2e2\u2033 background_color=\u201d#ffffff\u201d custom_margin=\u201d10px||10px||true\u201d custom_padding=\u201d|50px||50px||true\u201d animation_style=\u201dslide\u201d animation_direction=\u201dtop\u201d animation_intensity_slide=\u201d25%\u201d link_option_url_new_window=\u201don\u201d hover_enabled=\u201d0\u2033 z_index_tablet=\u201d500\u2033 border_width_all=\u201d0px\u201d global_colors_info=\u201d{}\u201d sticky_enabled=\u201d0\u2033]<\/p>\n Per aiutare a rispondere a molte domande sull'assistenza a una persona affetta da Progeria, PRF ha pubblicato Il manuale sulla progeria<\/strong><\/a>\u00a0<\/strong>per famiglie e dottori. Dai dati di base sulla salute alle raccomandazioni per la cura quotidiana alle linee guida di trattamento estese, il manuale fornisce una risorsa di supporto per aiutare a ottimizzare la qualit\u00e0 della vita delle persone con Progeria in tutto il mondo. L'edizione pi\u00f9 recente del Manuale \u00e8 disponibile in inglese, spagnolo, giapponese, portoghese, italiano, arabo e cinese. Il manuale sar\u00e0 disponibile anche in altre lingue.<\/p>\n Anche la PRF sta guidando Sperimentazioni cliniche sui farmaci per la progeria <\/strong><\/a>che stanno testando potenziali trattamenti e, fino ad oggi, ha finanziato e coordinato quattro sperimentazioni cliniche. PRF non lascia nulla di intentato nella ricerca di farmaci promettenti che ci avvicineranno alla cura.<\/em><\/p>\n<\/div>\n<\/div>\n<\/div>\n<\/div>\n<\/div>\n<\/div>\n<\/div>\n [\/et_pb_toggle][et_pb_toggle title=\u201dCosa puoi fare per aiutare i bambini con la Progeria?\u201d open_toggle_background_color=\u201d#f7f7f7\u2033 closed_toggle_text_color=\u201d#ffffff\u201d closed_toggle_background_color=\u201d#00b2e2\u2033 icon_color=\u201d#ffc15e\u201d open_icon_color=\u201d#ffc15e\u201d admin_label=\u201dCosa puoi fare per aiutare i bambini con la Progeria?\u201d Italiano: _builder_version=\u201d4.24.3\u2033 title_text_color=\u201d#00b2e2\u2033 background_color=\u201d#ffffff\u201d custom_margin=\u201d10px||10px||true\u201d custom_padding=\u201d|50px||50px||true\u201d animation_style=\u201dslide\u201d animation_direction=\u201dtop\u201d animation_intensity_slide=\u201d25%\u201d link_option_url_new_window=\u201don\u201d hover_enabled=\u201d0\u2033 z_index_tablet=\u201d500\u2033 border_width_all=\u201d0px\u201d global_colors_info=\u201d{}\u201d sticky_enabled=\u201d0\u2033]<\/p>\n Non vediamo l'ora di incontrarti!<\/strong><\/li>\n<\/ul>\n <\/p>\n [\/et_pb_toggle][et_pb_text admin_label=\u201driferimenti\u201d module_id=\u201dreferencefour\u201d _builder_version=\u201d4.24.3\u2033 _module_preset=\u201ddefault\u201d global_colors_info=\u201d{}\u201d]<\/p>\n Riferimenti<\/strong><\/span><\/a><\/p>\n [1] Altre sindromi progeroidi includono la sindrome di Werner, nota anche come \u201cprogeria adulta\u201d, che non ha un esordio prima della tarda adolescenza, con una durata di vita che pu\u00f2 arrivare fino ai 40 e 50 anni.<\/p>\n [2]<\/a> Per una mappa dei luoghi in cui risiedono i bambini viventi, visitare https:\/\/www.progeriaresearch.org\/meet-the-kids\/.<\/p>\n [3]<\/a> \u201cLe mutazioni puntiformi de novo ricorrenti nella lamina A causano la sindrome di Hutchinson-Gilford Progeria\u201d, Nature, Vol. 423, 15 maggio 2003.<\/p>\n [4]<\/a> Statistiche 2021 dell'American Heart Association sulle malattie cardiache e gli ictus.<\/p>\n [5]<\/a> Gordon LB, Kleinman ME, et al. Studio clinico di un inibitore della farnesiltransferasi nei bambini con sindrome di progeria di Hutchinson-Gilford. Proc Natl Acad Sci US A. 2012 9 ottobre;109(41):16666-71. doi: 10.1073\/pnas.1202529109. Epub 2012 24 settembre.<\/p>\n [6]<\/a> Gordon LB, Shappell H, Massaro J, et al. Associazione del trattamento con lonafarnib rispetto a nessun trattamento con il tasso di mortalit\u00e0 nei pazienti con sindrome di Hutchinson-Gilford Progeria. JAMA. 2018;319(16):1687\u20131695.<\/p>\n [7]<\/a>\u00a0Gordon, LB, Norris, W., Hamren, S.,\u00a0e altri<\/em>Progerina plasmatica nei pazienti con sindrome di Hutchinson-Gilford Progeria: sviluppo di immunoanalisi e valutazione clinica.\u00a0Circolazione<\/em>, 2023.<\/p>\n [8]<\/a> Gordon LB, Basso S, et al. Intervento per stenosi aortica critica nella sindrome di progeria di Hutchinson-Gilford.\u00a0Anteriore. Cardiovasc. Med.<\/em>\u00a011:1356010. doi: 10.3389\/fcvm.2024.1356010 (2024).<\/p>\n [9]<\/a> Koblan, LW, Erdos, MR, Wilson, C. et al. L'editing di base in vivo salva la sindrome di progeria di Hutchinson-Gilford nei topi. Nature 589, 608\u2013614 (2021).<\/p>\n [10]<\/a> Erdos, MR, Cabral, WA, Tavarez, UL et al. Un approccio terapeutico antisenso mirato per la sindrome di progeria di Hutchinson-Gilford. Nat Med (2021). https:\/\/doi.org\/10.1038\/s41591-021-01274-0<\/p>\n [11]<\/a> Puttaraju, M., Jackson, M., Klein, S. et al. Lo screening sistematico identifica oligonucleotidi antisenso terapeutici per la sindrome di progeria di Hutchinson-Gilford. Nat Med (2021). https:\/\/doi.org\/10.1038\/s41591-021-01262-4<\/p>\n [12]<\/a> Kang SM, Yoon MH et al. La progerinina, un inibitore ottimizzato del legame progerina-lamina A, migliora i fenotipi di senescenza precoce della sindrome di progeria di Hutchinson-Gilford. Biologa comune<\/em>. 4 gennaio 2021; 4(1):5.<\/a><\/p>\n [13]<\/a> Gordon, LB, Norris, W., Hamren, S., et al. Progerina plasmatica nei pazienti con sindrome di Hutchinson-Gilford Progeria: sviluppo di immunoanalisi e valutazione clinica. Circolazione<\/em>, 2023<\/p>\n Italiano: [\/et_pb_text][\/et_pb_column_inner][\/et_pb_row_inner][\/et_pb_column][\/et_pb_section][et_pb_section fb_built=\u201d1\u2033 module_class=\u201dfooter\u201d _builder_version=\u201d4.21.0\u2033 background_color=\u201d#29327a\u201d custom_margin=\u201d-2px|||||\u201d custom_padding=\u201d0|0px|0|0px|false|false\u201d z_index_tablet=\u201d500\u2033 border_width_top=\u201d12px\u201d border_color_top=\u201d#00b2e2\u2033 global_module=\u201d133\u2033 locked=\u201doff\u201d global_colors_info=\u201d{}\u201d][et_pb_row_inner column_structure=\u201d1_3,1_3,1_3\u2033 disabled_on=\u201don|on|on\u201d _builder_version=\u201d4.21.0\u2033 _module_preset=\u201ddefault\u201d min_height=\u201d277px\u201d custom_margin=\u201d|20px|30px||false|false\u201d custom_padding=\u201d0px|30px|0px||false|false\u201d disabled=\u201don\u201d global_colors_info=\u201d{}\u201d][et_pb_column_inner type=\u201d1_3\u2033 saved_specialty_column_type=\u201d3_4\u2033 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that make up the chromosomal book.<\/p>\r\n*<\/a> Other Progeroid syndromes include Werner syndrome, also known as \u201cadult progeria\u201d which does not have an onset until the late teen years, with a lifespan into the 40\u2019s and 50\u2019s.\u00a0Click here <\/a>for information on Werner Syndrome[\/vc_column_text][vc_column_text]\r\n Now that the gene mutation has been identified, The Progeria Research Foundation has a Diagnostic Testing Program<\/strong><\/a>.\u00a0 We can now look at the specific genetic change, or mutation, in the Progeria gene that leads to HGPS. After an initial clinical evaluation (looking at the child\u2019s appearance and medical records), a sample of the child\u2019s blood will be tested for Progeria.\u00a0 PRF provides a definitive, scientific way to diagnose the children.<\/em> This leads to more accurate and earlier diagnoses so the children can receive proper care.<\/p>\r\n[\/vc_column_text][vc_column_text css=\".vc_custom_1555429336142{background-color: #ffffff !important;}\"]\r\n![\"\"](\"https:\/\/www.progeriaresearch.org\/assets\/images\/medical_images\/progeria-cell.jpg\")
Nucleo della cellula di Progeria<\/strong><\/p>\n<\/div>\n\n
In Gennaio 2021<\/strong>, la rivista scientifica Natura<\/em> hanno pubblicato risultati rivoluzionari che dimostrano che la modifica genetica in un modello murino di Progeria ha corretto la mutazione della Progeria in molte cellule, migliorato diversi sintomi chiave della malattia e aumento della durata della vita nei topi di 140%<\/strong>[9].<\/a> Sono necessari ulteriori studi preclinici per verificare questi risultati, che ci auguriamo possano un giorno portare a una sperimentazione clinica.<\/li>\n<\/ol>\n\n
In Marzo 2021<\/strong>, PRF ha contribuito a due studi innovativi molto interessanti sull'uso di terapie a RNA, entrambi i quali tentano di bloccare la capacit\u00e0 del corpo di produrre progerina a livello di RNA. Uno studio ha dimostrato che il trattamento di topi con Progeria con un farmaco denominato SRP2001 ha ridotto l'espressione di mRNA e proteine dannose della progerina nell'aorta, l'arteria principale del corpo, cos\u00ec come in altri tessuti. Alla fine dello studio, i topi hanno dimostrato un aumento della sopravvivenza di 62%<\/strong>[10]<\/a>.
<\/strong><\/strong>L'altro studio ha mostrato una riduzione del 90 \u2013 95% dell'RNA tossico che produce progerina in diversi tessuti dopo il trattamento con un farmaco chiamato LB143. La riduzione della proteina progerina \u00e8 stata pi\u00f9 efficace nel fegato, con ulteriori miglioramenti nel cuore e nell'aorta.[11]<\/span><\/a>Questa correzione genetica \u00e8 temporanea, pertanto \u00e8 necessario un trattamento continuativo per mantenerla.<\/li>\n
Un farmaco chiamato progerinina ha mostrato grandi promesse. In un modello murino di Progeria, la progerinina ha aumentato il peso corporeo e ha prolungato la durata della vita di 10 settimane, una svolta sostanziale, rispetto all'estensione della durata della vita di due settimane nei topi trattati con lonafarnib.[12]<\/a>Il campo della ricerca sulla Progeria sta facendo grandi progressi, crescendo costantemente in ambito e sofisticatezza mentre continua la ricerca di trattamenti efficaci e la cura. Ricercatori brillanti e appassionati stanno guidando il campo verso scoperte e nuovi trattamenti che aiutano i bambini con Progeria a vivere vite pi\u00f9 lunghe e sane, guidando anche la scoperta di malattie cardiache e invecchiamento. Oltre all'esplorazione di nuovi percorsi verso trattamenti e la cura, a marzo 2023, PRF ha riportato i risultati sulla scoperta di un biomarcatore della Progeria, un nuovo modo per misurare la progerina<\/strong>, la proteina tossica che causa la progeria. Un biomarcatore ha una capacit\u00e0 rivoluzionaria di sbloccare la promessa di sperimentazioni farmacologiche pi\u00f9 intelligenti e rapide e di trattamenti migliori. Utilizzando il plasma sanguigno per misurare i livelli di progerina, i ricercatori possono comprendere in che modo i trattamenti influenzano i partecipanti alla sperimentazione clinica dopo un periodo di tempo pi\u00f9 breve e in pi\u00f9 punti durante ogni sperimentazione clinica, invece di basarsi su caratteristiche cliniche soggettive. Questo test pu\u00f2 ottimizzare il processo di sperimentazione clinica fornendo informazioni tempestive sull'efficacia dei trattamenti testati, come introduzione ad altri test clinici come aumento di peso, cambiamenti dermatologici, contrattura e funzionalit\u00e0 articolare, ecc., tutti i quali richiedono molto pi\u00f9 tempo per manifestarsi. Ora potremmo essere in grado di comprendere i benefici del trattamento gi\u00e0 quattro mesi dopo l'inizio del trattamento o interrompere un trattamento che potrebbe non essere utile al partecipante alla sperimentazione, per evitare effetti collaterali non necessari.[13]<\/a><\/span><\/a> <\/a><\/li>\n<\/ol>\n<\/div>\n<\/div>\n<\/div>\n<\/div>\n<\/div>\n<\/div>\n![\"\"](\"https:\/\/www.progeriaresearch.org\/wp-content\/uploads\/2019\/04\/HBenglish-front.jpg\")
Fondazione per la ricerca sulla progeria finanzia la ricerca medica <\/strong>mirato a sviluppare trattamenti e la cura per la Progeria. PRF ha anche il suo Banca delle cellule e dei tessuti<\/strong><\/a>\u00a0<\/strong>che fornisce i materiali biologici di cui i ricercatori hanno bisogno per condurre i loro esperimenti. Inoltre, PRF ha un Banca dati medica e di ricerca<\/strong><\/a>\u00a0\u2013 <\/strong>una raccolta centralizzata di informazioni mediche da pazienti con Progeria in tutto il mondo. I dati vengono analizzati rigorosamente per aiutarci a comprendere meglio la Progeria e a elaborare raccomandazioni terapeutiche.<\/p>\n\n
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<\/em>Conosci qualcuno che pu\u00f2 aiutarti? <\/em>Racconta ai tuoi amici, familiari e colleghi di PRF e del lavoro salvavita che svolgiamo! Spesso, le persone sono pi\u00f9 propense a donare a un'organizzazione se hanno ricevuto una raccomandazione da qualcuno che conoscono. Quindi spendi una buona parola per noi e di' a tutti di seguirci su X<\/a>@progeria, metti "mi piace" su di noi Fai clic su Mi Piace<\/a>, guarda le nostre foto su Profilo utente<\/a> @progeriaresearch, conosci la comunit\u00e0 Progeria attraverso alcuni Video di YouTube<\/a>e contattaci direttamente a info@progeriaresearch.org<\/a>.\n\n
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What is Progeria?<\/h1>\r\n
Did you know?<\/h1>\r\n
How common is Progeria?<\/h1>\r\nProgeria affects approximately 1 in 20 million people.\u00a0 There are an estimated 350-400 children living with Progeria worldwide at any one time.\u00a0 It affects both sexes equally and all races.\u00a0 Since The Progeria Research Foundation was created in 1999, we have discovered children with Progeria living in 52 countries and speaking 32 languages.\r\n\r\nFor a map of where living children reside, please go to our Meet the Kids<\/a> page.[\/vc_column_text][vc_column_text]\r\n
What are the features of Progeria?<\/h1>\r\nAlthough they are usually born looking healthy, most children with Progeria begin to display many characteristics of Progeria within the first 2 years of life.\u00a0 Signs of Progeria include growth failure, loss of body fat and hair, aged-looking skin and stiffness of joints.\u00a0 As children get older, they suffer from atherosclerosis, cardiovascular (heart) disease and sometimes have strokes.\u00a0 The children have a remarkably similar appearance despite differing ethnic backgrounds. Children with Progeria die of heart failure at an average age of fourteen years.[\/vc_column_text][vc_column_text]\r\n
What is the cause of Progeria?<\/h1>\r\n[caption id=\"\" align=\"alignnone\" width=\"142\"]
Progeria Cell Nucleus.[\/caption]\r\n\r\nHGPS is caused by a mutation in the gene called LMNA<\/em> (pronounced \u201clamin-a\u201d). The LMNA<\/em> gene produces the lamin A protein which is the structural scaffolding that holds the nucleus of a cell together. The abnormal lamin A protein that causes Progeria is called progerin<\/em>.\u00a0 Progerin makes the nucleus unstable.\u00a0 That cellular instability leads to the process of premature aging and disease in Progeria.\r\n\r\nPRF was the driving force behind finding the gene responsible for Progeria. A group of leading scientists from PRF\u2019s Genetics Consortium was able to isolate the Progeria gene, and in April 2003, PRF led the announcement reported in the top scientific journal Nature<\/em>v<\/a>.\r\n\r\n\u201cIsolating the Progeria gene is a major achievement for the medical research community,\u201d<\/em> said Dr. Francis Collins, Director of the National Institutes of Health and senior discoverer of the Progeria gene, \u201cThe discovery not only gives hope to children and families affected by<\/em>\r\n\r\nProgeria, but also may shed light on the phenomenon of aging and cardiovascular disease.\u201d<\/em>\r\n\r\nv<\/a> \u201cRecurrent de novo point mutations in lamin A cause Hutchinson-Gilford Progeria Syndrome\u201d, \u00a0Nature<\/em>, \u00a0Vol. 423, \u00a0May 15, 2003.[\/vc_column_text][vc_column_text]\r\nWhat does Progeria have to do with aging?<\/h1>\r\nWe now know that there is a biological overlap between children with Progeria and the general aging population.\u00a0 We all make a little bit of progerin<\/em>, the disease-causing protein in Progeria. We make much less progerin than children with Progeria, but the progerin builds up over a lifetime and may be partly responsible for aspects of aging such as atherosclerosis.\u00a0 Progerin is also linked to telomere dysfunction.\u00a0 Telomeres are proteins that play a major role in cellular aging.\r\n\r\nChildren with Progeria are genetically predisposed to premature, progressive heart disease. Death occurs almost exclusively due to widespread heart disease, the leading cause of death worldwide.+<\/a>\u00a0 Thus, there is clearly a tremendous need for research in Progeria.\u00a0 Finding a cure for Progeria will not only help these children, but may provide keys for treating millions of adults with heart disease and stroke associated with the natural aging process.\r\n\r\n\u00a0<\/strong>+<\/a> \u00a02016 American Heart Association Heart Disease and Stroke Statistics[\/vc_column_text][vc_column_text css=\".vc_custom_1495542400027{background-color: #ffffff !important;}\"]\r\n
Is Progeria passed down from parent to child?<\/h1>\r\nHGPS is not usually passed down in families. The gene change is almost always a chance occurrence that is extremely rare. Children with other types of \u201cprogeroid\u201d syndromes which are not HGPS may have diseases that are passed down in families. However, HGPS is a \u201csporadic autosomal dominant\u201d mutation \u2013 sporadic because it is a new change in that family, and dominant because only one copy of the gene needs to be changed in order to have the syndrome. For parents who have never had a child with Progeria, the chances of having a child with Progeria are 1 in 20 million. But for parents who have already had a child with Progeria, the chances of it happening again to those parents is much higher \u2013 about 2-3%. Why the increase? This is due to a condition called \u201cmosaicism\u201d, where a parent has the genetic mutation for Progeria in a small proportion of their cells, but does not have Progeria. Prenatal testing is available to look for the LMNA <\/em>genetic change that causes HGPS.[\/vc_column_text][vc_column_text css=\".vc_custom_1508524802591{background-color: #ffffff !important;}\"]\r\n
How is Progeria diagnosed?<\/h1>\r\n
What is PRF doing to help children with Progeria?<\/h1>\r\n
PRF is also driving Progeria clinical drug trials testing potential treatments.\u00a0 To date, PRF has funded and co-coordinated three clinical trials. Please refer to our clinical drug trials <\/strong><\/a>section for more details.\u00a0History was made in September 2012 with the discovery that the drug involved in the first clinical trial, a farnesyltransferase inhibitor or FTI , is the first-ever treatment for Progeria \u2666.\u00a0 PRF continues to explore other promising drugs that will bring us to a cure for Progeria. \u00a0<\/strong>The Progeria Research Foundation funds medical research aimed at developing treatments and a cure for Progeria.\u00a0 PRF also has its own Cell & Tissue Bank<\/strong><\/a> that provides the biological materials researchers need to conduct their experiments.\u00a0 Additionally, PRF has established a Medical & Research Database<\/strong><\/a> to supply physicians and families with medical recommendations for cardiac care, nutrition and other medical issues to help children and adults with Progeria have a better quality of life.\u00a0 We continue to analyze medical records of children and adults with Progeria so that we can provide information on how best to medically help those with Progeria, and provide clues towards potential new treatments.\u00a0 PRF \u00a0has also published