משימה

לגלות טיפולים והתרופה לפרוגריה והפרעות הקשורות בהזדקנות, כולל מחלות לב.

חָזוֹן

עולם בו כל ילד עם פרוגריה נרפא.

ערכים

PRF הוא ארגון תוסס עם מחויבות עמוקה למציאת טיפולים ותרופה לפרוגריה. אנו פועלים בסביבה מהירה ודינאמית שמעריכה חדשנות, שיתוף פעולה ויושרה.  הערכים שלנו להגדיר מי אנחנו, להנחות התנהגויות צפויות בכל רמות הארגון, ולספק את המסגרת לאופן שבו אנו מקיימים אינטראקציה עם אנשים עם פרוגריה ומשפחותיהם, חוקרים וקלינאים פרוגריה, שותפי תוכנית הקשורים למחקר, תורמים, מתנדבים ותומכים אחרים של המשימה שלנו:

• צוות PRF והדירקטוריון הם מְחוּיָב post לוהט על העבודה שאנו עושים כל יום.
• התוכניות שלנו הן חדשני ו מחקר מונחה. אנחנו מנהיגים בתחום שלנו.
• הפעילות העסקית היא שָׁקוּף בזמן רוֹחֵשׁ כָּבוֹד של הפרטיות של התורמים שלנו ושל המשפחות שאנו משרתים.
• We לתמוך ו להשקיע במשימה שלנו על ידי ניהול מושכל של המשאבים האנושיים והחומריים שלנו, תוך הכרה ב אחריות ו דין וחשבון יש לנו עבור סַדרָנוּת מהמשאבים שהופקדו בידינו.
• אנו שואפים לספק מידע זה מדויק, אובייקטיבי, רלוונטי, בזמן ומובן.
• עבודת צוות הוא חלק בלתי נפרד מכל מה שאנו עושים, מכיוון שאנו באמת מאמינים בכך אנחנו ביחד WILL מצא את התרופה!

הסיפור שלנו

פרוגריה היא מחלה נדירה, קטלנית, "הזדקנות מהירה". ללא טיפול בלונפרניב, כל הילדים עם פרוגריה מתים ממחלת לב בגיל ממוצע של 14.5 שנים. הקרן לחקר פרוגריה (PRF) נוסדה בשנת 1999 בתגובה לחוסר התקדמות המוחלט שנעשה כדי לעזור לילדים עם פרוגריה.

כיום, PRF ממשיך להיות הארגון היחיד בעולם המוקדש אך ורק למציאת טיפולים ותרופה לפרוגריה. מילאנו חלל, הוצאנו את הילדים האלה מהרקע שבו הם היו במשך למעלה מ-100 שנה והצבנו אותם ואת פרוגריה בחזית המאמצים המדעיים.

תוך זמן קצר יחסית, השגנו התקדמות יוצאת דופן לקראת המשימה שלנו: גילוי הגן פרוג'ריה בשנת 2003, ניסויי תרופות קליניים ראשונים אי פעם שנפתחו בשנת 2007 כדי לחקור תרופה בשם לונפרניב, ואישור של מנהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA) ) בשנת 2020 עבור lonafarnib, הטיפול הראשון אי פעם לפרוגריה, שהוא כעת תקן הטיפול. ציון דרך היסטורי זה שם את פרוגריה בין 5% מהמחלות הנדירות שיש להן טיפול מאושר על ידי ה-FDA! בנוסף, השגנו מודעות עולמית נרחבת למחלה ולעבודה של PRF, ואישור לקשרים ביולוגיים קריטיים בין פרוגריה, מחלות לב וההזדקנות שכולנו חווים. בשנת 2023, חוקרי PRF פיתחו סמן ביולוגי לפרוגריה, המאפשר לחוקרים לאמוד במהירות ובדייקנות רבה יותר את היעילות של מועמדים חדשים לטיפול הרבה יותר מוקדם בניסוי קליני, האצת קצב ההתקדמות לקראת טיפולים טובים יותר והריפוי.

ממחלה לא ברורה, שהתעלמה ממנה בהקמה שלנו ב-1999, ועד לטיפול והכרה עולמית כיום - אנו חוגגים ציר זמן חסר תקדים של התקדמות בעולם המחקר הרפואי! ההישגים שלנו זוכים לשבחים כ"ספרינט מדעי" כאשר אנו מתקדמים במירוץ הזה נגד הזמן.

כל ההתקדמות הזו נובעת במידה רבה מהקמת התכניות והשירותים הקשורים למחקר של PRF. הם פותחו בנחישות מלאת תובנה, מספקים את המשאבים הדרושים לא רק כדי לקדם את תחום הפרוגריה, אלא גם כדי לגלות מה פרוגריה יכולה לספר לנו על מחלות לב והזדקנות.

עם תמיכתם של צוות מסור ומתנדבים, מועצת מנהלים מוכשרת, משפחות אמיצות ואלפי אנשים נדיבים ברחבי העולם, אנו דוחפים את מחקר פרוגריה קדימה לעבר גילוי, טיפולים וריפוי. ועל הדרך, אנחנו לומדים הרבה מאוד על עצמנו.

אנא תהנה מהעמודים של אתר זה, המפרטים את התוכניות, ההתקדמות והשותפים של PRF. הגילוי ההיסטורי של טיפול פרוגריה, ההצלחה האדירה של הקמפיין הגלובלי שלנו לזיהוי כל הילדים עם פרוגריה, וניסויי תרופות קליניים וגילוי תרופות תורמים לזמנים מרגשים ופרודוקטיביים ככל שאנו מתקרבים יותר ויותר אל המטרה הסופית שלנו של תרופה. האהבה והתמיכה שלך לילדים עם פרוגריה מאפשרים את הצעדים המרגשים האלה.

פרוגריה היא מחלה "הזדקנות מהירה" נדירה, קטלנית. ללא גילוי טיפולים חדשים, כל הילדים הסובלים מפרוג'ריה ימותו ממחלות לב בגיל ממוצע של 14 שנים. הקרן לחקר פרוג'ריה (PRF) הוקמה ב- 1999 בתגובה לחוסר ההתקדמות המוחלט שעושה כדי לעזור לילדים עם פרוגריה. המשימה המקורית שלנו: לגלות את הסיבה, הטיפולים והתרופות לפרוגריה. * כיום, PRF ממשיכה להיות הארגון היחיד בעולם שמוקדש אך ורק למשימה זו. מילאנו חלל, הוצאנו את הילדים האלה מהרקע בו הם היו במשך למעלה מ- 100 שנים, ומציבים אותם ואת פרוג'ריה בחזית המאמצים המדעיים.

תוך זמן קצר יחסית השגנו התקדמות יוצאת דופן לקראת המשימה שלנו: גילוי הגן של פרוג'ריה ב- 2003, ניסויים תרופתיים קליניים ראשונים שיזמו ב- 2007, ותוצאות ה- 2012 של אותו ניסוי ראשון היו גילוי הטיפול הראשון בפרוגריה. . בנוסף השגנו מודעות גלובלית נרחבת למחלה ולעבודה של PRF, ואישור לקשרים ביולוגיים קריטיים בין פרוג'ריה, מחלות לב והזדקנות שכולנו חווים. ממחלה מעורפלת, מתעלמת ועד טיפול והכרה עולמית - ציר זמן בלתי נשמע בעולם המחקר הרפואי! הישגינו זוכים לשבחים כ"ספרינט מדעי "** כשאנחנו מתקדמים במירוץ זה נגד הזמן.

כל ההתקדמות הזו נובעת בחלקה הגדול מיצירת התוכניות והשירותים הקשורים למחקר של PRF. הם פותחו בנחישות תובנה, והם מספקים את המשאבים הדרושים לא רק לקידום תחום הפרוג'ריה, אלא גם כדי לגלות מה פרוגריה יכולה לספר לנו על מחלות לב והזדקנות.

עם תמיכה של צוותים ומתנדבים מסורים, מועצת מנהלים מוכשרת, משפחות אמיצות, ואלפי אנשים נדיבים ברחבי העולם, אנו דוחפים את תחום פרוג'ריה קדימה לקראת גילוי, טיפולים ותרופות. ולאורך הדרך, אנו לומדים כמות עצומה על עצמנו.

אנא תיהנו מדפי אתר זה המפרטים את תוכניות, התקדמות ושותפים של PRF. הגילוי ההיסטורי של טיפול בפרוגריה, ההצלחה האדירה של הקמפיין העולמי שלנו לזיהוי כל הילדים הסובלים מפרוגריה, וניסויים תרופתיים קליניים וגילוי תרופות תורמים לתקופות מרגשות ופרודוקטיביות ככל שאנו מתקרבים יותר ויותר למטרה הסופית שלנו לרפא. אהבתך ו תמיכה לילדים עם פרוגריה מאפשרת את הצעדים המרגשים הללו.