PRF הופך את מעכב ה- farnesyltransferase, lonafarnib זמין לקהילת המחקר. המטרה שלנו היא לתמוך במחקרים פרה-קליניים כדי לחקור עוד יותר את ההשפעות של לונפרניב על פרוגריה.

זוהי המשימה האיתנה של PRF למצוא טיפולים טובים יותר ותרופה לילדים עם פרוגריה. הוכח כי Lonafarnib מועיל בכמה היבטים של המחלה מבחינה קלינית (Gordon et al, PNAS, 2012) וכן מגדיל את תוחלת החיים (Gordon et al, Circulation, 2014) (Gordon et al, JAMA, 2018) אבל זה לא מְרַפֵּא. מכיוון שתרכובות חדשות מזוהות עם פוטנציאל לשיפור HGPS, אנו צופים את הצורך לבדוק תרכובות אלו בשילוב עם לונפרניב במבחנה ובמודלים של בעלי חיים.

PRF מעמידה לרשות קהילת המחקר את מעכב farnesyltransferase lonafarnib. מטרתנו לתמוך במחקרים פרה-קליניים כדי לחקור עוד יותר את ההשפעות של לונפרניב על פרוגריה.

זו המשימה האיתנה של PRF למצוא טיפולים טובים יותר ותרופה לילדים עם פרוג'ריה. הוכח כי Lonafarnib מועיל בהיבטים מסוימים של המחלה מבחינה קלינית (Gordon et al, PNAS, 2012) וכן משפיע על תוחלת חיים מוגברת (Gordon et al, Circulation, 2014) (Gordon et al, JAMA, 2018) אך זה אינו מרפא. מאחר שתרכובות חדשות מזוהות עם פוטנציאל לשיפור ה- HGPS, אנו צופים את הצורך לבדוק תרכובות אלו בשילוב עם lonafarnib במבחנה ובמודלים של בעלי חיים.

הערות טכניות