좋은 일은 3개씩 모여요!

소분자 약물

어떻게 작동하나요? 이 치료 감소시킨다 독성 프로게린 단백질의 수준 그것이 프로게리아의 원인입니다.

PRF의 역할은 무엇인가요? PRF는 바이오기술 회사 PRGS&T와 협력하여 이오나파닙을 프로게리닌이라는 새로운 약물과 병용 투여할 경우 이오나파닙을 단독 투여할 경우보다 더 효과적인지 알아보기 위한 새로운 임상 시험을 시작하고 있습니다.

왜 유망한가요? 이 새로운 약물은 프로게리아 마우스 모델의 수명을 증가시켰습니다. 50%.

어떻게 작동하나요? 이 치료 차단하다 프로게린 생산 신체 세포에서 독성 단백질이 생성되기 전, RNA 수준에서 말입니다.

PRF의 역할은 무엇인가요? PRF는 약물 개발자(또는 "스폰서")입니다. 즉, PRF는 약물 제조, 임상 전 동물 및 세포 연구, 세계적 수준의 과학 전문가가 수행하는 임상 시험에 대한 책임과 비용을 짊어집니다.

왜 유망한가요? RNA 치료법의 결과는 다음과 같습니다. 62% 프로게리아 생쥐의 수명이 증가했습니다.

어떻게 작동하나요? 이 약물은 신체의 세포로 들어가게 되는데, 프로게리아 돌연변이를 찾아서 영구적으로 고치다. 편집된 세포는 더 이상 프로게린을 생성하지 않습니다. 와우!

PRF의 역할은 무엇인가요? PRF는 세계적 수준의 과학 전문가가 수행하는 약물 제조, 임상 시험 전 동물 및 세포 연구, 임상 시험에 자금을 지원합니다.

왜 유망한가요? 프로게리아 마우스 모델에서는 수명이 다음과 같이 연장되었습니다. 140%건강한 쥐의 경우 일반적으로 노령에 접근하고 있습니다. 이것은 우리의 경로 치료법!

과학은 비용이 많이 드는 노력이며, 여러분의 지속적인 지원으로 우리는 계속해서 노력할 것입니다.

과학의 경계를 치료법으로 확장하다.