प्रोजेरियासाठी आरएनए थेरपीटिक्समध्ये रोमांचक प्रगती!

वरील परिणाम सामायिक करण्यात आम्हाला आनंद होत आहे आरएनए थेरपीटिक्सच्या वापरावरील दोन अतिशय रोमांचक प्रगती अभ्यास प्रोजेरिया संशोधनात. दोन्ही अभ्यासांना प्रोजेरिया रिसर्च फाउंडेशन (PRF) द्वारे सह-निधी मिळालेले होते आणि PRF चे वैद्यकीय संचालक डॉ. लेस्ली गॉर्डन यांनी सह-लेखन केले होते.

प्रोजेरिन हे प्रोजेरियामध्ये रोग निर्माण करणारे प्रथिन आहे. RNA थेरपी RNA स्तरावर त्याचे उत्पादन रोखून प्रोजेरिन तयार करण्याच्या शरीराच्या क्षमतेमध्ये व्यत्यय आणतात. याचा अर्थ असा उपचार बहुतेक उपचारांपेक्षा अधिक विशिष्ट आहे प्रथिने स्तरावर प्रोजेरिनला लक्ष्य करते.

जरी प्रत्येक अभ्यासामध्ये भिन्न औषध वितरण प्रणाली वापरली गेली असली तरी, दोन्ही अभ्यासांनी समान मूलभूत उपचार धोरण लक्ष्य केले, असामान्य प्रथिने, प्रोजेरिनसाठी आरएनए कोडिंगचे उत्पादन प्रतिबंधित केले. या दोघांचे नेतृत्व नॅशनल इन्स्टिट्यूट ऑफ हेल्थ (NIH) मधील संशोधकांनी केले आणि आज जर्नलमध्ये प्रकाशित झाले. निसर्ग औषध.

एक अभ्यास, एनआयएचचे संचालक, एमडी, पीएचडी, फ्रान्सिस कॉलिन्स यांच्या नेतृत्वाखाली, प्रोजेरिया उंदरांवर SRP2001 r नावाच्या औषधाने उपचार केल्याचे दिसून आले.हानीकारक प्रोजेरिन एमआरएनए आणि महाधमनीमधील प्रथिने अभिव्यक्ती शिक्षित करते, शरीरातील मुख्य धमनी, तसेच इतर ऊतींमध्ये. अभ्यासाच्या शेवटी, महाधमनी भिंत मजबूत राहिली आणि उंदरांनी एक प्रात्यक्षिक दाखवले 60% पेक्षा जास्त जगण्याची वाढ.

"प्राणी मॉडेलमध्ये लक्ष्यित आरएनए-थेरपी असे महत्त्वपूर्ण परिणाम दर्शविण्यामुळे मला आशा आहे की यामुळे प्रोजेरियाच्या उपचारासाठी मोठी प्रगती होऊ शकते," कॉलिन्स म्हणाले.

द इतर अभ्यास, टॉम मिस्टेली, पीएचडी, सेंटर फॉर कॅन्सर रिसर्चचे संचालक, नॅशनल कॅन्सर इन्स्टिट्यूट, एनआयएच यांच्या नेतृत्वाखाली, 90 - 95% विषारी प्रोजेरिन-उत्पादक आरएनए कमी करणे LB143 नावाच्या औषधाने उपचार केल्यानंतर वेगवेगळ्या ऊतींमध्ये. मिस्टेलीच्या प्रयोगशाळेत असे आढळले की यकृतामध्ये प्रोजेरिन प्रथिने कमी करणे सर्वात प्रभावी आहे, हृदय आणि महाधमनीमध्ये अतिरिक्त सुधारणा होते.

आरएनए थेरप्युटिक्स वापरून हानिकारक प्रोजेरिन प्रोटीनचे उत्पादन कमी करण्याचे अनेक मार्ग आहेत हे आता आम्हाला माहीत आहे. प्रत्येक अभ्यासामध्ये माऊस मॉडेल्समध्ये आरएनएचे वेगवेगळे भाग आढळून आले जे लक्ष्यित असताना, उपचारांसाठी एक प्रभावी मार्ग वितरीत करतात, परिणामी प्रोजेरिया उंदीर जे लोनाफर्निबवर मागील अभ्यासात उपचार केलेल्यांपेक्षा जास्त काळ जगले, प्रोजेरिया असलेल्या मुलांसाठी फक्त FDA-मंजूर औषध. शिवाय, संशोधकांना असे आढळून आले की आरएनए थेरप्युटिक्स आणि लोनाफार्निब यांच्या संयोगाने उपचार केल्याने यकृत आणि हृदयातील प्रोजेरिन प्रोटीनची पातळी स्वतःहून एक उपचार करण्यापेक्षा अधिक प्रभावीपणे कमी होते.

“हे दोन अत्यंत महत्त्वाचे अभ्यास दाखवतात मोठ्या प्रगती ज्या आता आपल्यावर आहेत लक्ष्यित प्रोजेरिया उपचारांच्या क्षेत्रात,” पीआरएफ वैद्यकीय संचालक डॉ. लेस्ली गॉर्डन म्हणाले. “प्रोजेरिया असलेल्या मुलांसाठी आरएनए थेरपी विकसित करण्यासाठी या उत्कृष्ट संशोधन गटांसोबत काम करताना मला आनंद झाला. दोन्ही उत्तेजक-प्रुफ-ऑफ-सिद्धांत अभ्यास आहेत, आणि PRF क्लिनिकल चाचण्यांच्या दिशेने पुढे जाण्यास उत्सुक आहे जे या उपचार पद्धती लागू करतात.

—

Erdos, MR, Cabral, WA, Tavarez, UL इत्यादी. हचिन्सन-गिलफोर्ड प्रोजेरिया सिंड्रोमसाठी लक्ष्यित अँटीसेन्स उपचारात्मक दृष्टीकोन. नॅट मेड (२०२१). https://doi.org/10.1038/s41591-021-01274-0

पुट्टाराजू, एम., जॅक्सन, एम., क्लेन, एस. इत्यादी. पद्धतशीर तपासणी हचिन्सन-गिलफोर्ड प्रोजेरिया सिंड्रोमसाठी उपचारात्मक अँटीसेन्स ऑलिगोन्यूक्लियोटाइड्स ओळखते. नॅट मेड (२०२१). https://doi.org/10.1038/s41591-021-01262-4