[et_pb_section fb_built=”1″ _builder_version=”4.16″ _module_preset=”default” global_colors_info=”{}”][et_pb_row column_structure=”1_3,2_3″ _builder_version=”4.16″ _module_preset=”default” global_colors_info=”{}”][et_pb_column type=”1_3″ _builder_version=”4.16″ _module_preset=”default” global_colors_info=”{}”][et_pb_image src=”https:\/\/www.progeriaresearch.org\/wp-content\/uploads\/2021\/09\/Newsletter-2021-clip-235×300.png” title_text=”Newsletter 2021 clip” _builder_version=”4.16″ _module_preset=”default” global_colors_info=”{}”][\/et_pb_image][\/et_pb_column][et_pb_column type=”2_3″ _builder_version=”4.16″ _module_preset=”default” global_colors_info=”{}”][et_pb_text _builder_version=”4.16″ _module_preset=”default” global_colors_info=”{}”]<\/p>\n
Bekijk onze nieuwsbrief om te lezen over de FDA-goedkeuring voor de allereerste behandeling voor Progeria, ontdek hoe het onderzoek dat we financieren opmerkelijke vooruitgang heeft geboekt richting de genezing door middel van genetische en RNA-therapie\u00ebn, en krijg de primeur over alle opwindende mijlpalen die we nu vieren. Hier is een voorproefje van onze twee hoofdverhalen:<\/p>\n
Eerste behandeling ooit voor progeria krijgt FDA-goedkeuring Doorbraken op het gebied van geavanceerde genetische en RNA-therapie\u00ebn [\/et_pb_text][et_pb_button button_url=”https:\/\/www.progeriaresearch.org\/wp-content\/uploads\/2021\/09\/PRF-2021-Newsletter_FINAL.pdf” url_new_window=”on” button_text=”View the Full 2021 Newsletter” _builder_version=”4.16″ background_layout=”dark” custom_margin=”5px||||false|false” z_index_tablet=”500″ global_colors_info=”{}”][\/et_pb_button][\/et_pb_column][\/et_pb_row][\/et_pb_section]<\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":" Lees in onze nieuwsbrief alles over de goedkeuring van de FDA voor de allereerste behandeling voor Progeria, ontdek hoe het onderzoek dat wij financieren opmerkelijke vooruitgang heeft geboekt op weg naar een genezing door middel van genetische en RNA-therapie\u00ebn en blijf op de hoogte van alle belangrijke mijlpalen die we op dit moment vieren.<\/p>","protected":false},"author":2,"featured_media":13817,"comment_status":"closed","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"_et_pb_use_builder":"on","_et_pb_old_content":"","_et_gb_content_width":"","footnotes":"","_links_to":"","_links_to_target":""},"categories":[2,1],"tags":[],"class_list":["post-13809","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","hentry","category-news","category-uncategorized"],"yoast_head":"\n
<\/strong>Op 20 november 2020 heeft PRF, in samenwerking met Eiger Biopharmaceuticals, een belangrijk onderdeel van onze missie bereikt: lonafarnib, de allereerste behandeling voor Progeria, kreeg goedkeuring van de Amerikaanse Food & Drug Administration (FDA). Progeria voegt zich nu bij minder dan 5% van de 7.000 bekende zeldzame ziekten met een door de FDA goedgekeurde behandeling.<\/p>\n
<\/strong>Er is onlangs enorme vooruitgang geboekt in twee soorten therapie die op een dag kunnen leiden tot een remedie voor Progeria. E\u00e9n studie naar genetische bewerking in een muizenmodel van Progeria corrigeerde de mutatie die Progeria in veel cellen veroorzaakt, verbeterde de belangrijkste ziektesymptomen en verhoogde de levensduur van de muizen dramatisch. Twee andere studies naar het gebruik van RNA-therapie\u00ebn lieten een significante vermindering zien van het toxische progerineproducerende RNA en een substanti\u00eble toename van de overleving van de muizen.<\/p>\n