{"id":1879,"date":"2017-05-09T19:50:05","date_gmt":"2017-05-09T19:50:05","guid":{"rendered":"https:\/\/www.progeriaresearch.org\/?page_id=1879"},"modified":"2023-09-22T10:31:17","modified_gmt":"2023-09-22T14:31:17","slug":"workshop-2010","status":"publish","type":"page","link":"https:\/\/www.progeriaresearch.org\/pt\/workshop-2010\/","title":{"rendered":"Oficina 2010"},"content":{"rendered":"

\"\"<\/p>\n

Resumo da reuni\u00e3o para o workshop da Progeria Research Foundation de 2010: do laborat\u00f3rio \u00e0 cabeceira do paciente em uma d\u00e9cada<\/strong><\/p>\n

Clique aqui<\/a> para assistir o Painel da Fam\u00edlia<\/strong> apresentando 3 crian\u00e7as e suas fam\u00edlias, e o Discurso Plen\u00e1rio<\/strong> pelo Diretor M\u00e9dico da PRF, Dr. Leslie Gordon, intitulado Prog\u00e9ria: da obscuridade aos testes de tratamento e muito mais!<\/em>
\n<\/strong><\/p>\n

De 11 a 13 de abril, a PRF realizou sua 6\u00aao<\/sup> Reuni\u00e3o cient\u00edfica no Seaport Hotel e World Trade Center em Boston, MA. Um recorde de 140 participantes se reuniram de 10 pa\u00edses diferentes para ouvir apresenta\u00e7\u00f5es orais de especialistas e assistir a um recorde de 36 apresenta\u00e7\u00f5es de p\u00f4steres. M\u00e9dicos e cientistas \u2014 que geralmente trabalham em mundos separados, seja na cl\u00ednica ou no laborat\u00f3rio \u2014 inspiraram uns aos outros ao se reunirem para compartilhar descobertas de ponta e dire\u00e7\u00f5es para pesquisas futuras. A profundidade e a amplitude da pesquisa sobre Prog\u00e9ria se fortalecem a cada reuni\u00e3o. Os palestrantes inclu\u00edam cientistas renomados nas \u00e1reas de doen\u00e7as card\u00edacas, envelhecimento, gen\u00e9tica e laminas.<\/p>\n

O cen\u00e1rio foi montado durante a primeira noite com uma Painel da Fam\u00edlia Progeria<\/strong>, moderado pelo ganhador do pr\u00eamio Pulitzer, jornalista de Wall Street, Amy Dockser Marcus<\/em><\/strong>. Os pesquisadores tiveram uma oportunidade \u00fanica de conhecer algumas das pessoas que seu trabalho poderia ajudar: Hayley Okines<\/em><\/strong> e seus pais, Mark e Kerry, <\/em><\/strong>da Inglaterra; Devin Scullion,<\/em><\/strong> junto com sua m\u00e3e Jamie<\/em><\/strong> e padrasto Shawn,<\/em><\/strong> do Canad\u00e1; e Zach Pickard<\/em><\/strong>, com seus pais Tina e Brandon,<\/em><\/strong> do Kentucky. Hayley, Devin e os adultos falaram sobre como \u00e9 viver com Progeria e responderam perguntas dos participantes que queriam entender melhor como eles podem continuar a ajudar as crian\u00e7as.<\/p>\n

O painel familiar foi seguido por uma palestra plen\u00e1ria com Leslie Gordon, Diretora M\u00e9dica da PRF, que apresentou seu filho Sam. \u201cEla esteve l\u00e1 para mim durante toda a minha vida,\u201d<\/em> ele disse, \u201cEla tem sido uma grande influ\u00eancia, assim como todos os outros na The Progeria Research Foundation, e ela \u00e9 minha m\u00e3e, ent\u00e3o isso \u00e9 como um b\u00f4nus!\u201d <\/em>O Dr. Gordon nos levou por uma jornada da obscuridade, passando pela descoberta de genes, at\u00e9 os testes de tratamento, e apresentou uma vis\u00e3o de para onde o campo est\u00e1 indo na busca por novos tratamentos e uma cura.<\/p>\n

\"\"\u201cObrigado a todos os participantes do workshop deste ano por se tornarem parte da comunidade de pesquisa da Progeria \u2013 voc\u00eas s\u00e3o um grupo de cientistas incrivelmente dedicado. Suas descobertas s\u00e3o nosso passado e ser\u00e3o nosso futuro.\u201d \u2013 <\/em>A diretora m\u00e9dica da PRF, Dra. Leslie Gordon, durante sua inspiradora apresenta\u00e7\u00e3o plen\u00e1ria sobre o estado da pesquisa sobre Prog\u00e9ria.<\/p><\/blockquote>\n

\u201cO workshop deste ano claramente estabeleceu um novo marco\u201d, disse Michael Gimbrone. \u201cFoi uma das reuni\u00f5es mais interativas e informativas do g\u00eanero que j\u00e1 participei. O esp\u00edrito da reuni\u00e3o foi notavelmente colaborativo, otimista e inspirador \u2014 especialmente para os participantes mais jovens.\u201d<\/p>\n

Cient\u00edfico<\/strong> \u00a0T\u00f3picos da sess\u00e3o:<\/strong><\/p>\n

Ensaios cl\u00ednicos <\/strong>na Prog\u00e9ria: <\/strong>As equipes americana e europeia que conduzem os primeiros ensaios cl\u00ednicos do medicamento Progeria do mundo abriram as apresenta\u00e7\u00f5es cient\u00edficas. Investigador principal do ensaio dos EUA Marca Kieran<\/em><\/strong> (Dana Farber Cancer Institute, Boston) e coordenador do estudo O<\/em><\/strong>mentira Gordon <\/em><\/strong>apresentou uma vis\u00e3o geral do desenho do estudo, an\u00e1lises de linha de base e toxicidade, farmacocin\u00e9tica e outros aspectos do estudo cl\u00ednico FTI, projetados para criar uma linha de base abrangente e uma descri\u00e7\u00e3o cl\u00ednica detalhada da Prog\u00e9ria.\u00a0 Maria Gerhard-Herman<\/em><\/strong> (Brigham and Women's Hospital, Boston) descreveu as anormalidades dram\u00e1ticas da parede vascular na Prog\u00e9ria e Catarina Gordon<\/em><\/strong> (O Children's Hospital Boston (CHB) apresentou o crescimento e a sa\u00fade \u00f3ssea como uma displasia esquel\u00e9tica distinta que mostra algumas anormalidades \u00fanicas por meio de testes durante o ensaio cl\u00ednico.\u00a0 Nicolle Ullrich<\/em><\/strong> (CHB) discutiu suas novas descobertas sobre a hist\u00f3ria natural da doen\u00e7a neurovascular e do derrame na Progeria, mais notavelmente os derrames silenciosos que podem ocorrer no in\u00edcio da vida de crian\u00e7as com Progeria. Finalmente, Nicolas L\u00e9vy<\/em><\/strong> (Universidade de Marselha, Fran\u00e7a) apresentou resultados preliminares interessantes de seu ensaio de tratamento de Fase II para Prog\u00e9ria e laminopatias com pravastatina e \u00e1cido zoledr\u00f4nico, os dois medicamentos n\u00e3o-FTI envolvidos no ensaio triplo de drogas<\/a>.<\/p>\n

Envelhecimento, doen\u00e7as cardiovasculares e prog\u00e9ria:\u00a0 Jorge Martinho<\/em><\/strong> (Universidade de Washington) abordou quest\u00f5es sem resposta sobre a patog\u00eanese da patologia vascular associada ao envelhecimento normativo e \u00e0 Prog\u00e9ria.\u00a0 Elizabeth Nabel,<\/em><\/strong> (Brigham & Women's Hospital, Boston) descreveu as semelhan\u00e7as entre doen\u00e7as cardiovasculares na Prog\u00e9ria e o envelhecimento da popula\u00e7\u00e3o, conforme demonstrado em modelos de camundongos com prog\u00e9ria e em esp\u00e9cimes de patologia humana.\u00a0 Michael Gimbrone<\/em><\/strong>, (bolsista PRF, Brigham & Women's Hospital) descreveu a import\u00e2ncia da influ\u00eancia das c\u00e9lulas endoteliais na doen\u00e7a card\u00edaca na Progeria e no envelhecimento normal. Bolsista PRF Thomas Wight<\/em><\/strong> (Benaroya Research Institute na Univ. de Washington) apresentou suas principais descobertas sobre a integridade da matriz extracelular na vasculatura e outros tecidos de modelos de camundongos Progeria e esp\u00e9cimes patol\u00f3gicos humanos. Finalmente, Yosef Gruenbaum,<\/em><\/strong> (Universidade Hebraica, Israel) falou sobre manipula\u00e7\u00f5es gen\u00e9ticas e medicamentosas de prenila\u00e7\u00e3o e esterifica\u00e7\u00e3o de metila em um novo modelo de verme que ele desenvolveu para estudar laminas.<\/p>\n

Lamina<\/strong> Bioqu\u00edmica e Fisiopatologia:<\/strong>
\nA lamina \u00e9 a prote\u00edna normal equivalente \u00e0 progerina, que causa doen\u00e7as na Progeria. Quanto mais entendermos as laminas, melhor poderemos entender a Progeria. Nesta sess\u00e3o, o ex-bolsista da PRF Robert Goldman <\/em><\/strong>(Northwestern U., Chicago) abordou as l\u00e2minas como blocos de constru\u00e7\u00e3o essenciais da arquitetura nuclear.\u00a0 Ueli Aebi<\/em><\/strong>, (Univ. de Basel, Su\u00ed\u00e7a) apresentou a estrutura e a montagem de variantes selvagens e de doen\u00e7as de laminas humanas A\/C. Benefici\u00e1rio do PRF Kris Dahl<\/em><\/strong>, (Universidade Carnegie Mellon, PA) apresentou seus dados sobre as mudan\u00e7as mec\u00e2nicas em m\u00faltiplas escalas em c\u00e9lulas que expressam progerina.\u00a0 Maria Eriksson<\/em><\/strong>, (Karolinska Institute, Su\u00e9cia) demonstrou os efeitos da deple\u00e7\u00e3o de c\u00e9lulas-tronco em um modelo murino de Progeria. As c\u00e9lulas-tronco s\u00e3o as c\u00e9lulas iniciais que podem se desenvolver em todos os tipos de c\u00e9lulas maduras em nossos corpos. Finalmente, o benefici\u00e1rio do PRF Bryce Pascal<\/em><\/strong>, (Universidade da Virg\u00ednia) apresentou suas descobertas sobre defeitos no sistema Ran GTPase em HGPS.<\/p>\n

Estrat\u00e9gias de ponta para pesquisa e descoberta<\/strong>
\nBenefici\u00e1rio do PRF Tom Misteli<\/em><\/strong>, (Instituto Nacional do C\u00e2ncer, NIH) nos trouxe um vislumbre do futuro, com uma apresenta\u00e7\u00e3o emocionante sobre o status do desenvolvimento de medicamentos na Prog\u00e9ria.\u00a0Fiodor Urnov<\/em><\/strong>, (Sangamo Biosciences, CA) ent\u00e3o nos levou ao reino das terapias gen\u00e9ticas para Progeria ao propor que aplic\u00e1ssemos a edi\u00e7\u00e3o gen\u00e9tica humana com nucleases de dedo de zinco projetadas para tratar Progeria no futuro. Benefici\u00e1rio do PRF William Stanford,<\/em><\/strong> (Univ. de Toronto, Canad\u00e1) ent\u00e3o nos levou \u00e0 vanguarda ao desenvolver c\u00e9lulas-tronco pluripotentes induzidas (c\u00e9lulas iPS) em Progeria e laminopatias. Essas s\u00e3o c\u00e9lulas que come\u00e7am em um estado maduro, como c\u00e9lulas da pele, mas s\u00e3o geneticamente "revertidas" em laborat\u00f3rio e se tornam c\u00e9lulas-tronco pluripotentes. A partir desse estado, as c\u00e9lulas podem ser diferenciadas em muitos tipos de c\u00e9lulas, incluindo c\u00e9lulas vasculares. Essas c\u00e9lulas iPS ser\u00e3o inestim\u00e1veis para estudar Progeria em um futuro pr\u00f3ximo. Finalmente, membro do Comit\u00ea de Pesquisa M\u00e9dica da PRF Judy Campisi,<\/em><\/strong>(Buck Institute for Age Research e Lawrence Berkeley National Laboratory, CA) trouxe sua experi\u00eancia para novos insights e novos alvos para a Prog\u00e9ria, o envelhecimento e a inflama\u00e7\u00e3o que afeta ambos.<\/p>\n