{"id":1900,"date":"2017-05-09T20:19:15","date_gmt":"2017-05-09T20:19:15","guid":{"rendered":"https:\/\/www.progeriaresearch.org\/?page_id=1900"},"modified":"2023-09-21T12:39:02","modified_gmt":"2023-09-21T16:39:02","slug":"2004-bone-marrow-transplant-scientific-meeting","status":"publish","type":"page","link":"https:\/\/www.progeriaresearch.org\/pt\/2004-bone-marrow-transplant-scientific-meeting\/","title":{"rendered":"Reuni\u00e3o Cient\u00edfica de Transplante de Medula \u00d3ssea 2004"},"content":{"rendered":"

Reuni\u00e3o Cient\u00edfica de Transplante de Medula \u00d3ssea:<\/strong><\/p>\n

Avan\u00e7ando explorando tratamentos potenciais<\/strong><\/p>\n

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25 e 26 de abril de 2004 no National Institutes of Health em Bethesda, Maryland<\/strong><\/p>\n<\/div>\n

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A Progeria Research Foundation, em parceria com o National Human Genome Research Institute e o National Heart, Lung and Blood Institute, patrocinou uma reuni\u00e3o emocionante: \u201cExplorando o potencial para transplante de c\u00e9lulas-tronco na s\u00edndrome de Hutchinson-Gilford Progeria\u201d. Esta reuni\u00e3o reuniu m\u00e9dicos e cientistas com experi\u00eancia em \u00e1reas essenciais para uma avalia\u00e7\u00e3o abrangente do potencial de estrat\u00e9gias de transplante de c\u00e9lulas-tronco e medula \u00f3ssea para tratar crian\u00e7as com Progeria. Reunindo 22 especialistas cient\u00edficos em v\u00e1rias \u00e1reas essenciais para explorar esta dire\u00e7\u00e3o de pesquisa inovadora, este terceiro workshop co-patrocinado pela PRF foi bem-sucedido em abordar este t\u00f3pico desafiador. Aqui est\u00e3o algumas informa\u00e7\u00f5es b\u00e1sicas sobre este t\u00f3pico e os resultados da reuni\u00e3o:<\/p>\n<\/div>\n

O que s\u00e3o medula \u00f3ssea e c\u00e9lulas-tronco?<\/strong><\/p>\n

No centro dos nossos ossos, temos a medula que cont\u00e9m c\u00e9lulas especiais conhecidas como c\u00e9lulas-tronco. As c\u00e9lulas-tronco podem se dividir para formar mais c\u00e9lulas-tronco, ou podem amadurecer em tipos de c\u00e9lulas encontrados em todos os \u00f3rg\u00e3os do nosso corpo, como as c\u00e9lulas que comp\u00f5em nossos vasos sangu\u00edneos.<\/p>\n

O que \u00e9 transplante de medula \u00f3ssea?<\/strong><\/p>\n

Transplante de medula \u00f3ssea (TMO) \u00e9 um procedimento no qual as c\u00e9lulas da medula \u00f3ssea da pr\u00f3pria crian\u00e7a s\u00e3o substitu\u00eddas por novas c\u00e9lulas-tronco da medula \u00f3ssea (um transplante) de um doador saud\u00e1vel. Enquanto o doador ideal \u00e9 um g\u00eameo id\u00eantico, as crian\u00e7as com Progeria poderiam potencialmente receber transplantes de um parente com uma compatibilidade pr\u00f3xima \u00e0s suas pr\u00f3prias c\u00e9lulas, ou mesmo de algu\u00e9m que n\u00e3o seja parente.<\/p>\n

Para tratamento de c\u00e2ncer, os m\u00e9dicos usam radia\u00e7\u00e3o e quimioterapia antes do transplante de medula \u00f3ssea. Isso seria parte desse tratamento para Progeria?<\/strong><\/p>\n

Para o c\u00e2ncer, esse tipo de \u201cpr\u00e9-tratamento\u201d \u00e9 necess\u00e1rio para matar o m\u00e1ximo poss\u00edvel de c\u00e9lulas cancer\u00edgenas. N\u00e3o precisamos nos livrar das c\u00e9lulas de Progeria, ent\u00e3o n\u00e3o esperar\u00edamos usar o mesmo tipo de pr\u00e9-tratamento para TMO em Progeria. No entanto, haveria uma forma mais branda de pr\u00e9-tratamento para ajudar a crian\u00e7a com Progeria a receber c\u00e9lulas do doador sem reagir contra elas. Portanto, h\u00e1 algum risco envolvido nesse tipo de tratamento. \u00c9 por isso que \u00e9 muito importante fazer o m\u00e1ximo de pesquisa poss\u00edvel antes de potencialmente passar para o tratamento em crian\u00e7as com Progeria.<\/p>\n

Estamos avan\u00e7ando com o transplante de medula \u00f3ssea em crian\u00e7as com Progeria ou vamos trabalhar em modelos animais primeiro? Aqui est\u00e1 o que os especialistas em nossa reuni\u00e3o recomendaram:<\/strong><\/p>\n

O primeiro passo para um tratamento seguro e eficaz \u00e9 realizar o TMO em animais, como camundongos, que foram criados para imitar o processo da doen\u00e7a na Progeria o mais pr\u00f3ximo poss\u00edvel. Muitos laborat\u00f3rios na comunidade cient\u00edfica est\u00e3o trabalhando duro para criar esses modelos animais (alguns dos quais s\u00e3o financiados pela PRF). Os especialistas que participaram desta reuni\u00e3o concordaram que a PRF precisa agir o mais r\u00e1pido poss\u00edvel para testar o TMO como um tratamento em camundongos com Progeria. Isso ajudar\u00e1 a responder a duas perguntas importantes: 1) Este procedimento \u00e9 seguro? e 2) A medula \u00f3ssea\/c\u00e9lulas-tronco ir\u00e3o para os \u00f3rg\u00e3os nos quais s\u00e3o mais necess\u00e1rias \u2013 vasos sangu\u00edneos, cora\u00e7\u00e3o, dep\u00f3sitos de gordura, etc. \u2013 para substituir c\u00e9lulas n\u00e3o saud\u00e1veis? Nos pr\u00f3ximos meses, a PRF promover\u00e1 a pesquisa que \u00e9 essencial para entender se o TMO melhorar\u00e1 a vida de crian\u00e7as com Progeria. Este workshop forneceu um \u00f3timo ponto de partida.<\/p>\n

Agenda do Workshop e Palestrantes<\/strong><\/p>\n

Sess\u00e3o Um: Aspectos Cl\u00ednicos e Gen\u00e9ticos do HGPS<\/em><\/strong><\/p>\n

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Presidente: Leslie B. Gordon, MD, PhD<\/p>\n<\/div>\n

Vis\u00e3o geral cl\u00ednica do HGPS e estrat\u00e9gias de avalia\u00e7\u00e3o longitudinal: Como saberemos se os tratamentos est\u00e3o melhorando a doen\u00e7a?<\/em><\/p>\n

\n

Dr. Leslie Gordon, PhD
\nDiretor M\u00e9dico, The Progeria Research Foundation;
\nProfessor Assistente, Faculdade de Medicina da Universidade Tufts, Boston, MA;
\nProfessor Assistente de Pediatria, Faculdade de Medicina da Universidade Brown University, Providence, RI<\/p>\n<\/div>\n

\n

Dra. Elizabeth Nabel
\nDiretor Cient\u00edfico de Pesquisa Cl\u00ednica e Chefe de Vascular
\nRamo de Biologia, Instituto Nacional do Cora\u00e7\u00e3o, Pulm\u00e3o e Sangue (NHLBI), Bethesda, MD<\/p>\n<\/div>\n

O defeito do gene HGPS e o que isso significa: mecanismo de doen\u00e7a putativa e caracter\u00edsticas da senesc\u00eancia<\/em><\/p>\n

\n

Dr. Francis Collins, PhD
\nDiretor do Instituto Nacional de Pesquisa do Genoma Humano,
\nBethesda, MD<\/p>\n

Sess\u00e3o dois: Por que o TMO pode funcionar para HGPS? Aprendendo com o TMO em outras doen\u00e7as<\/em><\/strong><\/p>\n<\/div>\n

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Presidente: Jennifer M. Puck, MD
\nPesquisador S\u00eanior e Chefe, Gen\u00e9tica e Biologia Molecular
\nFilial, Instituto Nacional de Pesquisa do Genoma Humano, Bethesda, MD<\/p>\n<\/div>\n

Corre\u00e7\u00e3o metab\u00f3lica de dist\u00farbios da mucopolissacaridose por transplante de medula \u00f3ssea e terapia g\u00eanica<\/em><\/p>\n

\n

Chester B. Whitley, MD, PhD
\nProfessor, Centro de Terapia G\u00eanica, Departamento de Pediatria e Professor,
\nInstituto de Gen\u00e9tica Humana, Universidade de Minnesota, Minneapolis, MN<\/p>\n<\/div>\n

Estrat\u00e9gias de TMO na osteog\u00eanese imperfeita: ensaios cl\u00ednicos e li\u00e7\u00f5es aprendidas<\/em><\/p>\n

\n

Doutor em Medicina Edwin Horwitz
\nMembro Associado, Departamento de Hematologia-Oncologia,
\nDivis\u00f5es do Transplante de C\u00e9lulas-Tronco e Experimental
\nHematologia, Hospital de Pesquisa Infantil St. Jude,
\nMemphis, Tennessee<\/p>\n<\/div>\n

Experi\u00eancias de transplante com doen\u00e7as de armazenamento que podem ser aplicadas ao HGPS<\/em><\/p>\n

\n

Dr. William Krivit, PhD
\nProfessor Em\u00e9rito, Departamento de Pediatria, Universidade de
\nMinnesota, Minneapolis, MN<\/p>\n<\/div>\n

Sess\u00e3o tr\u00eas: Evid\u00eancias a favor\/contra a repopula\u00e7\u00e3o vascular que leva \u00e0 melhora cl\u00ednica<\/em><\/strong><\/p>\n

Presidentes: Elizabeth Nabel, MD e Donald Orlic, PhD
\nPesquisador Associado, Ramo de Gen\u00e9tica e Biologia Molecular,
\nNHLBI, Bethesda, MD<\/p>\n

Recrutamento de c\u00e9lulas da parede vascular e TMO: como o transplante pode afetar as placas vasculares?<\/em><\/p>\n

\n

Dr. Richard Mitchell, PhD
\nProfessor Associado de Patologia, Harvard Medical School,
\nPatologista da equipe, Brigham & Women's Hospital, Boston, MA<\/p>\n<\/div>\n

Potencial para repovoamento cardiovascular com TMO em Prog\u00e9ria \u2013 evid\u00eancias de estudos em humanos e camundongos<\/em><\/p>\n

\n

Dr. Richard Cannon
\nDiretor Cl\u00ednico da Divis\u00e3o de Pesquisa Intramural,
\nNHLBI, Bethesda, MD<\/p>\n<\/div>\n

O estado do financiamento para a S\u00edndrome de Progeria de Hutchinson-Gilford do Instituto Nacional do Envelhecimento<\/em><\/p>\n

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Huber Warner, PhD
\nDiretor, Programa de Biologia do Envelhecimento, Instituto Nacional do Envelhecimento,
\nInstitutos Nacionais de Sa\u00fade, Bethesda, MD<\/p>\n<\/div>\n

\n

Sess\u00e3o Quatro: Complica\u00e7\u00f5es e Avalia\u00e7\u00e3o de Riscos e Benef\u00edcios<\/em><\/strong><\/p>\n

Presidente: William A. Gahl, MD, PhD
\nDiretor Cl\u00ednico, Instituto Nacional de Pesquisa do Genoma Humano,
\nBethesda, MD<\/p>\n<\/div>\n

Riscos precoces e tardios dos transplantes de c\u00e9lulas hematopoi\u00e9ticas versus controle da doen\u00e7a<\/em><\/p>\n

\n

M\u00e9dico Armand Keating
\nChefe de Servi\u00e7os M\u00e9dicos, Professor Epstein e Chefe de
\nDepartamento de Oncologia M\u00e9dica e Hematologia, Princesa
\nMargaret Hospital\/Ontario Cancer Institute, Toronto, Ont\u00e1rio, Canad\u00e1<\/p>\n<\/div>\n

O que podemos aprender com transplantes de c\u00e9lulas-tronco para corrigir outras doen\u00e7as gen\u00e9ticas?<\/em><\/p>\n

\n

Dr. John Barrett
\nDiretor, Unidade de Transplante de Medula \u00d3ssea de Hematologia
\nFilial, NHLBI, Bethesda, MD<\/p>\n<\/div>\n

Transplante de sangue de cord\u00e3o umbilical; resultados de estudos anteriores e avalia\u00e7\u00e3o desta estrat\u00e9gia para Progeria<\/em><\/p>\n

\n

Dr. John Wagner
\nDiretor Cient\u00edfico de Pesquisa Cl\u00ednica Sangue e Medula \u00d3ssea
\nPrograma de Transplante, Departamento de Pediatria, Divis\u00e3o de Osso
\nTransplante de Medula \u00d3ssea, Escola de Medicina da Universidade de Minnesota
\nMedicina, Minneapolis, MN<\/p>\n<\/div>\n

\n

Terapia gen\u00e9tica para HGPS: estrat\u00e9gias, metas e cronograma<\/em><\/p>\n<\/div>\n

\n

Dra. Cynthia Dunbar
\nChefe da Se\u00e7\u00e3o de Hematopoiese Molecular,
\nRamo de Hematologia, NHLBI, Bethesda, MD<\/p>\n<\/div>\n

\n

Participantes adicionais do workshop BMT<\/strong><\/h1>\n<\/div>\n
Scott D. Berns, MD, MPH, FAAP
\nVice-presidente, Programas de Cap\u00edtulo, March of Dimes, White Plains, NY<\/div>\n
\n

Dr. Fabio Candotti
\nRamo de Gen\u00e9tica e Biologia Molecular, Departamento Nacional de Ci\u00eancias Humanas
\nInstituto de Pesquisa do Genoma, Bethesda, MD<\/p>\n<\/div>\n

\n

Michael Erdos, PhD
\nCientista da equipe do laborat\u00f3rio do Dr. Francis Collins,
\nInstituto Nacional de Pesquisa do Genoma Humano, Bethesda, MD<\/p>\n<\/div>\n

\n

Audrey Gordon, Esq.
\nPresidente, The Progeria Research Foundation<\/p>\n<\/div>\n

\n

Dra. M\u00f4nica Kleinman
\nAssociado S\u00eanior de Medicina de Cuidados Cr\u00edticos,
\nUnidade de Terapia Intensiva M\u00e9dico-Cir\u00fargica, Cl\u00ednica M\u00e9dica
\nDiretor do Programa de Transporte e Associado em Anestesia
\nHospital Infantil, Boston, MA<\/p>\n<\/div>\n

<\/div>\n
\n

Felipe Sierra, PhD
\nChefe do Portf\u00f3lio Extramuros em Estrutura Celular e
\nFun\u00e7\u00e3o do Programa de Biologia do Envelhecimento do Instituto Nacional
\nInstituto sobre Envelhecimento, Bethesda, MD<\/p>\n<\/div>\n

\n

Lino Tessarollo, PhD
\nChefe, Grupo de Desenvolvimento Neural e Segmenta\u00e7\u00e3o Gen\u00e9tica
\nInstala\u00e7\u00e3o, Programa de Gen\u00e9tica do C\u00e2ncer em Camundongos
\nInstituto Nacional do C\u00e2ncer, Frederick, MD<\/p>\n<\/div>\n

\n

Ren\u00e9 Varga, PhD
\nP\u00f3s-doutorando no laborat\u00f3rio do Dr. Francis Collins
\nInstituto Nacional de Pesquisa do Genoma Humano, Bethesda, MD<\/p>\n<\/div>\n

Coment\u00e1rios dos participantes selecionados:<\/h1>\n

\u201cFoi reunido um grupo muito impressionante de especialistas, e o<\/em> a qualidade da discuss\u00e3o cient\u00edfica foi muito alta. Aprendi muito sobre os pr\u00f3s e contras do transplante de medula \u00f3ssea para outras doen\u00e7as gen\u00e9ticas, e como essa experi\u00eancia pode extrapolar para a S\u00edndrome de Hutchinson-Gilford Progeria.<\/em>"<\/p>\n

Francis Collins, MD, PhD, Diretor do
\nInstituto Nacional de Pesquisa do Genoma Humano<\/p>\n

\u201cGostei muito de participar deste workshop.<\/em> A maior for\u00e7a foi que o grupo diverso nos permitiu abordar a maioria dos aspectos da Progeria de forma concisa e informativa. Meus parab\u00e9ns por reunir um grupo t\u00e3o extraordin\u00e1rio.<\/em>"<\/p>\n

\n

Doutor em Medicina Edwin Horwitz
\nHospital de Pesquisa Infantil St. Jude<\/p>\n<\/div>\n