اس مہینے میگھن کی 19ویں سالگرہ منانے میں ہماری مدد کرنے کے لیے آپ کا شکریہ!

یکم مارچ کو، پی آر ایف کی سفیر میگھن والڈرون 19 سال کی ہو گئیں، اور ہم نے جشن منایا مارچ جنون 2020: میگھن والڈرون دنیا میں کہاں ہے؟ ہم نے میگھن کے سفر کی تصاویر شیئر کی ہیں اور امید ہے کہ انہوں نے آپ کو یہ سوچنے کی ترغیب دی ہو گی کہ جب ہم دوبارہ سفر کرنے کے قابل ہو جائیں گے تو آپ کا اگلا ایڈونچر کہاں ہو گا۔

کے سرورق پر میگھن کا مضمون یہ ہے۔ بوسٹن گلوب:

ایمرسن کا طالب علم پروجیریا، بیماری جو قبل از وقت بڑھاپے کا سبب بنتا ہے، طبی پیشرفت سے خوش ہے۔

میگھن والڈرون ایمرسن کالج میں ایک 18 سالہ تازہ ترین لڑکی ہے جو پہلے ہی اپنی غیر معمولی نایاب بیماری کے ساتھ زیادہ تر لوگوں سے زیادہ زندہ رہ چکی ہے۔ وہ پروجیریا کے لیے ایک تجرباتی دوا لے رہی ہے جو اس بیماری میں مبتلا لوگوں کی زندگی کو طول دیتی ہے۔

کی طرف سے جوناتھن سالٹزمین گلوب اسٹاف، 22 فروری 2020، دوپہر 2:32 بجے

میگھن والڈرون ایمرسن کالج میں پروجیریا کے ساتھ تازہ ترین ہیں، جو دنیا کی نایاب بیماریوں میں سے ایک ہے۔ سوزین کریٹر/ گلوب اسٹاف

بہت سے طریقوں سے، ایمرسن کالج کی نئی طالبہ میگھن والڈرون بوسٹن کے بہت سے طلباء کی طرح لگتی ہے۔ وہ پاپ اسٹار ایڈ شیران کو پسند کرتی ہیں۔ اسے "لٹل ویمن" کا تازہ ترین فلمی ورژن پسند آیا اور وہ اسے مزید 10 بار دیکھنا چاہتی ہیں۔ اس نے گرمیوں میں یورپ میں اکیلے بیگ پیک کرنے میں بہت اچھا وقت گزارا لیکن اس نے تسلیم کیا کہ اس کے والدین "شاید خوفزدہ ہو رہے ہیں۔"

اسے پروجیریا بھی ہے، جو دنیا کی نایاب ترین بیماریوں میں سے ایک ہے۔ مہلک جینیاتی عارضہ قبل از وقت بڑھاپے کا سبب بنتا ہے اور اس کی شناخت آج دنیا بھر میں صرف 169 بچوں اور نوجوان بالغوں میں ہوئی ہے، حالانکہ محققین کا اندازہ ہے کہ 400 کے قریب اس کا شکار ہیں۔ پروجیریا والے زیادہ تر بچے شریانوں کے سخت ہونے سے مر جاتے ہیں، جو بزرگوں کا ایک عام قاتل ہے، اوسطاً صرف 14 سال کی عمر میں۔

والڈرون پہلے ہی کافی طویل عرصے تک زندہ رہ چکی ہیں - وہ 1 مارچ کو 19 سال کی ہو جائیں گی۔ وہ لونافارنیب کا سہرا دیتی ہیں، جو ایک تجرباتی دوا ہے جسے اس نے 2007 سے بوسٹن چلڈرن ہسپتال میں کلینیکل ٹرائلز میں لیا ہے۔ کیلیفورنیا کی ایک ڈرگ فرم 31 مارچ تک منظوری کے لیے اپنی درخواست مکمل کرنے کا ارادہ رکھتی ہے، اس امید کے ساتھ کہ سال کے آخر تک فوڈ اینڈ ڈرگ ایڈمنسٹریشن کی جانب سے ایک سازگار فیصلہ آجائے گا۔ یہ انتہائی نایاب بیماری کے لیے پہلی منظور شدہ دوا ہوگی۔

"یہ ثابت ہوا ہے کہ یہ زندگی کو بڑھانے میں مدد کرتا ہے،" والڈرون، ایک ڈیئر فیلڈ کے رہنے والے، نے حال ہی میں ایمرسن کے قریب کیفے نیرو میں ہاٹ چاکلیٹ کے بارے میں کہا۔ "میں تقریباً 19 سال کا ہوں۔ زندگی کا دورانیہ تکنیکی طور پر 14 ہے۔" ایک دلکش مسکراہٹ نے اس کے چہرے کو چمکا دیا۔ "ایسا لگتا ہے کہ یہ ایک اچھا کام کر رہا ہے۔"

2007 سے، چلڈرن ہسپتال نے لونافارنیب کے چار کلینیکل ٹرائل چلائے ہیں۔ والڈرون نے چاروں میں حصہ لیا ہے اور محققین کا کہنا ہے کہ نتائج حوصلہ افزا ہیں۔

2018 میں جرنل آف دی امریکن میڈیکل ایسوسی ایشن کی طرف سے شائع ہونے والی ایک تحقیق میں شاید سب سے زیادہ متاثر کن نتائج میں بتایا گیا ہے کہ پروجیریا کے شکار بچے جو دن میں دو بار لونافارنیب کیپسول لیتے ہیں ان کی شرح اموات ان لوگوں کے مقابلے میں ڈرامائی طور پر کم تھی جنہوں نے نہیں لیا۔

پروجیریا ریسرچ کے محققین کی ایک ٹیم کے مضمون کے مطابق، دو سال سے کچھ زیادہ عرصے کے بعد، لونافارنیب لینے والے 27 میں سے ایک، یا 3.7 فیصد، مر گیا تھا، اس کے مقابلے میں 27 میں سے 9 ایسے تھے جنہیں یہ نہیں ملا تھا، یا 33 فیصد۔ فاؤنڈیشن، براؤن یونیورسٹی، اور چلڈرن ہسپتال۔ لونافارنیب قلبی بیماری کے بڑھنے کو سست کرتی دکھائی دیتی ہے، حالانکہ اس کا دیگر علامات پر بہت کم یا کوئی اثر نہیں ہوا، بشمول سخت جوڑوں، رکی ہوئی نشوونما، جھریوں والی جلد، اور جسم کی چربی اور بالوں کا نقصان۔

"ڈیٹا لاجواب لگتا ہے،" ڈاکٹر لیسلی گورڈن نے کہا، JAMA اسٹڈی کے سرکردہ مصنف اور میڈیکل ڈائریکٹر اور پروجیریا ریسرچ فاؤنڈیشن کے شریک بانی، پیبوڈی پر مبنی غیر منفعتی تنظیم جس نے ٹرائلز کو فنڈ فراہم کیا۔ "آپ کو بچپن کی ایک مہلک بیماری ہے جس کا کوئی علاج نہیں ہے، اور آپ نے بقا کا فائدہ دکھایا ہے۔"

براؤن کے میڈیکل اسکول میں پیڈیاٹرک میڈیسن کے پروفیسر گورڈن کے لیے جو بوسٹن چلڈرن ہسپتال اور پروویڈنس کے ہاسبرو چلڈرن ہسپتال میں پریکٹس کرتے ہیں، پروجیریا کے علاج کی جستجو بہت ذاتی ہے۔

اس کا بیٹا، سیم برنز، جو فاکس بورو ہائی اسکول کا جونیئر تھا، 2014 میں پروجیریا کی وجہ سے 17 سال کی عمر میں انتقال کر گیا۔ والڈرون کی طرح، اس نے 2007 میں کلینیکل ٹرائلز میں لونافارنیب لینا شروع کیا۔ کھیلوں کا ایک شوقین جس نے Foxborough High School مارچنگ بینڈ میں snare Drum بجایا، وہ 2013 کی HBO دستاویزی فلم "Life Accord to Sam" کا موضوع تھا۔

گورڈن نے پروجیریا کے بارے میں کبھی نہیں سنا تھا جب اس کے اکلوتے بچے سام کو 22 ماہ کی عمر میں اس کی تشخیص ہوئی تھی۔ تب سے وہ ایک اتھارٹی بن گئی ہے۔ 2003 میں، وہ نیشنل انسٹی ٹیوٹ آف ہیلتھ کے ڈائریکٹر ڈاکٹر فرانسس ایس کولنز کی سربراہی میں تحقیقاتی ٹیم میں شامل تھیں، جس نے اس خراب جین کو دریافت کیا جو بیماری کا سبب بنتا ہے۔ اس نے اپنے شوہر اور بہن کے ساتھ مل کر پروجیریا فاؤنڈیشن کی بنیاد رکھی۔

جینیاتی تغیر جو پروجیریا کا سبب بنتا ہے اس کے نتیجے میں پروٹین پروجیرین کی کثرت ہوتی ہے۔ پروجیرین کا ایک سیل کے اندر عام عمر بڑھنے میں ہوتا ہے، لیکن اس بیماری میں مبتلا بچوں میں جمع ہونے کی شرح ڈرامائی طور پر تیز ہو جاتی ہے۔ پروجیریا کا بچے کی عقل پر کوئی اثر نہیں ہوتا، کیونکہ جو بھی والڈرون سے ملتا ہے — جس نے ہائی اسکول میں یورپی تاریخ میں ایڈوانسڈ پلیسمنٹ کی کلاس لی تھی اور مائیکل اینجلو کے بارے میں rapsodizes — ایک لمحے میں بتا سکتا ہے۔

لونافرنیب کو اصل میں دوا ساز کمپنی مرک نے کینسر کے ممکنہ علاج کے طور پر تیار کیا تھا۔ لیکن محققین نے پایا کہ یہ پروجیریا کے ساتھ لیبارٹری چوہوں کے خلیوں میں غیر معمولی کو تبدیل کر سکتا ہے۔ مرک نے اسے پالو آلٹو، کیلیفورنیا میں ایک چھوٹی دوا بنانے والی کمپنی ایگر بائیو فارماسیوٹیکلز کو لائسنس دیا ہے۔ ایگر کے چیف ایگزیکٹو ڈیوڈ کوری کا کہنا ہے کہ کمپنی نے ایف ڈی اے کی منظوری کی توقع میں ایک چیف کمرشل آفیسر اور طبی امور کے نائب صدر کی خدمات حاصل کی ہیں۔

محققین دیگر ممکنہ علاج پر کام کر رہے ہیں، بشمول ایک جو بیماری کی جینیاتی جڑ کو نشانہ بناتا ہے۔ براڈ انسٹی ٹیوٹ، ہارورڈ یونیورسٹی اور ہاورڈ ہیوز میڈیکل انسٹی ٹیوٹ سے وابستہ کیمسٹری کے پروفیسر ڈیوڈ لیو نے حال ہی میں اعلان کیا ہے کہ انہوں نے اور سائنسدانوں کی ایک ٹیم نے ڈی این اے کی تبدیلی کو درست کرنے کے لیے جینوم ایڈیٹنگ کی ایک نئی شکل استعمال کی ہے جو چوہوں میں خرابی کا باعث بنتی ہے۔ ، ان کی زندگی کو بڑھانا۔

والڈرون، جو پروجیریا فاؤنڈیشن کے لیے "سفیر" کے طور پر کام کرتی ہیں، نے کہا کہ انھیں اس بیماری کی تشخیص اس وقت ہوئی جب وہ 2 سال کی تھیں۔ وہ نہیں بڑھ رہی تھی اور نہ ہی وزن بڑھ رہی تھی، اور اس کے بال گر رہے تھے۔

اس نے کہا کہ والڈرون کو احساس ہوا کہ اسے نوعمری کے طور پر پروجیریا ہوا ہے جب اس نے فاؤنڈیشن کی ویب سائٹ پر جا کر ان بچوں کی تصاویر دیکھی جو اس کی طرح دکھائی دیتی تھیں۔

"ظاہر ہے، میں جانتی تھی کہ میں اس سے پہلے مختلف تھی،" اس نے کہا۔ "لیکن یہ ایک خاص مقام تک میرے پاس پروجیریا چیز نہیں تھی۔"

بیماری نے اسے مشکل سے روکا ہے۔ وہ ڈیئر فیلڈ کے پبلک فرنٹیئر ریجنل ہائی اسکول میں کراس کنٹری اور ٹریک ٹیموں کے لیے بھاگی۔ وہ مڈل اسکول کے آرکسٹرا میں وائلن اور ہائی اسکول کے آرکسٹرا میں سیلو بجاتی تھی۔

وہ کنیکٹی کٹ میں وال گینگ کیمپ کے غیر منافع بخش ہول میں خاندانی ویک اینڈ پر ملک بھر سے پروجیریا میں مبتلا تقریباً ایک درجن دیگر بچوں سے مل چکی ہے جو شدید بیمار بچوں اور ان کے اہل خانہ کے لیے ہے۔

جب اس نے کالجوں پر غور شروع کیا تو والڈرون نے کہا، اسے بوسٹن میں اسکول جانے میں کوئی دلچسپی نہیں تھی۔ لیکن ایمرسن کے دورے پر اسے شہر سے پیار ہو گیا۔

اس نے نارتھ اینڈ کو اپنی پسندیدہ جگہوں میں سے ایک بتاتے ہوئے کہا، "آپ سڑک پر چل سکتے ہیں یا ٹرین پر چڑھ سکتے ہیں اور کہیں بھی جا سکتے ہیں۔"

"میرے بہت اچھے دوست ہیں،" اس نے مزید کہا۔ "میرے پاس ہمیشہ ہے۔"

ایمرسن نے اس کے لیے کئی رہائشیں بنائی ہیں۔ مثال کے طور پر، جب وہ اپنی چار کلاسوں میں میز پر بیٹھتی ہے تو کالج اسے اپنے پاؤں پر آرام کرنے کے لیے ایک اسٹول فراہم کرتا ہے۔ اس کے چھاترالی کمرے میں اس کی الماری کا ہینڈل نیچے کیا گیا تھا تاکہ وہ اس تک آسانی سے پہنچ سکے۔

میگھن والڈرون سوزین کریٹر/ گلوب اسٹاف

والڈرون کا کہنا ہے کہ وہ اپنے جوڑوں کے مسائل کے باوجود عام طور پر ٹھیک محسوس کرتی ہیں۔ اس نے اپنے دائیں کندھے کو چار بار منتشر کیا ہے جیسے کہ لائٹ سوئچ تک پہنچنا عام کاموں میں۔

اس میں سے کسی نے بھی ایڈونچر کے لیے اس کی روح کو مدھم نہیں کیا۔

"میگھن کی شخصیت بہت مضبوط ہے۔ وہ چل رہی ہے،" اس کے والد، بل والڈرون نے گزشتہ سال پروجیریا فاؤنڈیشن کے فیس بک پیج پر پوسٹ کی گئی ایک ویڈیو میں کہا۔ "مجھے نہیں لگتا کہ وہ اس حقیقت پر توجہ دیتی ہے کہ اسے پروجیریا ہے۔"

درحقیقت، جون میں ہائی اسکول سے فارغ التحصیل ہونے کے بعد، اس نے ایک ماہ کے لیے اکیلے یورپ کا سفر کیا۔ ابتدائی توجہ این میری، ایک گلوکارہ اور کبھی کبھار ایڈ شیران کے ساتھی کو لندن میں پرفارم کرتے ہوئے دیکھنا تھی۔ لیکن والڈرون نے فیصلہ کیا کہ وہ بھی نشاۃ ثانیہ کے فن کا تجربہ کرنا چاہتی ہے۔ اس نے میلان، فلورنس، روم، پیرس اور ڈبلن کا دورہ کیا، راستے میں یوتھ ہاسٹلز میں قیام کیا۔

اس نے کہا کہ والڈرون کے والدین گھبرائے ہوئے تھے۔ وہ بھی تھی، لیکن صرف مختصر طور پر۔

"تقریباً پانچ منٹ کا ایک وقت تھا جب میرے والدین نے الوداع کہا اور میں ہوائی جہاز پر جا رہا تھا کہ میں گھبرانے لگی،" اس نے ہنستے ہوئے کہا۔ "لیکن پھر میں ایسا ہی تھا، 'اوہ، ٹھیک ہے۔' اور پھر میں ٹھیک تھا۔"

تبصرے:

• کتنی شاندار نوجوان عورت! مجھے امید ہے کہ دوا منظور ہو جائے گی۔ دنیا کو میگھن جیسے مزید لوگوں کی ضرورت ہے۔
• میگھن، مجھے احساس ہے کہ آپ مزید حیرت انگیز چیزیں کریں گے! کتنی شاندار کہانی ہے۔
• میگھن لاجواب ہے، کتنا اچھا رویہ ہے اور مجھے خوشی ہے کہ دوا اتنی اچھی طرح سے کام کر رہی ہے۔ ایمرسن کالج کے اس طالب علم کے لیے بہت سے روشن سال آنے والے ہیں!
• تم جاؤ لڑکی!
• جاؤ لڑکی!
• میگھن، آپ ایک لاجواب نوجوان خاتون ہیں۔
  مجھے امید ہے کہ جب آپ ایمرسن میں پڑھ رہے ہوں گے تو آپ کا بوسٹن میں اچھا وقت گزرے گا۔
• کتنی خوبصورت نوجوان عورت ہے! اسے مزید کئی سال کامیابیاں اور خوشیاں نصیب ہوں۔ یہ حیرت انگیز ہے کہ دوائیوں نے کیا کیا ہے۔ لیسلی برنز اور پروجیریا فاؤنڈیشن کو خراج تحسین!
• واہ میگھن۔ آپ ناقابل یقین اور ایک پریرتا ہیں! آپ کے لیے نیک خواہشات اور ایمرسن اور بوسٹن سے لطف اندوز ہوں۔
• گلوب مصنفین کا ایک اور شکریہ جو انسانیت کا احاطہ کرنے کی کوشش کرتے ہیں!
• عظیم کہانی، عظیم نوجوان عورت. واہ!
• خدا آپ کو خوش رکھے نوجوان خاتون!
• آپ حیرت انگیز اور ایک الہام ہیں۔
• مجھے یہ سن کر خوشی ہوئی کہ وہ کلاسیکی موسیقی اور نشاۃ ثانیہ کے فن سے کتنا لطف اندوز ہوتی ہیں۔ زندگی میں جشن منانے کے لیے بہت کچھ ہے اگر ہم اپنے اردگرد نظر دوڑائیں۔ یہ ہے اس کے اگلے سفر کے لیے اٹلی!
• محترمہ والڈرون کی متاثر کن کہانی ہمارے ساتھ شیئر کرنے کے لیے آپ کا شکریہ، مسٹر سالٹزمین! زندگی کو مکمل طور پر جینے کا کیا سبق ہے۔
• مجھے یقین ہے کہ ہم سب اس کی بہت زیادہ محبت اور بہت زیادہ زندگی جینے اور لطف اندوز ہونے کی خواہش رکھتے ہیں! اور اگر مجھے اسے دیکھنے کا اعزاز حاصل ہوا تو میں اسے کہوں گا کہ "تم واقعی میرے ہیرو ہو!"
• یہ ایک ایسی کہانی ہے جسے ہم سب کو پڑھنا چاہیے اور ان وقتوں کے لیے اپنے ساتھ رکھنا چاہیے جب ہم محسوس کر رہے ہوں کہ ہمارے لیے یہ مشکل ہے۔
• میرا بالکل وہی ردعمل تھا۔ یہ نوجوان عورت طاقت، ہمت اور وقار کی مثال ہے۔
• اور اپنے بچوں اور نواسوں کے ساتھ شئیر کریں۔ میگھن یو راک!
• راک آن، میگھن!
• مجھے سام یاد ہے۔ ایک اچھا نوجوان جس نے اپنے گزرنے سے اپنی کمیونٹی اور اسکول میں ایک سوراخ چھوڑ دیا۔ اس کے والدین زبردست لوگ ہیں۔ ان کا گہرا نقصان، اور جس طرح سے وہ اسے حل کرنے کا انتخاب کرتے رہتے ہیں، یہ ایک بڑی وجہ ہے کہ میگھن ایمرسن میں شرکت کے لیے زندہ رہی ہیں۔ مجھے امید ہے کہ وہ "لٹل ویمن" کا سیکوئل دیکھے گی اور سام کے لیے ایک خالی سیٹ بچائے گی۔
• آپ بہت متاثر کن ہیں، میگھن! یہاں آپ کی ڈرائیو اور مستقبل کی کامیابیاں ہیں! امید ہے کہ گلوب آپ کی کہانی پر اپ ڈیٹس کے ساتھ جاری رہے گا۔ یہ جان کر بہت خوشی ہوئی کہ دوائی کامیاب رہی ہے، اور امید ہے کہ مزید بہت سی طبی کامیابیاں سامنے آئیں گی۔
• اور خدا ان طبی اور تحقیقی پیشہ وروں کو برکت دے جو ٹیم میگھن کی کپتانی کرتے ہیں۔
• جب وہ جنت میں ایک دوسرے سے ملتے ہیں تو میگھن کے لیے خدا کے پاس ایک "خاص جگہ" ہوتی ہے۔
• خدا اسے خوش رکھے اور اس کے لیے نیک تمنائیں! مجھے امید ہے کہ وہ بہت لمبے عرصے تک ہمارے ساتھ ہے۔ مجھے یقین ہے کہ وہ حیرت انگیز چیزیں کرے گی۔
• کبھی بھی خالی سیٹ ضائع نہ کریں۔ اسے پیار سے بھر دو۔
• ہیرو