FTI药物

法尼基转移酶抑制剂（FTI）lonafarnib（商标为Zokinvy）是早衰症儿童的第一个也是唯一已知的药物治疗方法。

这一历史性发现背后的历史：在 2005 年 2006 月和 XNUMX 年 XNUMX 月，研究人员发表了支持对早衰症儿童进行潜在药物治疗的研究。 lonafarnib 最初开发用于潜在地治疗癌症，它逆转了显着的核结构异常，这是早衰症儿童细胞的标志。 此外，这种 FTI 药物改善了早衰样小鼠模型中的一些疾病迹象。

为什么研究人员认为这种药物可以在早衰症中起作用？ 我们认为负责早衰的蛋白质称为早衰素。 为了阻断正常的细胞功能并引起早衰，必须将一个称为“法呢基”的分子连接到早衰蛋白上。 FTI通过阻断（抑制）法呢基与早老素的连接来发挥作用。 因此，如果FTI药物可以阻止早衰症儿童中的这种法呢基基团依附性，那么早衰素可能会“瘫痪”，早衰症会得到改善。

这是我们第一次面对早衰症儿童可能的治疗方法。 一种 有史以来的首次早衰临床药物试验 研究始于 2007 年，2012 年公布了研究结果，表明每个孩子在一个或多个领域都有所改善，包括重要的心血管系统。 2014 年 1.6 月，进一步的研究表明，lonafarnib 使估计寿命至少增加 2018 年（随着研究的进一步进行，预计寿命会增加），XNUMX 年 XNUMX 月，一项研究发表在 美国医学会杂志（JAMA） 据报道，单独使用lonafarnib可以延长早衰症儿童的生存期。  点击这里 有关2012研究的详细信息， 点击此处 有关2014调查结果的详细信息，以及 点击此处 有关2018研究的详细信息。

2018于5月发布在研究报告之后 JAMA、 PRF 和 Eiger Biopharmaceuticals 就开发和寻求美国食品和药物管理局审查和潜在批准 lonafarnib 治疗儿童早衰症达成合作和供应协议。 该申请已于23年2020月XNUMX日完成。 2020 年 XNUMX 月，lonafarnib 创造了历史 首次获得美国食品和药物管理局（FDA）批准的治疗 用于早衰和早衰症。

现在，我们有一种针对早衰症的疗法，但它不能治愈，因此我们继续推动研究，以发现更有效的药物，并最终治愈早衰症。