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我们的 2018 年时事通讯来了!

好消息!JAMA 发表的研究发现治疗可延长生存期

令人瞩目的是,《美国医学会杂志》(JAMA)上发表的一项新研究表明,使用 lonafarnib 治疗可延长早衰症儿童的寿命。这是首次有证据表明,单独使用 lonafarnib 可提高这种致命疾病的存活率。在 JAMA 研究之后,PRF 和 Eiger BioPharmaceuticals 宣布他们将合作争取 FDA 批准 lonafarnib,以便儿童可以通过处方而不是通过临床试验获得该药物。

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