PRF宣布与Forge Biologics建立生产合作伙伴关系，以推进早衰症基因疗法！

PRF已与一家公司签订生产协议。 Forge Biologics 生产 SamPro-2 – PRF 的在研基因编辑疗法，旨在纠正导致早衰症的基因突变。.

这是早衰症基因治疗临床试验的关键一步。.

SamPro-2是什么？

SamPro-2 是 PRF 公司的基因编辑疗法，旨在纠正导致早衰症的单个 DNA 字母拼写错误。.

DNA是人体的指令手册。在患有早衰症的儿童和青少年中，这份手册中有一个字母出错——本应是“C”的字母是“T”。这一个字母的改变会导致一种名为早衰蛋白的毒性蛋白质的产生，从而引发这种疾病。.

SamPro-2 旨在纠正这一错误——将“T”永久地改回“C”——目标是从源头上阻止疾病在人体细胞内蔓延。.

为什么PRF选择Forge来生产SamPro-2

在对人体进行任何基因治疗之前，必须先进行以下检查：

• 在高度专业化、超洁净的工厂生产。
• 严格按照现行良好生产规范 (cGMP) 标准生产
• 经过反复测试，确保安全性、纯度和一致性
• 已准备好接受美国FDA监管审查

Forge Biologics是基因治疗药物生产领域的领导者。他们的专业技术将帮助我们把SamPro-2从突破性的实验室科研成果推进到针对早衰症儿童和青少年的临床试验阶段。.

制造业是发现和治疗之间的桥梁。.

这种合作关系搭建了这座桥梁。.

早衰症基因团队

PRF 及其合作者（统称为早衰症基因团队）创建了 SamPro-2。早衰症基因团队汇集了遗传学、临床医学和生物医学创新领域国际公认的领导者，他们都致力于寻找早衰症的治疗方法。.

Francis S. Collins 医学博士、哲学博士
PRF 高级研究顾问、美国国立卫生研究院前院长，曾领导人类基因组计划——这是我们这个时代最重要的科学成就之一——并帮助遗传学进入了现代。.

Leslie Gordon 医学博士
戈登博士是PRF的联合创始人兼医疗总监，也是全球领先的早衰症专家，更是该领域每一项重大突破背后的推动力量。戈登博士同时也是萨姆的母亲，萨姆的人生经历启发了PRF的创立，并持续激励着PRF的紧迫性。.

David R. Liu 博士
刘博士是麻省理工学院和哈佛大学博德研究所默金医疗保健变革技术研究所所长兼理查德·默金教授。他是基因编辑领域的全球公认先驱，也是碱基编辑技术领域的国际领军人物，致力于重塑现代医学。.

已故的萨米·巴索，MS
萨米是一位科学家、倡导者，也是全球早衰症社群的杰出成员。他的智慧、勇气以及对推进研究的坚定承诺，持续激励和指引着这项工作。萨米曾担任早衰症研究基金会（PRF）的国际大使。他与家人共同创立了意大利早衰症协会（Associazione Italiana Progeria Sammy Basso，简称AIPro.Sa.B.），致力于寻找早衰症的治疗方法。.

为什么这是一个转折点

对家庭而言，这是实实在在的动力。.

对于捐赠者而言，这就是您对前沿科学投资的影响。.

对于更广泛的罕见病群体而言，这代表了迄今为止在基因层面纠正致命的儿童多系统疾病的最先进尝试之一。.

我们面前仍有许多重要工作要做。但这无疑是向前迈出的一大步。每一步都让我们离愿景更近一步： 一个所有早衰症患儿都能被治愈的世界。.

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