2024 年 12 月 2 日 发布：

为家庭及其医生提供新的临床试验信息

新 Progerinin 临床试验已开始招募

现已开放 progerinin 试验的报名！这项研究的标题是：一项 2a 期随机开放标签研究，旨在确定最佳剂量并评估 progerinin 在患有哈钦森-吉尔福德早衰综合征 (HGPS) 的患者中的安全性、耐受性和药代动力学。研究地点是波士顿儿童医院 (BCH)。研究赞助商是韩国公司 PRG Science & Technology (PRG S&T)。PRF 正在与 BCH 和 PRG S&T 合作开展这项试验。作为合作的一部分，PRF 将安排往返波士顿试验地点的交通以及在波士顿期间的住宿。试验信息也发布在网站上 clinicaltrials.gov

早衰症患者及其医生须知

• 本次研究试验涉及一种名为 progerinin 的试验性新药，可与 lonafarnib 一起服用。
• Progerinin 对于治疗早衰症 (HGPS) 的安全性和/或有效性尚未得到证实，并且尚未获得 FDA 或其他国际机构的销售批准。
• 这项研究的目的是确定早衰素的副作用、最佳剂量，并开始研究早衰素是否有助于治疗早衰症患者。
• 科学家在早衰细胞和早衰小鼠身上测试了 Progerinin，发现它有好处。它曾给没有早衰症的成年人服用一次（一剂）或几周。从未给患有早衰症的儿童和年轻人服用过。
• Progerinin 以溶解在水中的粉末形式给药，每天服用两次。
• 试验团队预计将招募 10 至 16 名符合研究方案规定的特定入组标准的儿童和青少年。入组将从 10 名患有早衰症 (HGPS) 的儿童和青少年开始。
• 8 名试验参与者将每天口服两次 Progerinin，并继续照常服用 lonafarnib；2 名参与者将不服用 Progerinin，但将继续服用 lonafarnib。试验团队将不知道哪些患者属于 Progerinin 治疗组或仅服用 lonafarnib 组，直到通过计算机随机分配。

• 如果患者被指定服用 progerinin 以及常规剂量的 lonafarnib：
  • • 患者需要前往波士顿进行 4 次检测（每次检测间隔 4 个月）。这意味着患者将前往波士顿进行第一次检测，并在第一次检测后 4 个月返回，然后在第一次检测后 8 个月返回，最后在第一次检测后 12 个月返回。
    • 第一个剂量的 progerinin 是起始剂量。在前两次波士顿就诊之间，患者在服用第一个剂量时会有家庭要求。患者将在第 7、14 和 28 天、第 2 个月和第 3 个月与 BCH 试验团队进行电话登记或 Zoom 通话。这些通话旨在监测 progerinin 的任何副作用。患者还将与 BCH 试验团队保持密切联系，以防通话期间出现副作用。
    • 患者在前往波士顿就诊期间将在居住地当地接受血液检测。这些检测将由 BCH 和患者的家庭医生安排在第 2 周、第 4 周、第 2 个月和第 3 个月进行。血液将从患者的手臂抽取，每次就诊所需的血液总量约为半茶匙（2.5 毫升）。这些检测的结果将从患者当地的医生办公室发送给 BCH 试验团队。

• 如果患者被指定仅服用 lonafarnib：
  • • 患者将在基线和第 12 个月访问波士顿 2 次。
    • 患者参加试验 4 个月后可在家中提供血液样本。BCH 和患者当地的医生将安排采集该血液样本。
• 最后一次面对面访问 30 天后，所有受试者都将被要求与 BCH 研究团队进行另一次电话通话。
• 每位患者均可选择是否参加试验。临床试验完全是自愿的。

如果您想了解更多信息，或者希望 BCH 与您联系以参与试验，请联系早衰症研究基金会，我们会让您与 BCH 试验团队取得联系。

谢尔比·菲利普斯 早衰症研究基金会患者项目协调员
电子邮件： sphillips@progeriaresearch.org

WhatsApp、Telegram、微信手机号码：1-978-876-2407
办公室电话：978-548-5308

此致，
Shelby Phillips，患者项目协调员和
Leslie Gordon 医生，医学主任
早衰症研究基金会