2 دسمبر 2024 پوسٹنگ:

خاندانوں اور ان کے معالجین کے لیے کلینیکل ٹرائل کی نئی معلومات

نئے پروجیرینن کلینیکل ٹرائل میں اندراج شروع ہو گیا ہے۔

پروجیرینن ٹرائل کے لیے اندراج اب کھلا ہے! اس تحقیقی مطالعے کا عنوان ہے: ایک فیز 2a، بے ترتیب، بہترین خوراک کا تعین کرنے کے لیے اوپن لیبل اسٹڈی اور ہچنسن-گلفورڈ پروجیریا سنڈروم (HGPS) والے مریضوں میں پروجیرینن کی حفاظت، رواداری، اور فارماکوکینیٹکس کا جائزہ لینا۔ مطالعہ کی جگہ بوسٹن چلڈرن ہسپتال (BCH) ہے۔ مطالعہ کا اسپانسر کوریا میں قائم کمپنی PRG سائنس اینڈ ٹیکنالوجی (PRG S&T) ہے۔ PRF اس ٹرائل پر BCH اور PRG S&T کے ساتھ تعاون کر رہا ہے۔ تعاون کے ایک حصے کے طور پر، PRF بوسٹن میں ٹرائل سائٹ سے سفر اور بوسٹن میں رہنے کے لیے انتظامات کرے گا۔ مقدمے کی معلومات ویب سائٹ پر بھی پوسٹ کی گئی ہیں۔ clinicaltrials.gov

پروجیریا کے مریضوں اور ان کے ڈاکٹروں کے لیے معلومات

• اس تحقیقی ٹرائل میں پروجیرینن نامی ایک نئی تحقیقاتی دوا شامل ہے جو لونافارنیب کے علاوہ بھی لی جا سکتی ہے۔
• Progerinin ابھی تک Progeria (HGPS) کے علاج کے لیے محفوظ اور/یا موثر ثابت نہیں ہوا ہے اور اسے ابھی تک FDA یا دیگر بین الاقوامی حکام نے فروخت کے لیے منظور نہیں کیا ہے۔
• اس مطالعے کا مقصد پروجیرینن کے مضر اثرات، زیادہ سے زیادہ خوراک کا تعین کرنا اور یہ دیکھنا شروع کرنا ہے کہ آیا پروجیرینن پروجیریا کے مریضوں کے علاج میں مدد کر سکتی ہے۔
• پروجیریا کے خلیوں اور پروجیریا چوہوں پر سائنسدانوں کے ذریعہ تجربہ کرنے پر پروجیرینن نے فوائد ظاہر کیے۔ یہ پروجیریا کے بغیر بالغوں کو یا تو ایک بار (ایک خوراک) یا چند ہفتوں کے لیے دیا گیا ہے۔ یہ پروجیریا والے بچوں اور نوجوان بالغوں کو کبھی نہیں دیا گیا ہے۔
• پروجیرینن کو پانی میں تحلیل شدہ پاؤڈر کے طور پر دیا جاتا ہے اور دن میں دو بار لیا جاتا ہے۔
• آزمائشی ٹیم کا اندازہ ہے کہ 10 سے 16 کے درمیان بچوں اور نوجوان بالغوں کا اندراج کیا جائے گا جو مطالعہ کے پروٹوکول کے ذریعہ قائم کردہ مخصوص اندراج کے معیار کو پورا کرتے ہیں۔ پروجیریا (HGPS) والے 10 بچوں اور نوجوان بالغوں کے ساتھ اندراج شروع ہوگا۔
• 8 آزمائشی شرکاء دن میں دو بار منہ سے پروجیرینین لیں گے اور معمول کے مطابق لونافارنیب لینا بھی جاری رکھیں گے۔ 2 شرکاء پروجیرینن نہیں لیں گے لیکن لونافارنیب لیتے رہیں گے۔ آزمائشی ٹیم یہ نہیں جان سکے گی کہ کون سے مریض پروجیرینین ٹریٹمنٹ گروپ یا لونافارنیب واحد گروپ میں ہیں جب تک کہ اسے کمپیوٹر کے ذریعے تصادفی طور پر تفویض نہیں کیا جاتا ہے۔

• اگر کسی مریض کو لونافارنیب کی معمول کی خوراک کے ساتھ پروجیرینن لینے کے لیے تفویض کیا جاتا ہے:
  • • مریض کو جانچ کے لیے بوسٹن کے 4 دورے کرنے کی ضرورت ہوگی (ہر دورے کے درمیان 4 ماہ)۔ اس کا مطلب ہے کہ مریض اپنے پہلے دورے کے لیے بوسٹن کا سفر کرے گا، مریض پہلے دورے کے 4 ماہ بعد، پھر پہلے دورے کے 8 ماہ بعد، اور آخر میں پہلے دورے کے 12 ماہ بعد واپس آئے گا۔
    • پروجیرینن کی پہلی خوراک ایک ابتدائی خوراک ہے۔ بوسٹن کے پہلے 2 دوروں کے درمیان، گھر کے تقاضے ہوں گے جب کہ مریض اس پہلی خوراک کی سطح پر ہے۔ مریض کو BCH ٹرائل ٹیم کے ساتھ 7، 14، اور 28، مہینے 2، اور مہینے 3 میں چیک ان فون کالز یا زوم کالز ہوں گی۔ ان کالوں کا مقصد پروجیرینن کے کسی بھی ضمنی اثرات کی نگرانی کرنا ہے۔ کالوں کے درمیان ضمنی اثرات ہونے کی صورت میں مریض BCH ٹرائل ٹیم کے ساتھ بھی قریبی رابطے میں رہے گا۔
    • مریضوں کے خون کے ٹیسٹ مقامی طور پر ہوں گے جہاں مریض بوسٹن کے دوروں کے درمیان رہتا ہے۔ ان کا بندوبست BCH اور مریض کے گھریلو ڈاکٹر کے درمیان ہفتہ 2، ہفتہ 4، مہینہ 2 اور مہینہ 3 میں کیا جائے گا۔ مریض کے بازو سے خون نکالا جائے گا اور ہر دورے پر درکار کل مقدار تقریباً نصف چائے کے چمچ (2.5 ملی لیٹر) ہے۔ )۔ ان ٹیسٹوں کے نتائج مریض کے مقامی ڈاکٹر کے دفتر سے BCH ٹرائل ٹیم کو بھیجے جائیں گے۔

• اگر کسی مریض کو صرف لونافارنیب لینے کے لیے تفویض کیا جاتا ہے:
  • • مریض 2 بار بوسٹن کا دورہ کرے گا، بیس لائن پر اور مہینے 12 میں۔
    • مریض ٹرائل میں شامل ہونے کے 4 ماہ بعد مقامی طور پر گھر کو خون کا نمونہ دے سکتا ہے۔ BCH اور مریض کا مقامی ڈاکٹر خون کے اس نمونے کو لینے کا انتظام کرے گا۔
• آخری شخصی دورے کے تیس دن بعد، تمام مضامین کو BCH اسٹڈی ٹیم کے ساتھ ایک اور فون کال مکمل کرنے کے لیے کہا جائے گا۔
• ہر مریض یہ انتخاب کرتا ہے کہ آیا ٹرائل میں حصہ لینا ہے یا نہیں۔ کلینکل ٹرائل مکمل طور پر رضاکارانہ ہے۔

اگر آپ مزید جاننا چاہتے ہیں، یا اگر آپ مقدمے میں اندراج کے بارے میں BCH سے رابطہ کرنے میں دلچسپی رکھتے ہیں، تو براہ کرم پروجیریا ریسرچ فاؤنڈیشن سے رابطہ کریں اور ہم آپ کو BCH ٹرائل ٹیم سے رابطہ کریں گے۔

شیلبی فلپس مریض پروگرام کوآرڈینیٹر، پروجیریا ریسرچ فاؤنڈیشن
ای میل: sphillips@progeriaresearch.org

واٹس ایپ، ٹیلیگرام، وی چیٹ کے لیے سیل فون: 1-978-876-2407
آفس فون: 978-548-5308

نیک تمنائیں،
شیلبی فلپس، پیشنٹ پروگرامز کوآرڈینیٹر اور
ڈاکٹر لیسلی گورڈن، میڈیکل ڈائریکٹر
پروجیریا ریسرچ فاؤنڈیشن