2 ديسمبر 2024 نشر:

معلومات جديدة عن التجارب السريرية للعائلات وأطبائهم

بدء التسجيل في التجربة السريرية الجديدة لـ Progerinin

الآن أصبح التسجيل مفتوحًا لتجربة البروجيرينين! عنوان هذه الدراسة البحثية هو: دراسة عشوائية مفتوحة من المرحلة 2أ لتحديد الجرعة المثلى وتقييم السلامة والتحمل والحرائك الدوائية للبروجيرينين في المرضى المصابين بمتلازمة هتشينسون جيلفورد بروجيريا (HGPS). مكان الدراسة هو مستشفى بوسطن للأطفال (BCH). راعي الدراسة هو شركة PRG Science & Technology (PRG S&T) ومقرها كوريا. تتعاون PRF مع BCH وPRG S&T في هذه التجربة. كجزء من التعاون، ستتولى PRF ترتيب السفر من وإلى موقع التجربة في بوسطن والإقامة أثناء وجودها في بوسطن. كما تم نشر معلومات التجربة على الموقع الإلكتروني التجارب السريرية.gov

معلومات لمرضى الشيخوخة المبكرة وأطبائهم

• تتضمن هذه التجربة البحثية دواء تجريبيًا جديدًا يسمى بروجيرينين والذي يمكن تناوله بالإضافة إلى لونافارنيب.
• لم يثبت بعد أن بروجيرينين آمن و/أو فعال في علاج مرض الشيخوخة المبكرة (HGPS) ولم تتم الموافقة عليه بعد من قبل إدارة الغذاء والدواء أو أي سلطات دولية أخرى للبيع.
• الهدف من هذه الدراسة هو تحديد الآثار الجانبية للبروجيرينين، والجرعة المثلى والبدء في النظر فيما إذا كان البروجيرينين يمكن أن يساعد في علاج المرضى الذين يعانون من مرض الشيخوخة المبكرة.
• وقد أظهر البروجيرينين فوائده عندما اختبره العلماء على خلايا بروجيريا وفئران بروجيريا. وقد تم إعطاؤه للبالغين غير المصابين بالبروجيريا إما مرة واحدة (جرعة واحدة) أو لبضعة أسابيع. ولم يتم إعطاؤه أبدًا للأطفال والشباب المصابين بالبروجيريا.
• يتم إعطاء بروجيرينين على شكل مسحوق مذاب في الماء ويتم تناوله مرتين يوميًا.
• ويتوقع فريق الدراسة أن يتم تسجيل ما بين 10 إلى 16 طفلاً وشابًا بالغًا ممن يستوفون معايير التسجيل المحددة التي وضعها بروتوكول الدراسة. وسيبدأ التسجيل بعشرة أطفال وشباب بالغين مصابين بمرض الشيخوخة المبكرة (HGPS).
• سيتناول 8 مشاركين في التجربة عقار بروجيرينين عن طريق الفم مرتين يوميًا وسيستمرون أيضًا في تناول عقار لونافارنيب كالمعتاد؛ ولن يتناول مشاركان عقار بروجيرينين ولكن سيستمران في تناول عقار لونافارنيب. ولن يعرف فريق التجربة أي المرضى ينتمون إلى مجموعة العلاج بعقار بروجيرينين أو مجموعة عقار لونافارنيب فقط حتى يتم تعيينهم عشوائيًا بواسطة جهاز كمبيوتر.

• إذا تم وصف المريض لتناول البروجيرينين مع جرعته المعتادة من لونافارنيب:
  • • سيُطلب من المريض القيام بأربع رحلات إلى بوسطن لإجراء الاختبار (بفاصل أربعة أشهر بين كل زيارة). وهذا يعني أن المريض سيسافر إلى بوسطن في زيارته الأولى، ثم يعود بعد أربعة أشهر من الزيارة الأولى، ثم بعد ثمانية أشهر من الزيارة الأولى، وأخيرًا بعد اثني عشر شهرًا من الزيارة الأولى.
    • الجرعة الأولى من البروجيرينين هي جرعة أولية. بين الزيارتين الأوليين إلى بوسطن، ستكون هناك متطلبات منزلية بينما يكون المريض على مستوى الجرعة الأولى. سيتلقى المريض مكالمات هاتفية للتحقق أو مكالمات عبر تطبيق Zoom مع فريق تجربة BCH في الأيام 7 و14 و28 والشهر 2 والشهر 3. تهدف هذه المكالمات إلى مراقبة أي آثار جانبية للبروجيرينين. سيكون المريض أيضًا على اتصال وثيق بفريق تجربة BCH في حالة وجود آثار جانبية بين المكالمات.
    • سيخضع المرضى لفحوصات دم محلية في المكان الذي يقيم فيه المريض بين الزيارات إلى بوسطن. وسيتم الترتيب لهذه الفحوصات بين BCH وطبيب المريض في الأسبوع الثاني والأسبوع الرابع والشهر الثاني والشهر الثالث. سيتم سحب الدم من ذراع المريض والكمية الإجمالية المطلوبة في كل زيارة هي حوالي نصف ملعقة صغيرة (2.5 مل). سيتم إرسال نتائج هذه الاختبارات من عيادة الطبيب المحلي للمريض إلى فريق تجربة BCH.

• إذا تم تعيين المريض لتناول لونافارنيب فقط:
  • • سيقوم المريض بزيارة بوسطن مرتين، في البداية وفي الشهر الثاني عشر.
    • يجوز للمريض تقديم عينة دم محلية إلى منزله بعد أربعة أشهر من انضمامه إلى التجربة. وسوف يقوم مركز BCH والطبيب المحلي للمريض بترتيب أخذ عينة الدم هذه.
• بعد مرور ثلاثين يومًا على آخر زيارة شخصية، سيُطلب من جميع المشاركين إجراء مكالمة هاتفية أخرى مع فريق دراسة BCH.
• يختار كل مريض ما إذا كان يرغب في المشاركة في التجربة أم لا. التجربة السريرية طوعية تمامًا.

إذا كنت ترغب في معرفة المزيد، أو إذا كنت مهتمًا بالتواصل معك من قبل BCH بشأن التسجيل في التجربة، فيرجى الاتصال بمؤسسة Progeria Research Foundation وسنضعك على اتصال بفريق تجربة BCH.

شيلبي فيليبس منسق برامج المرضى، مؤسسة أبحاث مرض الشيخوخة المبكرة
بريد إلكتروني: sphillips@progeriaresearch.org

رقم الهاتف المحمول لتطبيق WhatsApp وTelegram وWeChat: 1-978-876-2407
هاتف المكتب: 978-548-5308

أطيب التحيات،
شيلبي فيليبس، منسق برامج المرضى و
الدكتور ليزلي جوردون، المدير الطبي
مؤسسة أبحاث مرض الشيخوخة المبكرة