உடைக்கும், அற்புதமான செய்தி! நவம்பர் 20, 2020 அன்று, பி.ஆர்.எஃப் எங்கள் பணியின் ஒரு முக்கியமான பகுதியை அடைந்தது: புரோஜீரியாவுக்கு முதன்முதலில் சிகிச்சையளிக்கப்பட்ட லோனாஃபார்னிப், எஃப்.டி.ஏ ஒப்புதல் வழங்கப்பட்டுள்ளது.
புரோஜீரியா இப்போது குறைவாக இணைகிறது எஃப்.டி.ஏ-அங்கீகரிக்கப்பட்ட சிகிச்சையுடன் 5% அரிய நோய்கள். * அமெரிக்காவில் ப்ரோஜீரியா உள்ள குழந்தைகள் மற்றும் இளைஞர்கள் இப்போது லோனாஃபர்னிபை மருத்துவ பரிசோதனைக்கு பதிலாக மருந்து மூலம் அணுகலாம்.
இந்த முக்கியமான மைல்கல் 13 உறுதியான ஆண்டுகள் ஆராய்ச்சிக்கு நன்றி செலுத்தியது நான்கு மருத்துவ பரிசோதனைகள், அனைத்தும் பி.ஆர்.எஃப் உடன் ஒருங்கிணைக்கப்பட்டு, தைரியமான குழந்தைகள் மற்றும் அவர்களது குடும்பத்தினரால் சாத்தியமானது, மற்றும் பி.ஆர்.எஃப் இன் அற்புதமான நன்கொடையாளர்களின் சமூகமான உங்களால் நிதியளிக்கப்பட்டது.
பாஸ்டன் குழந்தைகள் மருத்துவமனை, ஹாஸ்ப்ரோ குழந்தைகள் மருத்துவமனை, பிரிகாம் மற்றும் மகளிர் மருத்துவமனை, பிரவுன் பல்கலைக்கழகம், பாஸ்டன் பல்கலைக்கழகம் மற்றும் தேசிய சுகாதார நிறுவனங்களில் உள்ள உலகத் தரம் வாய்ந்த புரோஜீரியா ஆராய்ச்சி குழுக்களுக்கும் நாங்கள் நன்றியுள்ளவர்களாக இருக்கிறோம். PRF- ஆதரவு மருத்துவ பரிசோதனைகளுக்கு இலவசமாக லோனாஃபார்னிப் வழங்கிய மருந்து பங்காளிகள், ஷெரிங்-ப்ளோ, மெர்க் ** (அமெரிக்கா மற்றும் கனடாவுக்கு வெளியே MSD என அழைக்கப்படுகிறார்கள்) மற்றும் ஈஜர் பயோ பார்மாசூட்டிகல்ஸ் உட்பட, புரோஜீரியா ஆராய்ச்சியில் முன்னேற்றத்தில் தங்கள் பங்கிற்கு முக்கியமானவை இந்த அசாதாரண புதிய உயரங்களுக்கு.
Eiger இல் உள்ள எங்களின் கூட்டாளர்கள், ப்ரோஜீரியா மற்றும் ப்ரோஜெராய்டு லேமினோபதி நோயாளிகளுக்கு லோனாஃபர்னிபிற்கான தொடர்ச்சியான அணுகலை வழங்க உறுதிபூண்டுள்ளனர். ஈகர் ஒன்கேர், அத்துடன் அமெரிக்காவிற்கு வெளியே உள்ள நோயாளிகளுக்கான Eiger's நிர்வகிக்கப்பட்ட அணுகல் திட்டத்தின் மூலம், 2021 ஆம் ஆண்டின் இரண்டாம் பாதியில் EMA ஒப்புதல் பெறப்படும் என எதிர்பார்க்கப்படும் லோனாஃபர்னிபின் ஐரோப்பிய மருந்துகள் ஏஜென்சி (EMA) மதிப்பாய்வு இன்னும் நடந்து கொண்டிருக்கிறது.
இந்த முக்கிய கட்டத்திற்கு எங்களை கொண்டு வந்த ஆராய்ச்சியை ஆதரித்த அனைவருக்கும் நன்றி. உங்கள் அசாதாரண ஆதரவு இந்த அசாதாரண குழந்தைகளுக்கான சிகிச்சையை நோக்கி முன்னேற எங்களுக்கு உதவுகிறது.
விடுமுறை காலத்தைத் தொடங்கவும், நம்பமுடியாத அளவிற்கு இதை முடிக்கவும் உண்மையிலேயே குறிப்பிடத்தக்க வழி சவாலான ஆண்டு.
எங்கள் செய்திக்குறிப்புக்கு இங்கே கிளிக் செய்க இது இந்த வரலாற்றுச் செய்திகளைப் பற்றிய கூடுதல் விவரங்களை வழங்குகிறது.
* எஃப்.டி.ஏ-அங்கீகரிக்கப்பட்ட சிகிச்சையைக் கொண்ட 300 அரிய நோய்கள் (https://www.rarediseases.info.nih.gov/diseases/FDS-orphan-drugs)/7,000 மூலக்கூறு அடிப்படையில் அறியப்படும் அரிய நோய்கள் (www.OMIM.org) = 4.2%
** பிஆர்எஃப் ஆதரவளித்த ஷெரிங்-ப்ளோ / மெர்க் ஆர் & டி விஞ்ஞானிகளின் முக்கியமான பங்களிப்புகளை ஒப்புக்கொள்ள விரும்புகிறது. HGPS இன் முன்கூட்டிய மாதிரிகளில் லோனாஃபார்னிப் மதிப்பீடு மற்றும் புரோஜீரியா நோயாளிகளுக்கு மருத்துவ ஆய்வுகள் இரண்டும். இந்த டபிள்யூ. ராபர்ட் பிஷப், ஜான் பிவின்ஸ்கி, சிசில் பிக்கெட் மற்றும் கேத்தரின் ஸ்ட்ரேடர் ஆகியோர் தலைமையிலான குழு, மருந்தியல் / மருந்தியல் ஆய்வுகளை ஆதரித்தது, மருந்து உருவாக்கம் மற்றும் உகந்த மருந்து உருவாக்கம் மற்றும் இந்த ஆய்வுகள் முழுவதும் போதுமான மருந்து வழங்கல் ஆகியவற்றை ஆதரித்தது. இந்த குழுவின் உறுப்பினர்கள் அடங்குவர்: சூசன் அர்பக், கலை பெர்டெல்சன், ஆலன் கூப்பர், எமிலி பிராங்க், டேவிட் ஹாரிஸ், ஜார்ஜியானா ஹாரிஸ், பால் கிர்ஷ்மியர், மிங் லியு, ஜின்-கியோன் பை, ராபர்ட் பாட்டன், பால் ஸ்டாட்கேவிச், கிரெக் ஸ்ஸ்புனர், போஹ்தன் யாரெம்கோ, பால் ஜவோட்னி மற்றும் யாலி ஜு.