நாள் வந்துவிட்டது: முதன்முறையாக புரோஜீரியா சிகிச்சைக்கு FDA ஒப்புதல்!

பிரேக்கிங், பரபரப்பான செய்தி! நவம்பர் 20, 2020 அன்று, எங்கள் பணியின் ஒரு முக்கியமான பகுதியை PRF அடைந்தது: ப்ரோஜீரியாவுக்கான முதல் சிகிச்சையான lonafarnibக்கு FDA அனுமதி வழங்கப்பட்டுள்ளது.

Progeria இப்போது குறைவாக இணைகிறது எஃப்.டி.ஏ-அங்கீகரிக்கப்பட்ட சிகிச்சையுடன் கூடிய அரிய நோய்களின் 5%.* அமெரிக்காவில் ப்ரோஜீரியா உள்ள குழந்தைகள் மற்றும் இளைஞர்கள் இப்போது லோனாஃபர்னிபை மருத்துவ பரிசோதனைக்கு பதிலாக மருந்து மூலம் அணுகலாம்.

இந்த முக்கியமான மைல்கல் 13 வருட உறுதியான ஆராய்ச்சியின் காரணமாக வந்துள்ளது நான்கு மருத்துவ பரிசோதனைகள், PRF ஆல் ஒருங்கிணைக்கப்பட்டது, தைரியமான குழந்தைகள் மற்றும் அவர்களது குடும்பங்களால் இது சாத்தியமாக்கப்பட்டது, மேலும் PRF இன் நன்கொடையாளர்களின் அற்புதமான சமூகமான உங்களால் நிதியளிக்கப்பட்டது.

பாஸ்டன் குழந்தைகள் மருத்துவமனை, ஹாஸ்ப்ரோ குழந்தைகள் மருத்துவமனை, ப்ரிகாம் மற்றும் மகளிர் மருத்துவமனை, பிரவுன் பல்கலைக்கழகம், பாஸ்டன் பல்கலைக்கழகம் மற்றும் தேசிய சுகாதார நிறுவனங்கள் ஆகியவற்றில் உள்ள உலகத் தரம் வாய்ந்த புரோஜீரியா ஆய்வுக் குழுக்களுக்கும் நாங்கள் நன்றியுள்ளவர்களாக இருக்கிறோம். PRF-ஆதரவு மருத்துவ பரிசோதனைகளுக்கு லோனாஃபர்னிப்பை இலவசமாக வழங்கிய மருந்துக் கூட்டாளிகள், ப்ரோஜீரியா ஆராய்ச்சியில் முன்னேற்றம் காண்பதில் தங்கள் பங்கிற்காக ஷெரிங்-ப்ளோ, மெர்க் ** (அமெரிக்காவிற்கும் கனடாவிற்கும் வெளியில் MSD என அறியப்படுகிறது) மற்றும் Eiger BioPharmaceuticals உட்பட முக்கியமானவை. இந்த அசாதாரண புதிய உயரங்களுக்கு.

Eiger இல் உள்ள எங்களின் கூட்டாளர்கள், ப்ரோஜீரியா மற்றும் ப்ரோஜெராய்டு லேமினோபதி நோயாளிகளுக்கு லோனாஃபர்னிபிற்கான தொடர்ச்சியான அணுகலை வழங்க உறுதிபூண்டுள்ளனர். ஈகர் ஒன்கேர், அத்துடன் அமெரிக்காவிற்கு வெளியே உள்ள நோயாளிகளுக்கான Eiger's நிர்வகிக்கப்பட்ட அணுகல் திட்டத்தின் மூலம், 2021 ஆம் ஆண்டின் இரண்டாம் பாதியில் EMA ஒப்புதல் பெறப்படும் என எதிர்பார்க்கப்படும் லோனாஃபர்னிபின் ஐரோப்பிய மருந்துகள் ஏஜென்சி (EMA) மதிப்பாய்வு இன்னும் நடந்து கொண்டிருக்கிறது.

இந்த முக்கிய புள்ளிக்கு எங்களை கொண்டு வந்த ஆராய்ச்சியை ஆதரித்த அனைவருக்கும் நன்றி. உங்கள் தொடர்ச்சியான ஆதரவு இந்த அசாதாரண குழந்தைகளுக்கான சிகிச்சையை நோக்கி தொடர்ந்து முன்னேற அனுமதிக்கிறது.

விடுமுறை காலத்தைத் தொடங்குவதற்கும், இதை நம்பமுடியாத அளவிற்கு முடிப்பதற்கும் என்ன ஒரு அற்புதமான வழி சவாலான ஆண்டு.

எங்கள் செய்திக்குறிப்புக்கு இங்கே கிளிக் செய்யவும் இது இந்த வரலாற்றுச் செய்தியைப் பற்றிய கூடுதல் விவரங்களை வழங்குகிறது.

*எஃப்.டி.ஏ-அங்கீகரிக்கப்பட்ட சிகிச்சையைக் கொண்ட 300 அரிய நோய்கள் (https://www.rarediseases.info.nih.gov/diseases/FDS-orphan-drugs)/7,000 மூலக்கூறு அடிப்படை அறியப்பட்ட அரிய நோய்கள் (www.OMIM.org) =4.2%

** PRF ஆனது Schering-Plough / Merck R&D இன் விஞ்ஞானிகளின் முக்கியமான பங்களிப்பை அங்கீகரிக்க விரும்புகிறது. HGPS இன் முன் மருத்துவ மாதிரிகளில் lonafarnib இன் மதிப்பீடு மற்றும் புரோஜீரியா நோயாளிகளின் மருத்துவ ஆய்வுகள் ஆகிய இரண்டும். இது டபிள்யூ. ராபர்ட் பிஷப், ஜான் பிவின்ஸ்கி, செசில் பிக்கெட் மற்றும் கேத்தரின் ஸ்ட்ரேடர் ஆகியோரின் தலைமையிலான குழு, பார்மகோகினெடிக் / பார்மகோடைனமிக் ஆய்வுகள், உகந்த மருந்து உருவாக்கம் மற்றும் இந்த ஆய்வுகள் முழுவதும் போதுமான மருந்து விநியோகத்தை காப்பீடு செய்தது. இந்த குழுவின் உறுப்பினர்கள்: சூசன் அர்பக், ஆர்ட் பெர்டெல்சன், ஆலன் கூப்பர், எமிலி ஃபிராங்க், டேவிட் ஹாரிஸ், ஜார்ஜினா ஹாரிஸ், பால் கிர்ஷ்மியர், மிங் லியு, ஜின்-கியோன் பை, ராபர்ட் பாட்டன், பால் ஸ்டாட்கேவிச், கிரெக் ஸ்புனர், போஹ்டன் யாரேம்கோ, பால் ஜாவோட்னி மற்றும் யாலி ஜு.