முடிவுகளை பகிர்ந்து கொள்வதில் நாங்கள் மகிழ்ச்சியடைகிறோம் ஆர்.என்.ஏ சிகிச்சை முறைகளைப் பயன்படுத்துவது குறித்த இரண்டு மிக அற்புதமான திருப்புமுனை ஆய்வுகள் புரோஜீரியா ஆராய்ச்சியில். இரண்டு ஆய்வுகள் தி புரோஜீரியா ரிசர்ச் பவுண்டேஷன் (பிஆர்எஃப்) உடன் இணைந்து நிதியளித்தன மற்றும் பிஆர்எஃப் மருத்துவ இயக்குனர் டாக்டர் லெஸ்லி கார்டன் இணைந்து எழுதியது.
புரோஜெரியாவில் நோயை உருவாக்கும் புரதம் புரோஜெரின் ஆகும். ஆர்.என்.ஏ சிகிச்சைகள் ஆர்.என்.ஏ மட்டத்தில் அதன் உற்பத்தியைத் தடுப்பதன் மூலம் புரோஜெரின் உற்பத்தி செய்யும் உடலின் திறனில் தலையிடுகின்றன. இதற்கு அர்த்தம் அதுதான் பெரும்பாலான சிகிச்சைகள் விட சிகிச்சை மிகவும் குறிப்பிட்டது புரத மட்டத்தில் புரோஜெரின் இலக்கு.
ஒவ்வொரு ஆய்வும் வேறுபட்ட மருந்து விநியோக முறையைப் பயன்படுத்தினாலும், இரண்டு ஆய்வுகளும் ஒரே அடிப்படை சிகிச்சை மூலோபாயத்தை குறிவைத்து, அசாதாரண புரதமான புரோஜெரின் ஆர்.என்.ஏ குறியீட்டு உற்பத்தியைத் தடுக்கின்றன. இரண்டையும் தேசிய சுகாதார நிறுவனங்களின் (என்ஐஎச்) ஆராய்ச்சியாளர்கள் வழிநடத்தினர், இன்று அவை இதழில் வெளியிடப்பட்டன இயற்கை மருத்துவம்.
ஒரு ஆய்வு, NIH இன் இயக்குனர், எம்.டி., பி.எச்.டி, பிரான்சிஸ் காலின்ஸ் தலைமையில், புரோஜீரியா எலிகளுக்கு SRP2001 r என்ற மருந்து மூலம் சிகிச்சையளிப்பதைக் காட்டியது.பெருநாடியில் உள்ள தீங்கு விளைவிக்கும் புரோஜெரின் எம்.ஆர்.என்.ஏ மற்றும் புரத வெளிப்பாடு ஆகியவற்றைப் படித்தது, உடலில் உள்ள முக்கிய தமனி, அதே போல் மற்ற திசுக்களிலும். ஆய்வின் முடிவில், பெருநாடி சுவர் வலுவாக இருந்தது மற்றும் எலிகள் ஒரு நிரூபித்தன 60% க்கும் அதிகமான உயிர்வாழ்வு.
"இலக்கு வைக்கப்பட்ட ஆர்.என்.ஏ-சிகிச்சையை ஒரு விலங்கு மாதிரியில் இத்தகைய குறிப்பிடத்தக்க முடிவுகளைக் காண்பிப்பது புரோஜீரியா சிகிச்சைக்கு இது ஒரு பெரிய முன்னேற்றத்திற்கு வழிவகுக்கும் என்று நம்புகிறேன்" என்று கொலின்ஸ் கூறினார்.
தி மற்ற ஆய்வு, டாம் மிஸ்டெலி தலைமையில், பி.எச்.டி, புற்றுநோய் ஆராய்ச்சி மையத்தின் இயக்குனர், தேசிய புற்றுநோய் நிறுவனம், என்.ஐ.எச். நச்சு புரோஜெரின் உற்பத்தி செய்யும் ஆர்.என்.ஏவின் 90 - 95% குறைப்பு எல்.பி 143 என்ற மருந்துடன் சிகிச்சையின் பின்னர் வெவ்வேறு திசுக்களில். மிஸ்டெலியின் ஆய்வகம் கல்லீரலில் புரோஜெரின் புரதக் குறைப்பு மிகவும் பயனுள்ளதாக இருப்பதைக் கண்டறிந்தது, இதயம் மற்றும் பெருநாடியில் கூடுதல் மேம்பாடுகள் இருந்தன.
ஆர்.என்.ஏ சிகிச்சை முறைகளைப் பயன்படுத்தி தீங்கு விளைவிக்கும் புரோஜெரின் புரதத்தின் உற்பத்தியைக் குறைக்க பல வழிகள் உள்ளன என்பதை இப்போது நாம் அறிவோம். ஒவ்வொரு ஆய்வும் சுட்டி மாதிரிகளில் பல்வேறு வகையான ஆர்.என்.ஏக்களைக் கண்டறிந்தன, அவை இலக்கு வைக்கப்படும்போது, சிகிச்சைக்கு ஒரு சிறந்த பாதையை வழங்கின, இதன் விளைவாக லோனாஃபர்னிப் மூலம் முந்தைய ஆய்வுகளில் சிகிச்சை பெற்றதை விட நீண்ட காலம் வாழ்ந்த புரோஜீரியா எலிகள், ப்ரோஜீரியா உள்ள குழந்தைகளுக்கு FDA-அங்கீகரிக்கப்பட்ட ஒரே மருந்து. மேலும், ஆர்என்ஏ சிகிச்சை முறைகள் மற்றும் லோனாஃபர்னிப் ஆகியவற்றுடன் இணைந்த சிகிச்சையானது கல்லீரல் மற்றும் இதயத்தில் உள்ள புரோஜெரின் புரோட்டீன் அளவை அதன் சொந்த சிகிச்சையை விட மிகவும் திறம்பட குறைக்கிறது என்று ஆராய்ச்சியாளர்கள் கண்டறிந்தனர்.
"இந்த இரண்டு மிக முக்கியமான ஆய்வுகள் நிரூபிக்கின்றன இப்போது நம்மீது இருக்கும் பெரிய முன்னேற்றங்கள் இலக்கு வைக்கப்பட்ட புரோஜீரியா சிகிச்சை துறையில், ”என்று பிஆர்எஃப் மருத்துவ இயக்குநர் டாக்டர் லெஸ்லி கார்டன் கூறினார். “புரோஜீரியாவுடனான குழந்தைகளுக்கான ஆர்.என்.ஏ சிகிச்சையை மேம்படுத்துவதற்காக இந்த அற்புதமான ஆராய்ச்சி குழுக்களுடன் இணைந்து பணியாற்றுவதில் நான் மகிழ்ச்சியடைந்தேன். இரண்டுமே உற்சாகமான ஆதாரம்-கொள்கை ஆய்வுகள், மற்றும் பி.ஆர்.எஃப் மருத்துவ சோதனைகளை நோக்கி முன்னேற உற்சாகமாக உள்ளது இந்த சிகிச்சை உத்திகளைப் பயன்படுத்தும்.
-
எர்டோஸ், எம்.ஆர்., கப்ரால், டபிள்யூ.ஏ, டவரெஸ், யு.எல் மற்றும் பலர். ஹட்சின்சன்-கில்போர்ட் புரோஜீரியா நோய்க்குறிக்கான இலக்கு ஆண்டிசென்ஸ் சிகிச்சை அணுகுமுறை. நாட் மெட் (2021). https://doi.org/10.1038/s41591-021-01274-0
புட்டராஜு, எம்., ஜாக்சன், எம்., க்ளீன், எஸ். மற்றும் பலர். முறையான ஸ்கிரீனிங் ஹட்சின்சன்-கில்ஃபோர்ட் புரோஜீரியா நோய்க்குறிக்கான சிகிச்சை ஆண்டிசென்ஸ் ஒலிகோணுக்ளியோடைட்களை அடையாளம் காட்டுகிறது. நாட் மெட் (2021). https://doi.org/10.1038/s41591-021-01262-4