புரோஜீரியாவிற்கான ஆர்என்ஏ சிகிச்சையில் அற்புதமான முன்னேற்றங்கள்!

இதிலிருந்து முடிவுகளைப் பகிர்வதில் நாங்கள் மகிழ்ச்சியடைகிறோம் ஆர்.என்.ஏ சிகிச்சையின் பயன்பாடு பற்றிய இரண்டு அற்புதமான திருப்புமுனை ஆய்வுகள் புரோஜீரியா ஆராய்ச்சியில். இரண்டு ஆய்வுகளும் தி ப்ரோஜீரியா ரிசர்ச் ஃபவுண்டேஷன் (பிஆர்எஃப்) மூலம் நிதியளிக்கப்பட்டது மற்றும் பிஆர்எஃப் இன் மருத்துவ இயக்குநர் டாக்டர் லெஸ்லி கார்டனால் இணைந்து எழுதப்பட்டது.

புரோஜெரின் என்பது புரோஜீரியாவில் நோயை உண்டாக்கும் புரதமாகும். ஆர்என்ஏ சிகிச்சைகள் ஆர்என்ஏ அளவில் அதன் உற்பத்தியைத் தடுப்பதன் மூலம் புரோஜெரின் உற்பத்தி செய்யும் உடலின் திறனில் தலையிடுகின்றன. என்று அர்த்தம் சிகிச்சையானது பெரும்பாலான சிகிச்சைகளை விட குறிப்பிட்டதாகும் புரத அளவில் புரோஜெரின் இலக்கு.

ஒவ்வொரு ஆய்வும் வெவ்வேறு மருந்து விநியோக முறையைப் பயன்படுத்தினாலும், இரண்டு ஆய்வுகளும் ஒரே அடிப்படை சிகிச்சை மூலோபாயத்தை இலக்காகக் கொண்டுள்ளன, அசாதாரண புரதமான புரோஜெரினுக்கான ஆர்என்ஏ குறியீட்டு உற்பத்தியைத் தடுக்கின்றன. இரண்டும் தேசிய சுகாதார நிறுவனங்களின் (NIH) ஆராய்ச்சியாளர்களால் வழிநடத்தப்பட்டன, அவை இன்று இதழில் வெளியிடப்பட்டன. இயற்கை மருத்துவம்.

ஒரு ஆய்வு, பிரான்சிஸ் காலின்ஸ், MD, PhD, NIH இன் இயக்குனர் தலைமையில், புரோஜீரியா எலிகளுக்கு SRP2001 r என்ற மருந்தைக் கொண்டு சிகிச்சையளிப்பதைக் காட்டியது.பெருநாடியில் உள்ள தீங்கு விளைவிக்கும் புரோஜெரின் எம்ஆர்என்ஏ மற்றும் புரத வெளிப்பாட்டைக் கற்பித்தது, உடலில் உள்ள முக்கிய தமனி, அதே போல் மற்ற திசுக்களிலும். ஆய்வின் முடிவில், பெருநாடி சுவர் வலுவாக இருந்தது மற்றும் எலிகள் ஒரு நிரூபித்தன 60% க்கும் அதிகமான உயிர்வாழ்வு.

"ஆர்என்ஏ-சிகிச்சையை இலக்காகக் கொண்ட ஒரு விலங்கு மாதிரியில் இத்தகைய குறிப்பிடத்தக்க முடிவுகளைக் காண்பிப்பது, இது புரோஜீரியா சிகிச்சைக்கு ஒரு பெரிய முன்னேற்றத்திற்கு வழிவகுக்கும் என்று எனக்கு நம்பிக்கை அளிக்கிறது" என்று காலின்ஸ் கூறினார்.

தி மற்ற படிப்பு, டாம் மிஸ்டெலி தலைமையில், PhD, புற்றுநோய் ஆராய்ச்சி மையத்தின் இயக்குனர், தேசிய புற்றுநோய் நிறுவனம், NIH, ஒரு 90 - 95% நச்சு புரோஜெரின்-உற்பத்தி செய்யும் ஆர்என்ஏவின் குறைப்பு LB143 என்ற மருந்துடன் சிகிச்சைக்குப் பிறகு வெவ்வேறு திசுக்களில். இதயம் மற்றும் பெருநாடியில் கூடுதல் முன்னேற்றங்களுடன், கல்லீரலில் புரோஜெரின் புரதக் குறைப்பு மிகவும் பயனுள்ளதாக இருப்பதாக மிஸ்டெலியின் ஆய்வகம் கண்டறிந்தது.

ஆர்என்ஏ சிகிச்சையைப் பயன்படுத்தி தீங்கு விளைவிக்கும் புரோஜெரின் புரதத்தின் உற்பத்தியைக் குறைக்க பல வழிகள் உள்ளன என்பதை இப்போது நாம் அறிவோம். ஒவ்வொரு ஆய்வும் மவுஸ் மாதிரிகளில் ஆர்.என்.ஏ.வின் வெவ்வேறு நீட்டிப்புகளைக் கண்டறிந்தது, அதை இலக்காகக் கொண்டு, சிகிச்சைக்கான பயனுள்ள பாதையை வழங்கியது. லோனாஃபர்னிப் மூலம் முந்தைய ஆய்வுகளில் சிகிச்சை பெற்றதை விட நீண்ட காலம் வாழ்ந்த புரோஜீரியா எலிகள், ப்ரோஜீரியா கொண்ட குழந்தைகளுக்கு FDA-அங்கீகரிக்கப்பட்ட ஒரே மருந்து. மேலும், ஆர்என்ஏ சிகிச்சை முறைகள் மற்றும் லோனாஃபர்னிப் ஆகியவற்றுடன் இணைந்த சிகிச்சையானது கல்லீரல் மற்றும் இதயத்தில் உள்ள புரோஜெரின் புரோட்டீன் அளவை அதன் சொந்த சிகிச்சையை விட மிகவும் திறம்பட குறைக்கிறது என்று ஆராய்ச்சியாளர்கள் கண்டறிந்தனர்.

"இந்த இரண்டு மிக முக்கியமான ஆய்வுகள் நிரூபிக்கின்றன இப்போது நம்மீது இருக்கும் முக்கிய முன்னேற்றங்கள் இலக்கு வைக்கப்பட்ட ப்ரோஜீரியா சிகிச்சைகள் துறையில்,” என்று PRF மருத்துவ இயக்குனர் டாக்டர் லெஸ்லி கார்டன் கூறினார். "புரோஜீரியா நோயால் பாதிக்கப்பட்ட குழந்தைகளுக்கான ஆர்என்ஏ சிகிச்சையை மேம்படுத்த இந்த புத்திசாலித்தனமான ஆராய்ச்சி குழுக்களுடன் இணைந்து பணியாற்றுவதில் நான் மகிழ்ச்சியடைந்தேன். இரண்டும் உற்சாகமான ஆதாரம்-கொள்கை ஆய்வுகள், மற்றும் மருத்துவ பரிசோதனைகளை நோக்கி முன்னேற PRF உற்சாகமாக உள்ளது இந்த சிகிச்சை உத்திகளைப் பயன்படுத்துகிறது.

—

எர்டோஸ், எம்ஆர், கப்ரால், டபிள்யூஏ, டவரெஸ், யுஎல் மற்றும் பலர். ஹட்சின்சன்-கில்ஃபோர்ட் ப்ரோஜீரியா நோய்க்குறிக்கான இலக்கு ஆன்டிசென்ஸ் சிகிச்சை அணுகுமுறை. நாட் மெட் (2021) https://doi.org/10.1038/s41591-021-01274-0

புட்டராஜு, எம்., ஜாக்சன், எம்., க்ளீன், எஸ். மற்றும் பலர். முறையான ஸ்கிரீனிங் ஹட்சின்சன்-கில்ஃபோர்ட் புரோஜீரியா நோய்க்குறிக்கான சிகிச்சை ஆன்டிசென்ஸ் ஒலிகோநியூக்ளியோடைடுகளை அடையாளம் காட்டுகிறது. நாட் மெட் (2021) https://doi.org/10.1038/s41591-021-01262-4