تازه ، په زړه پوری خبرونه! د نومبر په 20 ، 2020 کې PRF زموږ د ماموریت مهمه برخه ترلاسه کړه: لونافارنیب ، د پروجیریا لپاره لمړی ځل درملنه ، د FDA منظوری ورکړل شوې.
پروجیریا اوس د هغې څخه لږ سره یوځای کیږي د FDA تصویب درملنې سره د نادر رنځونو 5٪. په متحده ایالاتو کې د پروجیریا سره ماشومان او ځوانان ممکن اوس د کلینیکي ازموینې پرځای د نسخې له لارې لونافارنیب ته لاسرسی ومومي.
دا مهم پړاو د 13 دوامداره کلونو څیړنو څخه مننه وکړه څلور کلینیکي ازمایښتونه، ټول د PRF لخوا همغږي شوي ، د زړورو ماشومانو او د هغوی کورنیو لخوا ممکنه شوي ، او د تمویل کونکو لخوا د PRF زړه پورې ټولنې لخوا تمویل شوي.
موږ د بوسټن ماشومانو روغتون ، هاسبرو ماشومانو روغتون ، بریګم او میرمنو روغتون ، براون پوهنتون ، بوسټن پوهنتون ، او د روغتیا ملي انسټیټیوټونو کې د نړۍ په کچه پروجیریا څیړنې ټیمونو څخه هم مننه کوو. د درملو شریکان چې د PRF لخوا ملاتړ شوي کلینیکي آزموینو ته وړیا لونافرنیب وړاندې کوي هم خورا مهم و ، پشمول د شیرینګ-پلو ، میرک ** (د متحده ایالاتو او کاناډا څخه بهر د MSD په نوم پیژندل شوی) او ایګر بایو فارماسیوټیکلز ، د پروجیریا څیړنې کې پرمختګ کې د دوی برخې لپاره. دې غیر معمولي نوي لوړو ته.
په ایګر کې زموږ همکاران ژمن دي چې د پروجیریا ناروغانو لپاره لونافارنیب ته دوامداره لاسرسي چمتو کړي او په ټوله نړۍ کې د پروجیروایډ لامینوپیتي پروسس کولو کمښت لري ، او دوی د لونافارنیب له لارې د لاسرسي ملاتړ لپاره خدمات رامینځته کړي. ایجر ون کیری ، همدارنګه د امریکا څخه بهر د ناروغانو لپاره د Eiger د مدیریت شوي لاسرسي پروګرام له لارې د اروپا د درملو اداره (EMA) د لونافارنیب بیاکتنه لاهم روانه ده، د EMA تصویب په اړه پریکړه د 2021 په دویمه نیمایي کې تمه کیږي.
له تاسو ټولو څخه د څیړنې د ملاتړ لپاره مننه چې موږ دې مهم ټکي ته رسولی دی. ستاسو دوامداره ملاتړ موږ ته اجازه راکوي چې د دې غیر معمولي ماشومانو درملنې ته دوام ورکړئ.
د رخصتۍ فصل پیل کولو او دا په ناباوره توګه پای ته رسولو لپاره کومه ریښتینې د پام وړ لاره ده ننګونې کال.
زموږ د مطبوعاتي اعلامیې لپاره دلته کلیک وکړئ کوم چې پدې تاریخي خبر ډیر جزیات وړاندې کوي.
* 300 نادر ناروغۍ چې د FDA تایید شوي درملنه لري (https://www.rarediseases.info.nih.gov/diseases/FDS-orphan-drugs)/7,000 نادره ناروغۍ د کومو لپاره چې مالیکولر اساس پیژندل کیږي (www.OMIM.org) = 4.2٪
** PRF غواړي د شیرینګ-پلو / میرک R&D څخه ساینس پوهانو مهمې مرستې ومني چې ملاتړ یې کړی دواړه د HGPS دمخه کلینیکي ماډلونو کې د لونافارنیب ارزونه او د پروجیریا ناروغانو کې کلینیکي مطالعات. دا ټیم ، چې مشري یې د W. رابرټ بشپ ، جان پیونسکي ، سیسل پکیټ ، او کیترین سټراډر کوي ، د فارماکاکینیتیک / فارماکوډینامیک مطالعاتو ملاتړ کړی ، د درملو مطلوب تشکیل او د دې مطالعاتو په اوږدو کې د درملو کافي عرضه بیمه کړې. د دې ټیم غړي شامل وو: سوزان اربک ، هنر برټلسن ، ایلن کوپر ، ایملي فرانک ، ډیویډ هیرس ، جورجیانا هیرس ، پاول کرشمییر ، مینګ لیو ، جین کیون پای ، رابرټ پیټون ، پاول سټیټکویچ ، ګریګ سوپونار ، بوهدان یارمکو ، پاول زاوډني ، او یالي ژو.