د FTI درمل

د فارنیسالټرانسفیریز انابیوټر (FTI) لونوفرنیب (د Zokinvy په نامه پیژندل شوی) د پروجیریا ماشومانو لپاره د درملو لومړی او یوازینی پیژندل شوی درملنه ده.

د دې تاریخي کشف شاته تاریخ: په اګست 2005 او فبروري 2006 کې، څیړونکو مطالعات خپاره کړل چې د پروجیریا سره د ماشومانو لپاره د احتمالي درملو درملنې ملاتړ کوي. په اصل کې د احتمالي سرطان درملنې لپاره رامینځته شوی ، لونافارنیب د ډراماتیک اټومي جوړښت غیرعادي حالتونه بدل کړل چې د پروجیریا سره د ماشومانو د حجرو نښه ده. سربیره پردې ، دې FTI درملو د پروجیریا په څیر موږک ماډل کې د ناروغۍ ځینې نښې ښه کړې.

ولې څیړونکو فکر کاوه چې دا درمل به په پروجیریا کې کار وکړي؟ پروټین چې موږ باور لرو د پروجیریا لپاره مسؤل دی د پروجرین په نوم یادیږي. د دې لپاره چې د حجرو نورمال فعالیت بند کړي او د پروجیریا لامل شي ، یو مالیکول چې د "فارنیسیل ګروپ" په نوم یادیږي باید د پروجین پروټین سره وصل شي. FTIs د پروینزین سره د فارنیسیل ډلې ضمیمه د مخنیوي (مخنیوي) په واسطه عمل کوي. نو ، که د FTI درمل کولی شي د پروجیریا ماشومانو کې د دې فارنهیل ګروپ تړاو مخنیوی وکړي ، نو بیا پروجرین ممکن "ګوز” "وي او پروجیریا وده ومومي.

د لومړي ځل لپاره ، موږ د پروجیریا ناروغانو لپاره د درملنې احتمالي درملنه زموږ په وړاندې درلوده. الف د لومړي ځل لپاره پروجیریا کلینیکي درملو آزموینه په 2007 کې پیل شو، او په 2012 کې د مطالعې پایلې خپرې شوې، دا ښیي چې هر ماشوم په یو یا ډیرو برخو کې د ښه والي تجربه کوي، په شمول د زړه د سیسټم مهم سیسټم. د می په 2014 کې، نورې څیړنې څرګنده کړه چې لونافرنیب اټکل شوي عمر لږترلږه 1.6 کاله زیاتوي (چې وروسته به یې وده ومومي، لکه څنګه چې مطالعې نور پرمختګ وکړ) او د 2018 په اپریل کې یوه مطالعه خپره شوه د امریکا د طبي ټولنې ژورنال راپور ورکړی چې لونافارنیب یوازې د پروجیریا سره په ماشومانو کې ژوندي پاتې کیدل وغځول.  دلته زور ورکړی د 2012 مطالعې په اړه توضیحاتو لپاره ، دلته د 2014 موندنو په اړه توضیحاتو لپاره ، او دلته د 2018 مطالعې په اړه توضیحاتو لپاره.

په می 2018 کې ، د خپرې شوې مطالعې په پښو کې JAMA، PRF او Eiger Biopharmaceuticals د متحده ایالاتو د خوړو او درملو ادارې بیاکتنې او په ماشومانو کې د پروجیریا درملنې لپاره د لونافارنیب احتمالي تصویب پراختیا او تعقیب لپاره د همکارۍ او تحویلي تړون ته ننوتل. دوسیه د مارچ په 23 کې بشپړه شوه. په نومبر کې، 2020، لونافرنیب د تاریخ په توګه جوړ کړ د متحده ایالاتو د خواړو او درملو اداره (FDA) منظوری ترلاسه کولو لپاره لومړی درملنه د پروجیریا او پروجرایډ لامینوپاتیز لپاره.

موږ اوس د پروجیریا لپاره یوه درملنه لرو مګر دا درملنه نلري ، نو موږ د مخدره توکو کشف کولو لپاره څیړنې ته دوام ورکوو چې دا به حتی ډیر اغیزناک وي ، او په نهایت کې د پروجیریا درملنه وکړي.