Lonafarnib د لاسرسي برنامه مدیریت: نړیوال لاسرسي ته بله لاره

د 2019 په اګست کې، د لونافارنیب جوړونکي، ایګر بایو فارماسیوټیکلز، د لونافارنیب مدیریت شوي لاسرسي پروګرام (MAP) پیل کړ. MAP وړ ماشومانو او ځوانانو ته اجازه ورکوي چې د پروجیریا او پروجیرایډ لامینوپیتيز سره لونافرنیب ترلاسه کړي په هغه هیوادونو کې چې د MAP وړاندیز کولو ته اجازه ورکوي د خپلو محلي ډاکټرانو له لارې ترلاسه کړي.

ډاکټرانو لپاره چې پدې برنامه کې خپل ناروغان راجلب کړي ، مهرباني وکړئ د کلینجن د درملو لاسرسي ټیم ته په Medicaccess@clinigengroup.com بریښنالیک واستوئ یا + 44 (0) 1932 824123 ته زنګ ووهئ.

د پروجیریا کلینیکي درملو آزموینې: شالید

د پروجیریا کلینیکي درملو آزموینې د پروجیریا ماشومانو لپاره غوره امید دی ، احتمالي درملنې آزموینې چې ممکن دوی د دې وړ کړي چې اوږد ، صحي ژوند ولري. دا آزموینې د کلونو څیړنو پای ته رسیدو باندې متمرکز دي چې د درملو یا درملو ترکیب به د ماشومانو درملنه او درملنه وکړي.

له 1999 راهیسې کله چې موږ PRF تاسیس کړ او د دې ماشومانو لپاره هیڅ سرچینې شتون نلري ، موږ له بشپړ ناڅرګندتیا څخه د جین موندلو پورې ، د پروجیریا لومړۍ کلینیکي آزموینې ته ، د لومړي ځل لپاره د FDA لخوا تصویب شوي درملنې ته ، چې لونافارنیب نومیږي - ټول په چټکۍ سره. په حقیقت کې په ساینسي ټولنه کې نه اوریدل کیږي. او پداسې حال کې چې د دې څو ماشومانو سره مرسته کوي ، د زړه ناروغۍ او عمر سره د پروجیریا اړیکه زموږ ټولو لپاره خورا لوی تاثیرات لري.

د نوي کلینیکي درملو آزموینې پیل کول: د پروجیرینین ازموینې لپاره چمتووالی پیل شوی!

PRF، د کوریا میشته مطالعې سپانسر PRG ساینس او ​​​​ټیکنالوژۍ (PRG S&T) سره په همکارۍ ، تمه لري چې ډیر ژر د پروجیرینین په نوم درملو سره یو نوی کلینیکي آزموینه پیل کړي. لابراتوار شواهد ښیي چې دا درمل، کله چې د لونافارنیب سره په ترکیب کې اخیستل کیږي، ممکن یوازې د لونافارنیب په پرتله ډیر اغیزمن وي. PRF د لابراتوار کار تمویل کړ چې د PRG S&T رامینځته کیدو او د پروجیرینین پراختیا لامل شو. د بوستون د ماشومانو په روغتون کې د آزموینې دمخه کار پیل شوی، په دې تمه چې په راتلونکو میاشتو کې د ټولې نړۍ څخه ماشومان د دې آزموینې لپاره نوم لیکنه وکړي. موږ د داسې امید لرونکي درملو سره د نوي محاکمې پیل کولو په اړه خورا لیواله یو ، او ستاسو سره د نورو توضیحاتو شریکولو ته سترګې په لار یو کله چې دوی شتون ولري.

د PRF شریک بنسټ ایښودونکی او اجراییوي رییس آډري ګورډن د جون په میاشت کې د PRG S&T د ډاکټر بوم جون پارک سره تړون لاسلیک کړ ترڅو د آزموینې دمخه کار پرمخ بوځي.

RNA درملنه: د درملو اداره د امکاناتو مطالعه پیل شوه!

PRF د RNA درملنې کې د کلینیکي آزموینې په لور لومړی ناروغ شامل ګامونه اخیستي - ډیر په زړه پوری!

پس منظر: په جنوري 2021 کې، موږ راپور ورکړ د RNA درملنې کې د بریالیتوب موندنې، په کوم کې چې دا درملنه د پروجیریا ناروغۍ لامل پروټین ، پروجیرین لپاره د RNA کوډینګ تولید منع کوي. څیړنه *، چې د سپینې ماڼۍ ساینس سلاکار او د روغتیا ملي انسټیټیوټ (NIH) پخوانی رییس ډاکټر فرانسیس کولینز لخوا رهبري کیږي، په ډاګه کړه چې د پروجیریا موږک د SRP-2001 په نوم د درملو سره درملنه کیږي. د وینې رګونو کې د زیان رسونکي پروجیرین mRNA او پروټین اظهار کم شویاو همدارنګه په نورو نسجونو کې. د وینې رګونه پیاوړي وو، او موږک یو څرګند کړ له٪ 60 over څخه د بقا زیاتوالی د غیر علاج شوي موږکانو په پرتله. پدې توګه د دې ژمنې درملنې سره کار دوام لري ، او موږ یو بل ګام اخیستل سره اسانه زده کړه ددې په تعقیب:

په عموم کې، د RNA درملنه مایعات دي چې په رګونو کې (مستقیم رګ ته) داخلیږي. په هرصورت ، هغه څوک چې پروجیریا لري د اړتیا وړ ورځني خوراکي رګونو تحویل نشي زغملی. په دې توګه، PRF وده کړې subcutaneous تحویلي سیسټم په دې توګه مایع د پوټکي لاندې د یوې کوچنۍ ستنې سره انجیکشن کیدی شي. یوه 6 میاشتنۍ مطالعه اوس په BCH کې روانه ده ترڅو د پروجیریا ناروغانو لپاره د دې تحویلي کړنالرې امکان وټاکي. ټیم دا ازموینه کوي چې ایا د مالګین محلول اداره کولی شي په آرامۍ سره د فرعي لاندې انجیکشن شي. که دا بریالی وي، موږ به یو په جینیاتي درملنې کې کلینیکي ازموینې ته یو ګام نږدې!

*Erdos, M.R, Cabral, W.A., Tavarez, U.L. et al. د هچینسن – ګیلفورډ پروجیریا سنډروم لپاره په نښه شوي انټي سینس معالجوي چلند. نيټ ميډ (2021).

ترټولو وروستي محاکمه کې 2 درمل شامل وو: lonafarnib او یو نوی درمل ، تلپاتې. لومړی پړاو، د ایورولیمس د خوندي او مناسب خوراک ټاکلو لپاره، د 1 په اپریل کې پیل شو او په بریالیتوب سره د 2016 په جون کې بشپړ شو. مرحله 2017 چې د 2 درملو ترکیب اغیزمنتیا یې ازموینه کړې، د 2 په جولای کې پیل او د 2017 په اپریل کې بشپړ شو. د ٢٧ هیوادونو شپیته ماشومان د مخدره موادو په دغه دوه پړاو کې شامل شول!

موږ اوس د ډیټا تحلیلي دورې ته داخل شوي یو او تمه لرو چې په پای کې پایلې په ګډه بیاکتنه شوي ، ساینسي ژورنال کې خپرې کړو. په ورته وخت کې، د محاکمې برخه اخیستونکي یا د محاکمې د مونوتراپي تمدید ته، یا د ایګر مدیریت شوي لاسرسي پروګرام ته لیږدول شوي. د هرې لارې له لارې، ګډون کوونکو ته د لونافارنیب، چې د پاملرنې اوسنی معیار دی، چمتو کیږي.

ایورولیمس د ریپامایسین درمل یوه بڼه ده؛ ایورولیمس د پروجیریا سره ماشومانو ته په اسانۍ سره ورکول کیدی شي ځکه چې دا د درملو کچه اندازه کولو لپاره لږ وینې ته اړتیا لري. پداسې حال کې چې لونافارنیب کولی شي د زهرجن پروجرین د پراختیا مخه ونیسي، ریپامائسین داسې ښکاري چې حجرو ته اجازه ورکوي چې په چټکۍ سره پروجیرین پاک کړي. په دې توګه د ریپامایسین سره د لونافارنیب په پرتله مختلفې لارې په نښه کوي، ترکیب ممکن د پروجیریا لپاره "یو دوه پنچ" ثابت شي - امید دی چې پخپله د لونافارنیب څخه غوره درملنه.

تر دې دمه ، PRF درې کلینیکي آزموینې تمویل او همغږي کړې (چې دوه یې دوه برخې درلودې ، مرحلې 1 او 2). PRF دی او تل د ازموینې ، سفر ، خواړو ، استوګنې ، ژباړونکو او کارمندانو په شمول د ټولو آزموینې لګښتونو لپاره مسؤل دی. هره نوې آزموینه د تیرو په پرتله خورا ګرانه ده ، ځکه چې ډیر ماشومان د اوږدې مودې لپاره صحي ژوند کوي.

می 7 ، 2007: د پروجیریا کلینیکي مخدره توکو مقدمې آزموینې پیل د پروجیریا تحقیق تاریخ کې تاریخي شیبه نښه کوي!

په 2006 کې ، څیړونکو د پروجیریا ماشومانو لپاره د احتمالي درملو درملنه په ګوته کړه ، د FTIs په نوم یادیږي. د لومړي ځل لپاره ، موږ د پروجیریا ناروغانو لپاره د درملنې احتمالي درملنه زموږ په وړاندې درلوده. په زړه پورې وختونه! د پروجیریا کلینیکي درمل محاکمه د می په 7th ، 2007 کې د دوه ماشومانو - میغان او میګن سره پیل شوه - په بوسټن ، MA کې د بوسټن ماشومانو روغتون ته د 2 کلونو په موده کې د دوی د اوو لیدنو څخه د لومړي ځل لپاره رسیدلي. په دې لومړۍ لیدنه کې، دوی پراخې ازموینې او د دوی د درملو لومړی دوز ورکړل شول. په اوسط ډول دوه کورنۍ هره اونۍ بوستون ته سفر کوي، د 2009 کال تر دسمبر پورې، وروسته له هغه وخت څخه چې د محاکمې ټیم د ډیرو زرګونو معلوماتو عناصر تحلیل کړل (هر ماشوم په هره لیدنه کې له 100 څخه زیاتې ازموینې ترسره کړې!) او د خپرولو غوښتنه یې وکړه پایلې

لومړۍ درې کلینیکي آزموینې د مارک کییران MD ، PhD لخوا رهبري شوي, د پیډیاټریک طبي نیورو - آنکولوژي رییس ، دانا - فاربر سرطان انسټیټیوټ او د ماشومانو روغتون بوسټن؛ معاون پروفیسر ، د ماشومانو او هیماتولوژی څانګې / آنکولوژي ، د هارورډ طبي ښوونځي. ډاکټر کییران د ماشومانو رنځپوهنه ده چې په ماشومانو کې د مطالعې لاندې فارینسټیلټرانسفیرز یا FTI سره پراخه تجربه لري. په 2017 کې ، هغه په ​​خصوصي سکتور کې د کار کولو لپاره په دانا فیربر کې خپل دریځ پریښود. شریک رییس مونیکا کلیمین ، MD ، د طبي - جراحي ګړندیو پاملرنې واحد ریس مدیر ، په BCH کې د جدي پاملرنې درملو کې سینیر ایسوسی ایټ ، د هارورډ طبي ښوونځي کې معاون پروفیسر؛ او لیسلي ګارډن ، MD ، د پی ایچ ډی ، د PRF طبي رییس ، په BCH او هارورډ طبي ښوونځي کې استاد ، د هاسبرو ماشومانو روغتون کې د پیډیاټریکس پروفیسور او په پروویډیس کې براون پوهنتون. ډاکټر کلیین مین د پرنسپل تحقیق کونکي مشر رول په غاړه اخیستی.

کلینیکي ازمایښتونه د ګډې هڅې دي ، چې د بوسټن ماشومانو روغتون ، دانا - فاربر سرطان انسټیټیوټ ، او بریګم او د میرمنو روغتون کې ډاکټران پکې شامل دي., د هارورډ پوهنتون ټولې ادارې. سربیره پردې ، په براون پوهنتون او NIH کې د وارن الپرټ طبي ښوونځي ډاکټرانو او ساینس پوهانو مرسته وکړه چې دا لومړی او نورې آزموینې بریالۍ کړي.

موږ دې ټکي ته څنګه رسیدو؟

په 2003 کې ، د پروجیریا څیړنیز بنسټ د همکارۍ څیړنې ټیم  د پروجیریا جین کشف کړ. دا کشف نه یوازې د پروجیریا نورو پوهیدو لامل شوی ، مګر ساینس پوهان اوس پوهیږي چې د پروجیریا مطالعه کولی شي موږ سره مرسته وکړي د زړه ناروغۍ او نورمال عمر پروسې په اړه چې موږ ټول باندې تاثیر کوي. د جین کشف کولو راهیسې ، د څیړونکو ، ډاکټرانو ، د پروجیریا سره د ماشومانو کورنیو او ستاسو په څیر خلکو ملاتړ موږ ته د درملنې په لټه کې یو بل څلور لارې ته رسولی. څیړونکو د دې دښمن پروټین په نامه ژوره مطالعه پیل کړه پروجین، او په 2006 کې یې د پروجیریا ماشومانو لپاره د درملو احتمالي درملنه وموندله ، چې فارنیسیلټرانسفیریز انابیټرز (FTIs) وبلل او په لابراتوار کې یې مطالعات ترسره کړل چې د مخدره توکو سره د انسان آزموینې ملاتړ کوي. ټاکل شوی FTI په پیل کې د مرک لخوا چمتو شوی و او غوښتنه شوې وه lonafarnib. دلته زور ورکړی د څیړنې په اړه د نورو جزیاتو لپاره.

ولې څیړونکو فکر کاوه چې دا درمل به په پروجیریا کې کار وکړي؟

نورمال حجره ، پروجیریا سیل ، پروجیریا سیل د FTI سره درملنې وروسته.

پروټین چې موږ باور لرو د پروجیریا لپاره مسؤل دی د پروجرین په نوم یادیږي. د دې لپاره چې د حجرو نورمال فعالیت بند او پروجیریا رامینځته کړي ، یو مالیکول چې د "فارنهسیل ګروپ" په نوم یادیږي باید د پروجین پروټین سره وصل شي. FTIs د پروینزین سره د فارنیسیل ډلې ضمیمه د مخنیوي (مخنیوي) په واسطه عمل کوي. نو که د FTI درمل کولی شي د پروجیریا ماشومانو کې د دې فارنهیل ګروپ تړاو مخنیوی وکړي ، نو بیا پروجرین ممکن "ګوز” "وي او پروجیریا وده ومومي.  دلته زور ورکړی د FTIs په اړه د نورو معلوماتو لپاره.

PRF د محاکمې تمویل څنګه وکړ؟

د زرګونو ملاتړ څخه مننه ، موږ وتوانیدو چې د آزموینې لګښتونو پوښلو لپاره ټول اړین فنډونه راټول کړو. زموږ د زړه له کومې مننه له هر هغه چا څخه کیږي چې چا د دوی "وخت ، وړتیاو او خزانې" سره مرسته کړې ترڅو دا ناڅاپي لاسته راوړنه ممکنه کړي ، او البته ټولو زړورو کورنیو ته چې پکې برخه اخیستې وه.

په 2012 کې، د مطالعې پایلې خپرې شوې، دا ښیي چې هر ماشوم په یو یا ډیرو برخو کې د ښه والي تجربه کوي، په شمول د زړه د سیسټم مهم سیسټم. د می په 2014 کې، یوې څیړنې وښودله چې د 3 درملو څخه یو یا ډیر - د لونافارنیب په شمول - د PRF لخوا تمویل شوي کلینیکي آزموینې کې د عمر اوږدیدل؛ دا څرګنده نه وه چې کوم درمل دا مثبت ژوند بدلوي. په هرصورت، د اپریل په 2018 کې، یوه څیړنه خپره شوه د امریکا د طبي ټولنې ژورنال راپور ورکړ چې یوازې لونافارنیب د پروجیریا سره په ماشومانو کې لږترلږه 1.6 کاله ژوندي پاتې کیدل وغزول. دلته زور ورکړی د 2012 تاریخي درملنې موندنې مطالعې په اړه جزئیاتو لپاره ، دلته د 2014 موندنو په اړه توضیحاتو لپاره ، او دلته د 2018 مطالعې په اړه توضیحاتو لپاره.

لنډيز:

څیړونکو دوه اضافي درمل وپیژندل چې کله ، د اوسني FTI درملو آزموینې (لونافارنیب) سره په ترکیب کې کارول کیږي ، ممکن د پروجیریا ماشومانو لپاره حتی یو څه مؤثره درملنه د FTI یوازې په پرتله چمتو کړي. پراواستاټین او زولډرونټ په اوسني درملنه لونفارنیب کې اضافه شوي. پدې خورا لوی آزموینې کې د 45 مختلف هیوادونو څخه 24 ماشومان شامل دي!

ستراتیژي:

درې واړه درمل د لارې په اوږدو کې مختلف ټکي په نښه کوي د دې لامل کیږي چې د ناروغۍ لامل پروجین تولید کړي. په 2007 پروجیریا ریسرچ فاؤنڈیشن ساینسي ورکشاپ کې د هسپانیا د ډاکټر کارلوس لوپز - اوټین لخوا وړاندې شوي په زړه پورې لابراتوار مطالعاتو کې ، دوه نوي درملو د پروجیریا حجرو کې ناروغۍ وده کړې او د پروجیریا ماوس ماډلونو کې د عمر غزیدلی.

هدف:

که چیرې په دې آزموینې کې اداره شوي درې درملونه په مؤثره توګه د دې فارنیسیل ګروپ ضمیمه بنده کړي ، نو بیا پروجرین ممکن "فلج شوی" وي او پروجیریا ممکن حتی نور هم وده وکړي ځکه چې دا یوازې د لونفرنیب سره دی. هیله دا ده چې مخدره توکي به د شریکانو په توګه کار وکړي ، ترڅو یو بل بشپړ کړي ترڅو پروجین پروټین د دریو درملو په ترکیب سره ډیر اغیزمن شي.

د امکان سنجونې ازمول:

ټیم د پروجیریا سره د 5 ماشومانو لپاره یو کوچنی آزموینه ترسره کړه. لنډ ، د یوې میاشتنۍ "امکان" ازموینې وپوښتل چې ایا د لوی درملو تر آزموینې دمخه د درې درملو ترکیب به ښه زغملی شي. ضمني اغیزې د منلو وړ وې ، او ټیم د لوی اغیزمنتوب محاکمې ته مخکې حرکت وکړ.  

د موثریت محاکمه:

د 45 ماشومانو پدې آزموینې کې نوم لیکنه وکړه ، د 24 هیوادونو څخه ، د 17 ژبې خبرې کول. پدې کې هغه ماشومان شامل دي چې یوازې د FTI - محاکمې کې برخه اخیستې ، د امکان سنجونې آزموینې کې برخه اخیستونکي ، او نور ماشومان چې یا هم خورا کوچني وو چې په لومړي محاکمه کې برخه نه لري یا هغه ماشومان چې موږ یې د لومړي کلینیکي محاکمې په جریان کې وموندل (د نوم لیکنې پای ته رسیدو وروسته). یوازې د FTI - محاکمې کې شامل شوي ماشومان فرصت درلود چې درې ځله محاکمې ته نوم لیکنه وکړي کله چې دوی د اوسني آزموینې لپاره په خپل وروستي لیدنه کې برخه واخیسته. دې ماشومانو ته اجازه ورکړه چې پرته له یاد شوي درملو څخه د FTI اخیستلو ته دوام ورکړي.

په یوه نظر د آزمایښت درمل

پراواستاټین (د پراواچول یا سیلیکټین په نوم بازارل شوی) د سټاینز د درملو د ټولګي غړی دی. دا معمولا د کولیسټرول کمولو او د زړه ناروغۍ مخنیوي لپاره کارول کیږي.

زولډرولیک اسید دی یو بایسفوسفونټ، معمولا د هډوکو درملو په توګه کارول د اوستیوپروسیس ښه کولو لپاره ، او په خلکو کې د سرطان اختلالاتو مخنیوي لپاره چې ځینې سرطانونه لري.

لونافرنیب دا یو FTI (فارنسیلټرانسفیریز انابیوټر) ، یو درمل دی چې کولی شي په لابراتوار کې د پروجیریا حجرو کې غیر معمولي حالت بیرته راوګرځوي ، او په پروجیریا موږګ کې ناروغي ښه کړي.
ټول 3 درمل د فارنسیل مالیکول تولید بندوي چې پروجیریا کې پروجیریا کې د ناروغۍ رامینځته کولو لپاره اړین دي.

* "د سټیټینز او امینوبیسفاسفونیټونو سره ګډه درملنه د وخت دمخه د عمر عمر په موږک ماډل کې اوږد عمر اوږدوي"، د Ignacio Varela لخوا ، سانډرین پیریرا ، الیګانډرو P. Ugalde ، کلیر ایل. نوارو ، ماری F F. سواریز ، پیری کاو ، جان کاډینانو ، فرناندو جی اوسوریو ، نیکولا Foray ، جان کوبو ، فیلیکس ډی کارلوس ، جوس د ولسي جرګې غړی فریجی او کارلوس لوپیز - اوټ ± n. د طبیعت درمل ، 2008. 14 (7): مخ. 767-72.

په جولای کې a مطالعه ** خپور شو چې د لونفارنیب واحد درملنې او پورته نه د پام وړ اصلاحات موندل شوي. ** ګورډن، او. al.، د هچینسن-ګیلفورډ پروجیریا سنډروم سره په ماشومانو کې د پروټین فارنیسیلیشن مخنیوی کونکو لونافارنیب، پرواستاتین او زولیډرونیک اسید کلینیکي آزموینه، سرکولی، 10.1161 / سرکولاهاها .116.022188

په هرصورت، "درې ځلې محاکمه" د خپل اصلي 2-3 کلن مهال ویش څخه هاخوا وغځول شوه، او تر 80 پورې ماشومان پکې شامل کړي، ترڅو هر ماشوم یوازې لونافارنیب ته لاسرسی ولري ځکه چې موږ پوهیږو چې دا د ماشومانو سره مرسته کوي. معمولا، کلینیکي آزموینې خپل کورس پرمخ وړي او ناروغان د FDA تصویب پورې ټول درمل لرې کوي؛ دا کلونه وخت نیسي. PRF ډاډ ترلاسه کړی چې ماشومان د پیژندل شوي درملنې اخیستلو ته دوام ورکوي، پداسې حال کې چې دوی او د دوی څیړونکي ملګري د اضافي درملنې اختیارونو سپړنې ته دوام ورکوي (لکه ایورولیمس چې اوس مهال ازموینه کیږي).

د یو نوي اضافه کول درمل: ایورولیمس

ایورولیمس د ریپامایسین درمل یوه بڼه ده؛ ایورولیمس د پروجیریا سره ماشومانو ته په اسانۍ سره ورکول کیدی شي ځکه چې دا د درملو کچه اندازه کولو لپاره لږ وینې ته اړتیا لري. پداسې حال کې چې لونافارنیب کولی شي د زهرجن پروجرین د پراختیا مخه ونیسي، ریپامائسین داسې ښکاري چې حجرو ته اجازه ورکوي چې په چټکۍ سره پروجیرین پاک کړي. په دې توګه د ریپامایسین سره د لونافارنیب په پرتله مختلفې لارې په نښه کوي، ترکیب ممکن د پروجیریا لپاره "یو دوه پنچ" ثابت شي - امید دی چې پخپله د لونافارنیب څخه غوره درملنه.

د دې دوهم درملو اضافه کولو ترشا ساینس

Rapamycin د FDA لخوا تصویب شوی درمل دی چې دمخه د غیر پروجیریا موږک ماډلونو ژوند اوږدولو لپاره ښودل شوی. په بوسټن کې د NIH په بیتیسدا، MD او د میساچوسټس عمومي روغتون کې د څیړونکو لخوا یوه مطالعه * په ګوته کوي چې ریپامایسین د ناروغۍ رامینځته کونکي پروجیرین مقدار 50٪ کموي ، غیر معمولي اټومي شکل ته وده ورکوي ، او د پروجیریا حجرو عمر اوږدوي. لابراتوار

ریپامیسین په موږکانو کې د عمر ضد ضد ملکیتونو لپاره پیژندل کیږي. دا موندنې د مطالعې د مخ پر ودې لیست برخه دي چې د تیوري په تاییدولو کې مرسته کوي چې د پروجیریا لپاره د درملنې موندنه ممکن د ټول عمر وګړو ته ګټه ورسوي.

 * K. Cao, J. J. Graziotto, C.D. Blair, J.R. Mazzulli, M.R. Erdos, D. Krainc, F.S. Collins, "Rapamycin د سیلولر فینوټایپونو مخه نیسي او په هچینسن - ګیلفورډ پروجیریا کې د متقابل پروټین پاکولو ته وده ورکوي." ساینس ژباړه میډ 3، 89ra58 (2011).

د پروجیریا څیړنیز بنسټ د دې پروژې لپاره حجرې چمتو کړې له د PRF سیل او نسج بانک او زموږ لخوا د څیړنې تمویل کې مرسته کړې د مرستې پروګرام - ډیر ثبوت چې د PRF د څیړنې پورې اړوند پروګرامونه د درملنې په لور پرمختګونو لپاره اړین دي.

دا 2-د درملو ازموینه یوه ګډه هڅه وه چې د PRF د پخوانیو کلینیکي آزموینو څخه ترلاسه شوي پوهه باندې رامینځته شوې. ماشومان په حقیقت کې د بوسټن د ماشومانو روغتون او د بریګم او میرمنو روغتون څخه د ډاکټرانو ورته ټیم لخوا لیدل شوي ، چې ټول یې اوس په پروجیریا او همدارنګه په درملو کې د نړۍ مشهور ماهرین لري.

د نشه يي توکو په دغه دوه پړاو کې د ۲۷ هېوادونو شپیته ماشومان شامل شوي دي. د محاکمې د 27 - درملو برخې څخه ډاټا تحلیل کیږي او پایلې یې په ګډه بیاکتنه شوي ساینسي ژورنال کې د خپرولو لپاره چمتو او لیکل کیږي.