டிசம்பர் 2, 2024 இடுகையிடல்:

குடும்பங்கள் மற்றும் அவர்களின் மருத்துவர்களுக்கான புதிய மருத்துவ பரிசோதனை தகவல்

புதிய ப்ரோஜெரினின் மருத்துவ பரிசோதனையில் சேர்க்கை தொடங்கியுள்ளது

ப்ரோஜெரினின் சோதனைக்கான பதிவு இப்போது திறக்கப்பட்டுள்ளது! இந்த ஆராய்ச்சி ஆய்வின் தலைப்பு: ஹட்சின்சன்-கில்ஃபோர்ட் ப்ரோஜீரியா சிண்ட்ரோம் (HGPS) நோயாளிகளில் ப்ரோஜெரினின் பாதுகாப்பு, சகிப்புத்தன்மை மற்றும் மருந்தியக்கவியல் ஆகியவற்றை மதிப்பிடுவதற்கும், உகந்த அளவை நிர்ணயிப்பதற்கும், ரேண்டமைஸ்டு, ஓபன்-லேபிள் ஆய்வு. ஆய்வு தளம் பாஸ்டன் குழந்தைகள் மருத்துவமனை (BCH). ஆய்வு நிதியுதவி கொரிய நிறுவனமான PRG அறிவியல் & தொழில்நுட்பம் (PRG S&T). இந்த சோதனையில் BCH மற்றும் PRG S&T உடன் PRF ஒத்துழைக்கிறது. ஒத்துழைப்பின் ஒரு பகுதியாக, பாஸ்டனில் உள்ள சோதனை தளத்திற்குச் செல்வதற்கும், போஸ்டனில் இருக்கும் போது தங்குவதற்கும் PRF ஏற்பாடு செய்யும். சோதனை விவரங்களும் இணையதளத்தில் வெளியிடப்பட்டுள்ளன clinicaltrials.gov

புரோஜீரியா நோயாளிகள் மற்றும் அவர்களின் மருத்துவர்களுக்கான தகவல்

• இந்த ஆராய்ச்சி சோதனையானது, லோனாஃபர்னிபுடன் கூடுதலாக எடுத்துக்கொள்ளப்படும் ப்ரோஜெரினின் எனப்படும் விசாரணைக்குரிய புதிய மருந்தை உள்ளடக்கியது.
• Progerinin இன்னும் Progeria (HGPS) சிகிச்சைக்கு பாதுகாப்பானது மற்றும்/அல்லது பயனுள்ளது என நிரூபிக்கப்படவில்லை மேலும் FDA அல்லது விற்பனைக்கு மற்ற சர்வதேச அதிகாரிகளால் இன்னும் அங்கீகரிக்கப்படவில்லை.
• இந்த ஆய்வின் குறிக்கோள், புரோஜெரினின் பக்க விளைவுகள், உகந்த அளவைத் தீர்மானிப்பது மற்றும் ப்ரோஜெரியா நோயாளிகளுக்கு சிகிச்சையளிக்க புரோஜெரினின் உதவுமா என்பதைப் பார்ப்பது ஆகும்.
• புரோஜீரியா செல்கள் மற்றும் ப்ரோஜீரியா எலிகள் மீது விஞ்ஞானிகள் சோதனை செய்தபோது புரோஜெரினின் நன்மைகளைக் காட்டியது. இது புரோஜீரியா இல்லாத பெரியவர்களுக்கு ஒரு முறை (ஒரு டோஸ்) அல்லது சில வாரங்களுக்கு வழங்கப்படுகிறது. புரோஜீரியா உள்ள குழந்தைகள் மற்றும் இளைஞர்களுக்கு இது ஒருபோதும் வழங்கப்படவில்லை.
• ப்ரோஜெரினின் ஒரு தூளாக தண்ணீரில் கரைக்கப்பட்டு ஒரு நாளைக்கு இரண்டு முறை எடுத்துக் கொள்ளப்படுகிறது.
• ஆய்வு நெறிமுறையால் நிறுவப்பட்ட குறிப்பிட்ட சேர்க்கை அளவுகோல்களை பூர்த்தி செய்யும் 10 முதல் 16 குழந்தைகள் மற்றும் இளைஞர்கள் பதிவு செய்யப்படுவார்கள் என்று சோதனைக் குழு எதிர்பார்க்கிறது. ப்ரோஜீரியா (HGPS) உள்ள 10 குழந்தைகள் மற்றும் இளைஞர்களுடன் சேர்க்கை தொடங்கும்.
• 8 சோதனை பங்கேற்பாளர்கள் ஒரு நாளைக்கு இரண்டு முறை ப்ரோஜெரினின் வாய்வழியாக எடுத்துக்கொள்வார்கள், மேலும் வழக்கம் போல் லோனாஃபர்னிப் எடுத்துக்கொள்வார்கள்; 2 பங்கேற்பாளர்கள் ப்ரோஜெரினின் எடுக்க மாட்டார்கள் ஆனால் தொடர்ந்து லோனாஃபர்னிப் எடுத்துக்கொள்வார்கள். ப்ரோஜெரினின் சிகிச்சைக் குழுவில் அல்லது லோனாஃபர்னிப் மட்டும் குழுவில் எந்த நோயாளிகள் இருக்கிறார்கள் என்பதை சோதனைக் குழு அறியாது, அது ஒரு கணினியால் தோராயமாக ஒதுக்கப்படும் வரை.

• ஒரு நோயாளிக்கு ப்ரோஜெரினின் வழக்கமான டோஸ் லோனாஃபர்னிப் உடன் சேர்த்துக் கொடுக்கப்பட்டால்:
  • • நோயாளி சோதனைக்காக பாஸ்டனுக்கு 4 பயணங்கள் செய்ய வேண்டும் (ஒவ்வொரு வருகைக்கும் இடையே 4 மாதங்கள்). இதன் பொருள் நோயாளி தனது முதல் வருகைக்காக பாஸ்டனுக்குச் செல்வார், நோயாளி முதல் வருகைக்குப் பிறகு 4 மாதங்களுக்குப் பிறகு, முதல் வருகைக்குப் பிறகு 8 மாதங்களுக்குப் பிறகு, இறுதியாக முதல் வருகைக்குப் பிறகு 12 மாதங்களுக்குப் பிறகு திரும்புவார்.
    • புரோஜெரினின் முதல் டோஸ் ஆரம்ப டோஸ் ஆகும். பாஸ்டனுக்கு முதல் 2 வருகைகளுக்கு இடையில், நோயாளி இந்த முதல் டோஸ் அளவில் இருக்கும்போது வீட்டுத் தேவைகள் இருக்கும். நோயாளி 7, 14, மற்றும் 28, மாதம் 2 மற்றும் மாதம் 3 ஆகிய நாட்களில் BCH சோதனைக் குழுவுடன் செக்-இன் ஃபோன் அழைப்புகள் அல்லது ஜூம் அழைப்புகளைப் பெறுவார். இந்த அழைப்புகள் ப்ரோஜெரினின் எந்த பக்க விளைவுகளையும் கண்காணிக்கும். அழைப்புகளுக்கு இடையே பக்க விளைவுகள் ஏற்படும் பட்சத்தில் நோயாளி BCH சோதனைக் குழுவுடன் நெருங்கிய தொடர்பில் இருப்பார்.
    • நோயாளிகள் பாஸ்டனுக்கு வருகைக்கு இடையில் நோயாளி வசிக்கும் இடத்தில் இரத்த பரிசோதனைகள் செய்யப்படுவார்கள். வாரம் 2, வாரம் 4, மாதம் 2 மற்றும் மாதம் 3 இல் BCH மற்றும் நோயாளியின் வீட்டு மருத்துவருக்கு இடையே அவை ஏற்பாடு செய்யப்படும். நோயாளியின் கையிலிருந்து இரத்தம் எடுக்கப்படும் மற்றும் ஒவ்வொரு வருகைக்கும் தேவைப்படும் மொத்த அளவு ஒரு தேக்கரண்டி (2.5 மிலி) ஆகும். ) இந்த சோதனைகளின் முடிவுகள் நோயாளியின் உள்ளூர் மருத்துவர் அலுவலகத்திலிருந்து BCH சோதனைக் குழுவிற்கு அனுப்பப்படும்.

• ஒரு நோயாளிக்கு லோனாஃபர்னிப் மருந்தை மட்டுமே எடுத்துக் கொள்ள நியமிக்கப்பட்டால்:
  • • நோயாளி பாஸ்டனுக்கு 2 முறை, அடிப்படை மற்றும் மாதம் 12 இல் வருவார்.
    • நோயாளி சோதனையில் சேர்ந்த 4 மாதங்களுக்குப் பிறகு உள்நாட்டில் இரத்த மாதிரியை வீட்டிற்கு வழங்கலாம். BCH மற்றும் நோயாளியின் உள்ளூர் மருத்துவர் இந்த இரத்த மாதிரியை எடுக்க ஏற்பாடு செய்வார்கள்.
• கடைசியாக நேரில் சென்று பார்வையிட்ட முப்பது நாட்களுக்குப் பிறகு, BCH ஆய்வுக் குழுவுடன் மற்றொரு தொலைபேசி அழைப்பை முடிக்க அனைத்து பாடங்களும் கேட்கப்படும்.
• ஒவ்வொரு நோயாளியும் சோதனையில் பங்கேற்கலாமா வேண்டாமா என்பதைத் தேர்வு செய்கிறார்கள். மருத்துவ பரிசோதனை முற்றிலும் தன்னார்வமானது.

நீங்கள் மேலும் அறிய விரும்பினால், அல்லது சோதனையில் சேர்வது பற்றி BCH ஆல் தொடர்பு கொள்ள ஆர்வமாக இருந்தால், Progeria Research Foundation ஐத் தொடர்பு கொள்ளவும், நாங்கள் உங்களை BCH சோதனைக் குழுவுடன் தொடர்பு கொள்வோம்.

ஷெல்பி பிலிப்ஸ் நோயாளி நிகழ்ச்சிகளின் ஒருங்கிணைப்பாளர், ப்ரோஜீரியா ஆராய்ச்சி அறக்கட்டளை
மின்னஞ்சல்: sphillips@progeriaresearch.org

WhatsApp, Telegram, WeChatக்கான கைப்பேசி: 1-978-876-2407
அலுவலக தொலைபேசி: 978-548-5308

அன்புடன்,
ஷெல்பி பிலிப்ஸ், நோயாளி நிகழ்ச்சிகள் ஒருங்கிணைப்பாளர் மற்றும்
டாக்டர் லெஸ்லி கார்டன், மருத்துவ இயக்குனர்
புரோஜீரியா ஆராய்ச்சி அறக்கட்டளை