2 בדצמבר 2024 פרסום:

מידע חדש על ניסוי קליני למשפחות ולרופאיהן

ההרשמה לניסוי הקליני החדש של פרוגרינין החלה

ההרשמה פתוחה כעת לניסוי הפרוגרינין! הכותרת של מחקר זה היא: מחקר שלב 2a, אקראי, פתוח לקביעת המינון האופטימלי והערכת הבטיחות, הסבילות והפרמקוקינטיקה של פרוגרינין בחולים עם תסמונת האצ'ינסון-גילפורד פרוגריה (HGPS). אתר המחקר הוא בית החולים לילדים בבוסטון (BCH). נותנת החסות למחקר היא החברה הקוריאנית PRG Science & Technology (PRG S&T). PRF משתף פעולה עם BCH ו-PRG S&T בניסוי זה. כחלק משיתוף הפעולה, PRF תארגן נסיעות אל ומאתר הניסיון בבוסטון ולינה בבוסטון. מידע על ניסוי פורסם גם באתר clinicaltrials.gov

מידע לחולים עם פרוגריה ולרופאיהם

• ניסוי מחקר זה כולל תרופה חדשה מחקרית בשם פרוגרינין שניתן ליטול בנוסף ללונפרניב.
• עדיין לא הוכח פרוגרינין בטוח ו/או יעיל לטיפול בפרוגריה (HGPS) ועדיין לא אושר על ידי ה-FDA או רשויות בינלאומיות אחרות למכירה.
• מטרת מחקר זה היא לקבוע את תופעות הלוואי של פרוגרינין, מינון אופטימלי ולהתחיל לבדוק האם פרוגרינין יכול לסייע בטיפול בחולים עם פרוגריה.
• פרוגרינין הראה יתרונות כאשר נבדק על ידי מדענים על תאי פרוגריה ועכברי פרוגריה. זה ניתן למבוגרים ללא פרוגריה פעם אחת (מנה אחת) או במשך כמה שבועות. זה מעולם לא ניתן לילדים ולצעירים עם פרוגריה.
• פרוגרינין ניתן כאבקה מומסת במים ונלקח פעמיים ביום.
• צוות הניסוי צופה שיירשמו בין 10 ל-16 ילדים ומבוגרים צעירים שיעמדו בקריטריוני ההרשמה הספציפיים שנקבעו בפרוטוקול המחקר. ההרשמה תתחיל עם 10 ילדים ומבוגרים צעירים עם פרוגריה (HGPS).
• 8 משתתפי ניסוי ייקחו פרוגרינין דרך הפה פעמיים ביום וגם ימשיכו ליטול לונפרניב כרגיל; 2 משתתפים לא יקחו פרוגרינין אך ימשיכו ליטול לונפרניב. צוות הניסוי לא יידע אילו מטופלים נמצאים בקבוצת הטיפול בפרוג'רינין או בקבוצת הלונפרניב בלבד, עד שהמחשב יקצה אותו באופן אקראי.

• אם חולה מוקצה ליטול פרוגרינין יחד עם המינון הרגיל של לונפרניב:
  • • המטופל יידרש לבצע 4 נסיעות לבוסטון לבדיקה (4 חודשים בין כל ביקור). המשמעות היא שהמטופל ייסע לבוסטון לביקורו הראשון, המטופל יחזור 4 חודשים לאחר הביקור הראשון, לאחר מכן 8 חודשים לאחר הביקור הראשון, ולבסוף 12 חודשים לאחר הביקור הראשון.
    • המנה הראשונה של פרוגרינין היא מנת התחלה. בין 2 הביקורים הראשונים בבוסטון, יהיו דרישות ביתיות בזמן שהמטופל נמצא ברמת המנה הראשונה הזו. למטופל יהיו שיחות טלפון או שיחות זום עם צוות הניסוי של BCH בימים 7, 14 ו-28, חודש 2 וחודש 3. שיחות אלו נועדו לנטר כל תופעות לוואי של פרוגרינין. המטופל גם יהיה בקשר הדוק עם צוות הניסוי של BCH במקרה שיהיו תופעות לוואי בין שיחות.
    • המטופלים יעברו בדיקות דם במקום שבו המטופל מתגורר בין ביקורים בבוסטון. הם יסדרו בין BCH לרופא הבית של המטופל בשבוע 2, שבוע 4, חודש 2 וחודש 3. הדם יישאב מזרועו של המטופל והכמות הכוללת הדרושה בכל ביקור היא כחצי כפית (2.5 מ"ל). ). תוצאות בדיקות אלו יישלחו ממשרד הרופא המקומי של המטופל לצוות הניסוי של BCH.

• אם חולה מוקצה ליטול רק לונפרניב:
  • • המטופל יבקר בבוסטון 2 פעמים, בקו הבסיס ובחודש 12.
    • החולה עשוי לתת דגימת דם מקומית לביתו 4 חודשים לאחר הצטרפותו לניסוי. BCH והרופא המקומי של המטופל ידאגו לנטילת דגימת דם זו.
• 30 יום לאחר הביקור האישי האחרון, כל הנבדקים יתבקשו לבצע שיחת טלפון נוספת עם צוות המחקר של BCH.
• כל מטופל בוחר אם להשתתף בניסוי או לא. הניסוי הקליני הוא וולונטרי לחלוטין.

אם ברצונך ללמוד עוד, או אם אתה מעוניין ליצור קשר מ-BCH בנוגע להרשמה לניסוי, אנא צור קשר עם קרן המחקר של פרוגריה ואנו ניצור איתך קשר עם צוות הניסוי של BCH.

שלבי פיליפס מתאם תוכניות מטופלים, קרן המחקר פרוגריה
אֶלֶקטרוֹנִי: sphillips@progeriaresearch.org

טלפון סלולרי עבור WhatsApp, טלגרם, WeChat: 1-978-876-2407
טלפון משרדי: 978-548-5308

בברכה,
שלבי פיליפס, מתאם תוכניות מטופלים ו
ד"ר לסלי גורדון, מנהלת רפואית
קרן המחקר פרוגריה