מזל טוב ל-SAM Awa 2024 שלנוהזוכה הרביעי, SAMMY BASSO!

שגריר ה-PRF, סמי באסו, שהיה ידיד קרוב של סם ברנס, זכה לקול תשואות סוערות כשקיבל את פרס ה-SAM האחרון. תושב טזה סול ברנטה, איטליה, סמי אובחן כחולה פרוגריה בגיל שנתיים והפך לדובר האגודה האיטלקית של סמי באסו לפרוגריה (AIPro.SB) כשהיה רק בן 10. הוא היה בין הראשונים שהצטרפו לניסויים הקליניים של PRF, ובדק את התרופה lonafarnib שאושרה כעת על ידי ה-FDA, הטיפול הראשון אי פעם לפרוגריה.

סם וסמי באיטליה, משרים על ידידותם המיוחדת

לימודיו של סמי לקחו אותו לאוניברסיטת פדובה, שם סיים תואר במדעי הטבע והעביר תזה על גישת עריכה גנטית בעכברי HGPS. בשנת 2021, סמי סיים תואר שני בביולוגיה מולקולרית עם עבודת גמר על המפגש בין Lamin A ו-Interleukin-6, גישה לטיפול בפרוגריה על ידי מיקוד לחלבון הרעיל, המכונה פרוגרין. סמי ממשיך במסירותו למציאת התרופה עם שיתופי הפעולה החיוניים שלו במחקר עם PRF וצוות העריכה הגנטית. הוא גם עוסק בהזדמנויות רבות לדיבור גלובלי, כדי להעלות את המודעות להתקדמות פורצת הדרך של פרוגריה ו-PRF לקראת התרופה. סמי ידוע בכל העולם בזכות האישיות והזוהר האדירה שלו, ואנחנו כל כך גאים לקרוא לו חבר היקר שלנו.

מומחה הפארמה TOM MATHERS מקבל את פרס SAM לשנת 2022!

ידידותו של טום מאת'רס עם מייסדי PRF, ד"ר. לסלי גורדון וסקוט ברנס מתוארכים לקולג', ועצת החכמים שלו כמפתח תרופות מצליח בעולם הפארמה והביוטק ניתנה מאז הקמתו של PRF.

טום הוא המייסד, הנשיא והמנכ"ל ב-Allievex, חברת ביוטכנולוגיה המחויבת לפיתוח תרופות לטיפול במחלות נוירולוגיות נדירות בילדים. הוא עבד עם PRF על השותפות שלה עם Eiger Biopharmaceuticals, שהובילה לאישור ההיסטורי של ה-FDA עבור lonafarnib כטיפול בפרוגריה, והוא ממשיך לעבוד עם PRF על טיפולים פוטנציאליים אחרים. המוטיבציה של טום היא בדיוק זו של PRF - להציל ילדים, וכישוריו הייחודיים בעולם של פיתוח תרופות פרמצבטיות היו קריטיות לתפקיד ההולך וגדל של PRF במרחב זה. אה, והוא אף פעם לא החמיץ גאלה של לילה של פלא עם סם, שאותו אהב מאוד. ♥

מומחה יחסי הציבור JOHN SENG הוענק לפרס SAM לשנת 2018! 

ג'ון סנג, מייסד, יו"ר ומנכ"ל ספקטרום סיינס, חברת יחסי ציבור המתמקדת במדעי הבריאות, זכה להכרה על מחויבותו להעלאת המודעות לפרוג'ריה בכל העולם, ותרומתו האדירה לפרובונו ל-PRF במשך למעלה מעשור. ג'ון היה היוצר של קמפיין "מצא את הילדים" של PRF, שהתמקד במציאת ילדים לא מאובחנים עם פרוגריה ברחבי העולם. מערכת היחסים ארוכת הטווח שלו עם PRF החלה בשנת 2003, כאשר הוא הקדיש משאבים לניהול חדשות גילוי הגנים. תחת הנהגתו של ג'ון, ספקטרום המשיך להוביל את מאמצי הפרסום של PRF עבור הכרזות מרכזיות רבות אחרות, והצוות שלו מילא תפקיד מרכזי בשותפות PRF-HBO עבור החיים על פי סם. חבר לשעבר במועצת המנהלים של PRF, אנו כוססים לג'ון על כך שהעלה את המחלה האולטרה-נדירה הזו על מפת העולם!

מנהיג המשפט ד"ר. MONICA KLEINMAN זכתה בפרס SAM לשנת 2016! 

ד"ר מוניקה קליינמן הקדישה את זמנה, כישרונותיה ומרצה לקידום מחקר פרוגריה באחת הדרכים החשובות ביותר: כחוקרת ראשית עבור הניסויים הקליניים של פרוגריה ב-

בית החולים לילדים בבוסטון (BCH). בהתנהגותה האדיבה והמומחית ליד המיטה, היא הובילה בהצלחה את הניסויים החיוניים הללו וזכתה באמון ובכבוד של המשפחות וכל המעורבים בהם. היא גם הייתה חברה מקורית במועצת המנהלים של PRF ובוועדת המחקר הרפואי (MRC). מוניקה חובשת כובעים חשובים רבים ב-BCH! היא מנהלת שותפה, חטיבה לרפואה בטיפול קריטי; קצין בטיחות ראשי, התוכנית לבטיחות ואיכות החולה; יו"ר משותף, תוכנית איכות החייאה; והוא גם פרופסור חבר להרדמה (רפואת ילדים), בית הספר לרפואה בהרווארד. אנחנו כל כך ברי מזל שיש לנו אותה בצוות שלנו!

מנהיג ניסויים לשעבר ומפתח תרפיה גנטית DR. MARK KIERAN מקבל את פרס SAM לשנת 2014! 

חבר מועצת המנהלים של PRF, ד"ר מארק קירן, נכנס ל-PRF ב-2006, כאשר לונפרניב הפכה לתרופת המטרה הראשונה. ניסוי תרופות קליניות של פרוגריה. מארק היה מנהל נוירו-אונקולוגיה רפואית ילדים במכון לסרטן דנה פרבר, והוביל ניסוי לונפרניב עבור חולי סרטן צעירים. הניסיון הרב שלו עם lonafarnib הפך אותו למנהיג האידיאלי של המאמץ הזה בשיתוף עם PRF ובית החולים לילדים של בוסטון, וכשנשאל, האדם העסוק להפליא הזה אמר "כן" מיד!

לאחר 20 שנה כמנהלת נוירו-אונקולוגיה ילדים במכון דנה-פרבר לסרטן ובבית החולים לילדים בבוסטון, התמקדה בפיתוח ותרגום קליני של טיפולים ממוקדים וגנים חדשים לילדים עם סרטן המוח, פרוגריה ומחלות לב אחרות של תינוקות, ד"ר קירן עבר לתעשייה וכיום הוא סמנכ"ל פיתוח קליני ב-Day One Biopharmaceutics, חברה המתמקדת בפיתוח תרופות ממוקדות לילדים. התוספת של מארק לדירקטוריון PRF ממחישה את ההתמקדות הגוברת של PRF בפיתוח תרופות, ואנו אסירי תודה על כל מה שהוא ממשיך לתרום.

פרס SAM הראשון אי פעם מגיע ל-DR. פרנסיס קולינס בשנת 2011!

פרנסיס קולינס תופס מקום מאוד מיוחד בליבו ובהיסטוריה של PRF. הוא נמצא לצידו של PRF כמעט מאז מתחילים, הפכו לחברים קרובים של סם ברנס ומשפחתו, ומשחקים תפקיד מרכזי בקצב ההתקדמות המהיר של PRF. כשהיה מנהל המכון הלאומי לחקר הגנום האנושי (NHGRI), המעבדה שלו הובילה את גילוי הגן פרוגריה ב-2003.

בהשראת ידידותו העמוקה עם סם, ד"ר קולינס ממשיך לנהל את המעבדה שלו ב-NHGRI, ומדגים את מחויבותו המתמשכת למחקר פרוגריה עד שנמצא התרופה. הוא גילה גילויים מרכזיים בטיפול ב-RNA, והוא חלק מצוות הליבה שעובד על טיפול ערוך גנטי שיכול להיות התרופה לפרוגריה.

ד"ר קולינס היה יועץ מדעי לשלושה נשיאי ארה"ב ולשעבר מנהל המכון הלאומי לבריאות (NIH). אנו מודים להפליא על כל מה שהוא עשה, וממשיך לעשות, עבור הילדים ♥ עבור התרופה.

ברכות לזוכים בפרס איימי לשנת 2024, קווין טירני ו-North Shore Bank!

בשנת 2024, PRF העניק את פרס איימי לשילוב האישי/עסקי הראשון שלו: North Shore Bank (NSB) והמנכ"ל קווין טירני.

קווין זכה לכבוד על נדיבותו האינסופית, מסירותו, החמלה והתמיכה הבלתי רגילה שלו כלפי משימתו של PRF, הן באופן אישי והן בתפקיד המנהיגותי שלו ב-NSB. הבנק זכה להכרה גם בשל מחויבותם התאגידית העמוקה ל-PRF.

קווין ו-NSB היו תומכים איתנים ונדיבים של PRF כבר למעלה מ-20 שנה, כולל חסות לכל אירוע מיוחד של PRF מקומי. תחת הנהגתו של קווין, NSB תמכה ביותר מ-200 ארגוני צדקה בשנת 2023 לבדה, בתוספת התנדבות עובדים בעשרות ארגונים אחרים. NSB באמת מאמצת תרבות שורשית של מתן מזמנם, כישרונם ואוצרם, החזרה לקהילות המקומיות בהן הם פועלים, ואנו מודים להם במיוחד על מסירותם לקהילת פרוגריה ברחבי העולם.

רובין וטום מילברי מקבלים את פרס איימי לשנת 2022!

בשנת 2022 הוענק פרס איימי לזוג הראשון שלה: רובין וטום. הם מעורבים ב-PRF כבר 25 שנים והקדישו ללא לאות וללא אנוכיות את זמנם, כישרונם ואוצרם לקידום המשימה שלנו. בין השניים, הם עזרו לארגן 9 חגיגות, 3 טורנירי גולף, תריסר מרוצים, ועוד הרבה אירועים מוצלחים מאוד במהלך השנים - WOW! כעת הם נותנים השראה לדור הבא של מילברי להצטרף אליהם בנדיבות הבלתי נגמרת שלהם, במסירות ובאהבה לילדים יוצאי הדופן האלה.

ג'ודי מיטשל היא זוכת פרס איימי לשנת 2018!

ג'ודי הייתה מעורבת עם PRF מאז 2004 כאשר היא רצה באחד ממירוצי הכביש הראשונים שלנו. לאחר מכן, היא התמכרה. מאז, היא ארגנה תריסר גיוסי כספים בצ'מפיונס פאב ובמקומות אחרים, אספה את הצוות הגדול ביותר כדי להריץ את המירוץ השנתי שלנו למחקר, ריצה את מירוץ הכביש של Falmouth ב-TEAM PRF, מתנדבת בקביעות במשרד שלנו, ובעצם אומרת לנו, "מה אני יכול לעשות כדי לעזור?". כל מה שג'ודי עושה למען PRF נעשה בהתלהבות, אדיבות ואהבה מה שהופך אותה לבחירה המושלמת לפרס השנה.

בוב מוריסון - תומך ב-PRF מאז היום הראשון - הוא הזוכה שלנו בפרס איימי לשנת 2016! 

בוב היה חבר דירקטוריון מייסד (כיהן במועצת המנהלים של PRF בין השנים 1999-2007). הוא הביא לדירקטוריון השקפה עסקית נבונה, והעניק ל-PRF את היתרון מהמומחיות שלו. אחת ההצבעות האחרונות שלו כחבר מועצת המנהלים הייתה האם לממן או לא לממן את ניסוי התרופות הקליני הראשון - רגע היסטורי ומכריע עבור PRF כי הניסוי היה צעד גדול קדימה במשימה שלנו, אבל לא היה לנו את הכסף במלואו. לממן אותו באותו זמן. היה רגע קצר של שקט לאחר המצגת על המשפט, בזמן שחיכינו שמישהו יעשה תנועה ובוב אמר "טוב, בשביל זה אנחנו כאן לא? אנחנו חייבים לגרום למשפט הזה לקרות." ההצבעה מיד לאחר מכן, והיא הייתה פה אחד. בוב ממשיך לעמוד לרשותו כדי לתת עצות במגוון עניינים עסקיים, וגאה מאוד לתמוך ב-PRF, ומוסיף בענווה שהוא שמח "למלא חלק קטן" בזה. על נדיבותו הבלתי נגמרת, החמלה והצניעות, הוא קיבל את פרס איימי לשנת 2016.

קווין קינג - הזוכה 2013 - כוננים התמיכה לילדים עם פרוגריה

מאז 2005, קווין והצוות שלו ב-YearOne, יחד עם אחיה של איימי, צ'יפ פוז, תמכו ב-PRF באמצעות תערוכת רכב שנתית "Braselton Bash" בג'ורג'יה. כל הצוות פועל ללא לאות כדי להבטיח סוף שבוע מוצלח. כולם בשמחה מתנדבים מזמנם. סוג זה של גישה מגיע מלמעלה - מקווין - שהוא מחויב לחלוטין לעזור לילדים עם פרוגריה ככל שהוא ו-YearOne יכולים. זו עבודת אהבה אמיתית, והוא מרגיש כבוד להיות מסוגל לעזור כמו שאנחנו מרגישים שיש לו אותו בצוות שלנו. קווין מדגים את סוג המסירות הבלתי נלאית שבוודאי תניע את התרופה לפרוג'ריה.

מאורה סמית' היא זוכת פרס איימי לשנת 2011

המתנדבת האולטימטיבית, מאורה הייתה חלק בלתי נפרד מכל ועדת Night of Wonder, עמדה בראש אירועי Texas Hold'em של PRF, ומסייעת באירועים ועבודה משרדית בכל עת שצריך. אבל היא לא עוצרת שם: מאורה גייסה את כל משפחתה ועשרות חברים כדי לתמוך גם בילדים עם פרוגריה. אישיותה הנעימה וטבעה האדיב הפכו אותה לבחירה המושלמת לשנה זו!

הכרזה על דבי פון כזוכת פרס איימי לשנת 2009!

דבי התחילה להיות מעורבת עם PRF כשהגיעה ל-Night of Wonder (NOW) 2003 כאורחת של התומכים הוותיקים רובין וטום מילברי. בסוף הלילה היא ניגשה למנהלת PRF אודרי גורדון ואמרה, "אם אי פעם תזדקק לעזרה במשהו, אנא התקשר אליי". אף אחד מהם לא ידע עד כמה ההצעה הזו תשפיע על חייהם של ילדים עם פרוגריה. מאז אותה תקופה דבי הייתה יו"ר משותפת של NOWs 2005, 2007 ו-2011, ארגנה את האירוע בשיקגו ביוני 2009, וממשיכה לעזור ל-PRF בדרכים רבות אחרות. היא תמיד שם כדי לעזור, כפי שאיימי הייתה עבור חבריה ומשפחתה.

מזל טוב לג'ולי פריצ'רד, זוכת פרס איימי לשנת 2007!

ג'ולי היא מעצבת גרפית שמתנדבת ללא לאות עבור PRF מאז הקמתה בשנת 1998. היא יצרה את החוברות, הפוסטרים, החולצות של PRF ועוד הרבה פריטים שמאפשרים לנו להגיע ולהעביר את המסר שלנו.

"הדבר שאני מוצא הכי מרתק בג'ולי", אומרת לסלי גורדון, שהעניקה את הפרס בליל הפלא 2007, "זה, מ-1000 הפעמים הראשונות שהיא אמרה 'אה, אני יכולה לעשות את זה בשבילך?' פילנתרופיה הייתה באמת עבודת אהבה. היא מרגישה כבוד להיות מסוגל לעזור כמו שאנחנו מרגישים שהיא בצוות שלנו. ג'ולי, את מה שאיימי הדגימה - אהבה, אומץ וסוג של מסירות בלתי נלאית שבוודאי תניע את התרופה לפרוג'ריה."

2005: צ'יפ פוס וקים פארטורה מקבלים את פרס איימי הראשון שלנו

PRF ו-The Night of Wonder 2005 העניקו את פרס איימי הראשון לאורח המכובד שלנו, צ'יפ פוז, אחיה של איימי. צ'יפ הופך במהירות לא רק להכרה בינלאומית בעולם הרכב, אלא גם לדובר של PRF, ומעסיק את מפיק התוכנית שלו "Overhaulin'" ועוד רבים אחרים לתמוך ב-PRF.

צ'יפ אומר, "אנשים כל הזמן שואלים אותי איך אני ממשיך עם כל כך מעט מנוחה ונשאר כל כך חיובי. אני עונה להם ואומר, 'צפיתי באחותי איימי הולכת והולכת והולכת בלי לשמוע אף תלונה אחת. היא ההשראה והכוח הקבועים שלי'”.

כמו כן, קיבלה קים פארטורה את פרס איימי בליל הפלא 2005, כיום חברה במועצת המנהלים של PRF. קים הייתה מעורבת כמתנדבת של PRF מאז הקמתה, לאחר שעמדה בראש שלוש החגיגות הראשונות של ליל הפלא, ואירועי גיוס כספים רבים אחרים של PRF.