בחרו עמוד

תרופת FTI

מעכב הפארנסילטרנספראז (FTI) lonafarnib (ממותג בשם Zokinvy) הוא הטיפול התרופתי הראשון והיחיד המוכר לילדים עם פרוגריה.

היסטוריה מאחורי התגלית ההיסטורית הזו: באוגוסט 2005 ובפברואר 2006, חוקרים פרסמו מחקרים שתמכו בטיפול תרופתי פוטנציאלי לילדים עם פרוגריה. לונפרניב, שפותח במקור לטיפול פוטנציאלי בסרטן, הפך את החריגות הדרמטיות במבנה הגרעיני שהם סימן ההיכר של תאים מילדים עם פרוגריה. בנוסף, תרופת FTI זו שיפרה כמה סימני מחלה במודל עכבר דמוי פרוג'ריה.

מדוע חשבו החוקרים שהתרופה הזו תעבוד בפרוגריה? החלבון שלדעתנו אחראי לפרוגריה נקרא פרוגרין. על מנת לחסום תפקוד תקין של התא ולגרום לפרוגריה, יש לחבר לחלבון הפרוג'רין מולקולה הנקראת "קבוצת פרנסיל". FTIs פועלים על ידי חסימת (עיכוב) ההתקשרות של קבוצת הפרנסיל על פרוגרין. לכן, אם תרופת ה-FTI יכולה לחסום את ההתקשרות הזו של קבוצת פרנסיל בילדים עם פרוגריה, אז הפרוג'רין עשוי להיות "משותק" ופרוגריה ישתפר.

לראשונה עמד לפנינו טיפול אפשרי לילדים עם פרוגריה. א ניסוי התרופה הקליני הראשון אי פעם של פרוגריה החל בשנת 2007, ובשנת 2012 פורסמו תוצאות המחקר, שהוכיחו כי כל ילד חווה שיפור בתחום אחד או יותר, כולל מערכת הלב וכלי הדם החיונית. במאי 2014, מחקר נוסף גילה כי לונפרניב מגדיל את תוחלת החיים המשוערת ב-1.6 שנים לפחות (שמאוחר יותר יגדל, ככל שהמחקר יתקדם יותר), ובאפריל 2018 מחקר שפורסם ב- כתב העת של האיגוד הרפואי האמריקאי (JAMA) דיווח כי לונפרניב לבדו האריך את ההישרדות בילדים עם פרוגריה.  לחץ כאן לפרטים על המחקר 2012, כָּאן לפרטים על ממצאי 2014, וכן כָּאן לפרטים על מחקר 2018.

במאי 2018, בעקבות המחקר שפורסם ב JAMA, PRF ו-Eiger Biopharmaceuticals חתמו על הסכם שיתוף פעולה ואספקה לפיתוח וחתירה לסקירה של מינהל המזון והתרופות האמריקאי ולאישור פוטנציאלי של לונפרניב לטיפול בפרוגריה בילדים. ההגשה הושלמה ב-23 במרץ 2020. בנובמבר, 2020, לונפרניב עשה היסטוריה בתור טיפול ראשון אי פעם שקיבל את אישור מינהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA). עבור פרוגריה ופרוגירואיד למינופתיות.

כעת יש לנו טיפול אחד לפרוגריה אבל זה לא תרופה, אז אנחנו ממשיכים להניע את המחקר כדי לגלות תרופות שיהיו אפילו יותר יעילות, ובסופו של דבר לרפא פרוגריה.

he_ILHebrew