PRF הופך את מעכב ה- farnesyltransferase, lonafarnib זמין לקהילת המחקר. המטרה שלנו היא לתמוך במחקרים פרה-קליניים כדי לחקור עוד יותר את ההשפעות של לונפרניב על פרוגריה.

זוהי המשימה האיתנה של PRF למצוא טיפולים טובים יותר ותרופה לילדים עם פרוגריה. הוכח כי Lonafarnib מועיל בכמה היבטים של המחלה מבחינה קלינית (Gordon et al, PNAS, 2012) וכן מגדיל את תוחלת החיים (Gordon et al, Circulation, 2014) (Gordon et al, JAMA, 2018) אבל זה לא מְרַפֵּא. מכיוון שתרכובות חדשות מזוהות עם פוטנציאל לשיפור HGPS, אנו צופים את הצורך לבדוק תרכובות אלו בשילוב עם לונפרניב במבחנה ובמודלים של בעלי חיים.

PRF הופך את מעכב ה- farnesyltransferase lonafarnib לזמין לקהילת המחקר. המטרה שלנו היא לתמוך במחקרים פרה-קליניים כדי לחקור עוד יותר את ההשפעות של לונפרניב על פרוגריה.

זוהי המשימה האיתנה של PRF למצוא טיפולים טובים יותר ותרופה לילדים עם פרוגריה. הוכח כי Lonafarnib מועיל בכמה היבטים של המחלה מבחינה קלינית (Gordon et al, PNAS, 2012) וכן משפיע על עלייה באורך החיים המשוער (Gordon et al, Circulation, 2014) (Gordon et al, JAMA, 2018) אינו מרפא. מכיוון שתרכובות חדשות מזוהות עם פוטנציאל לשיפור HGPS, אנו צופים את הצורך לבדוק תרכובות אלו בשילוב עם לונפרניב במבחנה ובמודלים של בעלי חיים.

הערות טכניות