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首个早衰症临床药物试验已完成一半！

PRF 继续创造历史，几乎所有参加试验的儿童都来到波士顿儿童医院进行为期一年的就诊，这标志着他们已经完成一半的试验。 点击这里 了解您可以如何提供帮助的详细信息。

激动人心的时刻！早衰症临床药物试验于 2007 年 5 月 7 日开始，两名儿童抵达马萨诸塞州波士顿，这是他们两年内七次就诊中的第一次。在第一次就诊时，他们接受了广泛的测试并服用了第一剂药物。从那时起，平均每周有两个家庭飞往波士顿，2007 年 10 月，试验报名人数已满。试验预计将于 2009 年 10 月结束，结果将于 2010 年公布。

截至 2008 年 10 月 1 日，除一名儿童外，其他所有儿童均已完成为期一周、为期一岁的访问。

梅根自豪地佩戴着她为期一年的试用奖章，这是她在最近波士顿之行结束时获得的

来自阿根廷的胡丽叶塔（Julieta）

“据我所知，没有其他罕见遗传病能够在不到四年的时间内从基因发现走向临床试验——这是早衰症研究基金会辛勤工作的非凡证明。” 

弗朗西斯·柯林斯 (Francis Collins) 医学博士、哲学博士，美国国家人类基因组研究所所长，绘制了人类基因组图谱，是研讨会发言人，也是早衰症基因的共同发现者。

来自 16 个国家的 28 名儿童 参与研究的儿童年龄在 3 至 15 岁之间。儿童每四个月返回波士顿儿童医院进行检测和接受新药物供应，每次就诊时在波士顿停留 4-8 天。在家时，医生会密切关注儿童，并每月向波士顿研究团队提交健康报告。
 
在试验期间，每周将有 1-2 名儿童前往波士顿参加。
 
儿童来自以下国家：
  • 阿根廷
  • 比利时
  • 加拿大
  • 丹麦
  • 英格兰
  • 印度
  • 以色列
  • 意大利

6 岁的“两个梅根”在波士顿参加临床试验

今年 6 月，来自比利时的 8 岁半的 Michiel 和来自英国的 9 岁半的 Hayley 首次造访波士顿儿童医院。

  • 日本
  • 墨西哥
  • 巴基斯坦
  • 波兰
  • 葡萄牙
  • 罗马尼亚
  • 美国
  • 委内瑞拉

这 早衰症临床研究药物试验: 谁、何地、何时、如何以及多少……

该临床试验由医学博士 Mark Kieran 领导， 丹娜法伯癌症研究所和波士顿儿童医院儿科医学神经肿瘤科主任；哈佛医学院儿科和血液学/肿瘤学系助理教授。Kieran 博士是一名儿科肿瘤学家，在儿童研究中的药物（法呢基转移酶，或 FTI）方面拥有丰富的经验。

临床试验是一项合作努力。这些孩子正在接受以下机构的医生的诊治： 波士顿儿童医院、丹娜法伯癌症研究所和布莱根妇女医院， 所有哈佛大学机构。此外，来自 布朗大学沃伦·阿尔珀特医学院、加州大学洛杉矶分校和美国国立卫生研究院 正在帮助这项试验取得成功。许多人正在齐心协力进行这项研究。
 
我们是怎么走到这一步的？ 2002 年，早衰症研究基金会的合作研究团队 发现了早衰基因。  这一发现不仅加深了人们对早衰症的了解，而且科学家现在知道，研究早衰症可以帮助我们更多地了解心脏病和影响我们所有人的正常衰老过程。
 
自发现该基因以来，研究人员、临床医生和早衰症患儿家属的支持使我们在寻找治疗方法的道路上又迈出了新的一步。研究人员已经确定了一种可以治疗早衰症患儿的潜在药物，即法呢基转移酶抑制剂 (FTI)，并在实验室中开展了研究，支持对该药物进行人体试验。 点击这里 了解有关该研究的更多详细信息。
 
这种药物对早衰症有何作用？
我们认为导致早衰症的蛋白质称为早衰蛋白。为了阻止正常细胞功能并导致早衰症，必须将一种称为“法呢基”的分子附着在早衰蛋白上。FTI 通过阻断（抑制）法呢基附着在早衰蛋白上起作用。因此，如果 FTI 药物可以阻断早衰症儿童的这种法呢基附着，那么早衰蛋白可能会“瘫痪”，早衰症就会得到改善。
使用 FTI 后，早衰细胞恢复正常。Capell 等人，PNAS，2005 年。正常细胞。早衰细胞。使用 FTI 治疗后的早衰细胞
 
PRF 试验费用是多少？  我们估计该试验将花费 $2 百万美元。这将支付临床测试、翻译、航班、餐饮、住宿和某些医疗费用 在这两年半的时间里。
 
您的捐款将有助于实现这次试验。

PRF 需要筹集大约 $2 百万美元来资助这次试验，截至 2009 年 7 月，我们已经筹集了 $190 万美元！

我们的 希望之环 已经扩大了……

 
2006 年，“希望之环”运动成立，旨在 5 年内每年筹集 $100,000 美元，以维持我们的细胞库、诊断测试、研究补助金和其他计划的全速运行。实现这一筹款目标将使我们能够跟上人们对早衰症研究日益增长的兴趣，并继续我们的进步步伐。谁能想到不到一年后，我们就会参与一项筹集 $2 百万的活动，以资助治疗早衰症的药物试验？！我们的“希望之环”运动现在包括这项 g 承诺。
 
请帮助我们保持 圆圈 完好无损，因此 希望 治疗变成了 现实。 捐 今天。
 
现在是寻找早衰症治疗方法的时候了.
 我们一起 将要 找到治愈方法！

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