三项研究发布，让我们比以往任何时候都更接近了解早衰症和疾病治疗

PRF 资助的加州大学洛杉矶分校研究人员采用类似早衰症的小鼠模型，测试了一种针对早衰症儿童的潜在药物治疗方法。他们的研究于 2 月 16 日发表在《科学》杂志上，发现这种 FTI 药物可以改善该疾病的一些症状。

9 月，早衰症研究基金会欣然宣布，PRF 资助的研究人员发表了支持一种针对早衰症儿童的潜在药物治疗的研究成果——在服用这种药物后，早衰症细胞（在培养皿中）恢复正常。下一阶段的测试是在动物模型中进行的，我们很高兴地报告，2 月 16 日发表在《科学》杂志上的一项研究发现，这种 FTI 药物可以改善类似早衰症的小鼠模型中的一些疾病症状。PRF 资助了加州大学洛杉矶分校的研究人员 Loren Fong 博士和 Stephen Young 博士，为儿童临床治疗试验迈出了最新的重要一步。 点击此处了解更多详情 关于这个令人兴奋的消息。

科学出版物还在继续！PRF 资助了 Karima Djabali 博士、Dayle McClintock 博士和 PRF 医学主任 Leslie B. Gordon 博士的一项研究，该研究刚刚发表在本周的 PNAS 上 （美国国家科学院院刊）。 研究得出结论，早衰基因产生的缺陷蛋白质（称为早衰蛋白）会在儿童血管壁细胞中积聚。这首次向我们表明，早衰蛋白与心脏病之间存在直接联系。

最后但同样重要的是，发现早衰症基因的 Francis Collins 博士的实验室取得了进展，培育出了一种携带与儿童相同基因缺陷的早衰症小鼠。这种经典的早衰症小鼠模型表现出严重的血管疾病，不仅对我们了解早衰症儿童如何患上心脏病至关重要，更重要的是，它将成为测试 FTI 和基因疗法等新疗法在治疗和治愈早衰症方面的极佳模型，而且这种模型还可用于探索一般的心血管疾病。我们很自豪地说，我们的医学主任 Leslie B. Gordon 博士是本文的合著者。这项研究发表在本周的《美国国家科学院院刊》上。

两篇 PNAS 文章的副本均可在美国国家科学院院刊的网站上找到： www.pnas.org

一个月内完成三项研究——哇！我们真的在努力寻找治愈方法。感谢所有每天努力工作以帮助早衰症儿童和全世界数百万心脏病患者的研究人员。感谢家庭和儿童，以及我们所有的捐助者，让这一切成为可能。

我们一起 将要 找到治疗方法！