Первое в истории клиническое испытание препарата для лечения прогерии преодолело половину пути!

PRF продолжает творить историю, поскольку почти все дети, включенные в исследование, приехали в Детскую больницу Бостона на годовой визит, что ознаменовало собой половину пути к его завершению. кликните сюда для получения подробной информации о том, как вы можете помочь.

Волнующие времена! Клиническое испытание препарата Progeria началось 7 мая 2007 года, когда двое детей приехали в Бостон, штат Массачусетс, для своего первого из семи визитов за 2 года. Во время этого первого визита им провели обширные тесты и дали первые дозы препарата. С тех пор в Бостон летало в среднем две семьи каждую неделю, и в октябре 2007 года испытание было полностью завершено. Ожидается, что испытание завершится в октябре 2009 года, а результаты будут опубликованы в 2010 году.

По состоянию на 1 октября 2008 года все дети, кроме одного, завершили недельный годовой визит.

Меган с гордостью носит свою медаль за первый год обучения, которую она получила в конце своей недавней поездки в Бостон.

Джульетта из Аргентины

«Я не знаю ни одного другого редкого генетического заболевания, которое прошло путь от открытия гена до клинических испытаний менее чем за четыре года — феноменальное свидетельство упорной работы Фонда исследований прогерии».

Фрэнсис Коллинз, доктор медицины, доктор философии, директор Национального института исследований генома человека, который составил карту человеческого генома, докладчик семинара и один из первооткрывателей гена прогерии.

Двадцать восемь (28) детей из шестнадцати стран участвуют в возрасте от 3 до 15 лет. Дети возвращаются в Детскую больницу Бостона каждые четыре месяца для тестирования и получения новых лекарств и остаются в Бостоне на 4-8 дней каждый визит. Пока дети находятся дома, их врачи внимательно следят за детьми и ежемесячно отправляют отчеты о состоянии здоровья исследовательской группе Бостона.

В течение всего периода исследования 1–2 ребенка в неделю будут приезжать в Бостон для участия.

Дети происходят из следующих стран:

Аргентина
Бельгия
Канада
Дания
Англия
Индия
Израиль
Италия

«Две Меган», обеим по 6 лет, в Бостоне на клинических испытаниях

Михил, 8,5 лет, из Бельгии, и Хейли, 9,5 лет, из Англии, в июне в детской больнице Бостона во время их первого визита.

Япония
Мексика
Пакистан
Польша
Португалия
Румыния
США
Венесуэла

The Клиническое исследование препарата Прогерия: Кто, Где, Когда, Как и Сколько…

Клиническое исследование возглавляет доктор медицинских наук Марк Киран. Директор отделения детской медицинской нейроонкологии, Институт рака Дана-Фарбер и Детская больница Бостона; Доцент кафедры педиатрии и гематологии/онкологии Гарвардской медицинской школы. Доктор Киран — детский онколог с большим опытом работы с исследуемым препаратом (фарнезилтрансфераза, или FTI) у детей.

Клиническое исследование является совместным усилием. Дети находятся под наблюдением врачей в Детская больница Бостона, Институт рака Дана-Фарбер и больница Бригама и женщин, все институты Гарвардского университета. Кроме того, врачи и ученые из Медицинская школа Уоррена Альперта при Университете Брауна, Калифорнийский университет в Лос-Анджелесе и Национальный институт здравоохранения помогают сделать это испытание успешным. Многие люди работают вместе, чтобы провести это исследование.

Как мы дошли до этого? В 2002 году совместная исследовательская группа Фонда исследований прогерии открыл ген прогерии. Это открытие не только привело к дальнейшему пониманию прогерии, но теперь ученые знают, что изучение прогерии может помочь нам больше узнать о заболеваниях сердца и нормальном процессе старения, который затрагивает всех нас.

С момента открытия гена поддержка исследователей, врачей, семей детей с прогерией привела нас к еще одному перекрестку в поисках лечения. Исследователи выявили потенциальное лекарственное лечение для детей с прогерией, называемое ингибиторами фарнезилтрансферазы (ИФТ), и провели исследования в лаборатории, которые поддерживают испытание препарата на людях. кликните сюда для получения более подробной информации об исследовании.

Как этот препарат будет действовать при прогерии?

Белок, который, как мы считаем, отвечает за прогерию, называется прогерин. Чтобы заблокировать нормальную функцию клеток и вызвать прогерию, к белку прогерина должна быть присоединена молекула, называемая «группой фарнезила». FTI действуют, блокируя (ингибируя) присоединение группы фарнезила к прогерину. Таким образом, если препарат FTI может блокировать присоединение этой группы фарнезила у детей с прогерией, то прогерин может быть «парализован», а прогерия улучшена.

Клетки прогерии нормализуются при применении FTI. Capell et al., PNAS, 2005. Нормальная клетка. Клетка прогерии. Клетка прогерии после лечения FTI

Сколько будет стоить испытание для PRF? Мы оцениваем стоимость испытания в PRF $2 миллионов долларов. Это оплатит клинические испытания, переводчиков, перелеты, питание, проживание и некоторые медицинские расходы.

в течение этого периода в 2,5 года.

Ваше пожертвование поможет провести это исследование.

PRF необходимо собрать около $2 миллионов долларов для финансирования этого исследования, и по состоянию на июль 2009 года мы собрали $1,9 миллионов долларов!

Наш Круг Надежды расширилось…

В 2006 году была создана кампания Circle of Hope, чтобы собирать $100,000 в год в течение 5 лет, чтобы наш банк клеток, диагностическое тестирование, финансирование исследовательских грантов и другие программы работали на полную мощность. Достижение этой цели по сбору средств позволило бы нам идти в ногу с растущим интересом к исследованию прогерии и продолжать наш темп прогресса. Кто бы мог представить, что менее чем через год мы будем в самом разгаре кампании по сбору $2 миллионов для финансирования испытания препарата для лечения прогерии?! Наша кампания Circle of Hope теперь включает в себя это начинание.

Пожалуйста, помогите нам сохранить Круг нетронутыми, поэтому надеяться лечения становится реальность. Пожертвовать сегодня.

Сейчас самое время найти лечение прогерии..

Вместе мы ВОЛЯ найдите лекарство!

Зарегистрироваться

для нашего

Обновления!

Зарегистрируйтесь сейчас

Вместе мы

ВОЛЯ

найдите лекарство!

Пожертвовать сейчас