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Erste klinische Progeria-Arzneimittelstudie auf halbem Weg übertroffen!

16. Mai 2008 | Neuheiten

PRF schreibt weiterhin Geschichte, da fast alle an der Studie teilnehmenden Kinder zu ihrem einjährigen Besuch ins Kinderkrankenhaus Boston gekommen sind, was ihren halben Weg bis zur Fertigstellung markiert. Hier geht es weiter. Einzelheiten dazu, wie Sie helfen können.

Aufregende Zeiten! Die klinische Progeria-Arzneimittelstudie begann am 7.Mai, 2007, mit zwei Kindern, die in Boston, MA, zu ihrem ersten von sieben Besuchen innerhalb eines 2-Zeitraums ankamen. Bei diesem ersten Besuch erhielten sie umfangreiche Tests und ihre ersten Dosen des Arzneimittels. Durchschnittlich zwei Familien sind seitdem wöchentlich nach Boston geflogen, und im Oktober 2007 wurde die Studie vollständig registriert. Die Studie wird voraussichtlich im Oktober 2009 enden. Die Ergebnisse werden in 2010 veröffentlicht.

Ab Oktober hat 1, 2008, mit Ausnahme eines Kindes, den einwöchigen 1-Jahresbesuch abgeschlossen.

Megan trägt stolz ihre 1-Jahres-Trial-Medaille, die sie am Ende ihrer kürzlichen Reise nach Boston erhalten hat

Julieta aus Argentinien

"Ich kenne keine andere seltene genetische Krankheit, die in weniger als vier Jahren von der Entdeckung von Genen bis zur klinischen Prüfung übergegangen ist - ein phänomenaler Beweis für die harte Arbeit der Progeria Research Foundation." 

Francis Collins, MD, PhD, Direktor des National Human Genome Research Institute, das das menschliche Genom kartografierte, Workshop-Sprecher und Mitentdecker des Progeria-Gens.

Achtundzwanzig (28) Kinder aus sechzehn Ländern nehmen teil, im Alter von 3 bis 15 Jahren. Kinder kehren alle vier Monate zum Kinderkrankenhaus Boston zurück, um zu testen und neue Medikamente zu erhalten, und bleiben bei jedem Besuch 4-8 Tage in Boston. Zu Hause überwachen ihre Ärzte die Kinder genau und legen dem Bostoner Forschungsteam monatliche Gesundheitsberichte vor.
 
Während der Testdauer reisen 1-2-Kinder pro Woche nach Boston, um daran teilzunehmen.
 
Kinder stammen aus folgenden Ländern:
  • Argentina
  • Belgien
  • Kanada
  • Dänemark
  • England
  • India
  • Israel
  • Italien

"The two Megans", beide 6 Jahre alt, in Boston für die klinische Studie

Michiel, 8 ½, aus Belgien mit Hayley, 9 ½, aus England im Juni im Kinderkrankenhaus Boston bei ihrem ersten Besuch.

  • Japan
  • México
  • Pakistan
  • Polen
  • Portugal
  • Rumänien
  • USA
  • Venezuela

Das Klinische Arzneimittelstudie zu Progeria: Wer, wo, wann, wie und wie viel ...

Die klinische Studie wird von Dr. Mark Kieran geleitet. Direktor, Pädiatrische Medizinische Neuroonkologie, Dana-Farber Cancer Institute und Kinderkrankenhaus Boston; Assistenzprofessor, Abteilungen für Pädiatrie und Hämatologie / Onkologie, Harvard Medical School. Dr. Kieran ist ein pädiatrischer Onkologe mit umfassender Erfahrung mit dem untersuchten Medikament (Farnesyltransferase oder FTI) bei Kindern.

Die klinische Studie ist eine gemeinsame Anstrengung. Die Kinder werden von Ärzten bei gesehen Kinderkrankenhaus Boston, Dana-Farber Cancer Institute und Brigham and Women's Hospital, alle Einrichtungen der Harvard University. Darüber hinaus Ärzte und Wissenschaftler aus Die Warren Alpert Medical School an der Brown University, der UCLA und der NIH tragen dazu bei, dass diese Studie zum Erfolg wird. Viele Personen arbeiten zusammen, um diese Forschung durchzuführen.
 
Wie sind wir zu diesem Punkt gekommen? In 2002 das Sonderforscherteam der Progeria Research Foundation entdeckte das Progeria-Gen.  Diese Entdeckung führte nicht nur zu einem besseren Verständnis der Progerie, sondern Wissenschaftler wissen jetzt, dass das Studium der Progerie uns helfen kann, mehr über Herzkrankheiten und den normalen Alterungsprozess zu erfahren, der uns alle betrifft.
 
Seit der Entdeckung des Gens haben uns die Unterstützung von Forschern, Klinikern und Familien von Kindern mit Progeria auf der Suche nach einer Behandlung an einen anderen Scheideweg gebracht. Forscher haben eine potenzielle medikamentöse Behandlung für Kinder mit Progeria identifiziert, die als Farnesyltransferase-Inhibitoren (FTIs) bezeichnet wird, und im Labor Studien durchgeführt, die eine Studie am Menschen mit dem Medikament unterstützen. Hier geht es weiter. für weitere Details zur Forschung.
 
Wie wird dieses Medikament in Progeria wirken?
Das Protein, von dem wir glauben, dass es für Progeria verantwortlich ist, heißt Progerin. Um die normale Zellfunktion zu blockieren und Progerie zu verursachen, muss ein Molekül namens "Farnesylgruppe" an das Progerinprotein gebunden werden. FTIs wirken, indem sie die Bindung der Farnesylgruppe an Progerin blockieren (hemmen). Wenn das FTI-Medikament diese Farnesylgruppenbindung bei Kindern mit Progerie blockieren kann, ist Progerin möglicherweise „gelähmt“ und Progerie verbessert.
Progeriezellen normalisieren sich, wenn FTIs angewendet werden. Capell et al., PNAS, 2005. Normale Zelle. Progerie-Zelle. Progerienzelle nach Behandlung mit FTI
 
Was kostet die Studie PRF?  Wir schätzen, dass der Test PRF 2 Millionen Dollar kosten wird. Dies zahlt sich für klinische Tests, Übersetzer, Flüge, Verpflegung, Unterkunft und bestimmte medizinische Kosten aus während dieses Zeitraums von 2 ½ Jahr.
 
Ihre Spende wird dazu beitragen, dass diese Studie durchgeführt wird.

PRF muss ungefähr 2 Millionen Dollar sammeln, um diese Studie zu finanzieren, und seit Juli 2009 haben wir 1.9 Millionen Dollar gesammelt!

Unsere Kreis der Hoffnung hat expandiert…

 
Im Jahr 2006 wurde die Circle of Hope-Kampagne ins Leben gerufen, um 100,000 Jahre lang 5 US-Dollar pro Jahr zu sammeln, damit unsere Zellbank, Diagnosetests, Forschungsstipendien und andere Programme auf Hochtouren laufen. Das Erreichen dieses Spendenziels würde es uns ermöglichen, mit dem zunehmenden Interesse an Progeria-Forschung Schritt zu halten und unser Fortschrittstempo fortzusetzen. Wer hätte sich vorstellen können, dass wir uns weniger als ein Jahr später mitten in einer Kampagne befinden, um 2 Millionen US-Dollar für die Finanzierung einer Arzneimittelstudie zur Behandlung von Progerien aufzubringen?! Unsere Circle of Hope-Kampagne umfasst jetzt dieses Unternehmen.
 
Bitte helfen Sie uns, das zu behalten Kreis intakt, so die ein Geschenk der Behandlung wird ein Wirklichkeit. Spenden heute.
 
Dies ist die Zeit, um eine Behandlung für Progerie zu finden.
 Zusammen wir WILL finde das Heilmittel!