صفحہ منتخب کریں۔

پہلی بار پروجیریا کلینیکل ڈرگ ٹرائل آدھے راستے سے آگے نکل گیا!

PRF تاریخ بنانا جاری رکھے ہوئے ہے، کیونکہ مقدمے میں داخل ہونے والے تقریباً تمام بچے اپنے 1 سالہ دورے کے لیے چلڈرن ہسپتال بوسٹن آئے ہیں، جس سے ان کا آدھا راستہ مکمل ہو گیا ہے۔ یہاں کلک کریں۔ اس بارے میں تفصیلات کے لیے کہ آپ کس طرح مدد کر سکتے ہیں۔

دلچسپ اوقات! پروجیریا کا کلینکل ڈرگ ٹرائل 7 مئی 2007 کو دو بچوں کے ساتھ بوسٹن، ایم اے میں 2 سال کی مدت میں اپنے سات دوروں میں سے پہلے آنے کے ساتھ شروع ہوا۔ اس پہلے دورے میں، انہیں وسیع ٹیسٹ اور دوائی کی پہلی خوراک دی گئی۔ اس کے بعد سے ہر ہفتے اوسطاً دو خاندان بوسٹن کے لیے پرواز کر رہے ہیں، اور اکتوبر 2007 میں، مقدمے کا مکمل اندراج ہو گیا۔ مقدمے کی سماعت اکتوبر 2009 میں ختم ہونے کی توقع ہے، جس کے نتائج 2010 میں شائع ہوئے ہیں۔

1 اکتوبر 2008 تک، ایک بچے کے علاوہ سبھی نے ہفتہ بھر، 1 سال کا دورہ مکمل کر لیا ہے۔

میگن فخر کے ساتھ اپنا 1 سالہ ٹرائل میڈل پہنتی ہے، جو اس نے بوسٹن کے اپنے حالیہ سفر کے اختتام پر حاصل کیا تھا۔

جولیٹا، ارجنٹائن سے

"میں کسی اور نایاب جینیاتی بیماری کے بارے میں نہیں جانتا ہوں جو چار سال سے کم عرصے میں جین کی دریافت سے لے کر کلینیکل ٹرائل تک گیا ہو - یہ پروجیریا ریسرچ فاؤنڈیشن کی محنت کا ایک غیر معمولی ثبوت ہے۔" 

فرانسس کولنز، ایم ڈی، پی ایچ ڈی، نیشنل ہیومن جینوم ریسرچ انسٹی ٹیوٹ کے ڈائریکٹر جنہوں نے انسانی جینوم، ورکشاپ کے اسپیکر اور پروجیریا جین کے شریک دریافت کنندہ کا نقشہ بنایا۔

سولہ ممالک کے اٹھائیس (28) بچے حصہ لے رہے ہیں، جن کی عمریں 3 سے 15 سال ہیں۔ بچے ہر چار ماہ بعد چلڈرن ہسپتال بوسٹن واپس آتے ہیں، جانچ کے لیے اور نئی ادویات کی فراہمی حاصل کرنے کے لیے، اور بوسٹن میں ہر دورے میں 4-8 دن قیام کرتے ہیں۔ گھر میں رہتے ہوئے، ان کے ڈاکٹر بچوں پر گہری نظر رکھتے ہیں اور بوسٹن کی تحقیقی ٹیم کو ماہانہ صحت کی رپورٹیں پیش کرتے ہیں۔
 
مقدمے کی مدت کے لیے، فی ہفتہ 1-2 بچے حصہ لینے کے لیے بوسٹن جائیں گے۔
 
بچے درج ذیل ممالک سے پیدا ہوتے ہیں:
  • ارجنٹائن
  • بیلجیم
  • کینیڈا
  • ڈنمارک
  • انگلینڈ
  • انڈیا
  • اسرائیل
  • اٹلی

"دو میگنز"، دونوں کی عمر 6 سال تھی، کلینکل ٹرائل کے لیے بوسٹن میں

مشیل، 8 ½، بیلجیم سے ہیلی کے ساتھ، 9 ½، انگلینڈ سے جون میں چلڈرن ہسپتال بوسٹن میں اپنے پہلے دورے کے دوران۔

  • جاپان
  • میکسیکو
  • پاکستان
  • پولینڈ
  • پرتگال
  • رومانیہ
  • USA
  • وینزویلا

دی پروجیریا کلینیکل ریسرچ ڈرگ ٹرائلکون، کہاں، کب، کیسے اور کتنا…

کلینیکل ٹرائل کی قیادت مارک کیران ایم ڈی، پی ایچ ڈی کر رہے ہیں۔ ڈائریکٹر، پیڈیاٹرک میڈیکل نیورو آنکولوجی، ڈانا فاربر کینسر انسٹی ٹیوٹ اور چلڈرن ہسپتال بوسٹن؛ اسسٹنٹ پروفیسر، شعبہ اطفال اور ہیماتولوجی/آنکولوجی، ہارورڈ میڈیکل اسکول۔ ڈاکٹر کیران ایک پیڈیاٹرک آنکولوجسٹ ہیں جن کے پاس بچوں میں زیر مطالعہ دوائی (فارنیسیل ٹرانسفریز، یا ایف ٹی آئی) کا وسیع تجربہ ہے۔

کلینکل ٹرائل ایک مشترکہ کوشش ہے۔ بچوں کو ڈاکٹروں کی طرف سے دیکھا جا رہا ہے چلڈرن ہسپتال بوسٹن، ڈانا فاربر کینسر انسٹی ٹیوٹ، اور بریگھم اینڈ ویمنز ہسپتال، ہارورڈ یونیورسٹی کے تمام ادارے۔ اس کے علاوہ، ڈاکٹروں اور سائنسدانوں سے براؤن یونیورسٹی، UCLA، اور NIH میں وارین الپرٹ میڈیکل اسکول اس آزمائش کو کامیاب بنانے میں مدد کر رہے ہیں۔ اس تحقیق کو انجام دینے کے لیے بہت سے افراد مل کر کام کر رہے ہیں۔
 
ہم اس مقام تک کیسے پہنچے؟ 2002 میں، پروجیریا ریسرچ فاؤنڈیشن کی باہمی تحقیقی ٹیم پروجیریا جین دریافت کیا۔  یہ دریافت نہ صرف پروجیریا کی مزید تفہیم کا باعث بنی، بلکہ سائنس دان اب جانتے ہیں کہ پروجیریا کا مطالعہ کرنے سے ہمیں دل کی بیماری اور عمر بڑھنے کے معمول کے عمل کے بارے میں مزید جاننے میں مدد مل سکتی ہے جو ہم سب کو متاثر کرتی ہے۔
 
جین کی دریافت کے بعد سے، محققین، طبی ماہرین، پروجیریا میں مبتلا بچوں کے خاندانوں کی مدد نے ہمیں علاج کی تلاش میں ایک اور دوراہے پر پہنچا دیا ہے۔ محققین نے پروجیریا میں مبتلا بچوں کے لیے منشیات کے ممکنہ علاج کی نشاندہی کی ہے، جسے farnesyltransferase inhibitors (FTIs) کہا جاتا ہے، اور لیب میں ایسے مطالعات کیے ہیں جو منشیات کے ساتھ انسانی آزمائش کی حمایت کرتے ہیں۔ یہاں کلک کریں۔ تحقیق کے بارے میں مزید تفصیلات کے لیے۔
 
پروجیریا میں یہ دوا کیسے کام کرے گی؟
وہ پروٹین جسے ہم پروجیریا کے لیے ذمہ دار سمجھتے ہیں اسے پروجیرین کہتے ہیں۔ خلیے کے عام کام کو روکنے اور پروجیریا کا سبب بننے کے لیے، "فارنیسیل گروپ" نامی مالیکیول کو پروجیرین پروٹین کے ساتھ منسلک کرنا ضروری ہے۔ ایف ٹی آئیز فارنیسیل گروپ کے پروجیرین کے ساتھ منسلک ہونے کو روک کر (روک کر) کام کرتے ہیں۔ لہذا اگر ایف ٹی آئی کی دوا پروجیریا والے بچوں میں اس فارنیسیل گروپ کے اٹیچمنٹ کو روک سکتی ہے، تو پروجیرین "مفلوج" اور پروجیریا میں بہتری آسکتی ہے۔
جب ایف ٹی آئی لگائی جاتی ہے تو پروجیریا کے خلیے نارمل ہوجاتے ہیں۔ Capell et al.، PNAS، 2005. نارمل سیل۔ پروجیریا سیل۔ ایف ٹی آئی کے ساتھ علاج کے بعد پروجیریا سیل
 
ٹرائل پر PRF کی کیا لاگت آئے گی؟  ہمارا اندازہ ہے کہ ٹرائل پر PRF $2 ملین ڈالر لاگت آئے گی۔ یہ کلینیکل ٹیسٹنگ، مترجمین، پروازوں، کھانے، قیام اور بعض طبی اخراجات کے لیے ادائیگی کرے گا۔ اس ڈھائی سال کی مدت کے دوران۔
 
آپ کا عطیہ اس آزمائش کو انجام دینے میں مدد کرے گا۔

PRF کو اس ٹرائل کو فنڈ دینے کے لیے تقریباً $2 ملین ڈالر جمع کرنے کی ضرورت ہے، اور جولائی 2009 تک، ہم نے $1.9 ملین اکٹھے کیے ہیں!

ہماری امید کا حلقہ پھیلا ہوا ہے…

 
2006 میں، سرکل آف ہوپ مہم کو 5 سالوں کے لیے $100,000 فی سال اکٹھا کرنے کے لیے بنایا گیا تھا تاکہ ہمارے سیل بینک، ڈائیگناسٹک ٹیسٹنگ، ریسرچ گرانٹ فنڈنگ اور دیگر پروگراموں کو پوری رفتار سے آگے بڑھایا جا سکے۔ فنڈ ریزنگ کے اس ہدف کو پورا کرنے سے ہمیں پروجیریا کی تحقیق میں بڑھتی ہوئی دلچسپی کو برقرار رکھنے اور اپنی ترقی کی رفتار کو جاری رکھنے کی اجازت ملے گی۔ کون سوچ سکتا تھا کہ ایک سال سے بھی کم عرصے بعد، ہم پروجیریا کے علاج کے لیے منشیات کی آزمائش کے لیے $2 ملین اکٹھا کرنے کی مہم کے درمیان ہوں گے؟! ہمارے سرکل آف ہوپ مہم میں اب یہ جی انڈرٹیکنگ شامل ہے۔
 
براہ کرم رکھنے میں ہماری مدد کریں۔ دائرہ برقرار، تو امید علاج کا ایک بن جاتا ہے حقیقت عطیہ کریں۔ آج
 
یہ پروجیریا کا علاج تلاش کرنے کا وقت ہے۔.
 ایک ساتھ، ہم مرضی علاج تلاش کریں!
urUrdu