اختر صفحة

أول تجربة سريرية على الإطلاق لدواء لعلاج مرض الشيخوخة المبكرة تتجاوز نصف الطريق!

ويواصل برنامج PRF صنع التاريخ، حيث جاء جميع الأطفال المسجلين في التجربة تقريبًا إلى مستشفى الأطفال في بوسطن في زيارتهم التي تستمر لمدة عام واحد، مما يمثل نقطة منتصف الطريق نحو إكمال التجربة. انقر هنا للحصول على تفاصيل حول كيفية مساعدتك.

لقد بدأت التجارب السريرية لعقار بروجيريا في السابع من مايو 2007، حيث وصل طفلان إلى بوسطن بولاية ماساتشوستس في أول زيارة لهما من بين سبع زيارات على مدى عامين. وفي هذه الزيارة الأولى، خضعا لاختبارات مكثفة وأعطيا جرعاتهما الأولى من العقار. ومنذ ذلك الحين، كان متوسط عدد الأسر التي تسافر إلى بوسطن أسبوعياً يبلغ أسرتين، وفي أكتوبر 2007، أصبحت التجربة مكتملة العدد. ومن المتوقع أن تنتهي التجربة في أكتوبر 2009، وأن تنشر نتائجها في عام 2010.

اعتبارًا من 1 أكتوبر 2008، أكمل جميع الأطفال، باستثناء طفل واحد، الزيارة التي استمرت أسبوعًا واحدًا لمدة عام.

ترتدي ميجان بفخر ميدالية المحاكمة التي استمرت لمدة عام، والتي حصلت عليها في نهاية رحلتها الأخيرة إلى بوسطن

جولييتا من الأرجنتين

"لا أعرف أي مرض وراثي نادر آخر انتقل من اكتشاف الجينات إلى التجارب السريرية في أقل من أربع سنوات - وهي شهادة هائلة على العمل الجاد الذي تقوم به مؤسسة أبحاث مرض الشيخوخة المبكرة." 

الدكتور فرانسيس كولينز، مدير المعهد الوطني لأبحاث الجينوم البشري الذي رسم خريطة الجينوم البشري، والمتحدث في ورشة العمل والمشارك في اكتشاف جين بروجيريا.

ثمانية وعشرون (28) طفلاً من ستة عشر دولة يشارك في الدراسة أطفال تتراوح أعمارهم بين 3 إلى 15 عامًا. يعود الأطفال إلى مستشفى الأطفال في بوسطن كل أربعة أشهر لإجراء الاختبارات وتلقي إمدادات جديدة من الأدوية، ويبقون في بوسطن لمدة تتراوح بين 4 و8 أيام في كل زيارة. أثناء وجودهم في المنزل، يراقب أطباؤهم الأطفال عن كثب ويقدمون تقارير صحية شهرية إلى فريق البحث في بوسطن.
 
خلال مدة التجربة، سوف يسافر 1-2 طفل أسبوعيا إلى بوسطن للمشاركة.
 
ينحدر الأطفال من البلدان التالية:
  • الأرجنتين
  • بلجيكا
  • كندا
  • الدنمارك
  • انجلترا
  • الهند
  • إسرائيل
  • إيطاليا

"ميجان الاثنتان"، كلتاهما تبلغان من العمر 6 سنوات، في بوسطن للتجربة السريرية

ميشيل، 8 أعوام ونصف، من بلجيكا مع هايلي، 9 أعوام ونصف، من إنجلترا في يونيو/حزيران في مستشفى الأطفال في بوسطن خلال زيارتهما الأولى.

  • اليابان
  • المكسيك
  • باكستان
  • بولندا
  • البرتغال
  • رومانيا
  • الولايات المتحدة الأمريكية
  • فنزويلا

ال تجربة بحثية سريرية لعقار لعلاج مرض بروجيريامن، أين، متى، كيف وكم…

يتم إجراء التجربة السريرية بقيادة الدكتور مارك كيران، دكتور في الطب، مدير قسم طب أورام الأعصاب للأطفال، معهد دانا فاربر للسرطان ومستشفى الأطفال في بوسطن؛ أستاذ مساعد، أقسام طب الأطفال وأمراض الدم والأورام، كلية الطب بجامعة هارفارد. الدكتور كيران هو طبيب أورام أطفال يتمتع بخبرة واسعة في التعامل مع الدواء قيد الدراسة (فارنيسيل ترانسفيراز، أو FTI) عند الأطفال.

التجربة السريرية هي جهد تعاوني. يتم فحص الأطفال من قبل الأطباء في مستشفى الأطفال في بوسطن، ومعهد دانا فاربر للسرطان، ومستشفى بريغهام والنساء، جميع مؤسسات جامعة هارفارد. بالإضافة إلى ذلك، الأطباء والعلماء من كلية وارن ألبرت الطبية بجامعة براون، وجامعة كاليفورنيا، والمعهد الوطني للصحة يساعدون في جعل هذه التجربة ناجحة. ويعمل العديد من الأفراد معًا لإجراء هذا البحث.
 
كيف وصلنا إلى هذه النقطة؟ في عام 2002، قام فريق البحث التعاوني التابع لمؤسسة أبحاث مرض الشيخوخة المبكرة اكتشف جين البروجيريا.  لم يؤد هذا الاكتشاف إلى مزيد من الفهم لمرض الشيخوخة المبكرة فحسب، بل يعلم العلماء الآن أن دراسة مرض الشيخوخة المبكرة يمكن أن تساعدنا في تعلم المزيد عن أمراض القلب وعملية الشيخوخة الطبيعية التي تؤثر علينا جميعًا.
 
منذ اكتشاف الجين، قادنا دعم الباحثين والأطباء وأسر الأطفال المصابين بالشيخوخة المبكرة إلى مفترق طرق آخر في البحث عن علاج. حدد الباحثون علاجًا دوائيًا محتملًا للأطفال المصابين بالشيخوخة المبكرة، يُسمى مثبطات فارنيسيل ترانسفيراز (FTIs)، وأجروا دراسات في المختبر تدعم تجربة الدواء على البشر. انقر هنا لمزيد من التفاصيل حول البحث.
 
كيف سيعمل هذا الدواء في مرض الشيخوخة المبكرة؟
البروتين الذي نعتقد أنه مسؤول عن مرض الشيخوخة المبكرة يسمى بروجيرين. ولمنع وظيفة الخلية الطبيعية والتسبب في مرض الشيخوخة المبكرة، يجب أن يرتبط جزيء يسمى "مجموعة فارنيسيل" ببروتين بروجيرين. تعمل مثبطات FTI عن طريق منع (تثبيط) ارتباط مجموعة فارنيسيل ببروتين بروجيرين. لذا إذا كان دواء FTI قادرًا على منع ارتباط مجموعة فارنيسيل هذه في الأطفال المصابين بمرض الشيخوخة المبكرة، فقد يتم "شل" بروتين بروجيرين وتحسن مرض الشيخوخة المبكرة.
تصبح خلايا البروجيريا طبيعية عند تطبيق FTIs. Capell et al., PNAS, 2005. خلية طبيعية. خلية البروجيريا. خلية البروجيريا بعد العلاج بـ FTI
 
كم ستكلف محاكمة PRF؟  نحن نقدر أن تكلفة التجربة ستبلغ $2 مليون دولار أمريكي. وهذا المبلغ سيغطي تكاليف الاختبارات السريرية والمترجمين والرحلات الجوية والطعام والإقامة وبعض التكاليف الطبية. خلال تلك الفترة الزمنية التي دامت عامين ونصف.
 
سوف تساعد تبرعاتك في جعل هذه المحاكمة تحدث.

تحتاج PRF إلى جمع ما يقرب من $2 مليون دولار لتمويل هذه التجربة، وبحلول يوليو 2009، تمكنا من جمع $1.9 مليون دولار!

ملكنا دائرة الأمل وقد توسعت…

 
في عام 2006، تم إنشاء حملة دائرة الأمل لجمع 100000 دولار أمريكي سنويًا لمدة 5 سنوات للحفاظ على استمرار بنك الخلايا لدينا واختبارات التشخيص وتمويل المنح البحثية والبرامج الأخرى بأقصى سرعة. إن تحقيق هدف جمع التبرعات هذا من شأنه أن يسمح لنا بمواكبة الاهتمام المتزايد بأبحاث مرض الشيخوخة المبكرة، ومواصلة وتيرة التقدم. من كان ليتخيل أنه بعد أقل من عام، سنكون في خضم حملة لجمع 100000 دولار أمريكي سنويًا لتمويل تجربة عقار لعلاج مرض الشيخوخة المبكرة؟! تتضمن حملة دائرة الأمل الخاصة بنا الآن هذا التعهد.
 
من فضلك ساعدنا في الحفاظ على دائرة سليمة، لذلك يأمل من العلاج يصبح الواقع. يتبرع اليوم.
 
هذا هو الوقت المناسب لإيجاد علاج لمرض الشيخوخة المبكرة.
 معا نحن سوف ابحث عن العلاج!
arArabic