Pagina selecteren

Eerste klinische proef met Progeria ooit overtreft halverwege merk!

16 mei 2008 | Nieuws

PRF blijft geschiedenis schrijven, aangezien bijna alle kinderen die aan het proces deelnamen, naar het Children's Hospital Boston zijn gekomen voor hun 1-jarig bezoek, waarmee ze halverwege de voltooiing zijn. Klik hier voor meer informatie over hoe u kunt helpen.

Spannende tijden! De klinische drugstest van Progeria begon op mei 7th, 2007 met twee kinderen die in Boston, MA aankwamen voor hun eerste van zeven bezoeken over een 2-jaarperiode. Bij dit eerste bezoek kregen ze uitgebreide tests en hun eerste doses van het medicijn. Sindsdien vliegen gemiddeld twee families elke week naar Boston, en in oktober 2007 werd de proef volledig ingeschreven. De proef zal naar verwachting eindigen in oktober 2009, met resultaten gepubliceerd in 2010.

Vanaf oktober 1, 2008, heeft op één na alle kinderen het 1-jaarbezoek van een week voltooid.

Megan draagt ​​trots haar 1-jaar proefmedaille, die ze ontving aan het einde van haar recente reis naar Boston

Julieta, uit Argentinië

"Ik ken geen andere zeldzame genetische ziekte die in minder dan vier jaar is veranderd van genontdekking tot klinische proef - een fenomenaal bewijs van het harde werk van The Progeria Research Foundation." 

Francis Collins, MD, PhD, directeur van het National Human Genome Research Institute dat het menselijk genoom, de spreker in de workshop en mede-ontdekker van het Progeria-gen in kaart heeft gebracht.

Achtentwintig (28) kinderen uit zestien landen doen mee, in de leeftijd van 3 tot 15 jaar. Kinderen keren om de vier maanden terug naar het Children's Hospital Boston om te testen en om nieuwe medicijnen te krijgen, en blijven elk bezoek 4-8 ​​dagen in Boston. Thuis houden hun artsen de kinderen nauwlettend in de gaten en dienen ze maandelijkse gezondheidsrapporten in bij het onderzoeksteam in Boston.
 
Gedurende de proefperiode reizen 1- 2-kinderen per week naar Boston om deel te nemen.
 
Kinderen komen uit de volgende landen:
  • Argentinië
  • België
  • Canada
  • Denemarken
  • Engeland
  • India
  • Israël
  • Italië

"The two Megans", beide 6 jaar oud, in Boston voor de klinische proef

Michiel, 8 ½, uit België met Hayley, 9 ½, uit Engeland in juni in Children's Hospital Boston tijdens hun eerste bezoek.

  • Japan
  • Mexico
  • Pakistan
  • Polen
  • Portugal
  • Roemenië
  • USA
  • Venezuela

De Progeria Clinical Research Drug Trial: Wie, waar, wanneer, hoe en hoeveel ...

De klinische proef wordt geleid door Mark Kieran MD, PhD, Directeur pediatrische medische neuro-oncologie, Dana-Farber Cancer Institute en Children's Hospital Boston; Universitair docent, afdelingen Kindergeneeskunde en Hematologie / Oncologie, Harvard Medical School. Dr. Kieran is een kinderoncoloog met uitgebreide ervaring met het onderzochte geneesmiddel (farnesyltransferase of FTI) bij kinderen.

De klinische proef is een gezamenlijke inspanning. De kinderen worden gezien door artsen bij Kinderziekenhuis Boston, Dana-Farber Cancer Institute en Brigham and Women's Hospital, alle instellingen van de Harvard University. Daarnaast komen artsen en wetenschappers uit De Warren Alpert Medical School aan Brown University, UCLA en NIH helpen om deze proef tot een succes te maken. Veel individuen werken samen om dit onderzoek uit te voeren.
 
Hoe zijn we zover gekomen? In 2002, het onderzoeksteam van The Progeria Research Foundation ontdekte het Progeria-gen.  Deze ontdekking leidde niet alleen tot een beter begrip van Progeria, maar wetenschappers weten nu dat het bestuderen van Progeria ons kan helpen meer te leren over hartaandoeningen en het normale verouderingsproces dat ons allemaal treft.
 
Sinds de ontdekking van genen hebben de steun van onderzoekers, clinici en families van kinderen met Progeria ons op een ander kruispunt gebracht in de zoektocht naar een behandeling. Onderzoekers hebben een mogelijke medicamenteuze behandeling voor kinderen met Progeria geïdentificeerd, farnesyltransferaseremmers (FTI's) genaamd, en hebben in het laboratorium onderzoeken uitgevoerd die een menselijke proef met het medicijn ondersteunen. Klik hier voor meer informatie over het onderzoek.
 
Hoe werkt dit medicijn in Progeria?
Het eiwit waarvan we denken dat het verantwoordelijk is voor Progeria, wordt progerine genoemd. Om de normale celfunctie te blokkeren en Progeria te veroorzaken, moet een molecuul, een "farnesylgroep" genaamd, aan het progerine-eiwit worden gehecht. FTI's werken door de hechting van de farnesylgroep aan progerine te blokkeren (remmen). Dus als het FTI-medicijn deze hechting van de farnesylgroep bij kinderen met Progeria kan blokkeren, dan kan progerine "verlamd" zijn en Progeria verbeterd.
Progeria-cellen worden genormaliseerd wanneer FTI's worden toegepast. Capell et al., PNAS, 2005. Normale cel. Progeria-cel. Progeria-cel na behandeling met FTI
 
Wat kost de proef PRF?  We schatten dat de proef PRF $ 2 miljoen dollar gaat kosten. Hiermee worden klinische tests, vertalers, vluchten, eten, accommodatie en bepaalde medische kosten vergoed gedurende die 2 ½ jaar periode.
 
Uw gift helpt dit proces te laten plaatsvinden.

PRF moet ongeveer $ 2 miljoen dollar ophalen om deze proef te financieren, en vanaf juli 2009 hebben we $ 1.9 miljoen opgehaald!

Onze Circle of Hope is uitgebreid…

 
In 2006 werd de Circle of Hope-campagne in het leven geroepen om gedurende 100,000 jaar $ 5 per jaar in te zamelen om onze celbank, diagnostische tests, financiering van onderzoekssubsidies en andere programma's op volle toeren te houden. Als we dit doel voor fondsenwerving halen, zouden we de toenemende belangstelling voor Progeria-onderzoek kunnen bijhouden en ons tempo van vooruitgang kunnen voortzetten. Wie had kunnen denken dat we minder dan een jaar later midden in een campagne zouden zitten om $ 2 miljoen in te zamelen om een ​​medicijnonderzoek te financieren om Progeria te behandelen ?! Onze Circle of Hope-campagne omvat nu deze g-onderneming.
 
Help ons alstublieft om de Circle intact, dus de hoop van behandeling wordt een realiteit. Doneren <p></p>
 
Dit is het moment om een ​​behandeling voor Progeria te vinden.
 Samen wij WILL vind de remedie!